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Friedreich 운동 실조증의 Methylprednisolone 치료

2021년 3월 23일 업데이트: Children's Hospital of Philadelphia

FRDA(Friedreich 운동 실조증) 환자 치료를 위한 Methylprednisolone의 공개 라벨 파일럿 연구

이 연구는 프리드라이히 운동 실조증(FRDA) 진단을 받은 환자에게 메틸프레드니솔론 치료가 안전하고 내약성이 좋으며 유익한지 여부를 조사할 것입니다. 이 연구는 또한 메틸프레드니솔론이 FRDA와 관련된 바이오마커에 어떤 영향을 미치는지 조사할 것입니다. 연구의 모든 피험자는 동일한 스테로이드 치료를 받게 됩니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

문맥:

프리드라이히 운동실조증(FRDA)은 현재 치료법이 없는 소아 및 성인의 진행성 신경변성 질환입니다. FRDA의 특징 중 하나는 프라탁신 단백질의 결핍으로 철 대사의 조절 장애, 해독 부족 및 철 생체 이용률 증가를 유발합니다. 미토콘드리아에 철분이 축적되면 산화 스트레스에 대한 민감성이 증가합니다. 부검 연구 및 마이크로어레이 분석에서 면역 경로의 변경에서 밝혀진 바와 같이 2차 염증 반응이 FRDA에 존재하는 것으로 제안되었습니다. FRDA의 염증은 염증이 심근병증을 포함한 FRDA의 여러 합병증의 직접적인 원인이 될 수 있으므로 항염증 스테로이드 치료의 치료적 이점 가능성을 높입니다. 이 이론을 뒷받침하는 것은 일차 FRDA 진단 이외의 적응증에 대한 스테로이드 처방에 따른 운동 실조 증상의 개선에 대한 임상 관찰 및 환자 자가 보고입니다.

목표:

기본: Timed 25-Foot Walk(T25FW)를 사용하여 FRDA 환자의 기능 수행 점수에 대한 메틸프레드니솔론의 경구 투여 효과를 평가합니다.

2차: 메틸프레드니솔론이 신경학적 성능 측정(Friedreich Ataxia Rating Scale, 9-Hole Peg Test, 1분 걷기, 가정에서 스마트폰 애플리케이션을 통해 평가된 보행, 손 기능 및 언어 측정)에 미치는 영향을 평가하고 안전성을 평가하기 위해 FRDA 모집단에서 메틸프레드니솔론의 내약성.

연구 설계:

이 연구는 FRDA 환자를 대상으로 한 메틸프레드니솔론의 공개 라벨 임상 시험입니다.

설정/참가자:

이 연구는 유전적으로 확인된 FRDA가 있는 5세 이상 10세 미만의 어린이 5명과 45세 이상의 성인 5명을 대상으로 외래 환자 시험으로 필라델피아 어린이 병원에서 실시됩니다.

연구 개입 및 조치에 대한 설명은 아래를 참조하십시오.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

11

단계

  • 초기 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

5년 이상 (성인, OLDER_ADULT, 어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 25피트를 걸을 수 있는 유전자 검사로 확인된 FRDA 대상자(보조 장치 허용).
  • 5세에서 10세 미만의 어린이 또는 45세 이상의 성인이 선별 검사를 받습니다.
  • 연구 시작 전 30일 동안 및 연구 기간 동안 모든 약물, 비타민 및 보충제의 안정적인 용량. 연구 전반에 걸쳐 병용 약물의 안정적인 투여량을 유지하기 위해 가능한 모든 노력을 기울일 것입니다.
  • 임신 또는 수유 중이 아니며 임신할 의사가 없는 여성. 가임 여성은 신뢰할 수 있는 피임 방법을 사용해야 하며 스크리닝 시 음성 소변 임신 테스트를 제공해야 합니다.
  • 성인 참가자에 대한 사전 동의, 부모/보호자 허가(정보에 입각한 동의) 및 소아 참가자에 대한 아동 동의.

제외 기준:

  • 25피트를 걸을 수 없는 환자.
  • 포함 전 3개월 동안 메틸프레드니솔론 또는 사이클릭 메틸프레드니솔론으로 치료.
  • 포함 전 3개월 동안 감마 인터페론, 면역글로불린 G 또는 기타 면역 조절 치료로 치료
  • 포함 6개월 이내에 면역억제 치료
  • 면역 기능 장애와 관련된 질병의 이전 병력
  • 잘 조절되지 않는 진성 당뇨병(HbA1C > 9.0)
  • 치료받지 않았거나 조절되지 않은 고혈압의 병력
  • 감염성 질환 또는 치료 의사가 관련이 있다고 판단하는 기타 활동성 감염의 존재
  • 간 또는 신부전의 활성 또는 이전 병력
  • 신부전 또는 크레아티닌 > 2 x 정상 상한치(ULN)의 알려진 병력
  • 스크리닝 시 활동성 감염
  • 알려진 골다공증의 병력

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: NA
  • 중재 모델: 단일_그룹
  • 마스킹: 없음

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 메틸프레드니솔론
이것은 FRDA 환자의 메틸프레드니솔론에 대한 공개 라벨 연구입니다. 피험자는 1일째 48mg 메틸프레드니솔론의 경구 투여를 시작하고 투여 용량을 하루에 8mg씩 줄입니다. 6일 후 피험자는 동일한 치료 주기를 반복하기 전에 22일 동안 약물을 중단합니다. 메틸프레드니솔론의 마지막 투약 주기는 기준선 후 24주에 투여됩니다. 방문은 기준선 이후 2주, 6주, 14주, 26주 및 30주에 발생할 것입니다.
의약품: 메틸프레드니솔론
메틸프레드니솔론 8 mg의 경구 정제. 피험자는 25정(표준량)이 들어 있는 월간 처방 병을 받게 되며 28일 투약 주기 동안 21정을 자가 투여하게 됩니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Timed 25 Foot Walk(T25FW) 점수의 변화
기간: 이 결과는 기준선 및 26주에 측정됩니다.
T25FW는 정해진 시간에 25피트 걷기를 기반으로 정량적 이동성 및 다리 기능 성능 테스트입니다. 피험자는 명확하게 표시된 25피트 코스의 한쪽 끝으로 향하고 가능한 한 빨리 25피트를 걷도록 지시받습니다. 시간은 대상이 25피트 표시에 도달하면 시작하고 종료하라는 지시의 시작부터 계산됩니다. 과제는 피험자가 같은 거리를 뒤로 걷게 함으로써 즉시 다시 관리됩니다. 피험자는 이 작업을 수행할 때 보조 장치를 사용할 수 있습니다.
이 결과는 기준선 및 26주에 측정됩니다.

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
FARS(Friedreich Ataxia Rating Scale) 점수의 변화
기간: 이 결과는 기준선 및 26주에 측정됩니다.
FARS(Friedreich Ataxia Rating Scale)는 FRDA를 위해 특별히 개발되고 검증된 신경학적 평가 척도입니다. FARS는 자세, 보행, 상지 및 하지 협응, 언어, 고유수용감각 및 근력에 대한 평가를 포함합니다. 표준 신경학적 검사 외에도 FARS에는 세 가지 정량적 성능 측정과 일상 생활 활동(ADL)을 평가하는 구성 요소가 포함되어 있습니다. 정량적 성능 측정에는 9홀 페그 테스트와 시간 제한 25피트 걷기가 포함됩니다. FARS 점수는 기능 장애, 일상 생활 활동 점수 및 질병 기간과 유의한 상관관계가 있습니다. 세 가지 하위 척도의 점수를 합산하여 0에서 159까지의 총점을 생성하며 점수가 높을수록 장애 수준이 높음을 나타냅니다.
이 결과는 기준선 및 26주에 측정됩니다.
도보 1분 거리의 변화
기간: 이 결과는 기준선 및 26주에 측정됩니다.
1분 걷기는 1분 동안 이동한 거리를 기준으로 정량적인 가동성 및 다리 기능 수행능력 검사입니다. 피험자는 명확하게 표시된 25피트 코스의 한쪽 끝으로 안내되고 1분 동안 가능한 한 빨리 앞뒤로 걷도록 지시받습니다. 거리는 25피트 코스를 따라 피사체가 이동한 거리를 측정하여 계산됩니다. 피험자는 이 작업 중에 보조 장치를 사용할 수 있습니다.
이 결과는 기준선 및 26주에 측정됩니다.
9HPT(9-Hole Peg Test) 시간의 변화 변화
기간: 이 결과는 기준선 및 26주에 측정됩니다.
9HPT는 상지 기능에 대한 간략하고 표준화된 정량적 검사입니다. 주로 사용하는 손과 자주 사용하지 않는 손을 모두 두 번 테스트합니다. 피험자는 9개의 못이 들어 있는 작고 얕은 용기와 9개의 빈 구멍이 있는 나무 또는 플라스틱 블록이 있는 테이블에 앉아 있습니다. 네 번의 시도를 각각 완료하는 총 시간이 기록됩니다. 우세한 손으로 2회 연속 시도한 후 즉시 비우세 손으로 2회 연속 시도합니다.
이 결과는 기준선 및 26주에 측정됩니다.

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Children's Hospital of Philadelphia

협력자

Friedreich's Ataxia Research Alliance

수사관

  • 수석 연구원: David R Lynch, MD PhD, Children's Hospital of Philadelphia

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2015년 6월 1일

기본 완료 (실제)

2017년 12월 1일

연구 완료 (실제)

2018년 4월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2015년 4월 16일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2015년 4월 20일

처음 게시됨 (추정)

2015년 4월 23일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 3월 25일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 3월 23일

마지막으로 확인됨

2021년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 15-011801

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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