Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Metylprednisolon Behandling av Friedreich Ataxi

23 mars 2021 uppdaterad av: Children's Hospital of Philadelphia

Open-label pilotstudie av metylprednisolon för behandling av patienter med Friedreich-ataxi (FRDA)

Denna studie kommer att undersöka om behandling med metylprednisolon är säker, vältolererad och fördelaktig hos patienter som har diagnosen Friedreich Ataxia (FRDA). Studien kommer också att undersöka om metylprednisolon har några effekter på biomarkörer associerade med FRDA. Alla försökspersoner i studien kommer att få samma steroidbehandling.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Sammanhang:

Friedreich ataxi (FRDA) är en progressiv neurodegenerativ sjukdom hos barn och vuxna som det för närvarande inte finns någon terapi för. Ett av kännetecknen för FRDA är en brist på frataxinprotein, vilket orsakar dysreglering av järnmetabolismen, brist på avgiftning och ökad järnbiotillgänglighet. Ansamlingen av järn i mitokondrier leder till ökad känslighet för oxidativ stress. Ett sekundärt inflammatoriskt svar har också föreslagits vara närvarande i FRDA, vilket avslöjats i obduktionsstudier och i förändringen av immunvägar i mikroarrayanalys. Inflammation i FRDA ökar möjligheten till en terapeutisk fördel av antiinflammatorisk steroidbehandling, eftersom inflammation direkt kan ligga bakom flera komplikationer av FRDA inklusive kardiomyopati. Till stöd för denna teori finns kliniska observationer och patientsjälvrapporter om förbättring av ataxisymptom efter förskrivning av steroider för andra indikationer än den primära FRDA-diagnosen.

Mål:

Primärt: Att bedöma effekten av oral administrering av metylprednisolon på den funktionella prestationspoängen hos patienter med FRDA med hjälp av Timed 25-Foot Walk (T25FW).

Sekundärt: För att bedöma effekten av metylprednisolon på neurologiska prestationsmått (Friedreich Ataxia Rating Scale, 9-Hole Peg Test, 1-minuters promenad, hembaserade mätningar av gång, handfunktion och tal utvärderade genom smartphoneapplikation) och att bedöma säkerheten och tolerabilitet av metylprednisolon i FRDA-populationen.

Studera design:

Denna studie är en öppen klinisk prövning av metylprednisolon hos patienter med FRDA.

Inställning/deltagare:

Denna studie kommer att äga rum på Children's Hospital of Philadelphia som en poliklinisk prövning på 5 barn som är minst 5 år och yngre än 10 år och i 5 vuxna i åldern 45 år och äldre, med genetiskt bekräftad FRDA.

Se nedan för beskrivning av studieintervention och åtgärder.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

11

Fas

  • Tidig fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

5 år och äldre (VUXEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Försökspersoner med FRDA bekräftade genom genetiska tester som kan gå 25 fot (hjälpmedel tillåtna).
  • Barn mellan 5 och mindre än 10 år eller vuxna i åldern 45 år och äldre vid screening.
  • Stabila doser av alla mediciner, vitaminer och kosttillskott i 30 dagar före studiestart och under hela studien. Under hela studien kommer alla möjliga ansträngningar att göras för att upprätthålla stabila doser av samtidig medicinering.
  • Kvinnor som inte är gravida eller ammar och som inte tänker bli gravida. Kvinnor i fertil ålder måste använda en pålitlig preventivmetod och måste ge ett negativt uringraviditetstest vid screening.
  • Informerat samtycke för vuxna deltagare, förälders/vårdnadshavares tillstånd (informerat samtycke) och barnsamtycke för pediatriska deltagare.

Exklusions kriterier:

  • Patienter som inte kan gå 25 fot.
  • Behandling med metylprednisolon eller cyklisk metylprednisolon under de 3 föregående månaderna före inklusionen.
  • Behandling med gammainterferon, immunglobulin G eller annan immunmodulerande behandling de 3 föregående månaderna före inkludering
  • Immunsuppressiv behandling inom 6 månader efter inkludering
  • Tidigare historia av en sjukdom associerad med immundysfunktion
  • Dåligt kontrollerad diabetes mellitus (HbA1C > 9,0)
  • Historik med obehandlad eller okontrollerad hypertoni
  • Förekomst av infektionssjukdom eller andra aktiva infektioner som behandlande läkare finner relevanta
  • Aktiv eller tidigare historia av lever- eller njursvikt
  • Känd historia av njurinsufficiens eller kreatinin > 2 x övre normalgräns (ULN)
  • Aktiv infektion vid tidpunkten för screening
  • Historik om känd osteoporos

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: NA
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
EXPERIMENTELL: Metylprednisolon
Detta är en öppen studie av metylprednisolon hos patienter med FRDA. Försökspersonerna börjar oral administrering av 48 mg metylprednisolon dag 1 och kommer att minska sin administrerade dos med 8 mg per dag. Efter 6 dagar kommer försökspersonerna att tillbringa 22 dagar med medicinering innan de upprepar samma behandlingscykel. Sista doseringscykeln av metylprednisolon kommer att administreras 24 veckor efter baslinjen. Besök kommer att ske veckorna 2, 6, 14, 26 och 30 efter baslinjen.
Läkemedel: Metylprednisolon
Orala tabletter av metylprednisolon 8 mg. Försökspersonerna kommer att få en månadsrecepterad flaska med 25 tabletter (standardkvantitet) och kommer att administrera 21 tabletter själv under en 28-dagars doseringscykel.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i den tidsinställda 25 fots promenad (T25FW) poängen
Tidsram: Detta resultat kommer att mätas vid baslinjen och 26 veckor
T25FW är ett kvantitativt test för rörlighet och benfunktionsprestanda baserat på en tidsinställd 25-fots promenad. Ämnet riktas till ena änden av en tydligt markerad 25-fotsbana och instrueras att gå 25 fot så snabbt som möjligt. Tiden beräknas från början av instruktionen till start och slutar när försökspersonen har nått 25-fotsmärket. Uppgiften administreras omedelbart igen genom att försökspersonen går tillbaka samma sträcka. Försökspersoner kan använda hjälpmedel när de utför denna uppgift.
Detta resultat kommer att mätas vid baslinjen och 26 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i Friedreich Ataxia Rating Scale (FARS) poäng
Tidsram: Detta resultat kommer att mätas vid baslinjen och 26 veckor
Friedreich Ataxia Rating Scale (FARS) är en neurologisk ratingskala speciellt utvecklad och validerad för FRDA. FARS inkluderar bedömningar av ställning, gång, övre och nedre extremiteternas koordination, tal, proprioception och styrka. Förutom den vanliga neurologiska undersökningen innehåller FARS tre kvantitativa prestationsmått och en komponent som bedömer aktiviteter i det dagliga livet (ADL). Kvantitativa prestationsmått inkluderar niohåls peg-testet och en tidsinställd 25-fots promenad. FARS-poäng korrelerar signifikant med funktionshinder, aktiviteter i det dagliga livet och sjukdomens varaktighet. Poängen från de tre underskalorna läggs till för att generera en totalpoäng som sträcker sig från 0 till 159, med en högre poäng som indikerar en högre grad av funktionshinder.
Detta resultat kommer att mätas vid baslinjen och 26 veckor
Ändring i 1-minuters promenadavstånd
Tidsram: Detta resultat kommer att mätas vid baslinjen och 26 veckor
1-minuterspromenaden är ett kvantitativt test av rörlighet och benfunktion baserat på tillryggalagd sträcka på 1 minut. Ämnet riktas till ena änden av en tydligt markerad 25-fotsbana och instrueras att gå fram och tillbaka så snabbt som möjligt i 1 minut. Avståndet beräknas genom att mäta hur långt försökspersonen färdas längs den 25 fot långa banan. Försökspersoner kan använda hjälpmedel under denna uppgift.
Detta resultat kommer att mätas vid baslinjen och 26 veckor
Ändring i ändring i 9-håls peg-testtid (9HPT).
Tidsram: Detta resultat kommer att mätas vid baslinjen och 26 veckor
9HPT är ett kort, standardiserat, kvantitativt test av övre extremitetsfunktion. Både de dominanta och icke-dominanta händerna testas två gånger. Försökspersonen sitter vid ett bord med en liten, grund behållare som rymmer nio pinnar och ett trä- eller plastblock som innehåller nio tomma hål. Den totala tiden för att slutföra var och en av fyra försök registreras. Två på varandra följande försök med den dominanta handen följs omedelbart av två på varandra följande försök med den icke-dominanta handen.
Detta resultat kommer att mätas vid baslinjen och 26 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Children's Hospital of Philadelphia

Samarbetspartners

Friedreich's Ataxia Research Alliance

Utredare

  • Huvudutredare: David R Lynch, MD PhD, Children's Hospital of Philadelphia

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (FAKTISK)

1 juni 2015

Primärt slutförande (FAKTISK)

1 december 2017

Avslutad studie (FAKTISK)

1 april 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

16 april 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

20 april 2015

Första postat (UPPSKATTA)

23 april 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

25 mars 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

23 mars 2021

Senast verifierad

1 mars 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 15-011801

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Friedreich Ataxi

Kliniska prövningar på Metylprednisolon

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Uganda

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera