Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Metyloprednizolon Leczenie ataksji Friedreicha

23 marca 2021 zaktualizowane przez: Children's Hospital of Philadelphia

Otwarte badanie pilotażowe metyloprednizolonu w leczeniu pacjentów z ataksją Friedreicha (FRDA)

W tym badaniu zbadamy, czy leczenie metyloprednizolonem jest bezpieczne, dobrze tolerowane i korzystne u pacjentów, u których zdiagnozowano ataksję Friedreicha (FRDA). W badaniu zostanie również zbadane, czy metyloprednizolon ma jakikolwiek wpływ na biomarkery związane z FRDA. Wszyscy uczestnicy badania otrzymają takie samo leczenie sterydami.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Kontekst:

Ataksja Friedreicha (FRDA) jest postępującą chorobą neurodegeneracyjną dzieci i dorosłych, na którą obecnie nie ma terapii. Jedną z cech charakterystycznych FRDA jest niedobór białka frataksyny, powodujący rozregulowanie metabolizmu żelaza, brak detoksykacji i zwiększoną biodostępność żelaza. Nagromadzenie żelaza w mitochondriach prowadzi do zwiększonej wrażliwości na stres oksydacyjny. Zaproponowano również obecność wtórnej odpowiedzi zapalnej w FRDA, co wykazano w badaniach autopsyjnych i zmianach szlaków immunologicznych w analizie mikromacierzy. Stan zapalny w FRDA stwarza możliwość uzyskania korzyści terapeutycznej z leczenia sterydami przeciwzapalnymi, ponieważ stan zapalny może bezpośrednio leżeć u podstaw wielu powikłań FRDA, w tym kardiomiopatii. Na poparcie tej teorii są obserwacje kliniczne i samoopisy pacjentów dotyczące poprawy objawów ataksji po przepisaniu steroidów ze wskazań innych niż pierwotne rozpoznanie FRDA.

Cele:

Pierwszorzędowe: Ocena wpływu doustnego podania metyloprednizolonu na wyniki sprawności funkcjonalnej pacjentów z FRDA przy użyciu chodu na czas 25 stóp (T25FW).

Drugorzędowe: ocena wpływu metyloprednizolonu na miary sprawności neurologicznej (skala oceny ataksji Friedreicha, test 9-dołkowym kołkiem, 1-minutowy spacer, domowe pomiary chodu, funkcji ręki i mowy oceniane za pomocą aplikacji na smartfona) oraz ocena bezpieczeństwa i tolerancji metyloprednizolonu w populacji FRDA.

Projekt badania:

To badanie jest otwartym badaniem klinicznym metyloprednizolonu u pacjentów z FRDA.

Otoczenie/Uczestnicy:

Badanie to odbędzie się w Szpitalu Dziecięcym w Filadelfii jako badanie ambulatoryjne z udziałem 5 dzieci w wieku co najmniej 5 i mniej niż 10 lat oraz 5 osób dorosłych w wieku 45 lat i starszych, z genetycznie potwierdzoną FRDA.

Poniżej znajduje się opis interwencji badawczej i środków.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

11

Faza

  • Wczesna faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

5 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Osoby z FRDA potwierdzone badaniami genetycznymi, które są w stanie przejść 25 stóp (dozwolone urządzenia wspomagające).
  • Dzieci w wieku od 5 do mniej niż 10 lat lub dorośli w wieku 45 lat i starsi podczas badań przesiewowych.
  • Stałe dawki wszystkich leków, witamin i suplementów przez 30 dni przed rozpoczęciem badania i przez cały czas trwania badania. W trakcie badania zostaną podjęte wszelkie możliwe wysiłki w celu utrzymania stałych dawek jednocześnie stosowanych leków.
  • Kobiety, które nie są w ciąży, nie karmią piersią i nie zamierzają zajść w ciążę. Kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować skuteczną metodę antykoncepcji i muszą przedstawić negatywny wynik testu ciążowego z moczu podczas badania przesiewowego.
  • Świadoma zgoda dla uczestników dorosłych, zgoda rodzica/opiekuna (świadoma zgoda) i zgoda dziecka dla uczestników pediatrycznych.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci nie są w stanie przejść 25 stóp.
  • Leczenie metyloprednizolonem lub cyklicznym metyloprednizolonem w ciągu ostatnich 3 miesięcy przed włączeniem.
  • Leczenie interferonem gamma, immunoglobuliną G lub innym leczeniem immunomodulującym przez 3 poprzednie miesiące przed włączeniem
  • Leczenie immunosupresyjne w ciągu 6 miesięcy od włączenia
  • Wcześniejsza historia choroby związanej z dysfunkcją układu odpornościowego
  • Źle kontrolowana cukrzyca (HbA1C > 9,0)
  • Historia nieleczonego lub niekontrolowanego nadciśnienia tętniczego
  • Obecność choroby zakaźnej lub innych aktywnych infekcji, które lekarz prowadzący uzna za istotne
  • Czynna lub wcześniejsza niewydolność wątroby lub nerek
  • Znana historia niewydolności nerek lub kreatyniny > 2 x górna granica normy (GGN)
  • Aktywna infekcja w czasie badania przesiewowego
  • Historia znanej osteoporozy

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Metyloprednizolon
Jest to otwarte badanie metyloprednizolonu u pacjentów z FRDA. Pacjenci rozpoczną doustne podawanie 48 mg metyloprednizolonu w dniu 1 i zmniejszą podawana dawkę o 8 mg dziennie. Po 6 dniach pacjenci spędzą 22 dni bez leków przed powtórzeniem tego samego cyklu leczenia. Ostatni cykl dawkowania metyloprednizolonu zostanie podany 24 tygodnie po okresie wyjściowym. Wizyty będą odbywać się w tygodniach 2, 6, 14, 26 i 30 po okresie wyjściowym.
Lek: Metyloprednizolon
Tabletki doustne metyloprednizolonu 8 mg. Pacjenci będą otrzymywać miesięczną butelkę na receptę zawierającą 25 tabletek (standardowa ilość) i będą samodzielnie podawać 21 tabletek w 28-dniowym cyklu dawkowania.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana wyniku chodu na czas na 25 stóp (T25FW).
Ramy czasowe: Ten wynik będzie mierzony na początku badania i po 26 tygodniach
T25FW to ilościowy test sprawności ruchowej i funkcji nóg oparty na mierzonym czasie marszu na dystansie 25 stóp. Badany jest kierowany na jeden koniec wyraźnie oznaczonego 25-metrowego toru i otrzymuje polecenie przejścia 25 stóp tak szybko, jak to możliwe. Czas jest liczony od rozpoczęcia polecenia rozpoczęcia i zakończenia, gdy badany osiągnie znak 25 stóp. Zadanie jest natychmiast powtarzane, gdy badany wraca na tę samą odległość. Badani mogą korzystać z urządzeń pomocniczych podczas wykonywania tego zadania.
Ten wynik będzie mierzony na początku badania i po 26 tygodniach

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w skali oceny ataksji Friedreicha (FARS).
Ramy czasowe: Ten wynik będzie mierzony na początku badania i po 26 tygodniach
Skala oceny ataksji Friedreicha (FARS) jest neurologiczną skalą oceny specjalnie opracowaną i zatwierdzoną dla FRDA. FARS obejmuje ocenę postawy, chodu, koordynacji kończyn górnych i dolnych, mowy, propriocepcji i siły. Oprócz standardowego badania neurologicznego, FARS zawiera trzy ilościowe pomiary wydajności oraz element oceniający codzienne czynności (ADL). Ilościowe miary wydajności obejmują test kołków z dziewięcioma dołkami i 25-metrowy spacer z pomiarem czasu. Wyniki FARS istotnie korelują z niepełnosprawnością funkcjonalną, wynikami codziennych czynności życiowych i czasem trwania choroby. Wyniki z trzech podskal są sumowane, aby uzyskać całkowity wynik w zakresie od 0 do 159, przy czym wyższy wynik wskazuje na wyższy poziom niepełnosprawności.
Ten wynik będzie mierzony na początku badania i po 26 tygodniach
Zmiana 1-minutowego dystansu marszu
Ramy czasowe: Ten wynik będzie mierzony na początku badania i po 26 tygodniach
1-minutowy spacer to ilościowy test wydolności ruchowej i funkcji nóg na podstawie odległości przebytej w ciągu 1 minuty. Osobnik jest kierowany na jeden koniec wyraźnie oznaczonego 25-metrowego toru i poinstruowany, aby chodził tam iz powrotem tak szybko, jak to możliwe przez 1 minutę. Odległość jest obliczana poprzez pomiar odległości, jaką podmiot pokonuje na trasie o długości 25 stóp. Badani mogą korzystać z urządzeń pomocniczych podczas tego zadania.
Ten wynik będzie mierzony na początku badania i po 26 tygodniach
Zmiana zmiany czasu testu 9-dołkowego kołka (9HPT).
Ramy czasowe: Ten wynik będzie mierzony na początku badania i po 26 tygodniach
9HPT jest krótkim, wystandaryzowanym, ilościowym testem funkcji kończyny górnej. Zarówno dominująca, jak i niedominująca ręka są testowane dwukrotnie. Badany siedzi przy stole z małym, płytkim pojemnikiem zawierającym dziewięć kołków i drewnianym lub plastikowym klockiem zawierającym dziewięć pustych otworów. Rejestrowany jest całkowity czas do ukończenia każdej z czterech prób. Bezpośrednio po dwóch kolejnych próbach ręką dominującą następują dwie kolejne próby ręką niedominującą.
Ten wynik będzie mierzony na początku badania i po 26 tygodniach

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Children's Hospital of Philadelphia

Współpracownicy

Friedreich's Ataxia Research Alliance

Śledczy

  • Główny śledczy: David R Lynch, MD PhD, Children's Hospital of Philadelphia

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

1 czerwca 2015

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 grudnia 2017

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

1 kwietnia 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 kwietnia 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 kwietnia 2015

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

23 kwietnia 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

25 marca 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 marca 2021

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 15-011801

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Ataksja Friedreicha

Badania kliniczne na Metyloprednizolon

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Paraguay

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj