Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Metyyliprednisoloni Friedreich Ataksia -hoito

tiistai 23. maaliskuuta 2021 päivittänyt: Children's Hospital of Philadelphia

Metyyliprednisolonin avoin pilottitutkimus Friedreich-ataksiapotilaiden hoitoon (FRDA)

Tässä tutkimuksessa selvitetään, onko metyyliprednisolonihoito turvallinen, hyvin siedetty ja hyödyllinen potilailla, joilla on diagnosoitu Friedreich Ataxia (FRDA). Tutkimuksessa selvitetään myös, onko metyyliprednisolonilla vaikutuksia FRDA:han liittyviin biomarkkereihin. Kaikki tutkimuksen kohteet saavat saman steroidihoidon.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Konteksti:

Friedreich-ataksia (FRDA) on lasten ja aikuisten etenevä neurodegeneratiivinen sairaus, jolle ei tällä hetkellä ole hoitoa. Yksi FRDA:n tunnusmerkeistä on frataksiiniproteiinin puute, joka aiheuttaa raudan aineenvaihdunnan säätelyhäiriöitä, vieroitusten puutetta ja lisääntynyttä raudan biologista hyötyosuutta. Raudan kertyminen mitokondrioihin lisää herkkyyttä oksidatiiviselle stressille. Toissijaisen tulehdusvasteen on myös ehdotettu esiintyvän FRDA:ssa, kuten ruumiinavaustutkimuksissa ja immuunipolkujen muuttamisessa mikrosiruanalyysissä paljastettiin. FRDA:n tulehdus lisää mahdollisuutta saada terapeuttista hyötyä anti-inflammatorisesta steroidihoidosta, koska tulehdus voi suoraan olla useiden FRDA:n komplikaatioiden taustalla, mukaan lukien kardiomyopatia. Tämän teorian tueksi ovat kliiniset havainnot ja potilaiden omat raportit ataksia-oireiden paranemisesta steroidien määräämisen jälkeen muihin käyttöaiheisiin kuin FRDA:n ensisijaiseen diagnoosiin.

Tavoitteet:

Ensisijainen: Arvioida metyyliprednisolonin oraalisen annon vaikutusta FRDA-potilaiden toimintakykypisteisiin käyttämällä Timed 25-Foot Walk (T25FW) -kävelyä.

Toissijainen: Arvioida metyyliprednisolonin vaikutusta neurologisiin suorituskykymittareihin (Friedreich Ataxia Rating Scale, 9-Hole Peg Test, 1 minuutin kävely, kotona suoritettavat kävelyn, käden toiminnan ja puheen mittaukset älypuhelinsovelluksella) ja arvioida turvallisuutta ja metyyliprednisolonin siedettävyys FRDA-populaatiossa.

Opintosuunnitelma:

Tämä tutkimus on avoin kliininen tutkimus metyyliprednisolonista potilailla, joilla on FRDA.

Asetus/osallistujat:

Tämä tutkimus suoritetaan Philadelphian lastensairaalassa avohoidossa viidellä vähintään 5-vuotiaalla ja alle 10-vuotiaalla lapsella ja viidellä vähintään 45-vuotiaalla aikuisella, joilla on geneettisesti vahvistettu FRDA.

Katso alta kuvaus tutkimuksen interventioista ja toimenpiteistä.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

11

Vaihe

  • Varhainen vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

5 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT, LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Geenitesteillä varmistetut FRDA-potilaat, jotka pystyvät kävelemään 25 jalkaa (apulaitteet sallittu).
  • Seulonnassa 5–10-vuotiaat lapset tai 45-vuotiaat ja sitä vanhemmat aikuiset.
  • Vakaat annokset kaikkia lääkkeitä, vitamiineja ja lisäravinteita 30 päivää ennen tutkimukseen tuloa ja koko tutkimuksen ajan. Koko tutkimuksen ajan pyritään kaikin mahdollisin keinoin säilyttämään samanaikaisten lääkkeiden annokset vakaat.
  • Naiset, jotka eivät ole raskaana tai imetä, ja jotka eivät aio tulla raskaaksi. Hedelmällisessä iässä olevien naisten on käytettävä luotettavaa ehkäisymenetelmää ja annettava negatiivinen virtsaraskaustesti seulonnassa.
  • Tietoinen suostumus aikuisille osallistujille, vanhemman/huoltajan lupa (tietoinen suostumus) ja lasten suostumus lapsipotilaille.

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaat, jotka eivät pysty kävelemään 25 jalkaa.
  • Hoito metyyliprednisolonilla tai syklisellä metyyliprednisolonilla 3 edellisen kuukauden aikana ennen sisällyttämistä.
  • Hoito gamma-interferonilla, immunoglobuliini G:llä tai muulla immunomoduloivalla hoidolla 3 edellistä kuukautta ennen sisällyttämistä
  • Immunosuppressiohoito 6 kuukauden sisällä sisällyttämisestä
  • Aikaisempi immuunijärjestelmän toimintahäiriöön liittyvä sairaus
  • Huonosti hallinnassa oleva diabetes mellitus (HbA1C > 9,0)
  • Aiemmin hoitamaton tai hallitsematon verenpainetauti
  • Tartuntatauti tai muu aktiivinen infektio, jonka hoitava lääkäri pitää merkityksellisenä
  • Aktiivinen tai aiempi maksan tai munuaisten vajaatoiminta
  • Tunnettu munuaisten vajaatoiminta tai kreatiniini > 2 x normaalin yläraja (ULN)
  • Aktiivinen infektio seulonnan aikana
  • Tunnettu osteoporoosi historia

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: NA
  • Inventiomalli: SINGLE_GROUP
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: Metyyliprednisoloni
Tämä on avoin tutkimus metyyliprednisolonista potilailla, joilla on FRDA. Koehenkilöt aloittavat 48 mg:n metyyliprednisolonin oraalisen antamisen päivänä 1 ja pienentävät annettua annosta 8 mg:lla päivässä. Kuuden päivän kuluttua koehenkilöt viettävät 22 päivää poissa lääkityksestä ennen saman hoitosyklin toistamista. Viimeinen metyyliprednisolonin annostussykli annetaan 24 viikon kuluttua lähtötilanteesta. Vierailut tapahtuvat viikoilla 2, 6, 14, 26 ja 30 lähtötilanteen jälkeen.
Lääke: Metyyliprednisoloni
Suun kautta otettavat metyyliprednisolonitabletit 8 mg. Koehenkilöt saavat kuukausittain 25 tabletin reseptipullon (vakiomäärä) ja antavat itse 21 tablettia 28 päivän annostelujakson aikana.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos ajastetun 25 jalkan kävelyn (T25FW) tuloksessa
Aikaikkuna: Tämä tulos mitataan lähtötilanteessa ja 26 viikon kuluttua
T25FW on kvantitatiivinen liikkuvuuden ja jalkojen suorituskyvyn testi, joka perustuu ajoitettuun 25 jalan kävelyyn. Kohde ohjataan selvästi merkityn 25 jalan kurssin toiseen päähän ja kävelemään 25 jalkaa mahdollisimman nopeasti. Aika lasketaan ohjeen alkamisesta ja päättyy, kun tutkittava on saavuttanut 25 jalan merkin. Tehtävä hoidetaan välittömästi uudelleen kävelemällä saman matkan taaksepäin. Koehenkilöt voivat käyttää apulaitteita tehdessään tätä tehtävää.
Tämä tulos mitataan lähtötilanteessa ja 26 viikon kuluttua

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos Friedreich Ataxia Rating Scale (FARS) -pisteissä
Aikaikkuna: Tämä tulos mitataan lähtötilanteessa ja 26 viikon kuluttua
Friedreich Ataxia Rating Scale (FARS) on neurologinen luokitusasteikko, joka on erityisesti kehitetty ja validoitu FRDA:ta varten. FARS sisältää arvioinnit asennosta, kävelystä, ylä- ja alaraajojen koordinaatiosta, puheesta, proprioseptiosta ja voimasta. Normaalin neurologisen tutkimuksen lisäksi FARS sisältää kolme kvantitatiivista suorituskykymittaria ja päivittäisen elämän toimintaa (ADL) arvioivan komponentin. Kvantitatiivisia suorituskykymittauksia ovat yhdeksän reiän tappitesti ja ajoitettu 25 jalan kävely. FARS-pisteet korreloivat merkittävästi toimintavammaisuuden, päivittäisen elämän toiminnan ja sairauden keston kanssa. Kolmen ala-asteikon pisteet lasketaan yhteen kokonaispistemäärän saamiseksi välillä 0–159, ja korkeampi pistemäärä osoittaa suurempaa vammaisuutta.
Tämä tulos mitataan lähtötilanteessa ja 26 viikon kuluttua
Muutos 1 minuutin kävelymatkaan
Aikaikkuna: Tämä tulos mitataan lähtötilanteessa ja 26 viikon kuluttua
1 minuutin kävely on kvantitatiivinen liikkuvuuden ja jalkojen suorituskyvyn testi, joka perustuu minuutissa kuljetettuun matkaan. Koehenkilö ohjataan selvästi merkityn 25 jalan kurssin toiseen päähän ja kävelemään edestakaisin mahdollisimman nopeasti 1 minuutin ajan. Etäisyys lasketaan mittaamalla kuinka pitkän matkan kohde kulkee 25 jalan kurssilla. Koehenkilöt voivat käyttää apulaitteita tämän tehtävän aikana.
Tämä tulos mitataan lähtötilanteessa ja 26 viikon kuluttua
Muutos 9-reikäisen testin (9HPT) ajan muutoksessa
Aikaikkuna: Tämä tulos mitataan lähtötilanteessa ja 26 viikon kuluttua
9HPT on lyhyt, standardoitu, kvantitatiivinen testi yläraajojen toiminnasta. Sekä hallitseva että ei-dominoiva käsi testataan kahdesti. Kohde istuu pöydän ääressä, jossa on pieni, matala säiliö, jossa on yhdeksän tappia ja puu- tai muovipalikka, jossa on yhdeksän tyhjää reikää. Jokaisen neljän kokeen suorittamiseen kulunut kokonaisaika kirjataan. Kahta peräkkäistä yritystä hallitsevalla kädellä seuraa välittömästi kaksi peräkkäistä yritystä ei-dominoivalla kädellä.
Tämä tulos mitataan lähtötilanteessa ja 26 viikon kuluttua

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Children's Hospital of Philadelphia

Yhteistyökumppanit

Friedreich's Ataxia Research Alliance

Tutkijat

  • Päätutkija: David R Lynch, MD PhD, Children's Hospital of Philadelphia

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Maanantai 1. kesäkuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Perjantai 1. joulukuuta 2017

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Sunnuntai 1. huhtikuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 16. huhtikuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 20. huhtikuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Torstai 23. huhtikuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Torstai 25. maaliskuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 23. maaliskuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. maaliskuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 15-011801

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Friedreich Ataksia

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Mexico

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa