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Methylprednisolon-Behandlung der Friedreich-Ataxie

23. März 2021 aktualisiert von: Children's Hospital of Philadelphia

Offene Pilotstudie mit Methylprednisolon zur Behandlung von Patienten mit Friedreich-Ataxie (FRDA)

In dieser Studie wird untersucht, ob die Behandlung mit Methylprednisolon bei Patienten mit diagnostizierter Friedreich-Ataxie (FRDA) sicher, gut verträglich und vorteilhaft ist. Die Studie wird auch untersuchen, ob Methylprednisolon Auswirkungen auf mit FRDA assoziierte Biomarker hat. Alle Probanden in der Studie erhalten die gleiche Steroidbehandlung.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Kontext:

Die Friedreich-Ataxie (FRDA) ist eine fortschreitende neurodegenerative Erkrankung von Kindern und Erwachsenen, für die es derzeit keine Therapie gibt. Eines der Kennzeichen von FRDA ist ein Mangel an Frataxin-Protein, der zu einer Dysregulation des Eisenstoffwechsels, mangelnder Entgiftung und erhöhter Bioverfügbarkeit von Eisen führt. Die Akkumulation von Eisen in Mitochondrien führt zu einer erhöhten Empfindlichkeit gegenüber oxidativem Stress. Es wurde auch vorgeschlagen, dass bei FRDA eine sekundäre Entzündungsreaktion vorhanden ist, wie in Autopsiestudien und in der Veränderung von Immunwegen in der Mikroarray-Analyse gezeigt wurde. Entzündungen bei FRDA erhöhen die Möglichkeit eines therapeutischen Nutzens aus der Behandlung mit entzündungshemmenden Steroiden, da Entzündungen mehreren Komplikationen von FRDA, einschließlich Kardiomyopathie, direkt zugrunde liegen können. Diese Theorie wird durch klinische Beobachtungen und Selbstberichte von Patienten über eine Verbesserung der Ataxiesymptome nach der Verschreibung von Steroiden für andere Indikationen als die primäre FRDA-Diagnose gestützt.

Ziele:

Primär: Um die Wirkung der oralen Verabreichung von Methylprednisolon auf die funktionellen Leistungswerte von Patienten mit FRDA unter Verwendung des Timed 25-Foot Walk (T25FW) zu bewerten.

Sekundär: Bewertung der Wirkung von Methylprednisolon auf neurologische Leistungsmessungen (Friedreich Ataxia Rating Scale, 9-Loch Peg Test, 1-Minuten-Gehen, Heimmessungen von Gang, Handfunktion und Sprache, bewertet durch Smartphone-Anwendung) und zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von Methylprednisolon in der FRDA-Population.

Studiendesign:

Diese Studie ist eine offene klinische Studie mit Methylprednisolon bei Patienten mit FRDA.

Setting/Teilnehmer:

Diese Studie wird am Children's Hospital of Philadelphia als ambulante Studie an 5 Kindern im Alter von mindestens 5 Jahren und unter 10 Jahren und an 5 Erwachsenen im Alter von 45 Jahren und älter mit genetisch bestätigter FRDA durchgeführt.

Siehe unten für die Beschreibung der Studienintervention und -maßnahmen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

11

Phase

  • Frühphase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

5 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Probanden mit FRDA, bestätigt durch Gentests, die in der Lage sind, 25 Fuß zu gehen (Hilfsgeräte erlaubt).
  • Kinder zwischen 5 und unter 10 Jahren oder Erwachsene ab 45 Jahren beim Screening.
  • Stabile Dosen aller Medikamente, Vitamine und Nahrungsergänzungsmittel für 30 Tage vor Studienbeginn und für die Dauer der Studie. Während der gesamten Studie werden alle möglichen Anstrengungen unternommen, um eine stabile Dosierung der Begleitmedikation aufrechtzuerhalten.
  • Frauen, die nicht schwanger sind oder stillen und die nicht beabsichtigen, schwanger zu werden. Frauen im gebärfähigen Alter müssen eine zuverlässige Verhütungsmethode anwenden und beim Screening einen negativen Urin-Schwangerschaftstest vorlegen.
  • Einverständniserklärung für erwachsene Teilnehmer, Einwilligung der Eltern/Erziehungsberechtigten (Einverständniserklärung) und Zustimmung des Kindes für pädiatrische Teilnehmer.

Ausschlusskriterien:

  • Patienten, die nicht in der Lage sind, 25 Fuß zu gehen.
  • Behandlung mit Methylprednisolon oder zyklischem Methylprednisolon in den letzten 3 Monaten vor Einschluss.
  • Behandlung mit Gamma-Interferon, Immunglobulin G oder einer anderen immunmodulierenden Behandlung in den 3 vorangegangenen Monaten vor der Aufnahme
  • Immunsuppressive Behandlung innerhalb von 6 Monaten nach Aufnahme
  • Vorgeschichte einer Krankheit, die mit einer Dysfunktion des Immunsystems verbunden ist
  • Schlecht eingestellter Diabetes mellitus (HbA1C > 9,0)
  • Vorgeschichte von unbehandeltem oder unkontrolliertem Bluthochdruck
  • Vorhandensein einer Infektionskrankheit oder anderer aktiver Infektionen, die der behandelnde Arzt für relevant hält
  • Aktive oder Vorgeschichte von Leber- oder Nierenversagen
  • Bekannte Vorgeschichte von Niereninsuffizienz oder Kreatinin > 2 x Obergrenze des Normalwerts (ULN)
  • Aktive Infektion zum Zeitpunkt des Screenings
  • Geschichte der bekannten Osteoporose

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: Methylprednisolon
Dies ist eine Open-Label-Studie mit Methylprednisolon bei Patienten mit FRDA. Die Probanden beginnen mit der oralen Verabreichung von 48 mg Methylprednisolon am Tag 1 und verringern ihre verabreichte Dosis um 8 mg pro Tag. Nach 6 Tagen verbringen die Probanden 22 Tage ohne Medikation, bevor sie denselben Behandlungszyklus wiederholen. Der letzte Dosierungszyklus von Methylprednisolon wird 24 Wochen nach dem Ausgangswert verabreicht. Besuche finden in den Wochen 2, 6, 14, 26 und 30 nach der Grundlinie statt.
Arzneimittel: Methylprednisolon
Orale Tabletten von Methylprednisolon 8 mg. Die Probanden erhalten eine monatliche verschreibungspflichtige Flasche mit 25 Tabletten (Standardmenge) und verabreichen sich 21 Tabletten selbst über einen 28-tägigen Dosierungszyklus.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Punktzahl für zeitgesteuerten 25-Fuß-Gehweg (T25FW).
Zeitfenster: Dieses Ergebnis wird zu Studienbeginn und nach 26 Wochen gemessen
Der T25FW ist ein quantitativer Mobilitäts- und Beinfunktionsleistungstest, der auf einem zeitgesteuerten 25-Fuß-Gehweg basiert. Das Subjekt wird zu einem Ende eines deutlich markierten 25-Fuß-Parcours geleitet und wird angewiesen, so schnell wie möglich 25 Fuß zu gehen. Die Zeit wird von der Einleitung der Anweisung zu Beginn berechnet und endet, wenn die Testperson die 25-Fuß-Marke erreicht hat. Die Aufgabe wird sofort erneut ausgeführt, indem die Versuchsperson die gleiche Strecke zurückgehen muss. Die Probanden können bei dieser Aufgabe Hilfsmittel verwenden.
Dieses Ergebnis wird zu Studienbeginn und nach 26 Wochen gemessen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des Friedreich Ataxia Rating Scale (FARS) Scores
Zeitfenster: Dieses Ergebnis wird zu Studienbeginn und nach 26 Wochen gemessen
Die Friedreich Ataxia Rating Scale (FARS) ist eine neurologische Bewertungsskala, die speziell für FRDA entwickelt und validiert wurde. Der FARS umfasst Beurteilungen der Haltung, des Gangs, der Koordination der oberen und unteren Extremitäten, der Sprache, der Propriozeption und der Kraft. Neben der neurologischen Standarduntersuchung enthält der FARS drei quantitative Leistungsmaße und eine Komponente, die die Aktivitäten des täglichen Lebens (ADL) bewertet. Zu den quantitativen Leistungsmessungen gehören der Neun-Loch-Peg-Test und ein zeitgesteuerter 25-Fuß-Spaziergang. FARS-Scores korrelieren signifikant mit der funktionellen Behinderung, den Scores für Aktivitäten des täglichen Lebens und der Krankheitsdauer. Die Werte der drei Subskalen werden addiert, um einen Gesamtwert von 0 bis 159 zu erhalten, wobei ein höherer Wert einen höheren Behinderungsgrad anzeigt.
Dieses Ergebnis wird zu Studienbeginn und nach 26 Wochen gemessen
Änderung der 1-Minuten-Gehstrecke
Zeitfenster: Dieses Ergebnis wird zu Studienbeginn und nach 26 Wochen gemessen
Der 1-Minuten-Walk ist ein quantitativer Mobilitäts- und Beinfunktionsleistungstest, der auf der in 1 Minute zurückgelegten Strecke basiert. Das Subjekt wird zu einem Ende eines deutlich markierten 25-Fuß-Parcours geleitet und angewiesen, so schnell wie möglich 1 Minute lang hin und her zu gehen. Die Entfernung wird berechnet, indem gemessen wird, wie weit das Subjekt entlang der 25-Fuß-Strecke reist. Die Probanden können während dieser Aufgabe Hilfsgeräte verwenden.
Dieses Ergebnis wird zu Studienbeginn und nach 26 Wochen gemessen
Änderung der Zeitänderung beim 9-Loch-Peg-Test (9HPT).
Zeitfenster: Dieses Ergebnis wird zu Studienbeginn und nach 26 Wochen gemessen
Der 9HPT ist ein kurzer, standardisierter, quantitativer Test der Funktion der oberen Extremitäten. Sowohl die dominante als auch die nicht dominante Hand werden zweimal getestet. Das Subjekt sitzt an einem Tisch mit einem kleinen, flachen Behälter, der neun Stifte und einen Holz- oder Plastikblock mit neun leeren Löchern enthält. Die Gesamtzeit zum Abschließen jedes der vier Versuche wird aufgezeichnet. Auf zwei aufeinanderfolgende Versuche mit der dominanten Hand folgen unmittelbar zwei aufeinanderfolgende Versuche mit der nicht dominanten Hand.
Dieses Ergebnis wird zu Studienbeginn und nach 26 Wochen gemessen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Children's Hospital of Philadelphia

Mitarbeiter

Friedreich's Ataxia Research Alliance

Ermittler

  • Hauptermittler: David R Lynch, MD PhD, Children's Hospital of Philadelphia

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

1. Juni 2015

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

1. Dezember 2017

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

1. April 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

16. April 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. April 2015

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

23. April 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

25. März 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

23. März 2021

Zuletzt verifiziert

1. März 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 15-011801

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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