Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Friedreich ataxia metilprednizolon kezelése

2021. március 23. frissítette: Children's Hospital of Philadelphia

Nyílt kísérleti tanulmány a metilprednizolonról Friedreich ataxiában szenvedő betegek kezelésére (FRDA)

Ez a tanulmány azt vizsgálja, hogy a metilprednizolon-kezelés biztonságos, jól tolerálható és előnyös-e azoknál a betegeknél, akiknél Friedreich Ataxiával (FRDA) diagnosztizáltak. A tanulmány azt is megvizsgálja, hogy a metilprednizolonnak van-e bármilyen hatása az FRDA-val kapcsolatos biomarkerekre. A vizsgálatban részt vevő összes alany ugyanazt a szteroid kezelést kapja.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Kontextus:

A Friedreich ataxia (FRDA) gyermekek és felnőttek progresszív neurodegeneratív betegsége, amelyre jelenleg nincs terápia. Az FRDA egyik jellemzője a frataxin fehérje hiánya, ami a vasanyagcsere szabályozási zavarát, a méregtelenítés hiányát és a vas biohasznosulásának növekedését okozza. A vas felhalmozódása a mitokondriumokban az oxidatív stresszel szembeni fokozott érzékenységhez vezet. Egy másodlagos gyulladásos válasz is jelen van az FRDA-ban, amint azt a boncolási vizsgálatok és az immunpályák megváltozása a microarray elemzés során kimutatta. Az FRDA-ban fellépő gyulladás felveti a gyulladáscsökkentő szteroid kezelés terápiás előnyeinek lehetőségét, mivel a gyulladás közvetlenül az FRDA számos szövődményének hátterében állhat, beleértve a kardiomiopátiát is. Ezt az elméletet alátámasztják a klinikai megfigyelések és a betegek saját jelentései az ataxia tüneteinek javulásáról, miután szteroidokat írtak fel az elsődleges FRDA diagnózistól eltérő indikációkra.

Célok:

Elsődleges: A metilprednizolon orális adagolásának az FRDA-ban szenvedő betegek funkcionális teljesítményére gyakorolt ​​hatásának felmérése a Timed 25-Foot Walk (T25FW) segítségével.

Másodlagos: A metilprednizolon hatásának felmérése a neurológiai teljesítmény mérésére (Friedreich Ataxia Rating Scale, 9-Hole Peg Test, 1 perces séta, otthoni mérések a járásról, a kézműködésről és a beszédről okostelefon-alkalmazáson keresztül) és a biztonság felmérése és a metilprednizolon tolerálhatósága az FRDA populációban.

Dizájnt tanulni:

Ez a vizsgálat a metilprednizolon nyílt klinikai vizsgálata FRDA-ban szenvedő betegeken.

Beállítás/résztvevők:

Erre a vizsgálatra a Philadelphiai Gyermekkórházban kerül sor ambuláns vizsgálatként 5, legalább 5 éves és 10 évesnél fiatalabb gyermeken, valamint 5, 45 éves vagy annál idősebb, genetikailag igazolt FRDA-val rendelkező felnőtten.

A vizsgálati beavatkozások és intézkedések leírását lásd alább.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

11

Fázis

  • 1. korai fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

5 év és régebbi (FELNŐTT, OLDER_ADULT, GYERMEK)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Genetikai vizsgálattal megerősített, FRDA-ban szenvedő alanyok, akik képesek 25 métert járni (segédeszközök megengedettek).
  • 5 év közötti és 10 év alatti gyermekek vagy 45 év feletti felnőttek a szűrésen.
  • Az összes gyógyszer, vitamin és étrend-kiegészítő stabil dózisa a vizsgálatba való belépés előtt 30 napig és a vizsgálat időtartama alatt. A vizsgálat során minden lehetséges erőfeszítést megtesznek az egyidejűleg alkalmazott gyógyszerek stabil dózisának fenntartása érdekében.
  • Nőstények, akik nem terhesek vagy nem szoptatnak, és nem szándékoznak teherbe esni. A fogamzóképes korú nőknek megbízható fogamzásgátlási módszert kell alkalmazniuk, és negatív vizelet terhességi tesztet kell adniuk a szűréskor.
  • Tájékozott beleegyezés felnőtt résztvevők számára, szülő/gondviselő engedélye (informált beleegyezés) és gyermek hozzájárulása gyermekgyógyászati ​​résztvevők számára.

Kizárási kritériumok:

  • 25 métert járni képtelen betegek.
  • Kezelés metilprednizolonnal vagy ciklikus metilprednizolonnal a felvételt megelőző 3 hónapban.
  • gamma interferonnal, immunglobulin G-vel vagy más immunmoduláló kezeléssel a felvétel előtti 3 hónapban
  • Immunszuppresszív kezelés a felvételt követő 6 hónapon belül
  • Az immunrendszer működési zavarával összefüggő betegség korábbi anamnézisében
  • Rosszul kontrollált diabetes mellitus (HbA1C > 9,0)
  • Kezeletlen vagy nem kontrollált magas vérnyomás a kórtörténetben
  • Fertőző betegség vagy más aktív fertőzés jelenléte, amelyet a kezelőorvos relevánsnak talál
  • Aktív vagy korábbi máj- vagy veseelégtelenség
  • Ismert veseelégtelenség vagy kreatinin a normálérték felső határának kétszerese (ULN)
  • Aktív fertőzés a szűrés idején
  • Ismert csontritkulás anamnézisében

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: NA
  • Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
  • Maszkolás: EGYIK SEM

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
KÍSÉRLETI: Metilprednizolon
Ez egy nyílt elrendezésű vizsgálat a metilprednizolonról FRDA-ban szenvedő betegeknél. Az alanyok 48 mg metilprednizolon orális adagolását kezdik meg az 1. napon, és napi 8 mg-mal csökkentik a beadott dózist. 6 nap elteltével az alanyok 22 napot töltenek ki a gyógyszeres kezelésből, mielőtt megismételnék ugyanazt a kezelési ciklust. A metilprednizolon utolsó adagolási ciklusát a kiindulási érték után 24 héttel adják be. A látogatásokra az alapvonalat követő 2., 6., 14., 26. és 30. héten kerül sor.
Drog: Metilprednizolon
8 mg metilprednizolon orális tabletta. Az alanyok havi 25 tablettát tartalmazó vényköteles palackot kapnak (normál mennyiség), és 21 tablettát fognak beadni maguknak egy 28 napos adagolási ciklus során.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás az időzített 25 láb gyaloglás (T25FW) pontszámában
Időkeret: Ezt az eredményt az alapvonalon és a 26. héten mérik
A T25FW egy kvantitatív mobilitási és lábfunkciós teljesítményteszt, amely egy időzített 25 méteres gyalogláson alapul. Az alanyt egy jól megjelölt 25 láb hosszúságú pálya egyik végére irányítják, és utasítják, hogy a lehető leggyorsabban gyalogoljon 25 métert. Az időt az utasítás kezdetétől számítják, és akkor ér véget, amikor az alany elérte a 25 láb jelölést. A feladatot azonnal újra beadják úgy, hogy az alany ugyanannyit visszasétál. Az alanyok segédeszközöket használhatnak a feladat elvégzése során.
Ezt az eredményt az alapvonalon és a 26. héten mérik

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás a Friedreich Ataxia Rating Scale (FARS) pontszámában
Időkeret: Ezt az eredményt az alapvonalon és a 26. héten mérik
A Friedreich Ataxia Rating Scale (FARS) egy kifejezetten az FRDA számára kifejlesztett és jóváhagyott neurológiai besorolási skála. A FARS magában foglalja a testtartás, a járás, a felső és alsó végtag koordináció, a beszéd, a propriocepció és az erő értékelését. A standard neurológiai vizsgálaton kívül a FARS három kvantitatív teljesítménymérőt és egy komponenst tartalmaz, amely értékeli a mindennapi élet tevékenységeit (ADL). A kvantitatív teljesítménymérők közé tartozik a kilenc lyukú rögzítési teszt és az időzített 25 láb séta. A FARS-pontszámok szignifikánsan korrelálnak a funkcionális fogyatékossággal, a napi életvitelekkel és a betegség időtartamával. A három alskála pontszámait összeadva 0 és 159 közötti összpontszámot kapunk, ahol a magasabb pontszám magasabb szintű fogyatékosságra utal.
Ezt az eredményt az alapvonalon és a 26. héten mérik
Változás az 1 perces sétatávban
Időkeret: Ezt az eredményt az alapvonalon és a 26. héten mérik
Az 1 perces séta egy kvantitatív mobilitási és lábfunkciós teszt, amely az 1 perc alatt megtett távolságon alapul. Az alanyt egy jól megjelölt 25 láb hosszú pálya egyik végére irányítják, és utasítják, hogy a lehető leggyorsabban járjon oda-vissza 1 percig. A távolságot úgy számítják ki, hogy megmérik, mennyit tett meg az alany a 25 láb hosszú pályán. Az alanyok segédeszközöket használhatnak a feladat során.
Ezt az eredményt az alapvonalon és a 26. héten mérik
Változás a 9-lyukú rögzítési teszt (9HPT) idejének változásában
Időkeret: Ezt az eredményt az alapvonalon és a 26. héten mérik
A 9HPT egy rövid, standardizált, kvantitatív teszt a felső végtagok működésére vonatkozóan. Mind a domináns, mind a nem domináns kezet kétszer teszteljük. Az alany egy asztalnál ül egy kis, sekély konténerrel, amelyben kilenc csap van, és egy fa vagy műanyag tömbben kilenc üres lyuk van. A rendszer rögzíti a négy próba mindegyikének befejezéséhez szükséges teljes időt. Két egymást követő kísérletet a domináns kézzel azonnal követ két egymást követő próbálkozás a nem domináns kézzel.
Ezt az eredményt az alapvonalon és a 26. héten mérik

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Children's Hospital of Philadelphia

Együttműködők

Friedreich's Ataxia Research Alliance

Nyomozók

  • Kutatásvezető: David R Lynch, MD PhD, Children's Hospital of Philadelphia

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)

2015. június 1.

Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)

2017. december 1.

A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)

2018. április 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2015. április 16.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. április 20.

Első közzététel (BECSLÉS)

2015. április 23.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)

2021. március 25.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. március 23.

Utolsó ellenőrzés

2021. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 15-011801

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel