Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse til evaluering af aktiviteten af ​​2 dosisniveauer af Imetelstat hos deltagere med intermediate-2 eller højrisikomyelofibrose (MF) tidligere behandlet med Janus Kinase (JAK) hæmmer

17. august 2021 opdateret af: Geron Corporation

Et randomiseret, enkeltblindt, multicenter fase 2-studie til evaluering af aktiviteten af ​​2 dosisniveauer af Imetelstat hos forsøgspersoner med intermediær-2 eller høj-risiko myelofibrose (MF) tilbagefald/refraktær over for Janus Kinase (JAK) hæmmer

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​2 dosisregimer af imetelstat hos deltagere med intermediær-2 eller højrisiko myelofibrose (MF), hvis sygdom er recidiverende efter eller er refraktær over for behandling med Janus Kinase (JAK) hæmmere. Nøgle sekundært endepunkt inkluderer samlet overlevelse.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er en randomiseret (undersøgelsesmedicin tildelt deltagere ved en tilfældighed), multicenter (mere end ét hospital, medicinsk skoleteam eller medicinsk klinik arbejder på en medicinsk forskningsundersøgelse) undersøgelse af 2 doseringsregimer (behandlingsarme) af enkeltmiddel imetelstat hos deltagere med intermediate-2 eller højrisiko myelofibrose (MF), hvis sygdom er recidiverende efter eller refraktær over for Janus Kinase (JAK) hæmmerbehandling. Hovedstudiet består af 3 dele: Screeningsfase (21 dage før randomisering); Behandlingsfase (fra randomisering til seponering af studielægemiddel); og opfølgningsfase (indtil dødsfald, tabt til opfølgning, tilbagetrækning af samtykke eller afslutning af undersøgelsen, alt efter hvad der indtræffer først). Deltagerne modtog imetelstat 9,4 milligram (mg)/kilogram (kg) intravenøst ​​(IV) for hver 3. uge indtil sygdomsprogression, uacceptabel toksicitet eller studieslut ELLER imetelstat 4,7 mg/kg IV for hver 3. uge indtil sygdomsprogression, uacceptabel toksicitet eller studieslut. I første omgang blev alle deltagere blindet for behandlingen. Efter den første interimanalyse blev behandlingen for alle deltagere afblindet, og deltagere, der blev tildelt imetelstat 4,7 mg/kg-armen, kunne fortsætte med deres samme imetelstat-dosis eller få den øget til 9,4 mg/kg efter investigatorens skøn. Procentdelen af ​​miltrespons og symptomrespons blev evalueret som co-primære endepunkter. Efter afslutningen af ​​den primære analyse kunne deltagere, der nyder godt af undersøgelsesbehandling, fortsætte med at modtage imetelstat i forlængelsesfasen i op til 2 år eller indtil tab af fordel eller uacceptabel toksicitet. Deltagere, der allerede havde stoppet undersøgelsesbehandlingen, kunne gå ind i forlængelsesfasen for at fortsætte opfølgningen for sikkerhed via indsamling af alvorlige bivirkninger og for overlevelsesstatus.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

107

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Antwerpen, Belgien
      • Brugge, Belgien
      • Brussel, Belgien
      • Leuven, Belgien
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige
      • Glasgow, Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
      • Oxford, Det Forenede Kongerige
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater
    • California
      • Duarte, California, Forenede Stater
      • La Jolla, California, Forenede Stater
      • Los Angeles, California, Forenede Stater
      • Stanford, California, Forenede Stater
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forenede Stater
      • West Palm Beach, Florida, Forenede Stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater
    • New York
      • Bronx, New York, Forenede Stater
      • Buffalo, New York, Forenede Stater
      • Lake Success, New York, Forenede Stater
      • New York, New York, Forenede Stater
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Forenede Stater
    • South Dakota
      • Watertown, South Dakota, Forenede Stater
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater
  • Frankrig
      • Angers, Frankrig
      • Lille, Frankrig
      • Marseille Cedex 9, Frankrig
      • Paris, Frankrig
      • Pierre Benite, Frankrig
      • Toulouse cedex 9, Frankrig
  • Israel
      • Haifa, Israel
      • Jerusalem, Israel
      • Kfar Saba, Israel
      • Nahariya, Israel
      • Ramat Gan, Israel
      • Tel Aviv, Israel
  • Italien
      • Bergamo, Italien
      • Bologna, Italien
  • Korea, Republikken
      • Seoul, Korea, Republikken
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
      • Las Palmas De Gran Canaria, Spanien
      • Madrid, Spanien
      • Salamanca, Spanien
      • Valencia, Spanien
  • Taiwan
      • Chiayi City, Taiwan
      • Taipei, Taiwan
  • Tyskland
      • Aachen, Tyskland
      • Dresden, Tyskland
      • Duesseldorf, Tyskland
      • Frankfurt, Tyskland
      • Hamburg, Tyskland
      • Heidelberg, Tyskland
      • Koeln, Tyskland
      • Leipzig, Tyskland
      • Mannheim, Tyskland
      • Rostock, Tyskland

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af primær myelofibrose (PMF) i henhold til de reviderede WHO-kriterier; eller post-essentiel trombocytæmi-myelofibrose (PET-MF) eller post-polycytæmi vera-myelofibrose (PPV-MF) i henhold til kriterierne for International Working Group-Myeloproliferative Neoplasms Research and Treatment (IWG-MRT).
  • Dynamic International Prognostic Scoring System (DIPSS) mellem-2 eller højrisiko MF.
  • Målbar splenomegali før undersøgelsesindtræden som vist ved palpabel milt, der måler ≥ 5 cm under venstre kystmargin ELLER miltvolumen på ≥ 450 cm^3 målt ved magnetisk resonansbilleddannelse (MRI).
  • Aktive symptomer på MF som vist ved en symptomscore på mindst 5 point (på en 0 til 10 skala) på mindst et af symptomerne eller en score på 3 eller højere på mindst 2 af symptomerne.
  • Dokumenteret progressiv sygdom under eller efter behandling med Janus kinase (JAK) hæmmer.
  • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) præstationsstatus 0, 1 eller 2.

Ekskluderingskriterier:

  • Perifert blodblasttal på ≥ 10 % eller knoglemarvsblasttal på ≥ 10 %.
  • Forudgående behandling med imetelstat.
  • Enhver kemoterapi eller MF-styret terapi, forsøgslægemiddel, hydroxyurinstof, immunmodulerende eller immunsuppressiv terapi, kortikosteroider eller JAK-hæmmerbehandling ≤14 dage før randomisering.
  • Større operation inden for 4 uger før randomisering.
  • Aktiv systemisk hepatitisinfektion, der kræver behandling (bærere af hepatitisvirus har tilladelse til at deltage i undersøgelsen), af enhver type eller kendt akut eller kronisk leversygdom, herunder skrumpelever.
  • Tidligere hæmatopoietisk stamcelletransplantation.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Enkelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Imetelstat 4,7 mg/kg
Medicin: Imetelstat 4,7 mg/kg
Deltagerne modtog imetelstat 4,7 mg/kg legemsvægt som intravenøs infusion på dag 1 i hver 21-dages cyklus. Studielægemidlet blev indgivet intravenøst ​​indtil sygdomsprogression, uacceptabel toksicitet eller undersøgelsens afslutning.
Eksperimentel: Imetelstat 9,4 mg/kg
Medicin: Imetelstat 9,4 mg/kg
Deltagerne modtog imetelstat 9,4 mg/kg legemsvægt som intravenøs infusion på dag 1 i hver 21-dages cyklus indtil sygdomsprogression, uacceptabel toksicitet eller undersøgelsens afslutning.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere med miltrespons
Tidsramme: Uge 24
Miltens responsrate er defineret som den procentdel af deltagere, der opnåede ≥ 35 % reduktion i miltvolumen i uge 24 fra baseline udført af IRC ved hjælp af magnetisk resonansbilleddannelse (MRI).
Uge 24
Procentdel af deltagere med symptomrespons
Tidsramme: Uge 24
Symptomresponsrate er defineret som procentdelen af ​​deltagere, der opnåede ≥ 50 % reduktion i total symptomscore (TSS) i uge 24 fra baseline målt ved den modificerede Myelofibrosis Symptom Assessment Form (MFSAF) version 2.0 dagbog. MFSAF vurderede følgende symptomer på grund af myelofibrose (MF): nattesved, kløe, ubehag i maven, smerter under ribbenene på venstre side, mæthedsfornemmelse, knogle- eller muskelsmerter og grad af inaktivitet. Hvert punkt scores på en skala fra 0 (fraværende) til 10 (værst tænkelige) med højere score, der indikerer mere alvorlige symptomer og større inaktivitet. Den samlede score spænder fra 0-70, hvor 0 indikerer fraværende/så godt som det kan være og 70 indikerer værst tænkeligt/så slemt som det kan være.
Uge 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere med samlet respons pr. ændret 2013 International Working Group - Kriterier for forskning og behandling af myeloproliferative neoplasmer (IWG-MRT)
Tidsramme: Hver 12. uge op til uge 48 og derefter hver 24. uge (ca. op til 2,3 år)
Samlet responsrate: % af deltagere med fuldstændig remission (CR) eller partiel remission (PR) pr. modificeret IWG-MRT.CR: knoglemarv: normocellulære <5 % blaster, ≤grad 1 fibrose; umodne myeloidceller i perifert blod (PB):<2%;hæmoglobin (Hb):10 g/dL - øvre normalgrænse (ULN); neutrofiler: 1*10^9/L-ULN; blodplader: 100*10^9/L-ULN; milt: ikke håndgribelig og ≤350 ml volumen; ekstramedullær hæmatopoiesis (EMH): ingen ikke-hepato-milt EMH; symptomer: >70 % forbedring i symptomscore pr. modificeret MFSAF v2.0 TSS. PR: knoglemarv: normocellulær: <5 % blaster ≤ Grad 1 fibrose eller opfylder ikke kriterier for knoglemarvsremission; Umodne myeloidceller i PB: <2%; Hb: 8,5-<10 g/dL-ULN eller 10 g/dL-ULN; neutrofiler: 1*10^9/L-ULN; blodplader: 50 -<100*10^9/L-ULN; milt: ≥35 % miltvolumetrisk reduktion ved MR eller ikke palpabel; EMH: ingen ikke-hepato-milt EMH; symptomer: >50 % forbedring i symptomscore pr. modificeret MFSAF v2.0 TSS. Alle svarkategorier, fordel skal vare >12 uger for at kvalificere sig som svar.
Hver 12. uge op til uge 48 og derefter hver 24. uge (ca. op til 2,3 år)
Procentdel af deltagere med klinisk forbedring (CI) pr. ændret 2013 IWG-MRT-kriterier
Tidsramme: Hver 12. uge op til uge 48 og derefter hver 24. uge (ca. op til 2,3 år)
CI i henhold til de modificerede 2013 IWG-MRT-kriterier defineret som opnåelse af anæmi, milt- eller symptomrespons uden fremadskridende sygdom eller stigning i sværhedsgraden af ​​anæmi, trombocytopeni eller neutropeni (Forøgelse af sværhedsgraden af ​​anæmi udgør forekomsten af ​​ny transfusionsafhængighed eller en ≥ 2,0 g/dL fald i hæmoglobinniveauet fra førbehandlingens baseline, der varer i mindst 12 uger. Forøgelse af sværhedsgraden af ​​trombocytopeni eller neutropeni er defineret som et 2-gradigt fald, fra førbehandlingens baseline, i trombocyttal eller ANC i henhold til Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) version 4.03. Derudover kræver tildeling til CI et mindste antal blodplader på ≥ 25.000*10^9/L og ANC på ≥ 0,5*10^9/L.) For alle svarkategorier skal ydelsen vare i >12 uger for at kvalificeres som svar.
Hver 12. uge op til uge 48 og derefter hver 24. uge (ca. op til 2,3 år)
Procentdel af deltagere med klinisk respons pr. ændret 2013 IWG-MRT
Tidsramme: Hver 12. uge op til uge 48 og derefter hver 24. uge (ca. op til 2,3 år)
Klinisk responsrate (CRR) blev defineret som procentdelen af ​​deltagere, der opnåede CR, PR eller CI i henhold til ændrede 2013 IWG-MRT-kriterier. CR: knoglemarv: normocellulær <5 % blaster, ≤grad 1 fibrose; umodne myeloidceller i PB: <2%; Hb: 10 g/dL-ULN; neutrofiler: 1*10^9/L-ULN; blodplader: 100*10^9/L-ULN; milt: ikke håndgribelig og ≤350 ml volumen; EMH: ingen ikke-hepato-milt EMH; symptomer: >70 % forbedring i symptomscore pr. modificeret MFSAF v2.0 TSS. PR: knoglemarv: normocellulær: <5 % blaster ≤ Grad 1 fibrose eller opfylder ikke kriterier for knoglemarvsremission; Umodne myeloidceller i PB: <2%; Hb: 8,5-<10 g/dL-ULN eller 10 g/dL-ULN; neutrofiler: 1*10^9/L-ULN; blodplader: 50 -<100*10^9/L-ULN; milt: ≥35 % miltvolumetrisk reduktion ved MR eller ikke palpabel; EMH: ingen ikke-hepato-milt EMH; symptomer: >50 % forbedring i symptomscore pr. modificeret MFSAF v2.0 TSS. CI: opnåelse af anæmi, milt eller symptomrespons uden PD eller øget sværhedsgrad af anæmi, trombocytopeni eller neutropeni.
Hver 12. uge op til uge 48 og derefter hver 24. uge (ca. op til 2,3 år)
Procentdel af deltagere med miltrespons pr. ændret 2013 IWG-MRT-kriterier
Tidsramme: Hver 12. uge op til uge 48 og derefter hver 24. uge (ca. op til 2,3 år)
Miltrespons ifølge ændrede 2013 IWG-MRT-kriterier. Miltrespons: en baseline splenomegali, der er palpabel ved 5-10 cm, under venstre costal margin (LCM), bliver ikke palpabel eller en baseline splenomegali, der er palpabel ved >10 cm, under LCM, falder med ≥50%; En miltrespons kræver bekræftelse ved MR, der viser >35 % miltvolumenreduktion (SVR). For svarkategorier skal ydelsen vare i >12 uger for at kvalificeres som svar. Deltagere, der opnåede CI i henhold til modificerede IWG-MRT-kriterier, betragtes som respons med klinisk forbedring. Deltagere, der opfyldte kriterierne for miltrespons, men havde forværrede cytopenier (og derfor ikke opfyldte kriterierne for klinisk forbedring), blev anset for at have et respons uden klinisk forbedring. Den kliniske forbedring i IWG-MRT er defineret som opnåelse af anæmi, milt eller symptomrespons uden fremadskridende sygdom eller stigning i sværhedsgraden af ​​anæmi, trombocytopeni eller neutropeni.
Hver 12. uge op til uge 48 og derefter hver 24. uge (ca. op til 2,3 år)
Procentdel af deltagere med symptomrespons pr. ændret 2013 IWG-MRT-kriterier
Tidsramme: Hver 12. uge op til uge 48 og derefter hver 24. uge (ca. op til 2,3 år)
Symptomer svar i henhold til ændrede 2013 IWG-MRT kriterier. Symptomer Respons: en ≥50 % reduktion i den modificerede MFSAF v2.0 TSS. For svarkategori skal ydelsen vare i >12 uger for at kvalificeres som svar. Deltagere, der opnåede CI i henhold til modificerede IWG-MRT-kriterier, betragtes som respons med klinisk forbedring. Deltagere, der opfyldte kriterierne for symptomrespons, men havde forværrede cytopenier (og derfor ikke opfyldte kriterierne for klinisk forbedring), blev anset for at have et respons uden klinisk bedring. Den kliniske forbedring i IWG-MRT er defineret som opnåelse af anæmi, milt eller symptomrespons uden fremadskridende sygdom eller stigning i sværhedsgraden af ​​anæmi, trombocytopeni eller neutropeni.
Hver 12. uge op til uge 48 og derefter hver 24. uge (ca. op til 2,3 år)
Procentdel af deltagere med anæmi svar pr. ændret 2013 IWG-MRT-kriterier
Tidsramme: Hver 12. uge op til uge 48 og derefter hver 24. uge (ca. op til 2,3 år)
Anæmi svar i henhold til ændrede 2013 IWG-MRT kriterier. Anæmisrespons er defineret som deltagere med baseline Hb <10 g/dL, men som ikke opfylder strenge kriterier for transfusionsafhængighed: en ≥ 2 g/dL stigning i Hb; Transfusionsafhængige deltagere ved baseline: bliver transfusionsuafhængige. Transfusionsuafhængighed defineres som fravær af pRBC-transfusioner i mindst 12 "rullende" uger. For svarkategorier skal ydelsen vare i >12 uger for at kvalificeres som svar. Deltagere, der opnåede CI i henhold til modificerede IWG-MRT-kriterier, betragtes som respons med klinisk forbedring. Deltagere, der opfyldte kriterierne for anæmisrespons, men havde forværrede cytopenier (og derfor ikke opfyldte kriterierne for klinisk forbedring), blev anset for at have et respons uden klinisk forbedring. Den kliniske forbedring i IWG-MRT er defineret som opnåelse af anæmi, milt eller symptomrespons uden fremadskridende sygdom eller stigning i sværhedsgraden af ​​anæmi, trombocytopeni eller neutropeni.
Hver 12. uge op til uge 48 og derefter hver 24. uge (ca. op til 2,3 år)
Varighed af respons (PR/CI/RWCI) i henhold til IWG-MRT-kriterier
Tidsramme: Fra datoen for den første dokumentation for et svar til datoen for første dokumenterede tegn på PD eller død, alt efter hvad der indtræffer først (ca. op til 2,3 år)
Varighed af respons (PR/CI/RWCI) er varigheden fra datoen for den første dokumentation af et svar til datoen for første dokumenterede tegn på PD eller død, alt efter hvad der indtræffer først. PR: BM: normocellulær: <5 % blaster ≤Grade 1 fibrose/opfylder ikke BM-remissionskriterier; IMC i PB: <2%; Hb: 8,5-<10 g/dL-ULN eller 10 g/dL-ULN; neutrofiler: 1*10^9/L-ULN; blodplader: 50 -<100*10^9/L-ULN; milt: ≥35 % miltvolumetrisk reduktion ved MR/ikke palpabel; EMH: ingen ikke-hepato-milt EMH; symptomer: >50 % forbedring i symptomscore. CI: opnåelse af anæmi, milt eller symptomrespons uden PD eller øget sværhedsgrad af anæmi, trombocytopeni, neutropeni. RWCI: Deltagere, der opfyldte kriterierne for respons, men havde forværrede cytopenier. PD: Splenomegali kræver MR, der viser ≥25 % stigning i miltvolumen.
Fra datoen for den første dokumentation for et svar til datoen for første dokumenterede tegn på PD eller død, alt efter hvad der indtræffer først (ca. op til 2,3 år)
Samlet overlevelse
Tidsramme: Dag 1 i cyklus 1 (hver cyklus var på 21 dage), op til datoen for deltagerens død (ca. op til 4,1 år)
Samlet overlevelse måles fra datoen for cyklus 1, dag 1 til datoen for deltagernes død. Hvis deltagerens var i live, eller den vitale status var ukendt, blev OS censureret på den dato, hvor deltageren sidst vides at være i live.
Dag 1 i cyklus 1 (hver cyklus var på 21 dage), op til datoen for deltagerens død (ca. op til 4,1 år)
Procentdel af deltagere med klinisk meningsfuld forbedring i European Organization for Research and Treatment of Cancer (EORTC) Quality of Life Questionnaire-30 (QLQ-C30): Global Health Status
Tidsramme: Op til slutningen af ​​behandlingen (ca. op til 2,3 år)
EORTC QLQ-C30 er et spørgeskema til vurdering af kræftpatienters livskvalitet. EORTC QLQ-C30 inkluderede 30 punkter, der resulterede i 5 funktionsskalaer (fysisk funktion, rollefunktion, følelsesmæssig funktion, kognitiv funktion og social funktion), 3 symptomskalaer (træthed, kvalme og opkastning og smerte) og 6 enkelte punkter ( dyspnø, søvnløshed, appetitløshed, forstoppelse, diarré og økonomiske vanskeligheder), som er baseret på en 4-punkts skala (1= Slet ikke til 4= Meget); og 1 global sundhedsstatusskala baseret på 7-punkts skala (1= Meget dårlig til 7= Fremragende). Alle skalaer og elementer er gennemsnittet, transformeret til skalaen 0-100; højere score=bedre funktionsniveau. Klinisk meningsfuld forbedring defineret som ændring større end halvdelen af ​​standardafvigelsen ved baseline i QLQ-C30 Global Health Status.
Op til slutningen af ​​behandlingen (ca. op til 2,3 år)
EuroQol 5 Dimension 5 Level (EQ-5D-5L): Utility Score og Visual Analog Scale (VAS)
Tidsramme: Ved afslutningen af ​​behandlingen, op til cirka 2,3 år
EQ-5D-5L er et standardiseret sundhedsrelateret livskvalitetsspørgeskema udviklet af EuroQol Group for at give et simpelt, generisk mål for sundhed til klinisk og økonomisk vurdering. EQ-5D-5L består af to komponenter: en sundhedstilstandsprofil og VAS. EQ-5D sundhedstilstandsprofil består af 5 dimensioner: mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depression. Hver dimension har 5 niveauer: 1 = ingen problemer, 2 = lette problemer, 3 = moderate problemer, 4 = alvorlige problemer og 5 = ekstreme problemer. 5D-5L systemerne konverteres til en enkelt indeks utility score mellem 0 til 1, hvor højere score indikerer en bedre sundhedstilstand. EQ-5D-5L-VAS er designet til at vurdere deltagerens aktuelle helbredstilstand på en skala fra 0 til 100, hvor 0 repræsenterer den værst tænkelige helbredstilstand og 100 repræsenterer den bedst tænkelige helbredstilstand.
Ved afslutningen af ​​behandlingen, op til cirka 2,3 år
Procentdel af deltagere med klinisk meningsfuld forbedring i Brief Pain Inventory (BPI)
Tidsramme: Op til slutningen af ​​behandlingen (ca. op til 2,3 år)
BPI vurderer intensiteten af ​​smerte på 4 punkter (lige nu, værst, mindst og gennemsnitlig), og interferensen på 7 områder (generel aktivitet, humør, gangevne, normalt arbejde, relationer, søvn, livsnydelse). Minimumværdi = 0; maksimal værdi = 10. Højere score indikerer større symptomsværhed/værre udfald. Klinisk meningsfuld forbedring i BPI defineret som ændring større end halvdelen af ​​standardafvigelsen ved baseline.
Op til slutningen af ​​behandlingen (ca. op til 2,3 år)
Patients globale indtryk af forandring (PGIC)
Tidsramme: Ved afslutningen af ​​behandlingen, op til cirka 2,3 år
PGIC blev brugt til at fange deltagerens perspektiv på forbedring eller fald i MF-symptomer over tid. PGIC havde en 7-punkts svarskala fra 1 til 7, hvor (1=meget forbedret, 2= noget forbedret, 3= lidt forbedret, 4=ingen ændring, 5= lidt dårligere, 6= noget dårligere, 7 = meget værre).
Ved afslutningen af ​​behandlingen, op til cirka 2,3 år
Antal deltagere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Op til slutningen af ​​forlængelsesfasen (ca. op til 4,2 år)
En AE er enhver uønsket medicinsk hændelse i en deltager eller kliniske undersøgelsesdeltagere, der har administreret et farmaceutisk produkt, og som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med denne behandling. TEAE'er var AE'er med indtræden under eller efter den første dosis af undersøgelseslægemidlet og inden for 30 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.
Op til slutningen af ​​forlængelsesfasen (ca. op til 4,2 år)
Maksimal observeret plasmakoncentration (Cmax) af Imetelstat
Tidsramme: 0 (før start af infusion), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 og 18-24 timer efter dosis på dag 1 i cyklus 1 (hver cyklus var på 21 dage)
0 (før start af infusion), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 og 18-24 timer efter dosis på dag 1 i cyklus 1 (hver cyklus var på 21 dage)
Tid til at nå maksimal observeret plasmakoncentration (Tmax) af Imetelstat
Tidsramme: 0 (før start af infusion), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 og 18-24 timer efter dosis på dag 1 i cyklus 1 (hver cyklus var på 21 dage)
0 (før start af infusion), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 og 18-24 timer efter dosis på dag 1 i cyklus 1 (hver cyklus var på 21 dage)
Areal under plasmakoncentration-tidskurven fra tid nul til 24 timer (AUC 0-24) af Imetelstat
Tidsramme: 0 (før start af infusion), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 og 18-24 timer efter dosis på dag 1 i cyklus 1 (hver cyklus var på 21 dage)
0 (før start af infusion), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 og 18-24 timer efter dosis på dag 1 i cyklus 1 (hver cyklus var på 21 dage)
Område under plasmakoncentration-tidsprofilen fra tid nul til uendelig (AUC0-inf) af Imetelstat
Tidsramme: 0 (før start af infusion), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 og 18-24 timer efter dosis på dag 1 i cyklus 1 (hver cyklus var på 21 dage)
0 (før start af infusion), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 og 18-24 timer efter dosis på dag 1 i cyklus 1 (hver cyklus var på 21 dage)
Elimination Halveringstid (t1/2) af Imetelstat
Tidsramme: 0 (før start af infusion), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 og 18-24 timer efter dosis på dag 1 i cyklus 1 (hver cyklus var på 21 dage)
Eliminationshalveringstid (t 1/2) er forbundet med den terminale hældning (lambda [z]) af den semi-logaritmiske lægemiddelkoncentration-tid-kurve, beregnet som 0,693/lambda(z).
0 (før start af infusion), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 og 18-24 timer efter dosis på dag 1 i cyklus 1 (hver cyklus var på 21 dage)
Total Systemic Clearance (CL) af Imetelstat
Tidsramme: 0 (før start af infusion), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 og 18-24 timer efter dosis på dag 1 i cyklus 1 (hver cyklus var på 21 dage)
0 (før start af infusion), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 og 18-24 timer efter dosis på dag 1 i cyklus 1 (hver cyklus var på 21 dage)
Distributionsvolumen (Vd) af Imetelstat
Tidsramme: 0 (før start af infusion), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 og 18-24 timer efter dosis på dag 1 i cyklus 1 (hver cyklus var på 21 dage)
0 (før start af infusion), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 og 18-24 timer efter dosis på dag 1 i cyklus 1 (hver cyklus var på 21 dage)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Geron Corporation

Efterforskere

  • Studieleder: Study Clinical Team, Geron Corporation

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

28. august 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

26. april 2018

Studieafslutning (Faktiske)

7. februar 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. april 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

21. april 2015

Først opslået (Skøn)

24. april 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

14. september 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. august 2021

Sidst verificeret

1. august 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CR107170
  • 63935937MYF2001 (Anden identifikator: Geron Corporation)
  • 2015-000946-41 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Myelofibrose

Kliniske forsøg med Imetelstat 4,7 mg/kg

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ecuador

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner