Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie om de activiteit van 2 dosisniveaus van Imetelstat te evalueren bij deelnemers met intermediair-2 of hoogrisico myelofibrose (MF) die eerder zijn behandeld met Janus Kinase (JAK)-remmer

17 augustus 2021 bijgewerkt door: Geron Corporation

Een gerandomiseerde, enkelblinde, multicenter fase 2-studie om de activiteit van 2 dosisniveaus van Imetelstat te evalueren bij proefpersonen met intermediair-2 of hoog-risico myelofibrose (MF) gerecidiveerd/refractair voor Janus Kinase (JAK)-remmer

Het doel van deze studie is het evalueren van de werkzaamheid en veiligheid van 2 doseringsregimes van imetelstat bij deelnemers met myelofibrose (MF) met gemiddeld 2 of hoog risico bij wie de ziekte terugvalt na of refractair is voor behandeling met Janus Kinase (JAK)-remmers. Het belangrijkste secundaire eindpunt omvat de algehele overleving.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een gerandomiseerde (studiemedicatie die toevallig aan deelnemers is toegewezen), multicenter (meer dan één ziekenhuis, medisch schoolteam of medische kliniek werkt aan een medische onderzoeksstudie) studie van 2 doseringsregimes (behandelingsarmen) van imetelstat met één middel bij deelnemers met myelofibrose (MF) met gemiddeld 2 of hoog risico, bij wie de ziekte terugvalt na of refractair is voor behandeling met Janus Kinase (JAK)-remmers. De hoofdstudie bestaat uit 3 delen: screeningsfase (21 dagen vóór randomisatie); Behandelingsfase (van randomisatie tot stopzetting van het studiegeneesmiddel); en Vervolgfase (tot overlijden, verloren voor follow-up, intrekking van toestemming of einde studie, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet). De deelnemers kregen elke 3 weken imetelstat 9,4 milligram (mg)/kg (kg) intraveneus (IV) tot ziekteprogressie, onaanvaardbare toxiciteit of het einde van de studie OF imetelstat 4,7 mg/kg IV elke 3 weken tot ziekteprogressie, onaanvaardbare toxiciteit of studie einde. Aanvankelijk waren alle deelnemers blind voor de behandeling. Na de eerste tussentijdse analyse werd de behandeling voor alle deelnemers gedeblindeerd en konden deelnemers die waren toegewezen aan de arm met imetelstat 4,7 mg/kg doorgaan met dezelfde dosis imetelstat of deze laten verhogen tot 9,4 mg/kg naar goeddunken van de onderzoeker. Het percentage miltrespons en symptoomrespons werden geëvalueerd als co-primaire eindpunten. Na afronding van de primaire analyse konden deelnemers die baat hadden bij de onderzoeksbehandeling, imetelstat in de verlengingsfase tot 2 jaar blijven ontvangen of tot verlies van voordeel of onaanvaardbare toxiciteit. Deelnemers die de studiebehandeling al hadden stopgezet, konden de verlengingsfase ingaan om de follow-up voort te zetten voor de veiligheid via het verzamelen van ernstige bijwerkingen en voor de overlevingsstatus.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

107

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • België
      • Antwerpen, België
      • Brugge, België
      • Brussel, België
      • Leuven, België
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada
  • Duitsland
      • Aachen, Duitsland
      • Dresden, Duitsland
      • Duesseldorf, Duitsland
      • Frankfurt, Duitsland
      • Hamburg, Duitsland
      • Heidelberg, Duitsland
      • Koeln, Duitsland
      • Leipzig, Duitsland
      • Mannheim, Duitsland
      • Rostock, Duitsland
  • Frankrijk
      • Angers, Frankrijk
      • Lille, Frankrijk
      • Marseille Cedex 9, Frankrijk
      • Paris, Frankrijk
      • Pierre Benite, Frankrijk
      • Toulouse cedex 9, Frankrijk
  • Israël
      • Haifa, Israël
      • Jerusalem, Israël
      • Kfar Saba, Israël
      • Nahariya, Israël
      • Ramat Gan, Israël
      • Tel Aviv, Israël
  • Italië
      • Bergamo, Italië
      • Bologna, Italië
  • Korea, republiek van
      • Seoul, Korea, republiek van
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje
      • Las Palmas De Gran Canaria, Spanje
      • Madrid, Spanje
      • Salamanca, Spanje
      • Valencia, Spanje
  • Taiwan
      • Chiayi City, Taiwan
      • Taipei, Taiwan
  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk
      • Glasgow, Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk
      • Oxford, Verenigd Koninkrijk
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten
    • California
      • Duarte, California, Verenigde Staten
      • La Jolla, California, Verenigde Staten
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten
      • Stanford, California, Verenigde Staten
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten
    • Florida
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten
      • West Palm Beach, Florida, Verenigde Staten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Verenigde Staten
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten
    • New York
      • Bronx, New York, Verenigde Staten
      • Buffalo, New York, Verenigde Staten
      • Lake Success, New York, Verenigde Staten
      • New York, New York, Verenigde Staten
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten
      • Winston-Salem, North Carolina, Verenigde Staten
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Verenigde Staten
    • South Dakota
      • Watertown, South Dakota, Verenigde Staten
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

14 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Diagnose van primaire myelofibrose (PMF) volgens de herziene WHO-criteria; of post-essentiële trombocytemie-myelofibrose (PET-MF) of post-polycytemie vera-myelofibrose (PPV-MF) volgens de criteria van de International Working Group-Myeloproliferative Neoplasms Research and Treatment (IWG-MRT).
  • Dynamic International Prognostic Scoring System (DIPSS) intermediair-2 of MF met hoog risico.
  • Meetbare splenomegalie voorafgaand aan deelname aan het onderzoek, zoals aangetoond door een voelbare milt van ≥ 5 cm onder de linker ribbenboog OF een miltvolume van ≥ 450 cm^3 gemeten met magnetische resonantie beeldvorming (MRI).
  • Actieve symptomen van MF zoals aangetoond door een symptoomscore van ten minste 5 punten (op een schaal van 0 tot 10) op ten minste één van de symptomen of een score van 3 of hoger op ten minste 2 van de symptomen.
  • Gedocumenteerde progressieve ziekte tijdens of na therapie met Januskinase (JAK)-remmers.
  • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) prestatiestatus 0, 1 of 2.

Uitsluitingscriteria:

  • Aantal perifere bloedblasten van ≥ 10% of aantal blasten in het beenmerg van ≥ 10%.
  • Voorafgaande behandeling met imetelstat.
  • Elke chemotherapie of MF-gerichte therapie, onderzoeksgeneesmiddel, hydroxyurea, immunomodulerende of immunosuppressieve therapie, corticosteroïden of JAK-remmertherapie ≤14 dagen voorafgaand aan randomisatie.
  • Grote operatie binnen 4 weken voorafgaand aan randomisatie.
  • Actieve systemische hepatitis-infectie die behandeling vereist (dragers van het hepatitis-virus mogen deelnemen aan de studie), van elk type of bekende acute of chronische leverziekte, waaronder cirrose.
  • Voorgeschiedenis van hematopoëtische stamceltransplantatie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Enkel

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Imetelstat 4,7 mg/kg
Geneesmiddel: Imetelstat 4,7 mg/kg
De deelnemers kregen imetelstat 4,7 mg/kg lichaamsgewicht als intraveneuze infusie op dag 1 van elke cyclus van 21 dagen. Het onderzoeksgeneesmiddel werd intraveneus toegediend tot ziekteprogressie, onaanvaardbare toxiciteit of het einde van de studie.
Experimenteel: Imetelstat 9,4 mg/kg
Geneesmiddel: Imetelstat 9,4 mg/kg
Deelnemers kregen imetelstat 9,4 mg/kg lichaamsgewicht als intraveneuze infusie op dag 1 van elke cyclus van 21 dagen tot ziekteprogressie, onaanvaardbare toxiciteit of het einde van de studie.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers met miltrespons
Tijdsspanne: Week 24
Het responspercentage van de milt wordt gedefinieerd als het percentage deelnemers dat ≥ 35% vermindering van het miltvolume bereikte in week 24 vanaf de uitgangswaarde, uitgevoerd door het IRC met behulp van magnetische resonantiebeeldvorming (MRI).
Week 24
Percentage deelnemers met symptoomrespons
Tijdsspanne: Week 24
Symptoomresponspercentage wordt gedefinieerd als het percentage deelnemers dat ≥ 50% vermindering van de totale symptoomscore (TSS) bereikte in week 24 vanaf de basislijn, zoals gemeten met het aangepaste Myelofibrosis Symptom Assessment Form (MFSAF) versie 2.0 dagboek. De MFSAF beoordeelde de volgende symptomen als gevolg van myelofibrose (MF): nachtelijk zweten, jeuk, abdominaal ongemak, pijn onder de ribben aan de linkerkant, vol gevoel, bot- of spierpijn en mate van inactiviteit. Elk item wordt gescoord op een schaal van 0 (afwezig) tot 10 (ergst denkbare) waarbij hogere scores duiden op ernstigere symptomen en grotere inactiviteit. De totaalscore loopt van 0-70, waarbij 0 staat voor afwezig/zo goed als het maar kan en 70 voor het slechtst denkbare/zo erg als het maar kan zijn.
Week 24

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers met algehele respons volgens gewijzigde International Working Group 2013 - Criteria voor onderzoek en behandeling van myeloproliferatieve neoplasma's (IWG-MRT)
Tijdsspanne: Elke 12 weken tot week 48 daarna elke 24 weken (ongeveer tot 2,3 jaar)
Totaal responspercentage: % deelnemers met volledige remissie (CR) of gedeeltelijke remissie (PR) volgens gemodificeerde IWG-MRT.CR: beenmerg: normocellulaire <5% blasten, ≤Graad 1 fibrose; onrijpe myeloïde cellen in perifeer bloed (PB): <2%; hemoglobine (Hb): 10 g/dL-bovengrens van normaal (ULN); neutrofielen: 1*10^9/L-ULN; bloedplaatjes: 100*10^9/L-ULN; milt:niet voelbaar en ≤350ml volume; extramedullaire hematopoëse (EMH): geen niet-hepato-milt EMH; symptomen: >70% verbetering in symptoomscore per gemodificeerde MFSAF v2.0 TSS. PR: beenmerg: normocellulair: <5% blasten ≤ Graad 1 fibrose of niet voldoen aan beenmergremissiecriteria; Onrijpe myeloïde cellen in PB: <2%; Hb: 8,5 -<10 g/dL-ULN of 10 g/dL-ULN; neutrofielen: 1*10^9/L-ULN; bloedplaatjes: 50 -<100*10^9/L-ULN; milt: ≥35% miltvolumetrische reductie door MRI of niet voelbaar; EMH: geen niet-hepato-milt EMH; symptomen: >50% verbetering in symptoomscore per gemodificeerde MFSAF v2.0 TSS. Alle responscategorieën, uitkering moet >12 weken duren om als respons in aanmerking te komen.
Elke 12 weken tot week 48 daarna elke 24 weken (ongeveer tot 2,3 jaar)
Percentage deelnemers met klinische verbetering (CI) volgens gewijzigde IWG-MRT-criteria uit 2013
Tijdsspanne: Elke 12 weken tot week 48 daarna elke 24 weken (ongeveer tot 2,3 jaar)
CI volgens de gewijzigde IWG-MRT-criteria van 2013, gedefinieerd als het bereiken van anemie, milt of symptoomrespons zonder progressieve ziekte of toename van de ernst van anemie, trombocytopenie of neutropenie (toename van de ernst van anemie vormt het optreden van nieuwe transfusieafhankelijkheid of een ≥ 2,0 g/dl daling van het hemoglobinegehalte ten opzichte van de uitgangswaarde van voor de behandeling, die ten minste 12 weken aanhoudt. Toename van de ernst van trombocytopenie of neutropenie wordt gedefinieerd als een 2-graads afname, vanaf de uitgangswaarde voor de behandeling, van het aantal bloedplaatjes of ANC, volgens de Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) versie 4.03. Bovendien vereist toewijzing aan CI een minimaal aantal bloedplaatjes van ≥ 25.000*10^9/L en een ANC van ≥ 0,5*10^9/L.) Voor alle responscategorieën geldt dat de uitkering >12 weken moet duren om als respons in aanmerking te komen.
Elke 12 weken tot week 48 daarna elke 24 weken (ongeveer tot 2,3 jaar)
Percentage deelnemers met klinische respons volgens gewijzigde IWG-MRT 2013
Tijdsspanne: Elke 12 weken tot week 48 daarna elke 24 weken (ongeveer tot 2,3 jaar)
Klinische responsratio (CRR) werd gedefinieerd als het percentage deelnemers dat CR, PR of CI behaalde volgens de gewijzigde IWG-MRT-criteria van 2013. CR: beenmerg: normocellulaire <5% blasten, ≤Graad 1 fibrose; onrijpe myeloïde cellen in PB: <2%; Hb: 10 g/dL-ULN; neutrofielen: 1*10^9/L-ULN; bloedplaatjes: 100*10^9/L-ULN; milt: niet voelbaar en ≤350ml volume; EMH: geen niet-hepato-milt EMH; symptomen: >70% verbetering in symptoomscore per gemodificeerde MFSAF v2.0 TSS. PR: beenmerg: normocellulair: <5% blasten ≤ Graad 1 fibrose of niet voldoen aan beenmergremissiecriteria; Onrijpe myeloïde cellen in PB: <2%; Hb: 8,5 -<10 g/dL-ULN of 10 g/dL-ULN; neutrofielen: 1*10^9/L-ULN; bloedplaatjes: 50 -<100*10^9/L-ULN; milt: ≥35% miltvolumetrische reductie door MRI of niet voelbaar; EMH: geen niet-hepato-milt EMH; symptomen: >50% verbetering in symptoomscore per gemodificeerde MFSAF v2.0 TSS. CI: bereiken van anemie, milt of symptoomrespons zonder PD of toename van de ernst van anemie, trombocytopenie of neutropenie.
Elke 12 weken tot week 48 daarna elke 24 weken (ongeveer tot 2,3 jaar)
Percentage deelnemers met miltrespons volgens gewijzigde IWG-MRT-criteria uit 2013
Tijdsspanne: Elke 12 weken tot week 48 daarna elke 24 weken (ongeveer tot 2,3 jaar)
Miltrespons volgens gewijzigde IWG-MRT-criteria uit 2013. Miltrespons: een baseline splenomegalie die voelbaar is op 5-10 cm, onder de linker ribbenboog (LCM), wordt niet voelbaar of een baseline splenomegalie die voelbaar is op >10 cm, onder de LCM, neemt af met ≥50%; Een miltrespons vereist bevestiging door MRI die >35% miltvolumereductie (SVR) laat zien. Voor responscategorieën moet de uitkering >12 weken duren om als respons in aanmerking te komen. Deelnemers die CI bereikten volgens gewijzigde IWG-MRT-criteria, werden beschouwd als respons met klinische verbetering. Deelnemers die voldeden aan de criteria voor miltrespons maar verslechterende cytopenieën hadden (en dus niet voldeden aan de criteria voor klinische verbetering) werden geacht een respons te hebben zonder klinische verbetering. De klinische verbetering in IWG-MRT wordt gedefinieerd als het bereiken van anemie, milt of symptoomrespons zonder progressieve ziekte of toename in ernst van anemie, trombocytopenie of neutropenie.
Elke 12 weken tot week 48 daarna elke 24 weken (ongeveer tot 2,3 jaar)
Percentage deelnemers met symptoomrespons volgens gewijzigde IWG-MRT-criteria uit 2013
Tijdsspanne: Elke 12 weken tot week 48 daarna elke 24 weken (ongeveer tot 2,3 jaar)
Symptomenrespons volgens gewijzigde IWG-MRT-criteria uit 2013. Symptomen Reactie: een vermindering van ≥50% in de gemodificeerde MFSAF v2.0 TSS. Voor de responscategorie moet de uitkering >12 weken duren om als respons in aanmerking te komen. Deelnemers die CI bereikten volgens gewijzigde IWG-MRT-criteria, werden beschouwd als respons met klinische verbetering. Deelnemers die voldeden aan de criteria voor symptoomrespons, maar verergerende cytopenieën hadden (en dus niet voldeden aan de criteria voor klinische verbetering), werden geacht een respons te hebben zonder klinische verbetering. De klinische verbetering in IWG-MRT wordt gedefinieerd als het bereiken van anemie, milt of symptoomrespons zonder progressieve ziekte of toename in ernst van anemie, trombocytopenie of neutropenie.
Elke 12 weken tot week 48 daarna elke 24 weken (ongeveer tot 2,3 jaar)
Percentage deelnemers met anemierespons volgens gewijzigde IWG-MRT-criteria uit 2013
Tijdsspanne: Elke 12 weken tot week 48 daarna elke 24 weken (ongeveer tot 2,3 jaar)
Anemierespons volgens gewijzigde IWG-MRT-criteria uit 2013. Anemierespons wordt gedefinieerd als deelnemers met baseline Hb <10 g/dL maar die niet voldoen aan strikte criteria voor transfusieafhankelijkheid: een ≥ 2 g/dL toename in Hb; Transfusieafhankelijke deelnemers bij aanvang: transfusieonafhankelijk worden. Transfusie-onafhankelijkheid wordt gedefinieerd als het ontbreken van enige pRBC-transfusies gedurende ten minste 12 "voortschrijdende" weken. Voor responscategorieën moet de uitkering >12 weken duren om als respons in aanmerking te komen. Deelnemers die CI bereikten volgens gewijzigde IWG-MRT-criteria, werden beschouwd als respons met klinische verbetering. Deelnemers die voldeden aan de criteria voor anemierespons, maar verergerende cytopenieën hadden (en dus niet voldeden aan de criteria voor klinische verbetering), werden geacht een respons te hebben zonder klinische verbetering. De klinische verbetering in IWG-MRT wordt gedefinieerd als het bereiken van anemie, milt of symptoomrespons zonder progressieve ziekte of toename in ernst van anemie, trombocytopenie of neutropenie.
Elke 12 weken tot week 48 daarna elke 24 weken (ongeveer tot 2,3 jaar)
Responsduur (PR/CI/RWCI) volgens IWG-MRT-criteria
Tijdsspanne: Vanaf de datum van eerste documentatie van een reactie tot de datum van het eerste gedocumenteerde bewijs van PD of overlijden, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet (ongeveer tot 2,3 jaar)
Responsduur (PR/CI/RWCI) is de duur vanaf de datum van de eerste documentatie van een respons tot de datum van het eerste gedocumenteerde bewijs van PD of overlijden, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet. PR: BM: normocellulair: <5% blasten ≤Graad 1 fibrose/voldoet niet aan de BM-remissiecriteria; IMC in PB: <2%; Hb: 8,5 -<10 g/dL-ULN of 10 g/dL-ULN; neutrofielen: 1*10^9/L-ULN; bloedplaatjes: 50 -<100*10^9/L-ULN; milt: ≥35% miltvolumetrische reductie door MRI/niet voelbaar; EMH: geen niet-hepato-milt EMH; symptomen: >50% verbetering in symptoomscore. CI: bereiken van anemie, milt of symptoomrespons zonder PD of toename van de ernst van anemie, trombocytopenie, neutropenie. RWCI: deelnemers die voldeden aan de criteria voor respons maar verslechterende cytopenieën hadden. PD: Splenomegalie vereist MRI die ≥25% toename van het miltvolume laat zien.
Vanaf de datum van eerste documentatie van een reactie tot de datum van het eerste gedocumenteerde bewijs van PD of overlijden, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet (ongeveer tot 2,3 jaar)
Algemeen overleven
Tijdsspanne: Dag 1 van cyclus 1 (elke cyclus duurde 21 dagen), tot de datum van overlijden van de deelnemer (ongeveer tot 4,1 jaar)
De totale overleving wordt gemeten vanaf de datum van cyclus 1, dag 1 tot de datum van overlijden van de deelnemer. Als de deelnemer in leven was of de vitale status onbekend was, werd OS gecensureerd op de datum waarop voor het laatst bekend was dat de deelnemer in leven was.
Dag 1 van cyclus 1 (elke cyclus duurde 21 dagen), tot de datum van overlijden van de deelnemer (ongeveer tot 4,1 jaar)
Percentage deelnemers met klinisch betekenisvolle verbetering in de European Organization for Research and Treatment of Cancer (EORTC) Quality of Life Questionnaire-30 (QLQ-C30): Global Health Status
Tijdsspanne: Tot het einde van de behandeling (ongeveer tot 2,3 jaar)
EORTC QLQ-C30 is een vragenlijst om de kwaliteit van leven van kankerpatiënten te beoordelen. De EORTC QLQ-C30 omvatte 30 items die resulteerden in 5 functionele schalen (fysiek functioneren, rolfunctioneren, emotioneel functioneren, cognitief functioneren en sociaal functioneren), 3 symptoomschalen (vermoeidheid, misselijkheid en braken, en pijn) en 6 enkele items ( kortademigheid, slapeloosheid, verlies van eetlust, obstipatie, diarree en financiële problemen) die zijn gebaseerd op een 4-puntsschaal (1= helemaal niet tot 4= heel veel); en 1 wereldwijde gezondheidsstatusschaal op basis van een 7-puntsschaal (1= Zeer slecht tot 7= Uitstekend). Alle schalen en items worden gemiddeld, getransformeerd naar een schaal van 0-100; hogere score=beter niveau van functioneren. Klinisch relevante verbetering gedefinieerd als verandering groter dan de helft van de standaarddeviatie bij baseline in QLQ-C30 Global Health Status.
Tot het einde van de behandeling (ongeveer tot 2,3 jaar)
EuroQol 5 Dimension 5 Level (EQ-5D-5L): Utility Score en Visual Analog Scale (VAS)
Tijdsspanne: Aan het einde van de behandeling, tot ongeveer 2,3 jaar
EQ-5D-5L is een gestandaardiseerde gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven vragenlijst ontwikkeld door EuroQol Group om een ​​eenvoudige, generieke meting van gezondheid te bieden voor klinische en economische beoordeling. EQ-5D-5L bestaat uit twee componenten: een gezondheidstoestandprofiel en VAS. Het EQ-5D-profiel van de gezondheidstoestand bestaat uit 5 dimensies: mobiliteit, zelfzorg, gebruikelijke activiteiten, pijn/ongemak en angst/depressie. Elke dimensie heeft 5 niveaus: 1=geen problemen, 2=lichte problemen, 3=matige problemen, 4=ernstige problemen en 5=extreme problemen. De 5D-5L-systemen worden omgezet in een enkele index-nutsscore tussen 0 en 1, waarbij een hogere score een betere gezondheidstoestand aangeeft. EQ-5D-5L-VAS is ontworpen om de huidige gezondheidstoestand van de deelnemer te beoordelen op een schaal van 0 tot 100, waarbij 0 staat voor de slechtst denkbare gezondheidstoestand en 100 voor de best denkbare gezondheidstoestand.
Aan het einde van de behandeling, tot ongeveer 2,3 jaar
Percentage deelnemers met klinisch betekenisvolle verbetering in de korte pijninventarisatie (BPI)
Tijdsspanne: Tot het einde van de behandeling (ongeveer tot 2,3 jaar)
De BPI beoordeelt de pijnintensiteit op 4 items (nu, ergst, minst en gemiddeld) en de interferentie op 7 gebieden (algemene activiteit, stemming, loopvaardigheid, normaal werk, relaties, slaap, levensvreugde). Minimale waarde = 0; maximale waarde = 10. Hogere scores duiden op een grotere ernst van de symptomen/slechtere resultaten. Klinisch relevante verbetering in BPI gedefinieerd als verandering groter dan de helft van de standaarddeviatie bij aanvang.
Tot het einde van de behandeling (ongeveer tot 2,3 jaar)
Patiënt Global Impression of Change (PGIC)
Tijdsspanne: Aan het einde van de behandeling, tot ongeveer 2,3 jaar
De PGIC werd gebruikt om het perspectief van de deelnemer op verbetering of afname van MF-symptomen in de loop van de tijd vast te leggen. De PGIC had een 7-punts antwoordschaal variërend van 1 tot 7, waarbij (1=zeer veel verbeterd, 2= enigszins verbeterd, 3= enigszins verbeterd, 4=geen verandering, 5= iets slechter, 6= enigszins slechter, 7=heel veel erger).
Aan het einde van de behandeling, tot ongeveer 2,3 jaar
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's)
Tijdsspanne: Tot einde verlengingsfase (ongeveer tot 4,2 jaar)
Een AE is elke ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer of deelnemers aan klinisch onderzoek die een farmaceutisch product hebben toegediend en die niet noodzakelijkerwijs een oorzakelijk verband heeft met deze behandeling. TEAE's waren bijwerkingen die begonnen tijdens of na de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel en binnen 30 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
Tot einde verlengingsfase (ongeveer tot 4,2 jaar)
Maximale waargenomen plasmaconcentratie (Cmax) van Imetelstat
Tijdsspanne: 0 (vóór start van de infusie), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 en 18-24 uur na toediening op dag 1 van cyclus 1 (elke cyclus duurde 21 dagen)
0 (vóór start van de infusie), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 en 18-24 uur na toediening op dag 1 van cyclus 1 (elke cyclus duurde 21 dagen)
Tijd om de maximale waargenomen plasmaconcentratie (Tmax) van Imetelstat te bereiken
Tijdsspanne: 0 (vóór start van de infusie), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 en 18-24 uur na toediening op dag 1 van cyclus 1 (elke cyclus duurde 21 dagen)
0 (vóór start van de infusie), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 en 18-24 uur na toediening op dag 1 van cyclus 1 (elke cyclus duurde 21 dagen)
Gebied onder de plasmaconcentratie-tijdcurve van tijd nul tot 24 uur (AUC 0-24) van Imetelstat
Tijdsspanne: 0 (vóór start van de infusie), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 en 18-24 uur na toediening op dag 1 van cyclus 1 (elke cyclus duurde 21 dagen)
0 (vóór start van de infusie), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 en 18-24 uur na toediening op dag 1 van cyclus 1 (elke cyclus duurde 21 dagen)
Gebied onder het plasmaconcentratie-tijdprofiel van tijd nul tot oneindig (AUC0-inf) van Imetelstat
Tijdsspanne: 0 (vóór start van de infusie), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 en 18-24 uur na toediening op dag 1 van cyclus 1 (elke cyclus duurde 21 dagen)
0 (vóór start van de infusie), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 en 18-24 uur na toediening op dag 1 van cyclus 1 (elke cyclus duurde 21 dagen)
Eliminatie Halfwaardetijd (t1/2) van Imetelstat
Tijdsspanne: 0 (vóór start van de infusie), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 en 18-24 uur na toediening op dag 1 van cyclus 1 (elke cyclus duurde 21 dagen)
De eliminatiehalfwaardetijd (t 1/2) hangt samen met de terminale helling (lambda [z]) van de semi-logaritmische geneesmiddelconcentratie-tijdcurve, berekend als 0,693/lambda(z).
0 (vóór start van de infusie), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 en 18-24 uur na toediening op dag 1 van cyclus 1 (elke cyclus duurde 21 dagen)
Totale systemische klaring (CL) van Imetelstat
Tijdsspanne: 0 (vóór start van de infusie), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 en 18-24 uur na toediening op dag 1 van cyclus 1 (elke cyclus duurde 21 dagen)
0 (vóór start van de infusie), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 en 18-24 uur na toediening op dag 1 van cyclus 1 (elke cyclus duurde 21 dagen)
Distributievolume (Vd) van Imetelstat
Tijdsspanne: 0 (vóór start van de infusie), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 en 18-24 uur na toediening op dag 1 van cyclus 1 (elke cyclus duurde 21 dagen)
0 (vóór start van de infusie), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 en 18-24 uur na toediening op dag 1 van cyclus 1 (elke cyclus duurde 21 dagen)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Geron Corporation

Onderzoekers

  • Studie directeur: Study Clinical Team, Geron Corporation

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

28 augustus 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

26 april 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

7 februari 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

21 april 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

21 april 2015

Eerst geplaatst (Schatting)

24 april 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

14 september 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 augustus 2021

Laatst geverifieerd

1 augustus 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CR107170
  • 63935937MYF2001 (Andere identificatie: Geron Corporation)
  • 2015-000946-41 (EudraCT-nummer)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Imetelstat 4,7 mg/kg

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Ukraine

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren