Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Methylprednisolon Behandeling van Friedreich Ataxie

23 maart 2021 bijgewerkt door: Children's Hospital of Philadelphia

Open-label pilotstudie van methylprednisolon voor de behandeling van patiënten met Friedreich Ataxie (FRDA)

Deze studie zal onderzoeken of de behandeling met methylprednisolon veilig is, goed wordt verdragen en heilzaam is bij patiënten bij wie de diagnose Friedreich Ataxie (FRDA) is gesteld. De studie zal ook onderzoeken of methylprednisolon effecten heeft op biomarkers geassocieerd met FRDA. Alle proefpersonen in het onderzoek krijgen dezelfde behandeling met steroïden.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Context:

Friedreich-ataxie (FRDA) is een progressieve neurodegeneratieve ziekte bij kinderen en volwassenen waarvoor momenteel geen therapie bestaat. Een van de kenmerken van FRDA is een tekort aan frataxine-eiwit, wat leidt tot ontregeling van het ijzermetabolisme, gebrek aan ontgifting en verhoogde biologische beschikbaarheid van ijzer. De ophoping van ijzer in mitochondriën leidt tot een verhoogde gevoeligheid voor oxidatieve stress. Er is ook voorgesteld dat een secundaire ontstekingsreactie aanwezig is in FRDA, zoals onthuld in autopsiestudies en in de wijziging van immuunroutes in microarray-analyse. Ontsteking bij FRDA verhoogt de mogelijkheid van een therapeutisch voordeel van behandeling met ontstekingsremmende steroïden, aangezien ontsteking direct ten grondslag kan liggen aan meerdere complicaties van FRDA, waaronder cardiomyopathie. Ter ondersteuning van deze theorie zijn klinische observaties en zelfrapportages van patiënten over verbetering van ataxiesymptomen na het voorschrijven van steroïden voor andere indicaties dan de primaire FRDA-diagnose.

Doelstellingen:

Primair: om het effect van orale toediening van methylprednisolon op de functionele prestatiescores van patiënten met FRDA te beoordelen met behulp van de Timed 25-Foot Walk (T25FW).

Secundair: om het effect van methylprednisolon op neurologische prestatiemetingen te beoordelen (Friedreich Ataxia Rating Scale, 9-Hole Peg Test, 1 minuut lopen, thuismetingen van gang, handfunctie en spraak beoordeeld via smartphone-applicatie) en om de veiligheid te beoordelen en verdraagbaarheid van methylprednisolon in de FRDA-populatie.

Studie ontwerp:

Deze studie is een open-label klinische studie van methylprednisolon bij patiënten met FRDA.

Omgeving/Deelnemers:

Deze studie zal plaatsvinden in het Kinderziekenhuis van Philadelphia als een poliklinische studie bij 5 kinderen die minstens 5 jaar en jonger zijn dan 10 jaar, en bij 5 volwassenen van 45 jaar en ouder, met genetisch bevestigde FRDA.

Zie hieronder voor een beschrijving van de studie-interventie en maatregelen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

11

Fase

  • Vroege fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

5 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Onderwerpen met FRDA bevestigd door genetische tests die in staat zijn om 7,5 meter te lopen (hulpmiddelen toegestaan).
  • Kinderen tussen 5 en jonger dan 10 jaar of volwassenen van 45 jaar en ouder bij screening.
  • Stabiele doses van alle medicijnen, vitamines en supplementen gedurende 30 dagen voorafgaand aan deelname aan het onderzoek en voor de duur van het onderzoek. Gedurende de hele studie zullen alle mogelijke inspanningen worden geleverd om stabiele doses van gelijktijdig toegediende medicatie te handhaven.
  • Vrouwen die niet zwanger zijn of borstvoeding geven en niet van plan zijn zwanger te worden. Vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten een betrouwbare anticonceptiemethode gebruiken en moeten bij de screening een negatieve zwangerschapstest in de urine overleggen.
  • Geïnformeerde toestemming voor volwassen deelnemers, toestemming van ouder/voogd (geïnformeerde toestemming) en toestemming van kind voor pediatrische deelnemers.

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënten die niet in staat zijn om 25 voet te lopen.
  • Behandeling met methylprednisolon of cyclisch methylprednisolon gedurende de 3 voorgaande maanden voor opname.
  • Behandeling met gamma-interferon, immunoglobuline G of andere immunomodulerende behandeling de 3 voorafgaande maand voor opname
  • Immunosuppressieve behandeling binnen 6 maanden na opname
  • Voorgeschiedenis van een ziekte geassocieerd met immuundisfunctie
  • Slecht gecontroleerde diabetes mellitus (HbA1C > 9,0)
  • Geschiedenis van onbehandelde of ongecontroleerde hypertensie
  • Aanwezigheid van een infectieziekte of andere actieve infecties die de behandelend arts relevant acht
  • Actieve of voorgeschiedenis van lever- of nierfalen
  • Bekende voorgeschiedenis van nierinsufficiëntie of creatinine > 2 x bovengrens van normaal (ULN)
  • Actieve infectie op het moment van screening
  • Geschiedenis van bekende osteoporose

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NA
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: Methylprednisolon
Dit is een open-label studie van methylprednisolon bij patiënten met FRDA. Proefpersonen beginnen met orale toediening van 48 mg methylprednisolon op dag 1 en verlagen hun toegediende dosis met 8 mg per dag. Na 6 dagen zullen proefpersonen 22 dagen zonder medicatie zijn voordat ze dezelfde behandelingscyclus herhalen. De laatste doseringscyclus van methylprednisolon zal 24 weken na baseline worden toegediend. Bezoeken vinden plaats in week 2, 6, 14, 26 en 30 na baseline.
Geneesmiddel: Methylprednisolon
Orale tabletten van methylprednisolon 8 mg. Proefpersonen krijgen maandelijks een fles met 25 tabletten op recept (standaardhoeveelheid) en zullen zelf 21 tabletten toedienen gedurende een doseringscyclus van 28 dagen.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Wijziging in de Timed 25 Foot Walk (T25FW)-score
Tijdsspanne: Dit resultaat wordt gemeten bij baseline en na 26 weken
De T25FW is een kwantitatieve prestatietest voor mobiliteit en beenfunctie op basis van een getimede wandeling van 25 voet. De proefpersoon wordt naar het ene uiteinde van een duidelijk gemarkeerd parcours van 7,5 meter geleid en krijgt de instructie om zo snel mogelijk 7,5 meter te lopen. De tijd wordt berekend vanaf het begin van de instructie om te beginnen en eindigt wanneer de proefpersoon de 25-voetmarkering heeft bereikt. De taak wordt direct opnieuw afgenomen door de proefpersoon dezelfde afstand terug te laten lopen. Onderwerpen kunnen hulpmiddelen gebruiken bij het uitvoeren van deze taak.
Dit resultaat wordt gemeten bij baseline en na 26 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in de Friedreich Ataxia Rating Scale (FARS)-score
Tijdsspanne: Dit resultaat wordt gemeten bij baseline en na 26 weken
De Friedreich Ataxia Rating Scale (FARS) is een neurologische beoordelingsschaal die speciaal is ontwikkeld en gevalideerd voor FRDA. De FARS omvat beoordelingen van houding, gang, coördinatie van bovenste en onderste ledematen, spraak, proprioceptie en kracht. Naast het standaard neurologisch onderzoek bevat de FARS drie kwantitatieve prestatiemetingen en een onderdeel dat activiteiten van het dagelijks leven (ADL) beoordeelt. Kwantitatieve prestatiemetingen omvatten de peg-test met negen gaten en een getimede wandeling van 25 voet. FARS-scores correleren significant met functionele beperkingen, scores van dagelijkse activiteiten en ziekteduur. De scores van de drie subschalen worden opgeteld om een ​​totaalscore van 0 tot 159 te genereren, waarbij een hogere score een grotere mate van handicap aangeeft.
Dit resultaat wordt gemeten bij baseline en na 26 weken
Wijziging in de loopafstand van 1 minuut
Tijdsspanne: Dit resultaat wordt gemeten bij baseline en na 26 weken
De 1-Minute Walk is een kwantitatieve mobiliteits- en beenfunctieprestatietest op basis van de afgelegde afstand in 1 minuut. De proefpersoon wordt naar het ene uiteinde van een duidelijk gemarkeerde baan van 25 voet geleid en geïnstrueerd om gedurende 1 minuut zo snel mogelijk heen en weer te lopen. De afstand wordt berekend door te meten hoe ver de proefpersoon over de 7,5 meter lange baan aflegt. Onderwerpen kunnen tijdens deze taak hulpmiddelen gebruiken.
Dit resultaat wordt gemeten bij baseline en na 26 weken
Verandering in de verandering in de 9-Hole Peg Test (9HPT) tijd
Tijdsspanne: Dit resultaat wordt gemeten bij baseline en na 26 weken
De 9HPT is een korte, gestandaardiseerde, kwantitatieve test van de functie van de bovenste ledematen. Zowel de dominante als niet-dominante handen worden twee keer getest. De proefpersoon zit aan een tafel met een kleine, ondiepe container met negen pinnen en een houten of plastic blok met negen lege gaten. De totale tijd om elk van de vier proeven te voltooien wordt geregistreerd. Twee opeenvolgende pogingen met de dominante hand worden onmiddellijk gevolgd door twee opeenvolgende pogingen met de niet-dominante hand.
Dit resultaat wordt gemeten bij baseline en na 26 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Children's Hospital of Philadelphia

Medewerkers

Friedreich's Ataxia Research Alliance

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: David R Lynch, MD PhD, Children's Hospital of Philadelphia

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

1 juni 2015

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

1 december 2017

Studie voltooiing (WERKELIJK)

1 april 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

16 april 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

20 april 2015

Eerst geplaatst (SCHATTING)

23 april 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

25 maart 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

23 maart 2021

Laatst geverifieerd

1 maart 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 15-011801

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Friedreich Ataxie

Klinische onderzoeken op Methylprednisolon

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren