Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k vyhodnocení aktivity 2 úrovní dávek Imetelstatu u účastníků se středně 2 nebo vysoce rizikovou myelofibrózou (MF) dříve léčených inhibitorem Janus kinázy (JAK)

17. srpna 2021 aktualizováno: Geron Corporation

Randomizovaná, jednoduše zaslepená, multicentrická studie fáze 2 k vyhodnocení aktivity 2 úrovní dávek imetelstatu u pacientů se středně rizikovou nebo vysoce rizikovou myelofibrózou (MF) s relapsem/refrakterní na inhibitor Janus kinázy (JAK)

Účelem této studie je vyhodnotit účinnost a bezpečnost 2 dávkových režimů imetelstatu u účastníků se středně rizikovou myelofibrózou (MF), jejichž onemocnění relabuje po léčbě inhibitorem Janus kinázy (JAK) nebo je na ni refrakterní. Klíčový sekundární cíl zahrnuje celkové přežití.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jedná se o randomizovanou (studijní medikaci přidělenou účastníkům náhodně), multicentrickou (více než jedna nemocnice, tým lékařské fakulty nebo lékařská klinika pracuje na lékařské výzkumné studii) studii 2 dávkovacích režimů (léčebná ramena) imetelstatu s jedním účinkem u účastníků se středním-2 nebo vysokým rizikem myelofibrózy (MF), jejichž onemocnění relabuje po léčbě inhibitorem Janus kinázy (JAK) nebo je na ni refrakterní. Hlavní studie se skládá ze 3 částí: Screeningová fáze (21 dní před randomizací); Léčebná fáze (od randomizace do vysazení studovaného léku); a Fáze sledování (do smrti, ztráta sledování, odvolání souhlasu nebo ukončení studie, podle toho, co nastane dříve). Účastníci dostávali imetelstat 9,4 miligramu (mg)/kg (kg) intravenózně (IV) každé 3 týdny až do progrese onemocnění, nepřijatelné toxicity nebo konce studie NEBO imetelstat 4,7 mg/kg IV každé 3 týdny až do progrese onemocnění, nepřijatelné toxicity nebo konec studia. Zpočátku byli všichni účastníci k léčbě zaslepeni. Po první prozatímní analýze byla léčba pro všechny účastníky odslepena a účastníci zařazení do ramene s imetelstatem 4,7 mg/kg mohli pokračovat se stejnou dávkou imetelstatu nebo si ji nechat zvýšit na 9,4 mg/kg podle uvážení zkoušejícího. Procento odezvy sleziny a odezvy na symptomy byly hodnoceny jako koprimární koncové body. Po dokončení primární analýzy mohli účastníci, kteří měli prospěch ze studijní léčby, nadále dostávat imetelstat ve fázi prodloužení po dobu až 2 let nebo do ztráty přínosu nebo nepřijatelné toxicity. Účastníci, kteří již léčbu studiem ukončili, mohli vstoupit do fáze prodloužení, aby pokračovali ve sledování kvůli bezpečnosti prostřednictvím sběru závažných nežádoucích příhod a stavu přežití.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

107

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Antwerpen, Belgie
      • Brugge, Belgie
      • Brussel, Belgie
      • Leuven, Belgie
  • Francie
      • Angers, Francie
      • Lille, Francie
      • Marseille Cedex 9, Francie
      • Paris, Francie
      • Pierre Benite, Francie
      • Toulouse cedex 9, Francie
  • Itálie
      • Bergamo, Itálie
      • Bologna, Itálie
  • Izrael
      • Haifa, Izrael
      • Jerusalem, Izrael
      • Kfar Saba, Izrael
      • Nahariya, Izrael
      • Ramat Gan, Izrael
      • Tel Aviv, Izrael
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada
  • Korejská republika
      • Seoul, Korejská republika
  • Německo
      • Aachen, Německo
      • Dresden, Německo
      • Duesseldorf, Německo
      • Frankfurt, Německo
      • Hamburg, Německo
      • Heidelberg, Německo
      • Koeln, Německo
      • Leipzig, Německo
      • Mannheim, Německo
      • Rostock, Německo
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království
      • Glasgow, Spojené království
      • London, Spojené království
      • Oxford, Spojené království
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy
    • California
      • Duarte, California, Spojené státy
      • La Jolla, California, Spojené státy
      • Los Angeles, California, Spojené státy
      • Stanford, California, Spojené státy
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy
    • Florida
      • Tampa, Florida, Spojené státy
      • West Palm Beach, Florida, Spojené státy
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Spojené státy
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy
    • New York
      • Bronx, New York, Spojené státy
      • Buffalo, New York, Spojené státy
      • Lake Success, New York, Spojené státy
      • New York, New York, Spojené státy
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy
      • Durham, North Carolina, Spojené státy
      • Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Spojené státy
    • South Dakota
      • Watertown, South Dakota, Spojené státy
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy
  • Tchaj-wan
      • Chiayi City, Tchaj-wan
      • Taipei, Tchaj-wan
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko
      • Las Palmas De Gran Canaria, Španělsko
      • Madrid, Španělsko
      • Salamanca, Španělsko
      • Valencia, Španělsko

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza primární myelofibrózy (PMF) podle revidovaných kritérií WHO; nebo post-esenciální trombocytemie-myelofibróza (PET-MF) nebo post-polycythemia vera-myelofibróza (PPV-MF) podle kritérií International Working Group-Myeloproliferative Neoplasms Research and Treatment (IWG-MRT).
  • Dynamický mezinárodní prognostický skórovací systém (DIPSS) střední-2 nebo vysoce rizikové MF.
  • Měřitelná splenomegalie před vstupem do studie, jak byla prokázána hmatnou slezinou měřící ≥ 5 cm pod levým žeberním okrajem NEBO objemem sleziny ≥ 450 cm^3 měřeným zobrazením magnetickou rezonancí (MRI).
  • Aktivní symptomy MF prokázané skóre symptomů alespoň 5 bodů (na stupnici od 0 do 10) u alespoň jednoho ze symptomů nebo skóre 3 nebo vyšší u alespoň 2 symptomů.
  • Dokumentované progresivní onemocnění během nebo po léčbě inhibitorem Janus kinázy (JAK).
  • Stav výkonnosti Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0, 1 nebo 2.

Kritéria vyloučení:

  • Počet blastů v periferní krvi ≥ 10 % nebo počet blastů v kostní dřeni ≥ 10 %.
  • Předchozí léčba imetelstatem.
  • Jakákoli chemoterapie nebo terapie zaměřená na MF, hodnocený lék, hydroxyurea, imunomodulační nebo imunosupresivní terapie, kortikosteroidy nebo léčba inhibitory JAK ≤ 14 dní před randomizací.
  • Velká operace během 4 týdnů před randomizací.
  • Aktivní systémová infekce hepatitidy vyžadující léčbu (nositelům viru hepatitidy je povolen vstup do studie), jakéhokoli typu nebo známého akutního nebo chronického onemocnění jater včetně cirhózy.
  • Předchozí transplantace hematopoetických kmenových buněk.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Singl

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Imetelstat 4,7 mg/kg
Lék: Imetelstat 4,7 mg/kg
Účastníci dostávali imetelstat 4,7 mg/kg tělesné hmotnosti jako intravenózní infuzi v den 1 každého 21denního cyklu. Studované léčivo bylo podáváno intravenózně až do progrese onemocnění, nepřijatelné toxicity nebo konce studie.
Experimentální: Imetelstat 9,4 mg/kg
Lék: Imetelstat 9,4 mg/kg
Účastníci dostávali imetelstat 9,4 mg/kg tělesné hmotnosti jako intravenózní infuzi v den 1 každého 21denního cyklu až do progrese onemocnění, nepřijatelné toxicity nebo konce studie.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků s odezvou sleziny
Časové okno: 24. týden
Míra odezvy sleziny je definována jako procento účastníků, kteří dosáhli ≥ 35% snížení objemu sleziny ve 24. týdnu oproti výchozí hodnotě provedené IRC pomocí zobrazování magnetickou rezonancí (MRI).
24. týden
Procento účastníků s odezvou na symptomy
Časové okno: 24. týden
Míra příznakové odpovědi je definována jako procento účastníků, kteří dosáhli ≥ 50% snížení celkového skóre příznaků (TSS) ve 24. týdnu oproti výchozí hodnotě, jak bylo měřeno pomocí modifikovaného deníku pro hodnocení příznaků myelofibrózy (MFSAF) verze 2.0. MFSAF hodnotila následující příznaky způsobené myelofibrózou (MF): noční pocení, svědění, břišní diskomfort, bolest pod žebry na levé straně, pocit plnosti, bolest kostí nebo svalů a stupeň nečinnosti. Každá položka je hodnocena na stupnici od 0 (nepřítomnost) do 10 (nejhorší představitelné), přičemž vyšší skóre ukazuje na závažnější příznaky a větší nečinnost. Celkové skóre se pohybuje od 0 do 70, kde 0 znamená nepřítomnost/tak dobrý, jak jen může být a 70 znamená nejhorší představitelnou/tak špatnou, jak jen může být.
24. týden

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků s celkovou odpovědí podle upravené Mezinárodní pracovní skupiny 2013 – Kritéria pro výzkum a léčbu myeloproliferativních novotvarů (IWG-MRT)
Časové okno: Každých 12 týdnů až do 48. týdne, poté každých 24 týdnů (přibližně do 2,3 roku)
Celková míra odpovědi: % účastníků s kompletní remisí (CR) nebo částečnou remisí (PR) na modifikovanou IWG-MRT.CR: kostní dřeň: normocelulární <5 % blastů, ≤ 1. stupeň fibrózy; nezralé myeloidní buňky v periferní krvi (PB):<2%;hemoglobin (Hb):10 g/dl-horní hranice normálu (ULN); neutrofily: 1*10^9/L-ULN; krevní destičky: 100*10^9/L-ULN; slezina: nehmatná a objem ≤ 350 ml; extramedulární hematopoéza (EMH): žádná nehepatosplenická EMH; příznaky: >70% zlepšení skóre příznaků na modifikovaný MFSAF v2.0 TSS. PR: kostní dřeň: normocelulární: <5 % blastů ≤ fibróza 1. stupně nebo nesplňující kritéria remise kostní dřeně; Nezralé myeloidní buňky v PB: <2 %; Hb: 8,5 -<10 g/dl-ULN nebo 10 g/dl-ULN; neutrofily: 1*10^9/L-ULN; krevní destičky: 50 -<100*10^9/L-ULN; slezina: ≥35% objemové snížení sleziny pomocí MRI nebo nehmatné; EMH: žádná nehepatoslezinná EMH; příznaky: >50% zlepšení skóre symptomů na modifikovaný MFSAF v2.0 TSS. Všechny kategorie odpovědí, přínos musí trvat >12 týdnů, aby se kvalifikoval jako odpověď.
Každých 12 týdnů až do 48. týdne, poté každých 24 týdnů (přibližně do 2,3 roku)
Procento účastníků s klinickým zlepšením (CI) na upravená kritéria IWG-MRT 2013
Časové okno: Každých 12 týdnů až do 48. týdne, poté každých 24 týdnů (přibližně do 2,3 roku)
CI podle modifikovaných kritérií IWG-MRT z roku 2013 definovaných jako dosažení odpovědi na anémii, slezinu nebo symptomy bez progrese onemocnění nebo zvýšení závažnosti anémie, trombocytopenie nebo neutropenie (nárůst závažnosti anémie představuje výskyt nové závislosti na transfuzi nebo ≥ Snížení hladiny hemoglobinu o 2,0 g/dl oproti výchozí hodnotě před léčbou, které trvá alespoň 12 týdnů. Zvýšení závažnosti trombocytopenie nebo neutropenie je definováno jako 2-stupňový pokles počtu krevních destiček nebo ANC od výchozího stavu před léčbou podle Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) verze 4.03. Navíc přiřazení ke CI vyžaduje minimální počet krevních destiček ≥ 25 000*10^9/l a ANC ≥ 0,5*10^9/l.) U všech kategorií odpovědí musí přínos trvat > 12 týdnů, aby se kvalifikoval jako odpověď.
Každých 12 týdnů až do 48. týdne, poté každých 24 týdnů (přibližně do 2,3 roku)
Procento účastníků s klinickou odpovědí na modifikovanou 2013 IWG-MRT
Časové okno: Každých 12 týdnů až do 48. týdne, poté každých 24 týdnů (přibližně do 2,3 roku)
Míra klinické odpovědi (CRR) byla definována jako procento účastníků, kteří dosáhli CR, PR nebo CI podle modifikovaných kritérií IWG-MRT z roku 2013. CR: kostní dřeň: normocelulární <5 % blastů, fibróza ≤ 1. stupně; nezralé myeloidní buňky v PB: <2 %; Hb: 10 g/dl-ULN; neutrofily: 1*10^9/L-ULN; krevní destičky: 100*10^9/L-ULN; slezina: nehmatná a objem ≤ 350 ml; EMH: žádná nehepatoslezinná EMH; příznaky: >70% zlepšení skóre příznaků na modifikovaný MFSAF v2.0 TSS. PR: kostní dřeň: normocelulární: <5 % blastů ≤ fibróza 1. stupně nebo nesplňující kritéria remise kostní dřeně; Nezralé myeloidní buňky v PB: <2 %; Hb: 8,5 -<10 g/dl-ULN nebo 10 g/dl-ULN; neutrofily: 1*10^9/L-ULN; krevní destičky: 50 -<100*10^9/L-ULN; slezina: ≥35% objemové snížení sleziny pomocí MRI nebo nehmatné; EMH: žádná nehepatoslezinná EMH; příznaky: >50% zlepšení skóre příznaků na modifikovaný MFSAF v2.0 TSS. CI: dosažení anémie, reakce sleziny nebo symptomů bez PD nebo zvýšení závažnosti anémie, trombocytopenie nebo neutropenie.
Každých 12 týdnů až do 48. týdne, poté každých 24 týdnů (přibližně do 2,3 roku)
Procento účastníků s odezvou sleziny na upravená kritéria IWG-MRT 2013
Časové okno: Každých 12 týdnů až do 48. týdne, poté každých 24 týdnů (přibližně do 2,3 roku)
Odpověď sleziny podle upravených kritérií IWG-MRT z roku 2013. Odpověď sleziny: výchozí splenomegalie, která je hmatná ve vzdálenosti 5–10 cm, pod levým žebrovým okrajem (LCM), se stává nehmatatelnou nebo se výchozí splenomegalie, která je hmatatelná ve vzdálenosti >10 cm, pod LCM, sníží o ≥50 %; Odpověď sleziny vyžaduje potvrzení pomocí MRI vykazující >35% redukci objemu sleziny (SVR). U kategorií odpovědí musí přínos trvat > 12 týdnů, aby se kvalifikoval jako odpověď. Účastníci, kteří dosáhli CI podle modifikovaných kritérií IWG-MRT, byli považováni za odpověď s klinickým zlepšením. Účastníci, kteří splnili kritéria pro odpověď sleziny, ale měli zhoršující se cytopenie (a proto nesplňovali kritéria pro klinické zlepšení), byli považováni za osoby s odpovědí bez klinického zlepšení. Klinické zlepšení u IWG-MRT je definováno jako dosažení anémie, sleziny nebo symptomové odpovědi bez progresivního onemocnění nebo zvýšení závažnosti anémie, trombocytopenie nebo neutropenie.
Každých 12 týdnů až do 48. týdne, poté každých 24 týdnů (přibližně do 2,3 roku)
Procento účastníků s příznaky odezvy na modifikovaná kritéria IWG-MRT 2013
Časové okno: Každých 12 týdnů až do 48. týdne, poté každých 24 týdnů (přibližně do 2,3 roku)
Reakce na příznaky podle upravených kritérií IWG-MRT z roku 2013. Symptomy Odpověď: ≥50% snížení modifikovaného MFSAF v2.0 TSS. Pro kategorii odpovědi musí přínos trvat > 12 týdnů, aby se kvalifikoval jako odpověď. Účastníci, kteří dosáhli CI podle modifikovaných kritérií IWG-MRT, byli považováni za odpověď s klinickým zlepšením. Účastníci, kteří splnili kritéria pro symptomovou odezvu, ale měli zhoršující se cytopenie (a proto nesplňovali kritéria pro klinické zlepšení), byli považováni za pacienty s odezvou bez klinického zlepšení. Klinické zlepšení u IWG-MRT je definováno jako dosažení anémie, sleziny nebo symptomové odpovědi bez progresivního onemocnění nebo zvýšení závažnosti anémie, trombocytopenie nebo neutropenie.
Každých 12 týdnů až do 48. týdne, poté každých 24 týdnů (přibližně do 2,3 roku)
Procento účastníků s odezvou na anémii na upravená kritéria IWG-MRT 2013
Časové okno: Každých 12 týdnů až do 48. týdne, poté každých 24 týdnů (přibližně do 2,3 roku)
Odpověď na anémii podle upravených kritérií IWG-MRT z roku 2013. Anemická odpověď je definována jako účastníci s výchozí hodnotou Hb <10 g/dl, ale nesplňující přísná kritéria pro závislost na transfuzi: a ≥ 2 g/dl zvýšení Hb; Účastníci závislí na transfuzi na začátku: stát se nezávislými na transfuzi. Nezávislost na transfuzi je definována jako nepřítomnost jakékoli transfuze pRBC po dobu alespoň 12 „rotujících“ týdnů. U kategorií odpovědí musí přínos trvat > 12 týdnů, aby se kvalifikoval jako odpověď. Účastníci, kteří dosáhli CI podle modifikovaných kritérií IWG-MRT, byli považováni za odpověď s klinickým zlepšením. Účastníci, kteří splnili kritéria pro odpověď na anémii, ale měli zhoršující se cytopenie (a proto nesplňovali kritéria pro klinické zlepšení), byli považováni za osoby, které mají odpověď bez klinického zlepšení. Klinické zlepšení u IWG-MRT je definováno jako dosažení anémie, sleziny nebo symptomové odpovědi bez progresivního onemocnění nebo zvýšení závažnosti anémie, trombocytopenie nebo neutropenie.
Každých 12 týdnů až do 48. týdne, poté každých 24 týdnů (přibližně do 2,3 roku)
Délka odezvy (PR/CI/RWCI) podle kritérií IWG-MRT
Časové okno: Od data prvotní dokumentace odpovědi do data prvního zdokumentovaného důkazu PD nebo úmrtí, podle toho, co nastane dříve (přibližně až 2,3 roku)
Doba trvání odpovědi (PR/CI/RWCI) je doba od data počáteční dokumentace odpovědi do data prvního zdokumentovaného důkazu PD nebo smrti, podle toho, co nastane dříve. PR: BM: normocelulární: <5 % blastů ≤ 1. stupeň fibróza/nesplňující kritéria remise BM; IMC v PB: <2 %; Hb: 8,5 -<10 g/dl-ULN nebo 10 g/dl-ULN; neutrofily: 1*10^9/L-ULN; krevní destičky: 50 -<100*10^9/L-ULN; slezina: ≥35% objemové snížení sleziny pomocí MRI/nehmatné; EMH: žádná nehepatoslezinná EMH; symptomy: >50% zlepšení skóre symptomů. CI: dosažení anémie, reakce sleziny nebo symptomů bez PD nebo zvýšení závažnosti anémie, trombocytopenie, neutropenie. RWCI: Účastníci, kteří splnili kritéria pro odpověď, ale měli zhoršující se cytopenie. PD: Splenomegalie vyžaduje MRI vykazující ≥25% zvýšení objemu sleziny.
Od data prvotní dokumentace odpovědi do data prvního zdokumentovaného důkazu PD nebo úmrtí, podle toho, co nastane dříve (přibližně až 2,3 roku)
Celkové přežití
Časové okno: 1. den cyklu 1 (každý cyklus měl 21 dní), až do data úmrtí účastníka (přibližně až 4,1 roku)
Celkové přežití se měří od data 1. cyklu, dne 1 do data úmrtí účastníků. Pokud byl účastník naživu nebo byl vitální stav neznámý, OS byl cenzurován k datu, kdy bylo naposledy známo, že je účastník naživu.
1. den cyklu 1 (každý cyklus měl 21 dní), až do data úmrtí účastníka (přibližně až 4,1 roku)
Procento účastníků s klinicky smysluplným zlepšením v dotazníku kvality života Evropské organizace pro výzkum a léčbu rakoviny (EORTC)-30 (QLQ-C30): Globální zdravotní stav
Časové okno: Až do konce léčby (přibližně do 2,3 roku)
EORTC QLQ-C30 je dotazník pro hodnocení kvality života pacientů s rakovinou. EORTC QLQ-C30 zahrnoval 30 položek, které vedly k 5 funkčním škálám (fyzické fungování, fungování rolí, emoční fungování, kognitivní fungování a sociální fungování), 3 škálám symptomů (únava, nevolnost a zvracení a bolest) a 6 samostatným položkám ( dušnost, nespavost, ztráta chuti k jídlu, zácpa, průjem a finanční potíže), které jsou založeny na 4bodové škále (1= vůbec ne až 4= velmi); a 1 globální škála zdravotního stavu založená na 7bodové škále (1= velmi špatné až 7= výborné). Všechny stupnice a položky jsou zprůměrovány, převedeny na stupnici 0-100; vyšší skóre = lepší úroveň fungování. Klinicky významné zlepšení definované jako změna větší než polovina standardní odchylky na začátku v globálním zdravotním stavu QLQ-C30.
Až do konce léčby (přibližně do 2,3 roku)
EuroQol 5 Dimension 5 Level (EQ-5D-5L): Utility Score a Visual Analog Scale (VAS)
Časové okno: Na konci léčby přibližně do 2,3 roku
EQ-5D-5L je standardizovaný dotazník kvality života související se zdravím vyvinutý společností EuroQol Group za účelem poskytnutí jednoduchého, generického měřítka zdraví pro klinické a ekonomické hodnocení. EQ-5D-5L se skládá ze dvou složek: profilu zdravotního stavu a VAS. Profil zdravotního stavu EQ-5D se skládá z 5 dimenzí: mobilita, sebepéče, obvyklé aktivity, bolest/nepohodlí a úzkost/deprese. Každá dimenze má 5 úrovní: 1=žádné problémy, 2=mírné problémy, 3=střední problémy, 4=závažné problémy a 5=extrémní problémy. Systémy 5D-5L jsou převedeny do jediného indexu užitného skóre mezi 0 až 1, kde vyšší skóre znamená lepší zdravotní stav. EQ-5D-5L-VAS je navržen tak, aby ohodnotil aktuální zdravotní stav účastníka na stupnici od 0 do 100, kde 0 představuje nejhorší představitelný zdravotní stav a 100 představuje nejlepší představitelný zdravotní stav.
Na konci léčby přibližně do 2,3 roku
Procento účastníků s klinicky smysluplným zlepšením v Brief Pain Inventory (BPI)
Časové okno: Až do konce léčby (přibližně do 2,3 roku)
BPI hodnotí intenzitu bolesti na 4 položkách (právě teď, nejhorší, nejméně a průměr) a interferenci v 7 oblastech (obecná aktivita, nálada, schopnost chůze, normální práce, vztahy, spánek, radost ze života). Minimální hodnota = 0; maximální hodnota = 10. Vyšší skóre značí větší závažnost symptomů/horší výsledky. Klinicky významné zlepšení BPI definované jako změna větší než polovina standardní odchylky na začátku.
Až do konce léčby (přibližně do 2,3 roku)
Pacientův globální dojem změny (PGIC)
Časové okno: Na konci léčby přibližně do 2,3 roku
PGIC byl použit k zachycení pohledu účastníka na zlepšení nebo pokles příznaků MF v průběhu času. PGIC měl 7bodovou škálu odezvy v rozmezí od 1 do 7, kde (1=velmi lepší, 2= poněkud lepší, 3= trochu lepší, 4=žádná změna, 5= trochu horší, 6= poněkud horší, 7 = mnohem horší).
Na konci léčby přibližně do 2,3 roku
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE)
Časové okno: Až do konce prodlužovací fáze (přibližně až 4,2 roku)
AE je jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníka nebo účastníků klinického hodnocení, kterým byl podán farmaceutický produkt, a která nemusí mít nutně příčinnou souvislost s touto léčbou. TEAE byly AE s nástupem během nebo po první dávce studovaného léčiva a do 30 dnů po poslední dávce studovaného léčiva.
Až do konce prodlužovací fáze (přibližně až 4,2 roku)
Maximální pozorovaná plazmatická koncentrace (Cmax) Imetelstatu
Časové okno: 0 (před zahájením infuze), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 a 18-24 hodin po dávce v den 1 cyklu 1 (každý cyklus byl 21 dní)
0 (před zahájením infuze), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 a 18-24 hodin po dávce v den 1 cyklu 1 (každý cyklus byl 21 dní)
Čas k dosažení maximální pozorované plazmatické koncentrace (Tmax) Imetelstatu
Časové okno: 0 (před zahájením infuze), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 a 18-24 hodin po dávce v den 1 cyklu 1 (každý cyklus byl 21 dní)
0 (před zahájením infuze), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 a 18-24 hodin po dávce v den 1 cyklu 1 (každý cyklus byl 21 dní)
Oblast pod křivkou koncentrace plazmy-čas od času nula do 24 hodin (AUC 0-24) Imetelstatu
Časové okno: 0 (před zahájením infuze), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 a 18-24 hodin po dávce v den 1 cyklu 1 (každý cyklus byl 21 dní)
0 (před zahájením infuze), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 a 18-24 hodin po dávce v den 1 cyklu 1 (každý cyklus byl 21 dní)
Oblast pod časovým profilem koncentrace plazmy od nuly do nekonečna (AUC0-inf) Imetelstatu
Časové okno: 0 (před zahájením infuze), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 a 18-24 hodin po dávce v den 1 cyklu 1 (každý cyklus byl 21 dní)
0 (před zahájením infuze), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 a 18-24 hodin po dávce v den 1 cyklu 1 (každý cyklus byl 21 dní)
Eliminační poločas (t1/2) Imetelstatu
Časové okno: 0 (před zahájením infuze), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 a 18-24 hodin po dávce v den 1 cyklu 1 (každý cyklus byl 21 dní)
Eliminační poločas (t 1/2) je spojen s konečným sklonem (lambda [z]) semilogaritmické křivky koncentrace léčiva-čas, vypočtené jako 0,693/lambda(z).
0 (před zahájením infuze), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 a 18-24 hodin po dávce v den 1 cyklu 1 (každý cyklus byl 21 dní)
Celková systémová clearance (CL) Imetelstatu
Časové okno: 0 (před zahájením infuze), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 a 18-24 hodin po dávce v den 1 cyklu 1 (každý cyklus byl 21 dní)
0 (před zahájením infuze), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 a 18-24 hodin po dávce v den 1 cyklu 1 (každý cyklus byl 21 dní)
Distribuční objem (Vd) Imetelstatu
Časové okno: 0 (před zahájením infuze), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 a 18-24 hodin po dávce v den 1 cyklu 1 (každý cyklus byl 21 dní)
0 (před zahájením infuze), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 a 18-24 hodin po dávce v den 1 cyklu 1 (každý cyklus byl 21 dní)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Geron Corporation

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Study Clinical Team, Geron Corporation

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

28. srpna 2015

Primární dokončení (Aktuální)

26. dubna 2018

Dokončení studie (Aktuální)

7. února 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. dubna 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

21. dubna 2015

První zveřejněno (Odhad)

24. dubna 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

14. září 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. srpna 2021

Naposledy ověřeno

1. srpna 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CR107170
  • 63935937MYF2001 (Jiný identifikátor: Geron Corporation)
  • 2015-000946-41 (Číslo EudraCT)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Myelofibróza

Klinické studie na Imetelstat 4,7 mg/kg

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Estonia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit