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Effetto della lamotrigina sulla cognizione nella NF1 (NF1-EXCEL)

10 aprile 2020 aggiornato da: M.J. Ottenhoff, MD, Erasmus Medical Center

L'effetto della lamotrigina sui deficit cognitivi associati alla neurofibromatosi di tipo 1: uno studio multicentrico controllato randomizzato di fase II (NF1-EXCEL)

Lo scopo di questo studio è determinare se la lamotrigina può migliorare i deficit cognitivi e neurofisiologici negli adolescenti con neurofibromatosi di tipo 1.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I deficit cognitivi nella malattia autosomica dominante La neurofibromatosi di tipo 1 (NF1) consistono tipicamente in un QI inferiore alla media, alterazione dell'apprendimento visuo-spaziale, problemi di attenzione e compromissione delle funzioni esecutive. Questi deficit hanno un'influenza sostanziale sulla vita quotidiana dei soggetti pediatrici e adolescenti con NF1. Uno dei principali meccanismi alla base di questi deficit è un aumento dell'inibizione ergica dell'acido gamma-aminobutirrico (GABA) e una conseguente diminuzione della plasticità sinaptica. Il laboratorio ENCORE ha recentemente dimostrato che la perdita del gene NF1 è associata a una funzione attenuata del canale 1 nucleotide ciclico attivato dall'iperpolarizzazione (HCN1). Questi canali, arricchiti di membrane di interneuroni inibitori, svolgono un ruolo importante nella fisiopatologia alla base dei deficit cognitivi nella NF1. La lamotrigina, un HCN-agonista, ha ripristinato la funzione di HCN1, insieme ai deficit di apprendimento elettrofisiologico e visuo-spaziale nei topi Nf1. Pertanto, la lamotrigina è un nuovo farmaco candidato per il trattamento dei deficit cognitivi associati a NF1.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

41

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Leuven, Belgio, B-3000
        • University Hospital Leuven
  • Olanda
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Olanda, 3015CN
        • Erasmus Medical Center
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna
        • Hospital Sant Joan de Déu

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 12 anni a 18 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti NF1 con diagnosi geneticamente confermata
  • Età 12-17,5 anni all'inclusione
  • Consenso informato orale e scritto dei genitori e assenso dei partecipanti

Criteri di esclusione:

  • segmentale NF1
  • Gravi problemi di udito o sordità
  • Gravi problemi visivi o cecità
  • Uso dei seguenti farmaci, a partire dall'interazione con lamotrigina: fenitoina, carbamazepina, fenobarbital, primidone, rifampicina, atazanavir/ritonavir, lopinavir/ritonavir, oxcarbazepina, topiramato, pillola contraccettiva orale inclusa la settimana di stop (estrogeni e progesterone) e acido valproico durante 3 mesi prima dell'inclusione.
  • Uso di farmaci psicoattivi diversi dal metilfenidato
  • Precedenti reazioni allergiche ai farmaci antiepilettici
  • Epilessia o epilessia in passato
  • Pensieri o comportamenti suicidari
  • Insufficienza renale
  • Insufficienza epatica
  • Gravidanza
  • Tumore cerebrale o altra patologia cerebrale che potenzialmente influenzano le misure di esito

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Lamotrigina

Lamotrigina per 28 settimane consecutive:

  • Fase di aumento della dose di 8 settimane: da 25 mg una volta al giorno a 100 mg due volte al giorno
  • Fase della dose target di 18 settimane: 100 mg due volte al giorno
  • Fase di declino di 2 settimane: 100 mg una volta al giorno.
Droga: Lamotrigina
Altri nomi:
  • Lamictal
Comparatore placebo: Placebo
Compresse di placebo per 28 settimane consecutive, con aspetto identico alle compresse di lamotrigina, imitando il programma di dosaggio della lamotrigina.
Droga: Placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Quoziente di intelligenza delle prestazioni (variazione rispetto al basale)
Lasso di tempo: Basale e 26 settimane
Valutato dalla Wechsler Intelligence Scales for Children - terza edizione (WISC-III).
Basale e 26 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Memoria di lavoro visuo-spaziale (variazione rispetto al basale)
Lasso di tempo: Basale e 26 settimane
Valutato dal compito Paired Associative Learning (PAL) del Cambridge Neuropsychological Test Automated Battery (CANTAB).
Basale e 26 settimane
Percezione visiva (cambiamento rispetto al basale)
Lasso di tempo: Basale e 26 settimane
Valutato dal Motor Free Visual Perception Test - terza edizione (MVPT-3).
Basale e 26 settimane
Attenzione sostenuta (variazione rispetto al basale)
Lasso di tempo: Basale e 26 settimane
Valutato dal Sustained Attention DOTS (SA-DOTS) dell'Amsterdam Neuropsychological Tasks (ANT).
Basale e 26 settimane
Integrazione visivo-motoria (variazione rispetto al basale)
Lasso di tempo: Basale e 26 settimane
Valutato dal Beery-Buktenica Developmental Task of Visual Motor Integration - sesta edizione (Beery-VMI-6).
Basale e 26 settimane
Coordinazione motoria fine (cambiamento rispetto al basale)
Lasso di tempo: Basale e 26 settimane
Valutato dal test del pannello forato scanalato.
Basale e 26 settimane
Problemi di attenzione (cambiamento rispetto al basale)
Lasso di tempo: Basale, 10 settimane, 26 settimane e 52 settimane
Valutato da un genitore valutato ADHD-questionario, l'ADHD-vragenlijst (AVL).
Basale, 10 settimane, 26 settimane e 52 settimane
Funzionamento esecutivo (variazione rispetto al basale)
Lasso di tempo: Basale, 26 settimane e 52 settimane
Valutato dall'Inventario di Valutazione del Comportamento per il questionario dei genitori sulla Funzione Esecutiva (BRIEF).
Basale, 26 settimane e 52 settimane
Breve inibizione intracorticale (SICI) (variazione rispetto al basale)
Lasso di tempo: Basale e 10 settimane
Valutato mediante stimolazione magnetica transcranica a impulsi accoppiati (ppTMS).
Basale e 10 settimane
Plasticità simile al potenziamento a lungo termine (variazione rispetto al basale)
Lasso di tempo: Basale e 10 settimane
Valutato mediante stimolazione associativa accoppiata (PAS) mediante stimolazione magnetica transcranica (TMS).
Basale e 10 settimane

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
QI completo (quoziente di intelligenza)
Lasso di tempo: Linea di base
Valutato dalla Wechsler Intelligence Scales for children - terza edizione (WISC-III).
Linea di base
Registrazione di eventi avversi
Lasso di tempo: Basale, 4 settimane, 8 settimane, 10 settimane, 14 settimane, 18 settimane, 26 settimane, 28 settimane e in aggiunta su indicazione
Basale, 4 settimane, 8 settimane, 10 settimane, 14 settimane, 18 settimane, 26 settimane, 28 settimane e in aggiunta su indicazione
Gravità della malattia NF1
Lasso di tempo: Linea di base
Valutato dalla scala Riccardi.
Linea di base
Esame fisico
Lasso di tempo: Basale, 10 settimane e 26 settimane
Basale, 10 settimane e 26 settimane
Farmacocinetica: area sotto la curva (AUC) e concentrazione media allo stato stazionario.
Lasso di tempo: 10 settimane, 18 settimane e 26 settimane
Modello farmacocinetico costruito con analisi NONMEM del livello minimo, del livello Tmax e di un livello 6 ore dopo la somministrazione.
10 settimane, 18 settimane e 26 settimane
Funzione renale
Lasso di tempo: Basale e 10 settimane
Urea, creatinina
Basale e 10 settimane
Enzimi epatici
Lasso di tempo: Basale e 10 settimane
ALAT, ASAT, GGT
Basale e 10 settimane
Emocromo completo
Lasso di tempo: Basale e 10 settimane
Basale e 10 settimane
Educazione dei genitori
Lasso di tempo: Linea di base
Determinato dal grado di istruzione più alto misurato con la classificazione "Standaard Onderwijsindeling (SOI)" da Statistics Netherlands (Centraal Bureau voor Statistiek; CBS)
Linea di base
Occupazione dei genitori
Lasso di tempo: Linea di base
Determinato dal livello di istruzione più appropriato per la particolare occupazione
Linea di base
Livello di istruzione
Lasso di tempo: Basale e 26 settimane
Determinato utilizzando i livelli ISCED (International Standard Classification of Education) 2011
Basale e 26 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Erasmus Medical Center

Collaboratori

Universitaire Ziekenhuizen KU Leuven
ZonMw: The Netherlands Organisation for Health Research and Development
Hospital Sant Joan de Deu

Investigatori

  • Investigatore principale: Ype Elgersma, PhD, Erasmus Medical Center
  • Investigatore principale: Henriette A Moll, MD, PhD, Erasmus Medical Center

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 ottobre 2014

Completamento primario (Effettivo)

1 aprile 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

1 aprile 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 settembre 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

1 ottobre 2014

Primo Inserito (Stima)

3 ottobre 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

14 aprile 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 aprile 2020

Ultimo verificato

1 aprile 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MEC-2013-460
  • 2013-003405-26 (Numero EudraCT)
  • NL 44912.078.13 (Altro identificatore: The Central Committee on Research Involving Human Subjects (CCMO))
  • 113303003 (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: ZonMw, Netherlands Organisation for Health Research and Development)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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