Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Methylprednisolone Behandling av Friedreich Ataxia

23. mars 2021 oppdatert av: Children's Hospital of Philadelphia

Åpen pilotstudie av metylprednisolon for behandling av pasienter med Friedreich Ataxia (FRDA)

Denne studien vil undersøke om metylprednisolonbehandling er trygg, godt tolerert og fordelaktig hos pasienter som er diagnostisert med Friedreich Ataxia (FRDA). Studien vil også undersøke om metylprednisolon har noen effekter på biomarkører assosiert med FRDA. Alle forsøkspersonene i studien vil få samme steroidbehandling.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Kontekst:

Friedreich ataxia (FRDA) er en progressiv nevrodegenerativ sykdom hos barn og voksne som det for tiden ikke finnes behandling for. Et av kjennetegnene til FRDA er en mangel på frataxinprotein, noe som forårsaker dysregulering av jernmetabolismen, mangel på avgiftning og økt jernbiotilgjengelighet. Akkumulering av jern i mitokondrier fører til økt følsomhet for oksidativt stress. En sekundær inflammatorisk respons har også blitt foreslått å være tilstede i FRDA, som avslørt i obduksjonsstudier og i endring av immunveier i mikroarray-analyse. Betennelse i FRDA øker muligheten for en terapeutisk fordel ved antiinflammatorisk steroidbehandling, ettersom betennelse direkte kan ligge til grunn for flere komplikasjoner av FRDA inkludert kardiomyopati. Til støtte for denne teorien er kliniske observasjoner og pasient-selvrapporter om bedring av ataksisymptomer etter forskrivning av steroider for andre indikasjoner enn den primære FRDA-diagnosen.

Mål:

Primær: For å vurdere effekten av oral administrering av metylprednisolon på den funksjonelle ytelsesskåren til pasienter med FRDA ved bruk av Timed 25-Foot Walk (T25FW).

Sekundært: For å vurdere effekten av metylprednisolon på nevrologiske ytelsesmål (Friedreich Ataxia Rating Scale, 9-hulls Peg Test, 1-minutters gange, hjemmebaserte målinger av gang, håndfunksjon og tale vurdert gjennom smarttelefonapplikasjon) og for å vurdere sikkerheten og tolerabilitet av metylprednisolon i FRDA-populasjonen.

Studere design:

Denne studien er en åpen klinisk studie av metylprednisolon hos pasienter med FRDA.

Innstilling/deltakere:

Denne studien vil finne sted ved Children's Hospital of Philadelphia som et poliklinisk forsøk på 5 barn som er minst 5 år og under 10 år, og i 5 voksne i alderen 45 år og eldre, med genetisk bekreftet FRDA.

Se nedenfor for beskrivelse av studieintervensjon og tiltak.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

11

Fase

  • Tidlig fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

5 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Personer med FRDA bekreftet ved genetisk testing som er i stand til å gå 25 fot (hjelpemidler tillatt).
  • Barn mellom 5 og under 10 år eller voksne i alderen 45 år og eldre ved screening.
  • Stabile doser av alle medisiner, vitaminer og kosttilskudd i 30 dager før studiestart og under studiens varighet. Gjennom hele studien vil alle mulige anstrengelser bli gjort for å opprettholde stabile doser av samtidige medisiner.
  • Kvinner som ikke er gravide eller ammer, og som ikke har tenkt å bli gravide. Kvinner i fertil alder må bruke en pålitelig prevensjonsmetode og må gi en negativ uringraviditetstest ved screening.
  • Informert samtykke for voksne deltakere, foreldre/foresatte tillatelse (informert samtykke) og samtykke fra barn for pediatriske deltakere.

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienter som ikke kan gå 25 fot.
  • Behandling med metylprednisolon eller syklisk metylprednisolon i løpet av de 3 foregående månedene før inklusjon.
  • Behandling med gamma-interferon, immunglobulin G eller annen immunmodulerende behandling de 3 foregående månedene før inkludering
  • Immunsuppressiv behandling innen 6 måneder etter inkludering
  • Tidligere historie med en sykdom assosiert med immundysfunksjon
  • Dårlig kontrollert diabetes mellitus (HbA1C > 9,0)
  • Anamnese med ubehandlet eller ukontrollert hypertensjon
  • Tilstedeværelse av infeksjonssykdom eller andre aktive infeksjoner som behandlende lege finner relevante
  • Aktiv eller tidligere historie med lever- eller nyresvikt
  • Kjent historie med nyreinsuffisiens eller kreatinin > 2 x øvre normalgrense (ULN)
  • Aktiv infeksjon på tidspunktet for screening
  • Historie med kjent osteoporose

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: Metylprednisolon
Dette er en åpen studie av metylprednisolon hos pasienter med FRDA. Forsøkspersonene vil begynne oral administrering av 48 mg metylprednisolon på dag 1 og vil redusere den administrerte dosen med 8 mg per dag. Etter 6 dager vil forsøkspersonene tilbringe 22 dager med medisiner før de gjentar samme behandlingssyklus. Siste doseringssyklus av metylprednisolon vil bli administrert 24 uker etter baseline. Besøk vil finne sted i uke 2, 6, 14, 26 og 30 etter baseline.
Legemiddel: Metylprednisolon
Orale tabletter av metylprednisolon 8 mg. Forsøkspersonene vil motta en månedlig reseptbelagt flaske med 25 tabletter (standard mengde) og vil selv administrere 21 tabletter over en 28-dagers doseringssyklus.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i tidsbestemt 25-fots gange (T25FW)-poengsum
Tidsramme: Dette utfallet vil bli målt ved baseline og 26 uker
T25FW er en kvantitativ mobilitets- og benfunksjonstest basert på en tidsbestemt 25 fots gange. Emnet ledes til den ene enden av en tydelig merket 25 fots bane og instrueres om å gå 25 fot så raskt som mulig. Tiden regnes fra påbegynt av instruksjonen til start og slutt når faget har nådd 25-fotsmerket. Oppgaven administreres umiddelbart igjen ved at forsøkspersonen går tilbake samme avstand. Forsøkspersoner kan bruke hjelpemidler når de utfører denne oppgaven.
Dette utfallet vil bli målt ved baseline og 26 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i Friedreich Ataxia Rating Scale (FARS) Score
Tidsramme: Dette utfallet vil bli målt ved baseline og 26 uker
Friedreich Ataxia Rating Scale (FARS) er nevrologisk vurderingsskala spesielt utviklet og validert for FRDA. FARS inkluderer vurderinger av holdning, gangart, koordinasjon av øvre og nedre ekstremiteter, tale, propriosepsjon og styrke. I tillegg til standard nevrologisk undersøkelse, inneholder FARS tre kvantitative ytelsesmål og en komponent som vurderer dagliglivets aktiviteter (ADL). Kvantitative ytelsesmål inkluderer ni-hulls pinnetest, og en tidsbestemt 25-fots gange. FARS-skårer korrelerer signifikant med funksjonshemming, dagliglivsaktiviteter og sykdomsvarighet. Skårene fra de tre underskalaene legges til for å generere en totalskåre fra 0 til 159, med en høyere skåre som indikerer et høyere nivå av funksjonshemming.
Dette utfallet vil bli målt ved baseline og 26 uker
Endring i 1-minutters gangavstand
Tidsramme: Dette utfallet vil bli målt ved baseline og 26 uker
1-Minute Walk er en kvantitativ mobilitets- og benfunksjonstest basert på tilbakelagt distanse på 1 minutt. Emnet ledes til den ene enden av en tydelig merket 25 fots bane og instrueres om å gå frem og tilbake så raskt som mulig i 1 minutt. Avstanden beregnes ved å måle hvor langt forsøkspersonen reiser langs den 25 fot lange banen. Forsøkspersoner kan bruke hjelpemidler under denne oppgaven.
Dette utfallet vil bli målt ved baseline og 26 uker
Endring i Change in the 9-Hole Peg Test (9HPT) Time
Tidsramme: Dette utfallet vil bli målt ved baseline og 26 uker
9HPT er en kort, standardisert, kvantitativ test av øvre ekstremitetsfunksjon. Både de dominerende og ikke-dominante hendene testes to ganger. Observanden sitter ved et bord med en liten, grunn beholder med ni knagger og en tre- eller plastblokk som inneholder ni tomme hull. Den totale tiden for å fullføre hver av fire forsøk registreres. To påfølgende forsøk med den dominerende hånden blir umiddelbart etterfulgt av to påfølgende forsøk med den ikke-dominante hånden.
Dette utfallet vil bli målt ved baseline og 26 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Children's Hospital of Philadelphia

Samarbeidspartnere

Friedreich's Ataxia Research Alliance

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: David R Lynch, MD PhD, Children's Hospital of Philadelphia

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

1. juni 2015

Primær fullføring (FAKTISKE)

1. desember 2017

Studiet fullført (FAKTISKE)

1. april 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

16. april 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

20. april 2015

Først lagt ut (ANSLAG)

23. april 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

25. mars 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

23. mars 2021

Sist bekreftet

1. mars 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 15-011801

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Friedreich Ataxia

Kliniske studier på Metylprednisolon

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Venezuela

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere