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Tratamento com Metilprednisolona da Ataxia de Friedreich

23 de março de 2021 atualizado por: Children's Hospital of Philadelphia

Estudo piloto aberto de metilprednisolona para o tratamento de pacientes com ataxia de Friedreich (FRDA)

Este estudo irá explorar se o tratamento com metilprednisolona é seguro, bem tolerado e benéfico em pacientes diagnosticados com Ataxia de Friedreich (FRDA). O estudo também explorará se a metilprednisolona tem algum efeito sobre os biomarcadores associados à FRDA. Todos os indivíduos do estudo receberão o mesmo tratamento com esteroides.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Contexto:

A ataxia de Friedreich (FRDA) é uma doença neurodegenerativa progressiva de crianças e adultos para a qual ainda não existe terapia. Uma das características do FRDA é a deficiência da proteína frataxina, causando desregulação do metabolismo do ferro, falta de desintoxicação e aumento da biodisponibilidade do ferro. O acúmulo de ferro nas mitocôndrias leva ao aumento da sensibilidade ao estresse oxidativo. Uma resposta inflamatória secundária também foi proposta para estar presente em FRDA, como revelado em estudos de autópsia e na alteração de vias imunes em análise de microarray. A inflamação na FRDA aumenta a possibilidade de um benefício terapêutico do tratamento com esteróides anti-inflamatórios, pois a inflamação pode estar diretamente subjacente a múltiplas complicações da FRDA, incluindo cardiomiopatia. Em apoio a esta teoria estão as observações clínicas e os auto-relatos dos pacientes sobre a melhora dos sintomas de ataxia após a prescrição de esteróides para outras indicações além do diagnóstico primário de FRDA.

Objetivos.

Primário: Avaliar o efeito da administração oral de metilprednisolona nos escores de desempenho funcional de pacientes com FRDA usando o Timed 25-Foot Walk (T25FW).

Secundário: Avaliar o efeito da metilprednisolona nas medidas de desempenho neurológico (Escala de Classificação de Ataxia de Friedreich, Teste Peg de 9 Buracos, caminhada de 1 minuto, medidas domiciliares de marcha, função manual e fala avaliadas por meio de aplicativo de smartphone) e avaliar a segurança e tolerabilidade de metilprednisolona na população FRDA.

Design de estudo:

Este estudo é um ensaio clínico aberto de metilprednisolona em pacientes com FRDA.

Cenário/Participantes:

Este estudo será realizado no Children's Hospital of Philadelphia como um ensaio ambulatorial em 5 crianças com pelo menos 5 anos e menos de 10 anos de idade e em 5 adultos com 45 anos ou mais, com FRDA geneticamente confirmado.

Veja abaixo a descrição da intervenção e medidas do estudo.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

11

Estágio

  • Fase inicial 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

5 anos e mais velhos (ADULTO, OLDER_ADULT, CRIANÇA)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Indivíduos com FRDA confirmado por teste genético que são capazes de andar 25 pés (dispositivos auxiliares permitidos).
  • Crianças entre 5 e menos de 10 anos ou adultos com 45 anos ou mais na triagem.
  • Doses estáveis ​​de todos os medicamentos, vitaminas e suplementos por 30 dias antes da entrada no estudo e durante o estudo. Ao longo do estudo, todos os esforços possíveis serão feitos para manter doses estáveis ​​de medicamentos concomitantes.
  • Mulheres que não estão grávidas ou amamentando e que não pretendem engravidar. Mulheres com potencial para engravidar devem usar um método confiável de contracepção e devem fornecer um teste de gravidez de urina negativo na triagem.
  • Consentimento informado para participantes adultos, permissão dos pais/responsáveis ​​(consentimento informado) e consentimento da criança para participantes pediátricos.

Critério de exclusão:

  • Pacientes incapazes de andar 25 pés.
  • Tratamento com metilprednisolona ou metilprednisolona cíclica durante os 3 meses anteriores à inclusão.
  • Tratamento com interferon gama, imunoglobulina G ou outro tratamento imunomodulador nos 3 meses anteriores à inclusão
  • Tratamento imunossupressor dentro de 6 meses após a inclusão
  • História prévia de uma doença associada à disfunção imunológica
  • Diabetes Mellitus mal controlado (HbA1C > 9,0)
  • História de hipertensão não tratada ou não controlada
  • Presença de doença infecciosa ou outras infecções ativas que o médico assistente considere relevante
  • História ativa ou prévia de insuficiência hepática ou renal
  • História conhecida de insuficiência renal ou creatinina > 2 x limite superior do normal (LSN)
  • Infecção ativa no momento da triagem
  • História de osteoporose conhecida

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
  • Mascaramento: NENHUM

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
EXPERIMENTAL: Metilprednisolona
Este é um estudo aberto de metilprednisolona em pacientes com FRDA. Os indivíduos iniciarão a administração oral de 48 mg de metilprednisolona no dia 1 e diminuirão a dose administrada em 8 mg por dia. Após 6 dias, os indivíduos passarão 22 dias sem medicação antes de repetir o mesmo ciclo de tratamento. O último ciclo de dosagem de metilprednisolona será administrado 24 semanas após o início do estudo. As visitas ocorrerão nas semanas 2, 6, 14, 26 e 30 após a linha de base.
Medicamento: Metilprednisolona
Comprimidos orais de metilprednisolona 8 mg. Os indivíduos receberão um frasco de prescrição mensal de 25 comprimidos (quantidade padrão) e auto-administrarão 21 comprimidos durante um ciclo de dosagem de 28 dias.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração na pontuação da caminhada cronometrada de 25 pés (T25FW)
Prazo: Este resultado será medido na linha de base e 26 semanas
O T25FW é um teste quantitativo de mobilidade e desempenho da função da perna baseado em uma caminhada cronometrada de 25 pés. O sujeito é direcionado para uma extremidade de um percurso claramente marcado de 25 pés e é instruído a caminhar 25 pés o mais rápido possível. O tempo é calculado a partir do início da instrução para começar e termina quando o sujeito atinge a marca de 25 pés. A tarefa é imediatamente administrada novamente, fazendo com que o sujeito volte a mesma distância. Os indivíduos podem usar dispositivos auxiliares ao realizar esta tarefa.
Este resultado será medido na linha de base e 26 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração na pontuação da Escala de Classificação de Ataxia de Friedreich (FARS)
Prazo: Este resultado será medido na linha de base e 26 semanas
A Friedreich Ataxia Rating Scale (FARS) é uma escala de classificação neurológica desenvolvida e validada especificamente para FRDA. O FARS inclui avaliações de postura, marcha, coordenação de membros superiores e inferiores, fala, propriocepção e força. Além do exame neurológico padrão, o FARS contém três medidas quantitativas de desempenho e um componente que avalia as atividades da vida diária (AVD). As medidas quantitativas de desempenho incluem o teste de pino de nove buracos e uma caminhada cronometrada de 25 pés. Os escores FARS correlacionam-se significativamente com incapacidade funcional, escores de atividades da vida diária e duração da doença. As pontuações das três subescalas são somadas para gerar uma pontuação total que varia de 0 a 159, sendo que uma pontuação mais alta indica um maior nível de incapacidade.
Este resultado será medido na linha de base e 26 semanas
Mudança na distância de caminhada de 1 minuto
Prazo: Este resultado será medido na linha de base e 26 semanas
A caminhada de 1 minuto é um teste quantitativo de mobilidade e desempenho da função da perna com base na distância percorrida em 1 minuto. O sujeito é direcionado para uma extremidade de um percurso claramente marcado de 25 pés e instruído a andar para frente e para trás o mais rápido possível por 1 minuto. A distância é calculada medindo a distância que o sujeito percorre ao longo do percurso de 25 pés. Os sujeitos podem usar dispositivos auxiliares durante esta tarefa.
Este resultado será medido na linha de base e 26 semanas
Mudança no Tempo de Mudança no Teste Peg de 9 Buracos (9HPT)
Prazo: Este resultado será medido na linha de base e 26 semanas
O 9HPT é um teste breve, padronizado e quantitativo da função da extremidade superior. As mãos dominante e não dominante são testadas duas vezes. O sujeito está sentado em uma mesa com um recipiente pequeno e raso contendo nove pinos e um bloco de madeira ou plástico contendo nove orifícios vazios. O tempo total para completar cada uma das quatro tentativas é registrado. Duas tentativas consecutivas com a mão dominante são imediatamente seguidas por duas tentativas consecutivas com a mão não dominante.
Este resultado será medido na linha de base e 26 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Children's Hospital of Philadelphia

Colaboradores

Friedreich's Ataxia Research Alliance

Investigadores

  • Investigador principal: David R Lynch, MD PhD, Children's Hospital of Philadelphia

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (REAL)

1 de junho de 2015

Conclusão Primária (REAL)

1 de dezembro de 2017

Conclusão do estudo (REAL)

1 de abril de 2018

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

16 de abril de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

20 de abril de 2015

Primeira postagem (ESTIMATIVA)

23 de abril de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

25 de março de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

23 de março de 2021

Última verificação

1 de março de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 15-011801

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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