Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Vizsgálat az Imetelstat 2 dózisszintjének aktivitásának értékelésére a korábban Janus kináz (JAK) gátlóval kezelt, közepes 2-es vagy magas kockázatú myelofibrosisban (MF) szenvedő résztvevőknél

2021. augusztus 17. frissítette: Geron Corporation

Véletlenszerű, egyvak, többközpontú, 2. fázisú vizsgálat az Imetelstat 2 dózisszintjének aktivitásának értékelésére közepes 2-es vagy magas kockázatú myelofibrosis (MF) relapszusban/refrakter Janus kináz (JAK) gátlóban szenvedő alanyoknál

Ennek a vizsgálatnak az a célja, hogy értékelje az imetelstat 2 adagolási rendjének hatékonyságát és biztonságosságát közepes 2-es vagy magas kockázatú myelofibrosisban (MF) szenvedő résztvevőknél, akiknek a betegsége a Janus Kináz (JAK) gátló kezelés után kiújult, vagy arra refrakter. A kulcsfontosságú másodlagos végpont a teljes túlélés.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy randomizált (véletlenül a résztvevőkhöz rendelt vizsgálati gyógyszeres kezelés), multicentrikus (egynél több kórház, orvosi egyetem csapata vagy orvosi klinika dolgozik egy orvosi kutatási tanulmányon) a résztvevők körében az egyszeres imetelstat 2 adagolási rendjének (kezelési ágának) vizsgálata. közepes 2-es vagy magas kockázatú myelofibrosisban (MF), amelynek betegsége a Janus kináz (JAK) gátló kezelés után kiújult vagy arra refrakter. A fő vizsgálat 3 részből áll: Szűrési fázis (21 nappal a randomizálás előtt); Kezelési fázis (a randomizálástól a vizsgálati gyógyszer abbahagyásáig); és Nyomon követési szakasz (halálig, a nyomon követés elvesztése, a beleegyezés visszavonása vagy a vizsgálat befejezése, attól függően, hogy melyik következik be előbb). A résztvevők 9,4 milligramm (mg)/kg (kg) imetelstatot kaptak intravénásan (IV) 3 hetente a betegség progressziójáig, elfogadhatatlan toxicitásig, vagy a vizsgálat végéig VAGY 4,7 mg/kg IV imetelstatot kaptak 3 hetente a betegség progressziójáig, elfogadhatatlan toxicitásig, vagy tanulmány vége. Kezdetben minden résztvevő elvakult a kezeléstől. Az első időközi analízist követően a kezelést minden résztvevő esetében nem vakolták, és a 4,7 mg/kg imetelstat-karba beosztott résztvevők folytathatták ugyanazt az imetelstat adagot, vagy a vizsgáló döntése szerint 9,4 mg/kg-ra emelték. A lép- és a tünetválasz százalékos arányát társ-elsődleges végpontként értékelték. Az elsődleges elemzés befejezését követően a vizsgálati kezelésben részesülő résztvevők továbbra is kaphattak imetelstatot a meghosszabbítási fázisban legfeljebb 2 évig, vagy a haszon elvesztéséig vagy az elfogadhatatlan toxicitásig. Azok a résztvevők, akik már abbahagyták a vizsgálati kezelést, beléphettek a meghosszabbítási fázisba, hogy folytathassák a biztonságosság nyomon követését a súlyos nemkívánatos események összegyűjtése és a túlélési állapot tekintetében.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

107

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Belgium
      • Antwerpen, Belgium
      • Brugge, Belgium
      • Brussel, Belgium
      • Leuven, Belgium
  • Egyesült Királyság
      • Birmingham, Egyesült Királyság
      • Glasgow, Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság
      • Oxford, Egyesült Királyság
  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Egyesült Államok
    • California
      • Duarte, California, Egyesült Államok
      • La Jolla, California, Egyesült Államok
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok
      • Stanford, California, Egyesült Államok
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Egyesült Államok
    • Florida
      • Tampa, Florida, Egyesült Államok
      • West Palm Beach, Florida, Egyesült Államok
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Egyesült Államok
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Egyesült Államok
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok
    • New York
      • Bronx, New York, Egyesült Államok
      • Buffalo, New York, Egyesült Államok
      • Lake Success, New York, Egyesült Államok
      • New York, New York, Egyesült Államok
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Egyesült Államok
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok
      • Winston-Salem, North Carolina, Egyesült Államok
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Egyesült Államok
    • South Dakota
      • Watertown, South Dakota, Egyesült Államok
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok
  • Franciaország
      • Angers, Franciaország
      • Lille, Franciaország
      • Marseille Cedex 9, Franciaország
      • Paris, Franciaország
      • Pierre Benite, Franciaország
      • Toulouse cedex 9, Franciaország
  • Izrael
      • Haifa, Izrael
      • Jerusalem, Izrael
      • Kfar Saba, Izrael
      • Nahariya, Izrael
      • Ramat Gan, Izrael
      • Tel Aviv, Izrael
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada
  • Koreai Köztársaság
      • Seoul, Koreai Köztársaság
  • Németország
      • Aachen, Németország
      • Dresden, Németország
      • Duesseldorf, Németország
      • Frankfurt, Németország
      • Hamburg, Németország
      • Heidelberg, Németország
      • Koeln, Németország
      • Leipzig, Németország
      • Mannheim, Németország
      • Rostock, Németország
  • Olaszország
      • Bergamo, Olaszország
      • Bologna, Olaszország
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország
      • Las Palmas De Gran Canaria, Spanyolország
      • Madrid, Spanyolország
      • Salamanca, Spanyolország
      • Valencia, Spanyolország
  • Tajvan
      • Chiayi City, Tajvan
      • Taipei, Tajvan

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

14 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Primer myelofibrosis (PMF) diagnózisa a WHO felülvizsgált kritériumai szerint; vagy posztesszenciális thrombocythemia-myelofibrosis (PET-MF) vagy post-polycytemia vera-myelofibrosis (PPV-MF) a Nemzetközi Munkacsoport-Mieloproliferatív Neoplazmák Kutatási és Kezelési (IWG-MRT) kritériumai szerint.
  • Dinamikus nemzetközi prognosztikus pontozási rendszer (DIPSS) közepes 2-es vagy magas kockázatú MF.
  • Mérhető lépmegnagyobbodás a vizsgálatba való belépés előtt, amelyet a tapintható lép ≥ 5 cm-rel a bal bordaszegély alatt VAGY a ≥ 450 cm^3 léptérfogat mutat mágneses rezonancia képalkotással (MRI) mérve.
  • Az MF aktív tünetei legalább 5 pontos tünetpontszámmal (0-tól 10-ig terjedő skálán) legalább az egyik tünetnél, vagy legalább 2 tünetnél 3-as vagy nagyobb pontszámmal.
  • Dokumentált progresszív betegség Janus kináz (JAK) gátló kezelés alatt vagy után.
  • Az Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) teljesítménystátusza 0, 1 vagy 2.

Kizárási kritériumok:

  • A perifériás vér blasztszáma ≥ 10%, vagy a csontvelői blasztszám ≥ 10%.
  • Előzetes imetelstat kezelés.
  • Bármilyen kemoterápia vagy MF-irányított terápia, vizsgálati gyógyszer, hidroxi-karbamid, immunmoduláló vagy immunszuppresszív terápia, kortikoszteroidok vagy JAK-gátló terápia ≤14 nappal a randomizálás előtt.
  • Nagy műtét a véletlen besorolást megelőző 4 héten belül.
  • Kezelést igénylő aktív szisztémás hepatitis fertőzés (hepatitis vírus hordozói beléphetnek a vizsgálatba), bármilyen típusú vagy ismert akut vagy krónikus májbetegség, beleértve a cirrhosisot is.
  • Hematopoietikus őssejt-transzplantáció korábbi története.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Egyetlen

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Imetelstat 4,7 mg/kg
Drog: Imetelstat 4,7 mg/kg
A résztvevők 4,7 mg/testtömeg-kg imetelstatot kaptak intravénás infúzióban minden 21 napos ciklus 1. napján. A vizsgálati gyógyszert intravénásan adták be a betegség progressziójáig, az elfogadhatatlan toxicitásig vagy a vizsgálat végéig.
Kísérleti: Imetelstat 9,4 mg/kg
Drog: Imetelstat 9,4 mg/kg
A résztvevők 9,4 mg/testtömeg-kg imetelstatot kaptak intravénás infúzió formájában minden 21 napos ciklus 1. napján a betegség progressziójáig, az elfogadhatatlan toxicitásig vagy a vizsgálat végéig.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A lépre reagáló résztvevők százalékos aránya
Időkeret: 24. hét
A lépre adott válaszarány azon résztvevők százalékos aránya, akik a 24. héten ≥ 35%-os léptérfogat-csökkenést értek el az IRC által mágneses rezonancia képalkotással (MRI) végzett kiindulási értékhez képest.
24. hét
Tünetre reagáló résztvevők százalékos aránya
Időkeret: 24. hét
A tünetválasz aránya azon résztvevők százalékos arányában értendő, akik ≥ 50%-os csökkenést értek el a teljes tünet pontszámában (TSS) a 24. héten a kiinduláshoz képest, a módosított Myelofibrosis Symptom Assessment Form (MFSAF) 2.0-s verziójú naplója alapján. Az MFSAF a myelofibrosis (MF) következő tüneteit értékelte: éjszakai izzadás, viszketés, hasi diszkomfort érzés, fájdalom a bordák alatt a bal oldalon, teltségérzet, csont- vagy izomfájdalom és inaktivitás mértéke. Minden elemet egy 0-tól 10-ig (elképzelhető legrosszabb) terjedő skálán értékelnek, ahol a magasabb pontszámok súlyosabb tüneteket és nagyobb inaktivitást jeleznek. Az összpontszám 0 és 70 között mozog, ahol a 0 a hiányzást/olyan jót jelöli, amennyire csak lehet, a 70 pedig azt, hogy az elképzelhető legrosszabb/olyan rossz, amennyire csak lehet.
24. hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az általános választ adó résztvevők százalékos aránya a módosított 2013-as nemzetközi munkacsoport szerint – Mieloproliferatív daganatok kutatása és kezelése (IWG-MRT) kritériumai
Időkeret: 12 hetente a 48. hétig, majd 24 hetente (kb. 2,3 évig)
Teljes válaszarány: a teljes remisszióban (CR) vagy részleges remisszióban (PR) rendelkező résztvevők %-a módosított IWG-MRT.CR szerint: csontvelő: normocelluláris <5% blasztok, ≤ 1. fokozatú fibrózis; éretlen mieloid sejtek a perifériás vérben (PB): <2%;hemoglobin (Hb):10 g/dL-normál felső határa (ULN); neutrofilek: 1*10^9/L-ULN; vérlemezkék: 100*10^9/L-ULN; lép: nem tapintható és ≤350 ml térfogatú; extramedulláris hematopoiesis (EMH): nincs nem-hepato-lép EMH; tünetek: >70%-os javulás a tünetek pontszámában a módosított MFSAF v2.0 TSS-hez képest. PR: csontvelő: normocelluláris: <5% blasztok ≤ 1. fokozatú fibrózis vagy nem felel meg a csontvelő remissziós kritériumainak; Éretlen mieloid sejtek PB-ben: <2%; Hb: 8,5-<10 g/dL-ULN vagy 10 g/dL-ULN; neutrofilek: 1*10^9/L-ULN; vérlemezkék: 50-<100*10^9/L-ULN; lép: ≥35%-os léptérfogat-csökkenés MRI-vel vagy nem tapintható; EMH: nincs nem-hepato-lép EMH;tünetek: >50%-os javulás a tünetek pontszámában a módosított MFSAF v2.0 TSS-hez képest. Minden válaszkategória, a juttatásnak 12 hétnél hosszabb ideig kell tartania ahhoz, hogy válasznak minősüljön.
12 hetente a 48. hétig, majd 24 hetente (kb. 2,3 évig)
Klinikai javulással (CI) rendelkező résztvevők százalékos aránya a módosított 2013-as IWG-MRT kritériumok szerint
Időkeret: 12 hetente a 48. hétig, majd 24 hetente (kb. 2,3 évig)
A CI a módosított 2013-as IWG-MRT kritériumok szerint a vérszegénység, a lép vagy a tünetekre adott válasz elérése progresszív betegség vagy a vérszegénység, thrombocytopenia vagy neutropénia súlyosságának fokozódása nélkül (az anaemia súlyosságának növekedése új transzfúziós függőség vagy ≥ A hemoglobinszint 2,0 g/dl-es csökkenése a kezelés előtti kiindulási értékhez képest, amely legalább 12 hétig tart. A thrombocytopenia vagy a neutropenia súlyosságának növekedését a thrombocytaszám vagy az ANC 2-fokozatú csökkenéseként határozzák meg a kezelés előtti kiindulási értékhez képest, a Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) 4.03-as verziója szerint. Ezenkívül a CI-hez való hozzárendeléshez legalább ≥ 25 000*10^9/l thrombocytaszámra és ≥ 0,5*10^9/l ANC-re van szükség.) Az összes válaszkategória esetében az ellátásnak több mint 12 hétig kell tartania ahhoz, hogy válasznak minősüljön.
12 hetente a 48. hétig, majd 24 hetente (kb. 2,3 évig)
Klinikai válaszreakcióval rendelkező résztvevők százalékos aránya módosított 2013-as IWG-MRT-nként
Időkeret: 12 hetente a 48. hétig, majd 24 hetente (kb. 2,3 évig)
A klinikai válaszarányt (CRR) a CR-t, PR-t vagy CI-t elérő résztvevők százalékos arányában határozták meg a módosított 2013-as IWG-MRT kritériumok szerint. CR: csontvelő: normocelluláris <5% blasztok, ≤ 1. fokozatú fibrózis; éretlen mieloid sejtek PB-ben: <2%; Hb: 10 g/dL-ULN; neutrofilek: 1*10^9/L-ULN; vérlemezkék: 100*10^9/L-ULN; lép: nem tapintható és ≤350 ml térfogatú; EMH: nincs nem-hepato-lép EMH; tünetek: >70%-os javulás a tünetek pontszámában a módosított MFSAF v2.0 TSS-hez képest. PR: csontvelő: normocelluláris: <5% blasztok ≤ 1. fokozatú fibrózis vagy nem felel meg a csontvelő remissziós kritériumainak; Éretlen mieloid sejtek PB-ben: <2%; Hb: 8,5-<10 g/dL-ULN vagy 10 g/dL-ULN; neutrofilek: 1*10^9/L-ULN; vérlemezkék: 50-<100*10^9/L-ULN; lép: ≥35%-os léptérfogat-csökkenés MRI-vel vagy nem tapintható; EMH: nincs nem-hepato-lép EMH; tünetek: >50%-os javulás a tünetek pontszámában a módosított MFSAF v2.0 TSS-hez képest. CI: vérszegénység, lép vagy tünetválasz elérése PD vagy az anaemia, thrombocytopenia vagy neutropénia súlyosságának fokozódása nélkül.
12 hetente a 48. hétig, majd 24 hetente (kb. 2,3 évig)
A lépre adott résztvevők százalékos aránya a módosított 2013-as IWG-MRT kritériumok szerint
Időkeret: 12 hetente a 48. hétig, majd 24 hetente (kb. 2,3 évig)
Lépreakció a módosított 2013-as IWG-MRT kritériumok szerint. Lépreakció: 5-10 cm-nél, a bal bordaszegély (LCM) alatt tapintható kiindulási splenomegalia nem tapinthatóvá válik, vagy az LCM alatti, >10 cm-nél tapintható kiindulási splenomegalia ≥50%-kal csökken; A lépre adott válasz MRI-vel történő megerősítést igényel, amely >35%-os léptérfogat-csökkenést (SVR) mutat. A válaszkategóriák esetében az ellátásnak több mint 12 hétig kell tartania ahhoz, hogy válasznak minősüljön. Azokat a résztvevőket, akik a módosított IWG-MRT kritériumok szerint elérték a CI-t, klinikai javulással járó válasznak tekintették. Azokat a résztvevőket, akik megfeleltek a lépre adott válasz kritériumainak, de rosszabbodó citopéniájuk volt (és ezért nem feleltek meg a klinikai javulás kritériumainak), úgy tekintették, hogy klinikai javulás nélkül reagáltak. Az IWG-MRT klinikai javulása a vérszegénység, a lép vagy a tünetekre adott válasz elérése progresszív betegség vagy az anaemia, thrombocytopenia vagy neutropénia súlyosságának fokozódása nélkül.
12 hetente a 48. hétig, majd 24 hetente (kb. 2,3 évig)
A tünetekre reagáló résztvevők százalékos aránya a módosított 2013-as IWG-MRT kritériumok szerint
Időkeret: 12 hetente a 48. hétig, majd 24 hetente (kb. 2,3 évig)
Tünetválasz a módosított 2013-as IWG-MRT kritériumok szerint. A tünetekre adott válasz: ≥50%-os csökkenés a módosított MFSAF v2.0 TSS-ben. A válaszkategória esetében az ellátásnak több mint 12 hétig kell tartania ahhoz, hogy válasznak minősüljön. Azokat a résztvevőket, akik a módosított IWG-MRT kritériumok szerint elérték a CI-t, klinikai javulással járó válasznak tekintették. Azokat a résztvevőket, akik megfeleltek a tüneti válasz kritériumainak, de rosszabbodó citopéniájuk volt (és ezért nem feleltek meg a klinikai javulás kritériumainak), úgy tekintették, hogy klinikai javulás nélkül reagáltak. Az IWG-MRT klinikai javulása a vérszegénység, a lép vagy a tünetekre adott válasz elérése progresszív betegség vagy az anaemia, thrombocytopenia vagy neutropénia súlyosságának fokozódása nélkül.
12 hetente a 48. hétig, majd 24 hetente (kb. 2,3 évig)
Az anémiára reagáló résztvevők százalékos aránya a módosított 2013-as IWG-MRT kritériumok szerint
Időkeret: 12 hetente a 48. hétig, majd 24 hetente (kb. 2,3 évig)
Anémia válasz a módosított 2013-as IWG-MRT kritériumok szerint. Vérszegénységre adott válasz alatt azt értjük, hogy a résztvevők kiindulási Hb-je <10 g/dl, de nem felelnek meg a transzfúziós függőség szigorú kritériumainak: a Hb ≥ 2 g/dL-es növekedése; Transzfúziófüggő résztvevők a kiinduláskor: transzfúziótól függetlenné válnak. A transzfúziós függetlenség a pRBC transzfúziók hiányaként definiálható legalább 12 „gördülő” hétig. A válaszkategóriák esetében az ellátásnak több mint 12 hétig kell tartania ahhoz, hogy válasznak minősüljön. Azokat a résztvevőket, akik a módosított IWG-MRT kritériumok szerint elérték a CI-t, klinikai javulással járó válasznak tekintették. Azokat a résztvevőket, akik megfeleltek a vérszegénységre adott válasz kritériumainak, de rosszabbodó citopéniájuk volt (és ezért nem feleltek meg a klinikai javulás kritériumainak), úgy tekintették, hogy klinikai javulás nélkül reagáltak. Az IWG-MRT klinikai javulása a vérszegénység, a lép vagy a tünetekre adott válasz elérése progresszív betegség vagy az anaemia, thrombocytopenia vagy neutropénia súlyosságának fokozódása nélkül.
12 hetente a 48. hétig, majd 24 hetente (kb. 2,3 évig)
A válasz időtartama (PR/CI/RWCI) az IWG-MRT kritériumai szerint
Időkeret: A válasz első dokumentálásától a PD vagy a halál első dokumentált bizonyítékának dátumáig, attól függően, hogy melyik következik be előbb (körülbelül 2,3 év)
A válasz időtartama (PR/CI/RWCI) a válasz kezdeti dokumentálásának dátumától a PD vagy a halál első dokumentált bizonyítékának dátumáig terjedő időtartam, amelyik előbb bekövetkezik. PR: BM: normocelluláris: <5% blasztok ≤ 1. fokozatú fibrózis/nem felel meg a BM remissziós kritériumainak; IMC PB-ben: <2%; Hb: 8,5-<10 g/dL-ULN vagy 10 g/dL-ULN; neutrofilek: 1*10^9/L-ULN; vérlemezkék: 50-<100*10^9/L-ULN; lép: ≥35%-os léptérfogat-csökkenés MRI-vel/nem tapintható; EMH: nincs nem-hepato-lép EMH; tünetek: >50%-os javulás a tünetek pontszámában. CI: vérszegénység, lép vagy tünetválasz elérése PD nélkül, vagy az anaemia, thrombocytopenia, neutropenia súlyosságának fokozódása. RWCI: Olyan résztvevők, akik megfeleltek a válaszreakció kritériumainak, de rosszabbodó citopéniájuk volt. PD: Splenomegalia esetén MRI szükséges, amely ≥25%-os léptérfogat-növekedést mutat.
A válasz első dokumentálásától a PD vagy a halál első dokumentált bizonyítékának dátumáig, attól függően, hogy melyik következik be előbb (körülbelül 2,3 év)
Általános túlélés
Időkeret: Az 1. ciklus 1. napja (mindegyik ciklus 21 napos volt), a résztvevő halálának időpontjáig (körülbelül 4,1 évig)
A teljes túlélést az 1. ciklus 1. napjától a résztvevők halálának dátumáig mérjük. Ha a résztvevő életben volt, vagy a létfontosságú állapota ismeretlen, az operációs rendszert azon a napon cenzúrázták, amikor a résztvevő utoljára életben volt.
Az 1. ciklus 1. napja (mindegyik ciklus 21 napos volt), a résztvevő halálának időpontjáig (körülbelül 4,1 évig)
Azon résztvevők százalékos aránya, akik klinikailag jelentős javulást értek el az Európai Rákkutatási és Kezelési Szervezet (EORTC) életminőség-kérdőívében-30 (QLQ-C30): Globális egészségügyi állapot
Időkeret: A kezelés végéig (kb. 2,3 évig)
Az EORTC QLQ-C30 egy kérdőív a rákos betegek életminőségének felmérésére. Az EORTC QLQ-C30 30 elemet tartalmazott, amelyek 5 funkcionális skálát eredményeztek (fizikai működés, szerepműködés, érzelmi működés, kognitív működés és szociális működés), 3 tünetskálát (fáradtság, hányinger és hányás, valamint fájdalom), és 6 egyedi skálát ( nehézlégzés, álmatlanság, étvágytalanság, székrekedés, hasmenés és anyagi nehézségek), amelyek 4 fokú skálán alapulnak (1 = egyáltalán nem, 4 = nagyon sok); és 1 globális egészségi állapot skála a 7 fokozatú skálán (1 = nagyon gyenge - 7 = kiváló). Minden skála és tétel átlagolt, 0-100 skálára transzformálva; magasabb pontszám = jobb működési szint. Klinikailag jelentős javulás a QLQ-C30 Global Health Status kiindulási standard deviációjának felénél nagyobb változásként definiálva.
A kezelés végéig (kb. 2,3 évig)
EuroQol 5 Dimension 5 Level (EQ-5D-5L): Utility Score és Visual Analog Scale (VAS)
Időkeret: A kezelés végén körülbelül 2,3 évig
Az EQ-5D-5L egy szabványos, egészséggel kapcsolatos életminőség-kérdőív, amelyet az EuroQol Group fejlesztett ki, hogy egyszerű, általános mérőszámot nyújtson az egészségről a klinikai és gazdasági értékeléshez. Az EQ-5D-5L két összetevőből áll: egy állapotprofilból és a VAS-ból. Az EQ-5D egészségi állapot profil 5 dimenzióból áll: mobilitás, öngondoskodás, szokásos tevékenységek, fájdalom/kellemetlenség és szorongás/depresszió. Minden dimenziónak 5 szintje van: 1=nincs probléma, 2=enyhe probléma, 3=közepes probléma, 4=súlyos probléma és 5=extrém problémák. Az 5D-5L rendszerek egyetlen indexű hasznossági pontszámmá alakulnak 0 és 1 között, ahol a magasabb pontszám jobb egészségi állapotot jelez. Az EQ-5D-5L-VAS célja a résztvevő aktuális egészségi állapotának értékelése egy 0-tól 100-ig terjedő skálán, ahol a 0 az elképzelhető legrosszabb egészségi állapotot, a 100 pedig az elképzelhető legjobb egészségi állapotot jelöli.
A kezelés végén körülbelül 2,3 évig
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél klinikailag jelentős javulás tapasztalható a rövid fájdalomleltárban (BPI)
Időkeret: A kezelés végéig (kb. 2,3 évig)
A BPI a fájdalom intenzitását 4 elemre (jelenleg a legrosszabb, legkevesebb és átlagos), az interferenciát pedig 7 területen (általános aktivitás, hangulat, járási képesség, normál munkavégzés, kapcsolatok, alvás, életélvezet) minősíti. Minimális érték = 0; maximális érték = 10. A magasabb pontszámok a tünetek nagyobb súlyosságát/rosszabb kimenetelét jelzik. A BPI klinikailag jelentős javulását a kiindulási szórás felét meghaladó változásként határozták meg.
A kezelés végéig (kb. 2,3 évig)
A páciens változásának globális benyomása (PGIC)
Időkeret: A kezelés végén körülbelül 2,3 évig
A PGIC-t arra használták, hogy rögzítsék a résztvevő perspektíváját az MF-tünetek időbeli javulására vagy csökkenésére. A PGIC 7 pontos válaszskálája 1-től 7-ig terjedt, ahol: (1 = nagyon sokat javult, 2 = valamelyest javult, 3 = kicsit javult, 4 = nincs változás, 5 = kicsit rosszabb, 6 = valamivel rosszabb, 7 = sokkal rosszabb).
A kezelés végén körülbelül 2,3 évig
A kezelés során felmerülő nemkívánatos eseményekben (TEAE) szenvedő résztvevők száma
Időkeret: A meghosszabbítási szakasz végéig (kb. 4,2 évig)
A nemkívánatos betegség bármely olyan nemkívánatos orvosi esemény, amely a résztvevőknél vagy a klinikai vizsgálatban résztvevőknél gyógyszerkészítményt kapott, és amely nem feltétlenül áll összefüggésben ezzel a kezeléssel. A TEAE-k olyan nemkívánatos események voltak, amelyek a vizsgálati gyógyszer első adagja alatt vagy után, és a vizsgálati gyógyszer utolsó adagját követő 30 napon belül jelentkeztek.
A meghosszabbítási szakasz végéig (kb. 4,2 évig)
Az Imetelstat maximális megfigyelt plazmakoncentrációja (Cmax).
Időkeret: 0 (az infúzió megkezdése előtt), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 és 18-24 órával az adag beadása után az 1. ciklus 1. napján (minden ciklus 21 napos volt)
0 (az infúzió megkezdése előtt), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 és 18-24 órával az adag beadása után az 1. ciklus 1. napján (minden ciklus 21 napos volt)
Az Imetelstat maximális megfigyelt plazmakoncentrációjának (Tmax) elérésének ideje
Időkeret: 0 (az infúzió megkezdése előtt), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 és 18-24 órával az adag beadása után az 1. ciklus 1. napján (minden ciklus 21 napos volt)
0 (az infúzió megkezdése előtt), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 és 18-24 órával az adag beadása után az 1. ciklus 1. napján (minden ciklus 21 napos volt)
Az Imetelstat plazmakoncentráció-idő görbéje alatti terület nullától 24 óráig (AUC 0-24)
Időkeret: 0 (az infúzió megkezdése előtt), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 és 18-24 órával az adag beadása után az 1. ciklus 1. napján (minden ciklus 21 napos volt)
0 (az infúzió megkezdése előtt), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 és 18-24 órával az adag beadása után az 1. ciklus 1. napján (minden ciklus 21 napos volt)
Az Imetelstat plazmakoncentráció-idő profilja alatti terület a nullától a végtelenig (AUC0-inf)
Időkeret: 0 (az infúzió megkezdése előtt), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 és 18-24 órával az adag beadása után az 1. ciklus 1. napján (minden ciklus 21 napos volt)
0 (az infúzió megkezdése előtt), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 és 18-24 órával az adag beadása után az 1. ciklus 1. napján (minden ciklus 21 napos volt)
Az Imetelstat eliminációs felezési ideje (t1/2).
Időkeret: 0 (az infúzió megkezdése előtt), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 és 18-24 órával az adag beadása után az 1. ciklus 1. napján (minden ciklus 21 napos volt)
Az eliminációs felezési idő (t 1/2) a féllogaritmikus gyógyszerkoncentráció-idő görbe terminális meredekségéhez (lambda [z]) kapcsolódik, amelyet 0,693/lambda(z) értékkel számítunk ki.
0 (az infúzió megkezdése előtt), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 és 18-24 órával az adag beadása után az 1. ciklus 1. napján (minden ciklus 21 napos volt)
Az Imetelstat teljes szisztémás clearance-e (CL).
Időkeret: 0 (az infúzió megkezdése előtt), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 és 18-24 órával az adag beadása után az 1. ciklus 1. napján (minden ciklus 21 napos volt)
0 (az infúzió megkezdése előtt), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 és 18-24 órával az adag beadása után az 1. ciklus 1. napján (minden ciklus 21 napos volt)
Az Imetelstat forgalmazási volumene (Vd).
Időkeret: 0 (az infúzió megkezdése előtt), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 és 18-24 órával az adag beadása után az 1. ciklus 1. napján (minden ciklus 21 napos volt)
0 (az infúzió megkezdése előtt), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 és 18-24 órával az adag beadása után az 1. ciklus 1. napján (minden ciklus 21 napos volt)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Geron Corporation

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Study Clinical Team, Geron Corporation

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2015. augusztus 28.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2018. április 26.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2020. február 7.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2015. április 21.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. április 21.

Első közzététel (Becslés)

2015. április 24.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. szeptember 14.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. augusztus 17.

Utolsó ellenőrzés

2021. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CR107170
  • 63935937MYF2001 (Egyéb azonosító: Geron Corporation)
  • 2015-000946-41 (EudraCT szám)

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel