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Étude pour évaluer l'activité de 2 niveaux de dose d'Imetelstat chez des participants atteints de myélofibrose (MF) à risque intermédiaire 2 ou élevé précédemment traités avec un inhibiteur de Janus Kinase (JAK)

17 août 2021 mis à jour par: Geron Corporation

Une étude randomisée, en simple aveugle et multicentrique de phase 2 pour évaluer l'activité de 2 niveaux de dose d'Imetelstat chez des sujets atteints de myélofibrose (MF) à risque intermédiaire 2 ou à haut risque en rechute/réfractaire à l'inhibiteur de Janus Kinase (JAK)

Le but de cette étude est d'évaluer l'efficacité et l'innocuité de 2 schémas posologiques d'imetelstat chez des participants atteints de myélofibrose (MF) à risque intermédiaire 2 ou élevé dont la maladie est en rechute après ou est réfractaire au traitement par inhibiteur de Janus Kinase (JAK). Le principal critère d'évaluation secondaire comprend la survie globale.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude randomisée (médicaments à l'étude attribués aux participants par hasard), multicentrique (plus d'un hôpital, une équipe de faculté de médecine ou une clinique médicale travaillant sur une étude de recherche médicale) de 2 schémas posologiques (bras de traitement) d'imetelstat à agent unique chez les participants avec myélofibrose (MF) à risque intermédiaire-2 ou élevé dont la maladie est en rechute après ou réfractaire au traitement par inhibiteur de Janus Kinase (JAK). L'étude principale se compose de 3 parties : Phase de dépistage (21 jours avant la randomisation) ; Phase de traitement (de la randomisation jusqu'à l'arrêt du médicament à l'étude) ; et Phase de suivi (jusqu'au décès, perdu de vue, retrait du consentement ou fin de l'étude, selon la première éventualité). Les participants ont reçu de l'imetelstat 9,4 milligrammes (mg)/kilogramme (kg) par voie intraveineuse (IV) toutes les 3 semaines jusqu'à la progression de la maladie, une toxicité inacceptable ou la fin de l'étude OU de l'imetelstat 4,7 mg/kg IV toutes les 3 semaines jusqu'à la progression de la maladie, une toxicité inacceptable ou fin d'étude. Au départ, tous les participants étaient aveugles au traitement. Après la première analyse intermédiaire, le traitement de tous les participants a été levé en aveugle et les participants affectés au bras imetelstat 4,7 mg/kg pouvaient continuer avec leur même dose d'imetelstat ou la faire augmenter à 9,4 mg/kg à la discrétion de l'investigateur. Le pourcentage de réponse de la rate et la réponse des symptômes ont été évalués comme critères d'évaluation co-primaires. Après l'achèvement de l'analyse primaire, les participants bénéficiant du traitement à l'étude pouvaient continuer à recevoir de l'imetelstat en phase d'extension jusqu'à 2 ans ou jusqu'à la perte des bénéfices ou une toxicité inacceptable. Les participants qui avaient déjà arrêté le traitement à l'étude pouvaient entrer dans la phase d'extension pour continuer le suivi de la sécurité via la collecte des événements indésirables graves et du statut de survie.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

107

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Aachen, Allemagne
      • Dresden, Allemagne
      • Duesseldorf, Allemagne
      • Frankfurt, Allemagne
      • Hamburg, Allemagne
      • Heidelberg, Allemagne
      • Koeln, Allemagne
      • Leipzig, Allemagne
      • Mannheim, Allemagne
      • Rostock, Allemagne
  • Belgique
      • Antwerpen, Belgique
      • Brugge, Belgique
      • Brussel, Belgique
      • Leuven, Belgique
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada
  • Corée, République de
      • Seoul, Corée, République de
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne
      • Las Palmas De Gran Canaria, Espagne
      • Madrid, Espagne
      • Salamanca, Espagne
      • Valencia, Espagne
  • France
      • Angers, France
      • Lille, France
      • Marseille Cedex 9, France
      • Paris, France
      • Pierre Benite, France
      • Toulouse cedex 9, France
  • Israël
      • Haifa, Israël
      • Jerusalem, Israël
      • Kfar Saba, Israël
      • Nahariya, Israël
      • Ramat Gan, Israël
      • Tel Aviv, Israël
  • Italie
      • Bergamo, Italie
      • Bologna, Italie
  • Royaume-Uni
      • Birmingham, Royaume-Uni
      • Glasgow, Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni
      • Oxford, Royaume-Uni
  • Taïwan
      • Chiayi City, Taïwan
      • Taipei, Taïwan
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis
    • California
      • Duarte, California, États-Unis
      • La Jolla, California, États-Unis
      • Los Angeles, California, États-Unis
      • Stanford, California, États-Unis
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, États-Unis
    • Florida
      • Tampa, Florida, États-Unis
      • West Palm Beach, Florida, États-Unis
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, États-Unis
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis
    • New York
      • Bronx, New York, États-Unis
      • Buffalo, New York, États-Unis
      • Lake Success, New York, États-Unis
      • New York, New York, États-Unis
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, États-Unis
      • Durham, North Carolina, États-Unis
      • Winston-Salem, North Carolina, États-Unis
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, États-Unis
    • South Dakota
      • Watertown, South Dakota, États-Unis
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, États-Unis

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

14 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic de myélofibrose primaire (PMF) selon les critères révisés de l'OMS ; ou post-thrombocytémie-myélofibrose essentielle (PET-MF) ou post-polycythémie vraie-myélofibrose (PPV-MF) selon les critères de l'International Working Group-Myeloproliferative Neoplasms Research and Treatment (IWG-MRT).
  • Dynamic International Prognostic Scoring System (DIPSS) MF intermédiaire-2 ou à haut risque.
  • Splénomégalie mesurable avant l'entrée dans l'étude, démontrée par une rate palpable mesurant ≥ 5 cm sous la marge costale gauche OU un volume de rate ≥ 450 cm ^ 3 mesuré par imagerie par résonance magnétique (IRM).
  • Symptômes actifs de MF démontrés par un score de symptôme d'au moins 5 points (sur une échelle de 0 à 10) sur au moins un des symptômes ou un score de 3 ou plus sur au moins 2 des symptômes.
  • Maladie évolutive documentée pendant ou après un traitement par inhibiteur de Janus kinase (JAK).
  • Statut de performance de l'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0, 1 ou 2.

Critère d'exclusion:

  • Nombre de blastes dans le sang périphérique ≥ 10 % ou nombre de blastes dans la moelle osseuse ≥ 10 %.
  • Traitement préalable par imetelstat.
  • Toute chimiothérapie ou thérapie dirigée par MF, médicament expérimental, hydroxyurée, thérapie immunomodulatrice ou immunosuppressive, corticostéroïdes ou thérapie par inhibiteur de JAK ≤ 14 jours avant la randomisation.
  • Chirurgie majeure dans les 4 semaines précédant la randomisation.
  • Hépatite systémique active nécessitant un traitement (les porteurs du virus de l'hépatite sont autorisés à participer à l'étude), de tout type ou maladie hépatique aiguë ou chronique connue, y compris la cirrhose.
  • Antécédents de greffe de cellules souches hématopoïétiques.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Seul

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Imételstat 4,7 mg/kg
Médicament: Imételstat 4,7 mg/kg
Les participants ont reçu de l'imetelstat 4,7 mg/kg de poids corporel en perfusion intraveineuse le jour 1 de chaque cycle de 21 jours. Le médicament à l'étude a été administré par voie intraveineuse jusqu'à la progression de la maladie, une toxicité inacceptable ou la fin de l'étude.
Expérimental: Imételstat 9,4 mg/kg
Médicament: Imételstat 9,4 mg/kg
Les participants ont reçu de l'imetelstat à raison de 9,4 mg/kg de poids corporel en perfusion intraveineuse le jour 1 de chaque cycle de 21 jours jusqu'à progression de la maladie, toxicité inacceptable ou fin de l'étude.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de participants avec réponse de la rate
Délai: Semaine 24
Le taux de réponse de la rate est défini comme le pourcentage de participants ayant obtenu une réduction ≥ 35 % du volume de la rate à la semaine 24 par rapport au départ, réalisée par l'IRC à l'aide de l'imagerie par résonance magnétique (IRM).
Semaine 24
Pourcentage de participants présentant une réponse symptomatique
Délai: Semaine 24
Le taux de réponse des symptômes est défini comme le pourcentage de participants qui ont obtenu une réduction ≥ 50 % du score total des symptômes (TSS) à la semaine 24 par rapport au départ, tel que mesuré par le journal modifié du formulaire d'évaluation des symptômes de la myélofibrose (MFSAF) version 2.0. Le MFSAF a évalué les symptômes suivants dus à la myélofibrose (MF) : sueurs nocturnes, démangeaisons, gêne abdominale, douleur sous les côtes du côté gauche, sensation de satiété, douleur osseuse ou musculaire et degré d'inactivité. Chaque élément est noté sur une échelle de 0 (absent) à 10 (pire imaginable), les scores les plus élevés indiquant des symptômes plus graves et une plus grande inactivité. Le score total varie de 0 à 70, où 0 indique absent/aussi bon que possible et 70 indique le pire imaginable/aussi mauvais que possible.
Semaine 24

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de participants ayant obtenu une réponse globale selon les critères modifiés du groupe de travail international 2013 - Recherche et traitement des néoplasmes myéloprolifératifs (IWG-MRT)
Délai: Toutes les 12 semaines jusqu'à la semaine 48 puis toutes les 24 semaines (environ jusqu'à 2,3 ans)
Taux de réponse global : % de participants en rémission complète (CR) ou en rémission partielle (RP) selon l'IWG-MRT.CR modifié : moelle osseuse : blastes normocellulaires < 5 %, fibrose ≤ grade 1 ; cellules myéloïdes immatures dans le sang périphérique (PB) : < 2 % ; hémoglobine (Hb) : 10 g/dL-limite supérieure de la normale (ULN) ; neutrophiles : 1*10^9/L-ULN ; plaquettes : 100*10^9/L-ULN ; rate : non palpable et volume ≤ 350 ml ; hématopoïèse extramédullaire (EMH) : pas d'EMH non hépato-splénique ; Symptômes : > 70 % d'amélioration du score des symptômes selon le TSS MFSAF v2.0 modifié. RP : moelle osseuse : normocellulaire : < 5 % blastes ≤ fibrose de grade 1 ou ne répondant pas aux critères de rémission médullaire ; Cellules myéloïdes immatures dans PB : < 2 % ; Hb : 8,5 - < 10 g/dL-ULN ou 10 g/dL-ULN ; neutrophiles : 1*10^9/L-ULN ; plaquettes : 50 -<100*10^9/L-ULN ; rate : réduction volumétrique splénique ≥ 35 % par IRM ou non palpable ; EMH : pas d'EMH non hépato-splénique ; symptômes : amélioration > 50 % du score des symptômes selon le MFSAF v2.0 TSS modifié. Toutes les catégories de réponse, les prestations doivent durer > 12 semaines pour être considérées comme une réponse.
Toutes les 12 semaines jusqu'à la semaine 48 puis toutes les 24 semaines (environ jusqu'à 2,3 ans)
Pourcentage de participants présentant une amélioration clinique (IC) selon les critères modifiés de l'IWG-MRT 2013
Délai: Toutes les 12 semaines jusqu'à la semaine 48 puis toutes les 24 semaines (environ jusqu'à 2,3 ans)
IC selon les critères modifiés de l'IWG-MRT 2013 définis comme l'obtention d'une réponse à l'anémie, à la rate ou aux symptômes sans progression de la maladie ou augmentation de la gravité de l'anémie, de la thrombocytopénie ou de la neutropénie (l'augmentation de la gravité de l'anémie constitue la survenue d'une nouvelle dépendance transfusionnelle ou une ≥ Diminution de 2,0 g/dL du taux d'hémoglobine par rapport au niveau de référence avant le traitement qui dure au moins 12 semaines. L'augmentation de la sévérité de la thrombocytopénie ou de la neutropénie est définie comme une baisse de 2 grades, par rapport au niveau de référence avant le traitement, de la numération plaquettaire ou de l'ANC, selon les critères de terminologie communs pour les événements indésirables (CTCAE) version 4.03. De plus, l'affectation à l'IC nécessite un nombre minimum de plaquettes ≥ 25 000*10^9/L et un ANC ≥ 0,5*10^9/L.) Pour toutes les catégories de réponse, la prestation doit durer > 12 semaines pour être considérée comme une réponse.
Toutes les 12 semaines jusqu'à la semaine 48 puis toutes les 24 semaines (environ jusqu'à 2,3 ans)
Pourcentage de participants ayant obtenu une réponse clinique selon l'IWG-MRT 2013 modifié
Délai: Toutes les 12 semaines jusqu'à la semaine 48 puis toutes les 24 semaines (environ jusqu'à 2,3 ans)
Le taux de réponse clinique (CRR) a été défini comme le pourcentage de participants ayant obtenu une RC, une RP ou un IC selon les critères modifiés de l'IWG-MRT 2013. CR : moelle osseuse : normocellulaire < 5 % de blastes, fibrose ≤ degré 1 ; cellules myéloïdes immatures dans PB : < 2 % ; Hb : 10 g/dL-LSN ; neutrophiles : 1*10^9/L-ULN ; plaquettes : 100*10^9/L-ULN ; rate : non palpable et volume ≤ 350 ml ; EMH : pas d'EMH non hépato-splénique ; Symptômes : > 70 % d'amélioration du score des symptômes selon le TSS MFSAF v2.0 modifié. RP : moelle osseuse : normocellulaire : < 5 % blastes ≤ fibrose de grade 1 ou ne répondant pas aux critères de rémission médullaire ; Cellules myéloïdes immatures dans PB : < 2 % ; Hb : 8,5 - < 10 g/dL-ULN ou 10 g/dL-ULN ; neutrophiles : 1*10^9/L-ULN ; plaquettes : 50 -<100*10^9/L-ULN ; rate : réduction volumétrique splénique ≥ 35 % par IRM ou non palpable ; EMH : pas d'EMH non hépato-splénique ; Symptômes : > 50 % d'amélioration du score des symptômes selon le TSS MFSAF v2.0 modifié. IC : atteinte de l'anémie, réponse de la rate ou des symptômes sans PD ou augmentation de la sévérité de l'anémie, de la thrombocytopénie ou de la neutropénie.
Toutes les 12 semaines jusqu'à la semaine 48 puis toutes les 24 semaines (environ jusqu'à 2,3 ans)
Pourcentage de participants présentant une réponse de la rate selon les critères modifiés de l'IWG-MRT 2013
Délai: Toutes les 12 semaines jusqu'à la semaine 48 puis toutes les 24 semaines (environ jusqu'à 2,3 ans)
Réponse de la rate selon les critères modifiés de l'IWG-MRT 2013. Réponse de la rate : une splénomégalie de base palpable à 5-10 cm, sous le rebord costal gauche (LCM), devient non palpable ou une splénomégalie de base palpable à > 10 cm, sous le LCM, diminue de ≥ 50 % ; Une réponse de la rate nécessite une confirmation par IRM montrant une réduction du volume de la rate (RVS) > 35 %. Pour les catégories de réponse, la prestation doit durer > 12 semaines pour être considérée comme une réponse. Les participants qui ont atteint l'IC selon les critères modifiés de l'IWG-MRT sont considérés comme une réponse avec amélioration clinique. Les participants qui répondaient aux critères de réponse de la rate mais qui présentaient une aggravation des cytopénies (et donc ne répondaient pas aux critères d'amélioration clinique) étaient considérés comme ayant une réponse sans amélioration clinique. L'amélioration clinique de l'IWG-MRT est définie comme l'obtention d'une réponse de l'anémie, de la rate ou des symptômes sans progression de la maladie ni augmentation de la sévérité de l'anémie, de la thrombocytopénie ou de la neutropénie.
Toutes les 12 semaines jusqu'à la semaine 48 puis toutes les 24 semaines (environ jusqu'à 2,3 ans)
Pourcentage de participants présentant des symptômes Réponse selon les critères modifiés de l'IWG-MRT 2013
Délai: Toutes les 12 semaines jusqu'à la semaine 48 puis toutes les 24 semaines (environ jusqu'à 2,3 ans)
Réponse des symptômes selon les critères modifiés de l'IWG-MRT 2013. Symptômes Réponse : une réduction ≥ 50 % du TSS MFSAF v2.0 modifié. Pour la catégorie de réponse, la prestation doit durer > 12 semaines pour être considérée comme une réponse. Les participants qui ont atteint l'IC selon les critères modifiés de l'IWG-MRT sont considérés comme une réponse avec amélioration clinique. Les participants qui répondaient aux critères de réponse des symptômes mais qui présentaient une aggravation des cytopénies (et ne répondaient donc pas aux critères d'amélioration clinique) étaient considérés comme ayant une réponse sans amélioration clinique. L'amélioration clinique de l'IWG-MRT est définie comme l'obtention d'une réponse de l'anémie, de la rate ou des symptômes sans progression de la maladie ni augmentation de la sévérité de l'anémie, de la thrombocytopénie ou de la neutropénie.
Toutes les 12 semaines jusqu'à la semaine 48 puis toutes les 24 semaines (environ jusqu'à 2,3 ans)
Pourcentage de participants présentant une réponse anémique selon les critères modifiés de l'IWG-MRT 2013
Délai: Toutes les 12 semaines jusqu'à la semaine 48 puis toutes les 24 semaines (environ jusqu'à 2,3 ans)
Réponse anémique selon les critères modifiés de l'IWG-MRT 2013. La réponse anémique est définie comme des participants avec une Hb initiale <10 g/dL mais ne répondant pas aux critères stricts de dépendance transfusionnelle : une augmentation ≥ 2 g/dL de l'Hb ; Participants dépendants de la transfusion au départ : devenir indépendants de la transfusion. L'indépendance transfusionnelle est définie comme l'absence de toute transfusion de globules rouges primaires pendant au moins 12 semaines "glissantes". Pour les catégories de réponse, la prestation doit durer > 12 semaines pour être considérée comme une réponse. Les participants qui ont atteint l'IC selon les critères modifiés de l'IWG-MRT sont considérés comme une réponse avec amélioration clinique. Les participants qui répondaient aux critères de réponse à l'anémie mais qui présentaient une aggravation des cytopénies (et ne répondaient donc pas aux critères d'amélioration clinique) étaient considérés comme ayant une réponse sans amélioration clinique. L'amélioration clinique de l'IWG-MRT est définie comme l'obtention d'une réponse de l'anémie, de la rate ou des symptômes sans progression de la maladie ni augmentation de la sévérité de l'anémie, de la thrombocytopénie ou de la neutropénie.
Toutes les 12 semaines jusqu'à la semaine 48 puis toutes les 24 semaines (environ jusqu'à 2,3 ans)
Durée de la réponse (PR/CI/RWCI) selon les critères de l'IWG-MRT
Délai: De la date de documentation initiale d'une réponse à la date de la première preuve documentée de MP ou de décès, selon la première éventualité (environ jusqu'à 2,3 ans)
La durée de la réponse (PR/CI/RWCI) est la durée entre la date de documentation initiale d'une réponse et la date de la première preuve documentée de MP ou de décès, selon la première éventualité. PR : BM : normocellulaire : < 5 % de blastes ≤ fibrose de grade 1/ne répondant pas aux critères de rémission de la BM ; IMC dans PB : < 2 % ; Hb : 8,5 - < 10 g/dL-ULN ou 10 g/dL-ULN ; neutrophiles : 1*10^9/L-ULN ; plaquettes : 50 -<100*10^9/L-ULN ; rate : réduction volumétrique splénique ≥ 35 % par IRM/non palpable ; EMH : pas d'EMH non hépato-splénique ; symptômes : > 50 % d'amélioration du score des symptômes. IC : atteinte de l'anémie, réponse de la rate ou des symptômes sans PD ou augmentation de la sévérité de l'anémie, thrombocytopénie, neutropénie. RWCI : participants qui répondaient aux critères de réponse mais qui présentaient une aggravation des cytopénies. PD : la splénomégalie nécessite une IRM montrant une augmentation ≥ 25 % du volume de la rate.
De la date de documentation initiale d'une réponse à la date de la première preuve documentée de MP ou de décès, selon la première éventualité (environ jusqu'à 2,3 ans)
La survie globale
Délai: Jour 1 du cycle 1 (chaque cycle était de 21 jours), jusqu'à la date du décès du participant (environ jusqu'à 4,1 ans)
La survie globale est mesurée à partir de la date du cycle 1, jour 1 jusqu'à la date du décès du participant. Si le participant était vivant ou si le statut vital était inconnu, l'OS a été censuré à la date à laquelle le participant est connu pour la dernière fois en vie.
Jour 1 du cycle 1 (chaque cycle était de 21 jours), jusqu'à la date du décès du participant (environ jusqu'à 4,1 ans)
Pourcentage de participants présentant une amélioration cliniquement significative dans le questionnaire-30 sur la qualité de vie de l'Organisation européenne pour la recherche et le traitement du cancer (EORTC) (QLQ-C30) : état de santé mondial
Délai: Jusqu'à la fin du traitement (environ jusqu'à 2,3 ans)
EORTC QLQ-C30 est un questionnaire pour évaluer la qualité de vie des patients atteints de cancer. L'EORTC QLQ-C30 comprenait 30 items résultant en 5 échelles fonctionnelles (fonctionnement physique, fonctionnement de rôle, fonctionnement émotionnel, fonctionnement cognitif et fonctionnement social), 3 échelles de symptômes (fatigue, nausées et vomissements et douleur) et 6 items simples ( dyspnée, insomnie, perte d'appétit, constipation, diarrhée et difficultés financières) qui sont basées sur une échelle de 4 points (1 = pas du tout à 4 = énormément ); et 1 échelle globale de l'état de santé basée sur une échelle de 7 points (1 = très mauvais à 7 = excellent). Toutes les échelles et tous les éléments sont moyennés, transformés à l'échelle 0-100 ; score plus élevé = meilleur niveau de fonctionnement. Amélioration cliniquement significative définie comme un changement supérieur à la moitié de l'écart type au départ dans QLQ-C30 Global Health Status.
Jusqu'à la fin du traitement (environ jusqu'à 2,3 ans)
EuroQol 5 Dimension 5 Level (EQ-5D-5L) : score d'utilité et échelle visuelle analogique (EVA)
Délai: À la fin du traitement, jusqu'à environ 2,3 ans
EQ-5D-5L est un questionnaire standardisé sur la qualité de vie liée à la santé développé par EuroQol Group afin de fournir une mesure simple et générique de la santé pour une évaluation clinique et économique. EQ-5D-5L se compose de deux composants : un profil d'état de santé et une EVA. Le profil d'état de santé EQ-5D comprend 5 dimensions : mobilité, soins personnels, activités habituelles, douleur/inconfort et anxiété/dépression. Chaque dimension a 5 niveaux : 1=aucun problème, 2=problèmes légers, 3=problèmes modérés, 4=problèmes graves et 5=problèmes extrêmes. Les systèmes 5D-5L sont convertis en un score d'utilité d'index unique entre 0 et 1, où un score plus élevé indique un meilleur état de santé. EQ-5D-5L-VAS est conçu pour évaluer l'état de santé actuel du participant sur une échelle de 0 à 100, où 0 représente le pire état de santé imaginable et 100 représente le meilleur état de santé imaginable.
À la fin du traitement, jusqu'à environ 2,3 ans
Pourcentage de participants présentant une amélioration cliniquement significative dans le bref inventaire de la douleur (BPI)
Délai: Jusqu'à la fin du traitement (environ jusqu'à 2,3 ans)
Le BPI évalue l'intensité de la douleur sur 4 items (actuellement, pire, moindre et moyenne), et l'interférence dans 7 domaines (activité générale, humeur, capacité de marche, travail normal, relations, sommeil, plaisir de vivre). Valeur minimale = 0 ; valeur maximale = 10. Des scores plus élevés indiquent une plus grande sévérité des symptômes/des résultats pires. Amélioration cliniquement significative du BPI définie comme un changement supérieur à la moitié de l'écart type au départ.
Jusqu'à la fin du traitement (environ jusqu'à 2,3 ans)
Impression globale de changement du patient (PGIC)
Délai: À la fin du traitement, jusqu'à environ 2,3 ans
Le PGIC a été utilisé pour saisir le point de vue du participant sur l'amélioration ou le déclin des symptômes de MF au fil du temps. Le PGIC avait une échelle de réponse en 7 points allant de 1 à 7 où, (1 = très amélioré, 2 = quelque peu amélioré, 3 = un peu amélioré, 4 = aucun changement, 5 = un peu pire, 6 = un peu pire, 7 = bien pire).
À la fin du traitement, jusqu'à environ 2,3 ans
Nombre de participants avec des événements indésirables liés au traitement (TEAE)
Délai: Jusqu'à la fin de la phase d'extension (environ jusqu'à 4,2 ans)
Un EI est tout événement médical fâcheux chez un participant ou des participants à l'investigation clinique ayant reçu un produit pharmaceutique et qui n'a pas nécessairement de lien de causalité avec ce traitement. Les EIAT étaient des EI apparus pendant ou après la première dose du médicament à l'étude, et dans les 30 jours suivant la dernière dose du médicament à l'étude.
Jusqu'à la fin de la phase d'extension (environ jusqu'à 4,2 ans)
Concentration plasmatique maximale observée (Cmax) d'Imetelstat
Délai: 0 (avant le début de la perfusion), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 et 18-24 heures après la dose le jour 1 du cycle 1 (chaque cycle était de 21 jours)
0 (avant le début de la perfusion), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 et 18-24 heures après la dose le jour 1 du cycle 1 (chaque cycle était de 21 jours)
Temps nécessaire pour atteindre la concentration plasmatique maximale observée (Tmax) d'Imetelstat
Délai: 0 (avant le début de la perfusion), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 et 18-24 heures après la dose le jour 1 du cycle 1 (chaque cycle était de 21 jours)
0 (avant le début de la perfusion), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 et 18-24 heures après la dose le jour 1 du cycle 1 (chaque cycle était de 21 jours)
Aire sous la courbe concentration plasmatique-temps du temps zéro à 24 heures (AUC 0-24) d'Imetelstat
Délai: 0 (avant le début de la perfusion), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 et 18-24 heures après la dose le jour 1 du cycle 1 (chaque cycle était de 21 jours)
0 (avant le début de la perfusion), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 et 18-24 heures après la dose le jour 1 du cycle 1 (chaque cycle était de 21 jours)
Aire sous le profil concentration plasmatique-temps du temps zéro à l'infini (AUC0-inf) d'Imetelstat
Délai: 0 (avant le début de la perfusion), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 et 18-24 heures après la dose le jour 1 du cycle 1 (chaque cycle était de 21 jours)
0 (avant le début de la perfusion), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 et 18-24 heures après la dose le jour 1 du cycle 1 (chaque cycle était de 21 jours)
Demi-vie d'élimination (t1/2) d'Imetelstat
Délai: 0 (avant le début de la perfusion), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 et 18-24 heures après la dose le jour 1 du cycle 1 (chaque cycle était de 21 jours)
La demi-vie d'élimination (t 1/2) est associée à la pente terminale (lambda [z]) de la courbe concentration-temps semi-logarithmique du médicament, calculée comme 0,693/lambda(z).
0 (avant le début de la perfusion), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 et 18-24 heures après la dose le jour 1 du cycle 1 (chaque cycle était de 21 jours)
Clairance systémique totale (CL) d'Imetelstat
Délai: 0 (avant le début de la perfusion), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 et 18-24 heures après la dose le jour 1 du cycle 1 (chaque cycle était de 21 jours)
0 (avant le début de la perfusion), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 et 18-24 heures après la dose le jour 1 du cycle 1 (chaque cycle était de 21 jours)
Volume de Distribution (Vd) d'Imetelstat
Délai: 0 (avant le début de la perfusion), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 et 18-24 heures après la dose le jour 1 du cycle 1 (chaque cycle était de 21 jours)
0 (avant le début de la perfusion), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 et 18-24 heures après la dose le jour 1 du cycle 1 (chaque cycle était de 21 jours)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Geron Corporation

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Study Clinical Team, Geron Corporation

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

28 août 2015

Achèvement primaire (Réel)

26 avril 2018

Achèvement de l'étude (Réel)

7 février 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

21 avril 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

21 avril 2015

Première publication (Estimation)

24 avril 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

14 septembre 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

17 août 2021

Dernière vérification

1 août 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CR107170
  • 63935937MYF2001 (Autre identifiant: Geron Corporation)
  • 2015-000946-41 (Numéro EudraCT)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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