Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Methylprednisolon Léčba Friedreichovy ataxie

23. března 2021 aktualizováno: Children's Hospital of Philadelphia

Otevřená pilotní studie methylprednisolonu pro léčbu pacientů s Friedreichovou ataxií (FRDA)

Tato studie prozkoumá, zda je léčba methylprednisolonem bezpečná, dobře tolerovaná a prospěšná u pacientů, u kterých je diagnostikována Friedreichova ataxie (FRDA). Studie také prozkoumá, zda má methylprednisolon nějaké účinky na biomarkery spojené s FRDA. Všechny subjekty ve studii dostanou stejnou léčbu steroidy.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Kontext:

Friedreichova ataxie (FRDA) je progresivní neurodegenerativní onemocnění dětí a dospělých, pro které v současné době neexistuje žádná terapie. Jedním z charakteristických znaků FRDA je nedostatek proteinu frataxinu, který způsobuje dysregulaci metabolismu železa, nedostatek detoxikace a zvýšenou biologickou dostupnost železa. Hromadění železa v mitochondriích vede ke zvýšené citlivosti na oxidační stres. Sekundární zánětlivá reakce byla také navržena jako přítomná u FRDA, jak bylo odhaleno v pitevních studiích a ve změně imunitních drah v mikročipové analýze. Zánět u FRDA zvyšuje možnost terapeutického přínosu z protizánětlivé léčby steroidy, protože zánět může být přímo základem mnoha komplikací FRDA včetně kardiomyopatie. Tuto teorii podporují klinická pozorování a vlastní zprávy pacientů o zlepšení symptomů ataxie po předepsání steroidů pro jiné indikace, než je primární diagnóza FRDA.

Cíle:

Primární: Zhodnotit účinek perorálního podávání methylprednisolonu na skóre funkční výkonnosti pacientů s FRDA pomocí měřené chůze 25 stop (T25FW).

Sekundární: Posouzení účinku methylprednisolonu na neurologické výkonnostní ukazatele (Friedreichova škála hodnocení ataxie, 9-jamkový kolíkový test, 1minutová chůze, domácí měření chůze, funkce ruky a řeči hodnocené pomocí aplikace pro chytré telefony) a posouzení bezpečnosti a snášenlivost methylprednisolonu v populaci FRDA.

Studovat design:

Tato studie je otevřenou klinickou studií methylprednisolonu u pacientů s FRDA.

Nastavení/účastníci:

Tato studie bude probíhat v Dětské nemocnici ve Filadelfii jako ambulantní studie u 5 dětí, kterým je nejméně 5 let a méně než 10 let, a u 5 dospělých ve věku 45 let a starších, s geneticky potvrzeným FRDA.

Popis studijní intervence a opatření viz níže.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

11

Fáze

  • Raná fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

5 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti s FRDA potvrzeným genetickým testováním, kteří jsou schopni ujít 25 stop (pomocná zařízení povolena).
  • Děti ve věku 5 až méně než 10 let nebo dospělí ve věku 45 let a starší na screeningu.
  • Stabilní dávky všech léků, vitamínů a doplňků po dobu 30 dnů před vstupem do studie a po dobu trvání studie. V průběhu studie bude vynaloženo veškeré možné úsilí k udržení stabilních dávek současně podávaných léků.
  • Ženy, které nejsou těhotné nebo nekojí a které nemají v úmyslu otěhotnět. Ženy ve fertilním věku musí používat spolehlivou metodu antikoncepce a při screeningu musí mít negativní těhotenský test z moči.
  • Informovaný souhlas pro dospělé účastníky, souhlas rodičů/opatrovníka (informovaný souhlas) a souhlas dítěte pro pediatrické účastníky.

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti nejsou schopni ujít 25 stop.
  • Léčba methylprednisolonem nebo cyklickým methylprednisolonem během 3 předchozích měsíců před zařazením.
  • Léčba gama interferonem, imunoglobulinem G nebo jinou imunomodulační léčbou 3 předchozí měsíce před zařazením
  • Imunosupresivní léčba do 6 měsíců od zařazení
  • Předchozí onemocnění spojené s imunitní dysfunkcí
  • Špatně kontrolovaný diabetes mellitus (HbA1C > 9,0)
  • Neléčená nebo nekontrolovaná hypertenze v anamnéze
  • Přítomnost infekčního onemocnění nebo jiných aktivních infekcí, které ošetřující lékař považuje za relevantní
  • Aktivní nebo předchozí selhání jater nebo ledvin v anamnéze
  • Známá anamnéza renální insuficience nebo kreatininu > 2 x horní hranice normálu (ULN)
  • Aktivní infekce v době screeningu
  • Historie známé osteoporózy

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: Methylprednisolon
Toto je otevřená studie methylprednisolonu u pacientů s FRDA. Subjekty začnou perorálně podávat 48 mg methylprednisolonu v den 1 a sníží svou podávanou dávku o 8 mg za den. Po 6 dnech stráví subjekty 22 dní bez medikace před opakováním stejného léčebného cyklu. Poslední dávkovací cyklus methylprednisolonu bude podán 24 týdnů po výchozí hodnotě. Návštěvy se uskuteční v týdnech 2, 6, 14, 26 a 30 po výchozím stavu.
Lék: Methylprednisolon
Perorální tablety methylprednisolonu 8 mg. Subjekty obdrží měsíční předpisovou lahvičku s 25 tabletami (standardní množství) a sami si podají 21 tablet během 28denního dávkovacího cyklu.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna skóre měřené chůze na 25 stop (T25FW).
Časové okno: Tento výsledek bude měřen na začátku a za 26 týdnů
T25FW je kvantitativní výkonnostní test mobility a funkce nohou založený na chůzi na 25 stop. Subjekt je nasměrován na jeden konec jasně označené 25stopé tratě a je instruován, aby šel 25 stop co nejrychleji. Doba se počítá od zahájení pokynu do začátku a konce, když subjekt dosáhne značky 25 stop. Úkol je okamžitě zadán znovu tím, že subjekt ujde stejnou vzdálenost zpět. Při provádění tohoto úkolu mohou subjekty používat pomocná zařízení.
Tento výsledek bude měřen na začátku a za 26 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna skóre Friedreich Ataxia Rating Scale (FARS).
Časové okno: Tento výsledek bude měřen na začátku a za 26 týdnů
Friedreichova škála hodnocení ataxie (FARS) je neurologická hodnotící škála speciálně vyvinutá a ověřená pro FRDA. FARS zahrnuje hodnocení postoje, chůze, koordinace horních a dolních končetin, řeči, propriocepce a síly. Kromě standardního neurologického vyšetření obsahuje FARS tři kvantitativní měření výkonnosti a složku, která hodnotí aktivity denního života (ADL). Kvantitativní měření výkonu zahrnují devítijamkový kolíkový test a měřenou 25stopou procházku. Skóre FARS významně koreluje s funkčním postižením, skóre aktivit každodenního života a trváním onemocnění. Skóre ze tří subškál se sečtou, aby se vytvořilo celkové skóre v rozmezí od 0 do 159, přičemž vyšší skóre ukazuje na vyšší úroveň postižení.
Tento výsledek bude měřen na začátku a za 26 týdnů
Změna vzdálenosti 1 minuty chůze
Časové okno: Tento výsledek bude měřen na začátku a za 26 týdnů
1-minutová chůze je kvantitativní test mobility a funkce nohou založený na vzdálenosti ujeté za 1 minutu. Subjekt je nasměrován na jeden konec jasně vyznačené 25stopé tratě a je mu instruován, aby co nejrychleji chodil tam a zpět po dobu 1 minuty. Vzdálenost se vypočítá měřením toho, jak daleko subjekt cestuje po 25stopé dráze. Subjekty mohou během tohoto úkolu používat pomocná zařízení.
Tento výsledek bude měřen na začátku a za 26 týdnů
Změna času změny 9-jamkového kolíkového testu (9HPT).
Časové okno: Tento výsledek bude měřen na začátku a za 26 týdnů
9HPT je krátký, standardizovaný, kvantitativní test funkce horních končetin. Jak dominantní, tak nedominantní ruce jsou testovány dvakrát. Subjekt sedí u stolu s malou mělkou nádobou obsahující devět kolíků a dřevěný nebo plastový blok obsahující devět prázdných otvorů. Zaznamenává se celkový čas k dokončení každého ze čtyř pokusů. Dva po sobě jdoucí pokusy s dominantní rukou jsou bezprostředně následovány dvěma po sobě jdoucími pokusy s nedominantní rukou.
Tento výsledek bude měřen na začátku a za 26 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Children's Hospital of Philadelphia

Spolupracovníci

Friedreich's Ataxia Research Alliance

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: David R Lynch, MD PhD, Children's Hospital of Philadelphia

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

1. června 2015

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

1. prosince 2017

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

1. dubna 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. dubna 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. dubna 2015

První zveřejněno (ODHAD)

23. dubna 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

25. března 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. března 2021

Naposledy ověřeno

1. března 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 15-011801

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Methylprednisolon

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Japan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit