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フリードライヒ運動失調症のメチルプレドニゾロン治療

2021年3月23日 更新者：Children's Hospital of Philadelphia

フリードライヒ運動失調症（FRDA）患者の治療のためのメチルプレドニゾロンの非盲検パイロット研究

この研究では、フリードライヒ運動失調症 (FRDA) と診断された患者にとって、メチルプレドニゾロン治療が安全で、忍容性が高く、有益であるかどうかを調査します。 この研究では、メチルプレドニゾロンがFRDAに関連するバイオマーカーに何らかの影響を与えるかどうかも調査します. 研究のすべての被験者は、同じステロイド治療を受けます。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

コンテクスト：

フリードライヒ運動失調症 (FRDA) は、現在のところ治療法がない、子供と大人の進行性の神経変性疾患です。 FRDA の顕著な特徴の 1 つは、フラタキシンタンパク質の欠乏であり、鉄代謝の調節不全、解毒の欠如、および鉄のバイオアベイラビリティの増加を引き起こします。 ミトコンドリアに鉄が蓄積すると、酸化ストレスに対する感受性が高まります。 剖検研究およびマイクロアレイ分析における免疫経路の変化で明らかにされたように、二次炎症反応もFRDAに存在することが提案されています。 FRDA の炎症は、心筋症を含む FRDA の複数の合併症の直接的な根底にある可能性があるため、抗炎症性ステロイド治療による治療効果の可能性を高めます。 この理論を支持するのは、一次 FRDA 診断以外の適応症のためのステロイド処方後の運動失調症状の改善に関する臨床観察および患者の自己報告である。

目的:

主な目的: メチルプレドニゾロンの経口投与が FRDA 患者の機能的パフォーマンス スコアに及ぼす影響を、Timed 25-Foot Walk (T25FW) を使用して評価すること。

二次的: メチルプレドニゾロンの神経学的パフォーマンス測定値 (フリードライヒ運動失調症評価尺度、9 穴ペグ テスト、1 分間の歩行、歩行、手の機能、およびスマートフォン アプリケーションを介して評価される発話の家庭ベースの測定値) に対する効果を評価し、安全性を評価するFRDA集団におけるメチルプレドニゾロンの忍容性。

研究デザイン:

この研究は、FRDA 患者におけるメチルプレドニゾロンの非盲検臨床試験です。

設定・参加者：

この研究は、遺伝的に確認された FRDA を持つ、5 歳以上 10 歳未満の小児 5 名、および 45 歳以上の成人 5 名を対象に、フィラデルフィア小児病院で外来治験として実施されます。

研究介入と対策の説明については、以下を参照してください。

研究の種類

介入

入学 (実際)

11

段階

  • 初期フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

5年歳以上 (アダルト、OLDER_ADULT、子供)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • -遺伝子検査によって確認されたFRDAの被験者は、25フィート歩くことができます（補助装置は許可されています）。
  • スクリーニング時の5歳から10歳未満の子供または45歳以上の成人。
  • 研究登録前の30日間および研究期間中、すべての医薬品、ビタミン、およびサプリメントの安定した用量。 研究全体を通して、併用薬の安定した用量を維持するために可能な限りの努力が払われます。
  • 妊娠中または授乳中の女性で、妊娠する予定のない女性。 出産の可能性のある女性は、信頼できる避妊法を使用し、スクリーニング時に尿妊娠検査で陰性を示さなければなりません。
  • 大人の参加者にはインフォームド コンセント、親/保護者の許可 (インフォームド コンセント)、小児の参加者には子供の同意。

除外基準:

  • 25 フィート歩くことができない患者。
  • -含める前の3か月間のメチルプレドニゾロンまたは環状メチルプレドニゾロンによる治療。
  • -ガンマインターフェロン、免疫グロブリンGまたはその他の免疫調節治療による治療 含める前の3か月
  • -組み入れから6か月以内の免疫抑制治療
  • 免疫機能障害に関連する疾患の既往歴
  • コントロール不良の糖尿病 (HbA1C > 9.0)
  • -未治療または制御されていない高血圧の病歴
  • -治療担当医が関連性を認める感染症またはその他の活動性感染症の存在
  • 肝不全または腎不全の活動歴または既往歴
  • -腎不全またはクレアチニンの既知の病歴 > 正常上限の2倍（ULN）
  • スクリーニング時の活動性感染症
  • -既知の骨粗鬆症の病歴

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：NA
  • 介入モデル：SINGLE_GROUP
  • マスキング：なし

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：メチルプレドニゾロン
これは、FRDA 患者におけるメチルプレドニゾロンの非盲検試験です。 被験者は、1日目にメチルプレドニゾロン48 mgの経口投与を開始し、投与量を1日あたり8 mg減少させます。 6 日後、被験者は同じ治療サイクルを繰り返す前に 22 日間投薬を中止します。 メチルプレドニゾロンの最後の投与サイクルは、ベースラインから24週間後に投与されます。 通院は、ベースラインから 2、6、14、26、および 30 週目に行います。
薬：メチルプレドニゾロン
メチルプレドニゾロン 8 mg の経口錠剤。 被験者は毎月 25 錠（標準量）の処方ボトルを受け取り、28 日間の投与サイクルで 21 錠を自己投与します。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Timed 25 Foot Walk (T25FW) スコアの変化
時間枠：この結果は、ベースラインと 26 週間で測定されます
T25FW は、25 フィートの時間制限歩行に基づく定量的な可動性と脚機能のパフォーマンス テストです。 対象者は明確にマークされた 25 フィートのコースの一端に向かい、25 フィートをできるだけ速く歩くように指示されます。 時間は開始の指示の開始から計算され、被験者が 25 フィートのマークに到達したときに終了します。 課題は、被験者に同じ距離を歩いて戻らせることによって、すぐに再び管理されます。 被験者は、この作業を行う際に補助器具を使用する場合があります。
この結果は、ベースラインと 26 週間で測定されます

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
フリードライヒ失調症評価尺度（FARS）スコアの変化
時間枠：この結果は、ベースラインと 26 週間で測定されます
フリードライヒ運動失調症評価尺度 (FARS) は、FRDA 用に特別に開発および検証された神経学的評価尺度です。 FARS には、姿勢、歩行、上肢と下肢の調整、発話、固有受容感覚、筋力の評価が含まれます。 標準的な神経学的検査に加えて、FARS には 3 つの定量的パフォーマンス測定と、日常生活動作 (ADL) を評価するコンポーネントが含まれています。 定量的なパフォーマンス測定には、9 ホールのペグ テストと、時間制限のある 25 フィートのウォーキングが含まれます。 FARS スコアは、機能障害、日常生活動作スコア、および疾患期間と有意に相関しています。 3 つのサブスケールのスコアが加算され、0 ～ 159 の範囲の合計スコアが生成されます。スコアが高いほど、障害のレベルが高いことを示します。
この結果は、ベースラインと 26 週間で測定されます
徒歩1分距離の推移
時間枠：この結果は、ベースラインと 26 週間で測定されます
1-Minute Walk は、1 分間の移動距離に基づいた定量的な可動性と脚機能のパフォーマンス テストです。 被験者は明確にマークされた 25 フィートのコースの一方の端に向けられ、1 分間できるだけ速く前後に歩くように指示されます。 距離は、被験者が 25 フィートのコースに沿って移動した距離を測定することによって計算されます。 被験者は、この作業中に補助器具を使用する場合があります。
この結果は、ベースラインと 26 週間で測定されます
9ホールペグテスト（9HPT）タイムの変化
時間枠：この結果は、ベースラインと 26 週間で測定されます
9HPT は、上肢機能の簡潔で標準化された定量的検査です。 利き手と非利き手の両方が 2 回テストされます。 対象者は、9 つ​​のペグが入った小さくて浅い容器と、9 つの空の穴が開いた木製またはプラスチック製のブロックを備えたテーブルに座っています。 4 回の試行のそれぞれを完了するまでの合計時間が記録されます。 利き手での 2 回連続の試行の直後に、非利き手での 2 回の連続試行が続きます。
この結果は、ベースラインと 26 週間で測定されます

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Children's Hospital of Philadelphia

協力者

Friedreich's Ataxia Research Alliance

捜査官

  • 主任研究者：David R Lynch, MD PhD、Children's Hospital of Philadelphia

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2015年6月1日

一次修了 (実際)

2017年12月1日

研究の完了 (実際)

2018年4月1日

試験登録日

最初に提出

2015年4月16日

QC基準を満たした最初の提出物

2015年4月20日

最初の投稿 (見積もり)

2015年4月23日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2021年3月25日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2021年3月23日

最終確認日

2021年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 15-011801

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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