Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie for å evaluere aktiviteten til 2 dosenivåer av Imetelstat hos deltakere med middels 2 eller høyrisiko myelofibrose (MF) tidligere behandlet med Janus Kinase (JAK) hemmer

17. august 2021 oppdatert av: Geron Corporation

En randomisert, enkeltblind, multisenter fase 2-studie for å evaluere aktiviteten til 2 dosenivåer av Imetelstat hos personer med intermediate-2 eller høyrisiko myelofibrose (MF) tilbakefall/refraktær overfor Janus Kinase (JAK)-hemmer

Hensikten med denne studien er å evaluere effektiviteten og sikkerheten til 2 doseregimer av imetelstat hos deltakere med intermediær-2 eller høyrisiko myelofibrose (MF) hvis sykdom får tilbakefall etter eller er refraktær mot Janus Kinase (JAK)-hemmerbehandling. Sekundært nøkkelendepunkt inkluderer total overlevelse.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en randomisert (studiemedisin tildelt deltakere ved en tilfeldighet), multisenter (mer enn ett sykehus, medisinsk skoleteam eller medisinsk klinikk jobber med en medisinsk forskningsstudie) studie av 2 doseringsregimer (behandlingsarmer) av enkeltmiddel imetelstat hos deltakerne med intermediate-2 eller høyrisiko myelofibrose (MF) hvis sykdom er residiverende etter eller refraktær mot Janus Kinase (JAK)-hemmerbehandling. Hovedstudien består av 3 deler: Screeningfase (21 dager før randomisering); Behandlingsfase (fra randomisering til seponering av studiemedikament); og oppfølgingsfase (frem til død, tapt for oppfølging, tilbaketrekking av samtykke eller studieslutt, avhengig av hva som inntreffer først). Deltakerne fikk imetelstat 9,4 milligram (mg)/kilogram (kg) intravenøst ​​(IV) for hver 3. uke frem til sykdomsprogresjon, uakseptabel toksisitet, eller studieslutt ELLER imetelstat 4,7 mg/kg IV for hver 3. uke frem til sykdomsprogresjon, uakseptabel toksisitet, eller studieslutt. Til å begynne med ble alle deltakerne blindet for behandlingen. Etter den første interimanalysen ble behandlingen for alle deltakerne avblindet, og deltakerne som ble tildelt imetelstat 4,7 mg/kg-armen kunne fortsette med sin samme imetelstatdose eller få den økt til 9,4 mg/kg etter etterforskerens skjønn. Prosentandelen av miltrespons og symptomrespons ble evaluert som co-primære endepunkter. Etter fullføring av primæranalysen kan deltakere som drar nytte av studiebehandling fortsette å motta imetelstat i forlengelsesfasen i opptil 2 år eller inntil tap av nytte eller uakseptabel toksisitet. Deltakere som allerede hadde stoppet studiebehandlingen, kunne gå inn i utvidelsesfasen for å fortsette oppfølgingen for sikkerhet via innsamling av alvorlige bivirkninger og overlevelsesstatus.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

107

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • Antwerpen, Belgia
      • Brugge, Belgia
      • Brussel, Belgia
      • Leuven, Belgia
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater
    • California
      • Duarte, California, Forente stater
      • La Jolla, California, Forente stater
      • Los Angeles, California, Forente stater
      • Stanford, California, Forente stater
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forente stater
      • West Palm Beach, Florida, Forente stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forente stater
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater
    • New York
      • Bronx, New York, Forente stater
      • Buffalo, New York, Forente stater
      • Lake Success, New York, Forente stater
      • New York, New York, Forente stater
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater
      • Durham, North Carolina, Forente stater
      • Winston-Salem, North Carolina, Forente stater
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Forente stater
    • South Dakota
      • Watertown, South Dakota, Forente stater
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater
  • Frankrike
      • Angers, Frankrike
      • Lille, Frankrike
      • Marseille Cedex 9, Frankrike
      • Paris, Frankrike
      • Pierre Benite, Frankrike
      • Toulouse cedex 9, Frankrike
  • Israel
      • Haifa, Israel
      • Jerusalem, Israel
      • Kfar Saba, Israel
      • Nahariya, Israel
      • Ramat Gan, Israel
      • Tel Aviv, Israel
  • Italia
      • Bergamo, Italia
      • Bologna, Italia
  • Korea, Republikken
      • Seoul, Korea, Republikken
  • Spania
      • Barcelona, Spania
      • Las Palmas De Gran Canaria, Spania
      • Madrid, Spania
      • Salamanca, Spania
      • Valencia, Spania
  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia
      • Glasgow, Storbritannia
      • London, Storbritannia
      • Oxford, Storbritannia
  • Taiwan
      • Chiayi City, Taiwan
      • Taipei, Taiwan
  • Tyskland
      • Aachen, Tyskland
      • Dresden, Tyskland
      • Duesseldorf, Tyskland
      • Frankfurt, Tyskland
      • Hamburg, Tyskland
      • Heidelberg, Tyskland
      • Koeln, Tyskland
      • Leipzig, Tyskland
      • Mannheim, Tyskland
      • Rostock, Tyskland

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

14 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnose av primær myelofibrose (PMF) i henhold til de reviderte WHO-kriteriene; eller post-essensiell trombocytemi-myelofibrose (PET-MF) eller post-polycytemi vera-myelofibrose (PPV-MF) i henhold til kriteriene for International Working Group-Myeloproliferative Neoplasms Research and Treatment (IWG-MRT).
  • Dynamic International Prognostic Scoring System (DIPSS) middels-2 eller høyrisiko MF.
  • Målbar splenomegali før studiestart som demonstrert ved palpabel milt som måler ≥ 5 cm under venstre kystmargin ELLER miltvolum på ≥ 450 cm^3 målt ved magnetisk resonansavbildning (MRI).
  • Aktive symptomer på MF som demonstrert ved en symptomscore på minst 5 poeng (på en 0 til 10 skala) på minst ett av symptomene eller en score på 3 eller høyere på minst 2 av symptomene.
  • Dokumentert progressiv sykdom under eller etter behandling med Janus kinase (JAK) hemmer.
  • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ytelsesstatus 0, 1 eller 2.

Ekskluderingskriterier:

  • Perifert blodblastantall på ≥ 10 % eller benmargsblastantall på ≥ 10 %.
  • Tidligere behandling med imetelstat.
  • Enhver kjemoterapi eller MF-rettet terapi, undersøkelsesmedisin, hydroksyurea, immunmodulerende eller immunsuppressiv terapi, kortikosteroider eller JAK-hemmerbehandling ≤14 dager før randomisering.
  • Større operasjon innen 4 uker før randomisering.
  • Aktiv systemisk hepatittinfeksjon som krever behandling (bærere av hepatittvirus tillates å delta i studien), av enhver type eller kjent akutt eller kronisk leversykdom inkludert skrumplever.
  • Tidligere historie med hematopoetisk stamcelletransplantasjon.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Enkelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Imetelstat 4,7 mg/kg
Legemiddel: Imetelstat 4,7 mg/kg
Deltakerne fikk imetelstat 4,7 mg/kg kroppsvekt som intravenøs infusjon på dag 1 i hver 21-dagers syklus. Studiemedisin ble administrert intravenøst ​​inntil sykdomsprogresjon, uakseptabel toksisitet eller studieslutt.
Eksperimentell: Imetelstat 9,4 mg/kg
Legemiddel: Imetelstat 9,4 mg/kg
Deltakerne fikk imetelstat 9,4 mg/kg kroppsvekt som intravenøs infusjon på dag 1 av hver 21-dagers syklus inntil sykdomsprogresjon, uakseptabel toksisitet eller studieslutt.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakere med miltrespons
Tidsramme: Uke 24
Miltresponsrate er definert som prosentandelen av deltakerne som oppnådde ≥ 35 % reduksjon i miltvolum ved uke 24 fra baseline utført av IRC ved bruk av magnetisk resonansavbildning (MRI).
Uke 24
Prosentandel av deltakere med symptomrespons
Tidsramme: Uke 24
Symptomresponsrate er definert som prosentandelen av deltakerne som oppnådde ≥ 50 % reduksjon i total symptomscore (TSS) ved uke 24 fra baseline målt ved den modifiserte Myelofibrosis Symptom Assessment Form (MFSAF) versjon 2.0 dagbok. MFSAF vurderte følgende symptomer på grunn av myelofibrose (MF): nattesvette, kløe, ubehag i magen, smerter under ribbeina på venstre side, metthetsfølelse, bein- eller muskelsmerter og grad av inaktivitet. Hvert element er skåret på en skala fra 0 (fraværende) til 10 (verst tenkelig) med høyere skåre som indikerer mer alvorlige symptomer og større inaktivitet. Den totale poengsummen varierer fra 0-70, der 0 indikerer fraværende/så bra som det kan bli og 70 indikerer verst tenkelig/så dårlig som det kan bli.
Uke 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakere med samlet respons i henhold til endret 2013 International Working Group – Myeloproliferative Neoplasms Research and Treatment (IWG-MRT) kriterier
Tidsramme: Hver 12. uke frem til uke 48, deretter hver 24. uke (omtrent opptil 2,3 år)
Samlet responsrate: % av deltakerne med fullstendig remisjon (CR) eller delvis remisjon (PR) per modifisert IWG-MRT.CR: benmarg: normocellulære <5 % blaster, ≤grad 1 fibrose; umodne myeloidceller i perifert blod (PB):<2%;hemoglobin (Hb):10 g/dL - øvre normalgrense (ULN); nøytrofiler: 1*10^9/L-ULN; blodplater: 100*10^9/L-ULN; milt: ikke følbar og ≤350 ml volum; ekstramedullær hematopoiesis (EMH): ingen ikke-hepato-milt EMH; symptomer: >70 % forbedring i symptomscore per modifisert MFSAF v2.0 TSS. PR: benmarg: normocellulær: <5 % blaster ≤ grad 1 fibrose eller ikke oppfyller benmargsremisjonskriterier; Umodne myeloidceller i PB: <2%; Hb: 8,5-<10 g/dL-ULN eller 10 g/dL-ULN; nøytrofiler: 1*10^9/L-ULN; blodplater: 50 -<100*10^9/L-ULN; milt: ≥35 % miltvolumetrisk reduksjon ved MR eller ikke palpabel; EMH: ingen ikke-hepato-milt EMH; symptomer: >50 % forbedring i symptomscore per modifisert MFSAF v2.0 TSS. Alle svarkategorier, ytelse må vare >12 uker for å kvalifisere som svar.
Hver 12. uke frem til uke 48, deretter hver 24. uke (omtrent opptil 2,3 år)
Prosentandel av deltakere med klinisk forbedring (CI) per modifiserte 2013 IWG-MRT-kriterier
Tidsramme: Hver 12. uke frem til uke 48, deretter hver 24. uke (omtrent opptil 2,3 år)
CI i henhold til de modifiserte 2013 IWG-MRT-kriteriene definert som oppnåelse av anemi, milt eller symptomrespons uten progressiv sykdom eller økning i alvorlighetsgrad av anemi, trombocytopeni eller nøytropeni (Økt alvorlighetsgrad av anemi utgjør forekomsten av ny transfusjonsavhengighet eller en ≥ 2,0 g/dL reduksjon i hemoglobinnivå fra forbehandlingens baseline som varer i minst 12 uker. Økning i alvorlighetsgrad av trombocytopeni eller nøytropeni er definert som en 2-grads nedgang, fra førbehandlingens baseline, i antall blodplater eller ANC, i henhold til Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) versjon 4.03. I tillegg krever tilordning til CI et minimum antall blodplater på ≥ 25 000*10^9/L og ANC på ≥ 0,5*10^9/L.) For alle svarkategorier må ytelsen vare i >12 uker for å kvalifisere som svar.
Hver 12. uke frem til uke 48, deretter hver 24. uke (omtrent opptil 2,3 år)
Prosentandel av deltakere med klinisk respons per endret 2013 IWG-MRT
Tidsramme: Hver 12. uke frem til uke 48, deretter hver 24. uke (omtrent opptil 2,3 år)
Klinisk responsrate (CRR) ble definert som prosentandelen av deltakerne som oppnådde CR, PR eller CI i henhold til modifiserte 2013 IWG-MRT-kriterier. CR: benmarg: normocellulær <5 % blaster, ≤grad 1 fibrose; umodne myeloide celler i PB: <2 %; Hb: 10 g/dL-ULN; nøytrofiler: 1*10^9/L-ULN; blodplater: 100*10^9/L-ULN; milt: ikke følbar og ≤350 ml volum; EMH: ingen ikke-hepato-milt EMH; symptomer: >70 % forbedring i symptomscore per modifisert MFSAF v2.0 TSS. PR: benmarg: normocellulær: <5 % blaster ≤ grad 1 fibrose eller ikke oppfyller benmargsremisjonskriterier; Umodne myeloidceller i PB: <2%; Hb: 8,5-<10 g/dL-ULN eller 10 g/dL-ULN; nøytrofiler: 1*10^9/L-ULN; blodplater: 50 -<100*10^9/L-ULN; milt: ≥35 % miltvolumetrisk reduksjon ved MR eller ikke palpabel; EMH: ingen ikke-hepato-milt EMH; symptomer: >50 % forbedring i symptomscore per modifisert MFSAF v2.0 TSS. CI: oppnåelse av anemi, milt eller symptomrespons uten PD eller økning i alvorlighetsgrad av anemi, trombocytopeni eller nøytropeni.
Hver 12. uke frem til uke 48, deretter hver 24. uke (omtrent opptil 2,3 år)
Prosentandel av deltakere med miltrespons per endrede 2013 IWG-MRT-kriterier
Tidsramme: Hver 12. uke frem til uke 48, deretter hver 24. uke (omtrent opptil 2,3 år)
Miltrespons i henhold til endrede 2013 IWG-MRT-kriterier. Miltrespons: en baseline splenomegali som er palpabel ved 5-10 cm, under venstre costal margin (LCM), blir ikke palpabel eller en baseline splenomegali som er palpabel ved >10 cm, under LCM, reduseres med ≥50 %; En miltrespons krever bekreftelse ved MR som viser >35 % miltvolumreduksjon (SVR). For svarkategorier må ytelsen vare i >12 uker for å kvalifisere som svar. Deltakere som oppnådde CI i henhold til modifiserte IWG-MRT-kriterier betraktet som respons med klinisk forbedring. Deltakere som oppfylte kriteriene for miltrespons, men hadde forverrede cytopenier (og derfor ikke oppfylte kriteriene for klinisk bedring) ble ansett for å ha en respons uten klinisk bedring. Den kliniske forbedringen i IWG-MRT er definert som oppnåelse av anemi, milt eller symptomrespons uten progressiv sykdom eller økning i alvorlighetsgrad av anemi, trombocytopeni eller nøytropeni.
Hver 12. uke frem til uke 48, deretter hver 24. uke (omtrent opptil 2,3 år)
Prosentandel av deltakere med symptomrespons per endret 2013 IWG-MRT-kriterier
Tidsramme: Hver 12. uke frem til uke 48, deretter hver 24. uke (omtrent opptil 2,3 år)
Symptomrespons i henhold til endrede 2013 IWG-MRT-kriterier. Symptomer Respons: en ≥50 % reduksjon i den modifiserte MFSAF v2.0 TSS. For svarkategori må ytelsen vare i >12 uker for å kvalifisere som svar. Deltakere som oppnådde CI i henhold til modifiserte IWG-MRT-kriterier betraktet som respons med klinisk forbedring. Deltakere som oppfylte kriterier for symptomrespons, men som hadde forverrede cytopenier (og derfor ikke oppfylte kriterier for klinisk bedring) ble vurdert å ha en respons uten klinisk bedring. Den kliniske forbedringen i IWG-MRT er definert som oppnåelse av anemi, milt eller symptomrespons uten progressiv sykdom eller økning i alvorlighetsgrad av anemi, trombocytopeni eller nøytropeni.
Hver 12. uke frem til uke 48, deretter hver 24. uke (omtrent opptil 2,3 år)
Prosentandel av deltakere med anemirespons per modifiserte 2013 IWG-MRT-kriterier
Tidsramme: Hver 12. uke frem til uke 48, deretter hver 24. uke (omtrent opptil 2,3 år)
Anemirespons i henhold til modifiserte 2013 IWG-MRT-kriterier. Anemirespons er definert som deltakere med baseline Hb <10 g/dL, men som ikke oppfyller strenge kriterier for transfusjonsavhengighet: en ≥ 2 g/dL økning i Hb; Transfusjonsavhengige deltakere ved baseline: blir transfusjonsuavhengige. Transfusjonsuavhengighet er definert som fravær av pRBC-transfusjoner i minst 12 "rullende" uker. For svarkategorier må ytelsen vare i >12 uker for å kvalifisere som svar. Deltakere som oppnådde CI i henhold til modifiserte IWG-MRT-kriterier betraktet som respons med klinisk forbedring. Deltakere som oppfylte kriteriene for anemirespons, men hadde forverrede cytopenier (og derfor ikke oppfylte kriteriene for klinisk bedring) ble ansett for å ha en respons uten klinisk bedring. Den kliniske forbedringen i IWG-MRT er definert som oppnåelse av anemi, milt eller symptomrespons uten progressiv sykdom eller økning i alvorlighetsgrad av anemi, trombocytopeni eller nøytropeni.
Hver 12. uke frem til uke 48, deretter hver 24. uke (omtrent opptil 2,3 år)
Varighet av respons (PR/CI/RWCI) i henhold til IWG-MRT-kriterier
Tidsramme: Fra datoen for første dokumentasjon av et svar til datoen for første dokumenterte bevis på PD eller død, avhengig av hva som inntreffer først (omtrent opptil 2,3 år)
Varighet av respons (PR/CI/RWCI) er varigheten fra datoen for første dokumentasjon av et svar til datoen for første dokumenterte bevis på PD eller død, avhengig av hva som inntreffer først. PR: BM: normocellulært: <5 % blaster ≤Grad 1 fibrose/oppfyller ikke BM-remisjonskriterier; IMC i PB: <2%; Hb: 8,5 -<10 g/dL-ULN eller 10 g/dL-ULN; nøytrofiler: 1*10^9/L-ULN; blodplater: 50 -<100*10^9/L-ULN; milt: ≥35 % miltvolumetrisk reduksjon ved MR/ikke palpabel; EMH: ingen ikke-hepato-milt EMH; symptomer: >50 % forbedring i symptomscore. CI: oppnåelse av anemi, milt eller symptomrespons uten PD eller økning i alvorlighetsgrad av anemi, trombocytopeni, nøytropeni. RWCI: Deltakere som oppfylte kriterier for respons, men hadde forverrede cytopenier. PD: Splenomegali krever MR som viser ≥25 % økning i miltvolum.
Fra datoen for første dokumentasjon av et svar til datoen for første dokumenterte bevis på PD eller død, avhengig av hva som inntreffer først (omtrent opptil 2,3 år)
Total overlevelse
Tidsramme: Dag 1 av syklus 1 (hver syklus var på 21 dager), frem til datoen for deltakerens død (omtrent opptil 4,1 år)
Total overlevelse måles fra datoen for syklus 1, dag 1 til datoen for deltakernes død. Hvis deltakerens var i live eller vitalstatusen var ukjent, ble OS sensurert på datoen det sist ble kjent at deltakeren var i live.
Dag 1 av syklus 1 (hver syklus var på 21 dager), frem til datoen for deltakerens død (omtrent opptil 4,1 år)
Prosentandel av deltakere med klinisk meningsfull forbedring i European Organization for Research and Treatment of Cancer (EORTC) Quality of Life Questionnaire-30 (QLQ-C30): Global helsestatus
Tidsramme: Inntil slutten av behandlingen (omtrent opptil 2,3 år)
EORTC QLQ-C30 er et spørreskjema for å vurdere livskvaliteten til kreftpasienter. EORTC QLQ-C30 inkluderte 30 elementer som resulterte i 5 funksjonsskalaer (fysisk funksjon, rollefunksjon, emosjonell funksjon, kognitiv funksjon og sosial funksjon), 3 symptomskalaer (tretthet, kvalme og oppkast og smerte), og 6 enkeltelementer ( dyspné, søvnløshet, tap av appetitt, forstoppelse, diaré og økonomiske vanskeligheter) som er basert på en 4-punkts skala (1= Ikke i det hele tatt til 4= Veldig mye); og 1 global helsestatusskala basert på 7-punkts skala (1= Svært dårlig til 7= Utmerket). Alle skalaer og elementer er gjennomsnittsberegnet, transformert til 0-100 skala; høyere poengsum = bedre funksjonsnivå. Klinisk meningsfull forbedring definert som endring større enn halvparten av standardavviket ved baseline i QLQ-C30 Global Health Status.
Inntil slutten av behandlingen (omtrent opptil 2,3 år)
EuroQol 5 Dimension 5 Level (EQ-5D-5L): Utility Score og Visual Analog Scale (VAS)
Tidsramme: Ved slutten av behandlingen, opptil ca. 2,3 år
EQ-5D-5L er et standardisert helserelatert livskvalitetsspørreskjema utviklet av EuroQol Group for å gi et enkelt, generisk mål på helse for klinisk og økonomisk vurdering. EQ-5D-5L består av to komponenter: en helsetilstandsprofil og VAS. EQ-5D helsetilstandsprofil består av 5 dimensjoner: mobilitet, egenomsorg, vanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depresjon. Hver dimensjon har 5 nivåer: 1 = ingen problemer, 2 = små problemer, 3 = moderate problemer, 4 = alvorlige problemer og 5 = ekstreme problemer. 5D-5L-systemene konverteres til en enkelt indeks-verktøyscore mellom 0 til 1, der høyere poengsum indikerer en bedre helsetilstand. EQ-5D-5L-VAS er designet for å rangere deltakerens nåværende helsetilstand på en skala fra 0 til 100, der 0 representerer den verst tenkelige helsetilstanden og 100 representerer den best tenkelige helsetilstanden.
Ved slutten av behandlingen, opptil ca. 2,3 år
Prosentandel av deltakere med klinisk meningsfull forbedring i kort smerteinventar (BPI)
Tidsramme: Inntil slutten av behandlingen (omtrent opptil 2,3 år)
BPI vurderer intensiteten av smerte på 4 elementer (akkurat nå, verst, minst og gjennomsnittlig), og forstyrrelsen på 7 områder (generell aktivitet, humør, gangevne, normalt arbeid, relasjoner, søvn, livsglede). Minimumsverdi = 0; maksimal verdi = 10. Høyere skårer indikerer større symptomalvorlighet/verre utfall. Klinisk meningsfull forbedring i BPI definert som endring større enn halvparten av standardavviket ved baseline.
Inntil slutten av behandlingen (omtrent opptil 2,3 år)
Pasientens globale inntrykk av endring (PGIC)
Tidsramme: Ved slutten av behandlingen, opptil ca. 2,3 år
PGIC ble brukt for å fange deltakerens perspektiv på bedring eller nedgang i MF-symptomer over tid. PGIC hadde en 7-punkts svarskala fra 1 til 7 der, (1=svært mye forbedret, 2= noe forbedret, 3= litt forbedret, 4=ingen endring, 5= litt dårligere, 6= noe dårligere, 7 = veldig mye verre).
Ved slutten av behandlingen, opptil ca. 2,3 år
Antall deltakere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Opp til slutten av forlengelsesfasen (omtrent opptil 4,2 år)
En AE er enhver uheldig medisinsk hendelse i en deltaker eller kliniske undersøkelsesdeltakere som har administrert et farmasøytisk produkt, og som ikke nødvendigvis har en årsakssammenheng med denne behandlingen. TEAE-er var bivirkninger med utbrudd under eller etter den første dosen av studiemedikamentet, og innen 30 dager etter den siste dosen av studiemedikamentet.
Opp til slutten av forlengelsesfasen (omtrent opptil 4,2 år)
Maksimal observert plasmakonsentrasjon (Cmax) av Imetelstat
Tidsramme: 0 (før start av infusjon), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 og 18-24 timer etter dose på dag 1 av syklus 1 (hver syklus var på 21 dager)
0 (før start av infusjon), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 og 18-24 timer etter dose på dag 1 av syklus 1 (hver syklus var på 21 dager)
Tid for å nå maksimal observert plasmakonsentrasjon (Tmax) av Imetelstat
Tidsramme: 0 (før start av infusjon), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 og 18-24 timer etter dose på dag 1 av syklus 1 (hver syklus var på 21 dager)
0 (før start av infusjon), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 og 18-24 timer etter dose på dag 1 av syklus 1 (hver syklus var på 21 dager)
Areal under plasmakonsentrasjon-tidskurven fra tid null til 24 timer (AUC 0-24) av Imetelstat
Tidsramme: 0 (før start av infusjon), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 og 18-24 timer etter dose på dag 1 av syklus 1 (hver syklus var på 21 dager)
0 (før start av infusjon), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 og 18-24 timer etter dose på dag 1 av syklus 1 (hver syklus var på 21 dager)
Område under plasmakonsentrasjon-tidsprofilen fra tid null til uendelig (AUC0-inf) til Imetelstat
Tidsramme: 0 (før start av infusjon), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 og 18-24 timer etter dose på dag 1 av syklus 1 (hver syklus var på 21 dager)
0 (før start av infusjon), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 og 18-24 timer etter dose på dag 1 av syklus 1 (hver syklus var på 21 dager)
Eliminering halveringstid (t1/2) av Imetelstat
Tidsramme: 0 (før start av infusjon), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 og 18-24 timer etter dose på dag 1 av syklus 1 (hver syklus var på 21 dager)
Eliminasjonshalveringstid (t 1/2) er assosiert med den terminale helningen (lambda [z]) til den semilogaritmiske legemiddelkonsentrasjon-tid-kurven, beregnet som 0,693/lambda(z).
0 (før start av infusjon), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 og 18-24 timer etter dose på dag 1 av syklus 1 (hver syklus var på 21 dager)
Total systemisk klarering (CL) av Imetelstat
Tidsramme: 0 (før start av infusjon), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 og 18-24 timer etter dose på dag 1 av syklus 1 (hver syklus var på 21 dager)
0 (før start av infusjon), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 og 18-24 timer etter dose på dag 1 av syklus 1 (hver syklus var på 21 dager)
Distribusjonsvolum (Vd) av Imetelstat
Tidsramme: 0 (før start av infusjon), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 og 18-24 timer etter dose på dag 1 av syklus 1 (hver syklus var på 21 dager)
0 (før start av infusjon), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 og 18-24 timer etter dose på dag 1 av syklus 1 (hver syklus var på 21 dager)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Geron Corporation

Etterforskere

  • Studieleder: Study Clinical Team, Geron Corporation

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

28. august 2015

Primær fullføring (Faktiske)

26. april 2018

Studiet fullført (Faktiske)

7. februar 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

21. april 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

21. april 2015

Først lagt ut (Anslag)

24. april 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

14. september 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. august 2021

Sist bekreftet

1. august 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CR107170
  • 63935937MYF2001 (Annen identifikator: Geron Corporation)
  • 2015-000946-41 (EudraCT-nummer)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Myelofibrose

Kliniske studier på Imetelstat 4,7 mg/kg

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Venezuela

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere