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Estudo para avaliar a atividade de 2 níveis de dose de Imetelstat em participantes com mielofibrose (MF) de risco intermediário-2 ou alto previamente tratados com inibidor de Janus quinase (JAK)

17 de agosto de 2021 atualizado por: Geron Corporation

Um estudo randomizado, simples-cego, multicêntrico de fase 2 para avaliar a atividade de 2 níveis de dose de Imetelstat em indivíduos com mielofibrose (MF) de risco intermediário-2 ou alto risco recidivante/refratário ao inibidor de Janus quinase (JAK)

O objetivo deste estudo é avaliar a eficácia e a segurança de 2 regimes de dose de imetelstat em participantes com mielofibrose (MF) de risco intermediário-2 ou alto, cuja doença recidivou ou é refratária ao tratamento com inibidor de Janus Kinase (JAK). O endpoint secundário chave inclui a sobrevida global.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo randomizado (medicação de estudo atribuída aos participantes por acaso), multicêntrico (mais de um hospital, equipe de faculdade de medicina ou clínica médica trabalhando em um estudo de pesquisa médica) de 2 regimes de dosagem (braços de tratamento) de agente único imetelstat em participantes com mielofibrose (MF) de risco intermediário-2 ou alto, cuja doença recidivou ou é refratária ao tratamento com inibidor de Janus Kinase (JAK). O estudo principal consiste em 3 partes: Fase de triagem (21 dias antes da randomização); Fase de tratamento (desde a randomização até a descontinuação do medicamento em estudo); e Fase de acompanhamento (até a morte, perda do acompanhamento, retirada do consentimento ou término do estudo, o que ocorrer primeiro). Os participantes receberam imetelstat 9,4 miligramas (mg)/kg (kg) por via intravenosa (IV) a cada 3 semanas até a progressão da doença, toxicidade inaceitável ou fim do estudo OU imetelstat 4,7 mg/kg IV a cada 3 semanas até a progressão da doença, toxicidade inaceitável ou fim do estudo. Inicialmente, todos os participantes desconheciam o tratamento. Após a primeira análise interina, o tratamento para todos os participantes foi revelado e os participantes designados para o braço de imetelstat 4,7 mg/kg poderiam continuar com a mesma dose de imetelstat ou aumentá-la para 9,4 mg/kg a critério do investigador. A porcentagem de resposta do baço e a resposta dos sintomas foram avaliadas como endpoints co-primários. Após a conclusão da análise primária, os participantes que se beneficiam do tratamento do estudo podem continuar a receber imetelstat na fase de extensão por até 2 anos ou até a perda do benefício ou toxicidade inaceitável. Os participantes que já haviam interrompido o tratamento do estudo poderiam entrar na fase de extensão para continuar o acompanhamento para segurança por meio da coleta de eventos adversos graves e para status de sobrevivência.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

107

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Aachen, Alemanha
      • Dresden, Alemanha
      • Duesseldorf, Alemanha
      • Frankfurt, Alemanha
      • Hamburg, Alemanha
      • Heidelberg, Alemanha
      • Koeln, Alemanha
      • Leipzig, Alemanha
      • Mannheim, Alemanha
      • Rostock, Alemanha
  • Bélgica
      • Antwerpen, Bélgica
      • Brugge, Bélgica
      • Brussel, Bélgica
      • Leuven, Bélgica
  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canadá
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha
      • Las Palmas De Gran Canaria, Espanha
      • Madrid, Espanha
      • Salamanca, Espanha
      • Valencia, Espanha
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos
    • California
      • Duarte, California, Estados Unidos
      • La Jolla, California, Estados Unidos
      • Los Angeles, California, Estados Unidos
      • Stanford, California, Estados Unidos
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos
    • Florida
      • Tampa, Florida, Estados Unidos
      • West Palm Beach, Florida, Estados Unidos
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos
    • New York
      • Bronx, New York, Estados Unidos
      • Buffalo, New York, Estados Unidos
      • Lake Success, New York, Estados Unidos
      • New York, New York, Estados Unidos
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Estados Unidos
    • South Dakota
      • Watertown, South Dakota, Estados Unidos
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos
  • França
      • Angers, França
      • Lille, França
      • Marseille Cedex 9, França
      • Paris, França
      • Pierre Benite, França
      • Toulouse cedex 9, França
  • Israel
      • Haifa, Israel
      • Jerusalem, Israel
      • Kfar Saba, Israel
      • Nahariya, Israel
      • Ramat Gan, Israel
      • Tel Aviv, Israel
  • Itália
      • Bergamo, Itália
      • Bologna, Itália
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido
      • Glasgow, Reino Unido
      • London, Reino Unido
      • Oxford, Reino Unido
  • Republica da Coréia
      • Seoul, Republica da Coréia
  • Taiwan
      • Chiayi City, Taiwan
      • Taipei, Taiwan

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

14 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico de mielofibrose primária (PMF) de acordo com os critérios revisados ​​da OMS; ou pós-trombocitemia-mielofibrose essencial (PET-MF) ou pós-policitemia vera-mielofibrose (PPV-MF) de acordo com os critérios do International Working Group-Mieloproliferative Neoplasms Research and Treatment (IWG-MRT).
  • Dynamic International Prognostic Scoring System (DIPSS) intermediário-2 ou alto risco MF.
  • Esplenomegalia mensurável antes da entrada no estudo, conforme demonstrado pelo baço palpável medindo ≥ 5 cm abaixo da margem costal esquerda OU volume do baço de ≥ 450 cm^3 medido por ressonância magnética (MRI).
  • Sintomas ativos de MF demonstrados por uma pontuação de sintomas de pelo menos 5 pontos (em uma escala de 0 a 10) em pelo menos um dos sintomas ou uma pontuação de 3 ou mais em pelo menos 2 dos sintomas.
  • Doença progressiva documentada durante ou após terapia com inibidor de Janus quinase (JAK).
  • Status de desempenho do Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0, 1 ou 2.

Critério de exclusão:

  • Contagem de blastos no sangue periférico ≥ 10% ou contagem de blastos na medula óssea ≥ 10%.
  • Tratamento prévio com imetelstat.
  • Qualquer quimioterapia ou terapia dirigida a MF, medicamento em investigação, hidroxiureia, terapia imunomoduladora ou imunossupressora, corticosteroides ou terapia com inibidor de JAK ≤14 dias antes da randomização.
  • Cirurgia de grande porte dentro de 4 semanas antes da randomização.
  • Infecção por hepatite sistêmica ativa que requer tratamento (portadores do vírus da hepatite podem entrar no estudo), de qualquer tipo ou doença hepática aguda ou crônica conhecida, incluindo cirrose.
  • História prévia de transplante de células-tronco hematopoiéticas.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Solteiro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Imetelstat 4,7 mg/kg
Medicamento: Imetelstat 4,7 mg/kg
Os participantes receberam imetelstat 4,7 mg/kg de peso corporal como infusão intravenosa no dia 1 de cada ciclo de 21 dias. O medicamento do estudo foi administrado por via intravenosa até a progressão da doença, toxicidade inaceitável ou fim do estudo.
Experimental: Imetelstat 9,4 mg/kg
Medicamento: Imetelstat 9,4 mg/kg
Os participantes receberam imetelstat 9,4 mg/kg de peso corporal como infusão intravenosa no dia 1 de cada ciclo de 21 dias até a progressão da doença, toxicidade inaceitável ou final do estudo.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de participantes com resposta do baço
Prazo: Semana 24
A taxa de resposta do baço é definida como a porcentagem de participantes que atingiram ≥ 35% de redução no volume do baço na semana 24 desde a linha de base realizada pelo IRC usando ressonância magnética (MRI).
Semana 24
Porcentagem de participantes com resposta ao sintoma
Prazo: Semana 24
A taxa de resposta dos sintomas é definida como a porcentagem de participantes que alcançaram ≥ 50% de redução no escore total de sintomas (TSS) na semana 24 desde o início, conforme medido pelo diário modificado do Formulário de Avaliação de Sintomas de Mielofibrose (MFSAF) versão 2.0. O MFSAF avaliou os seguintes sintomas devido à Mielofibrose (MF): suores noturnos, coceira, desconforto abdominal, dor sob as costelas do lado esquerdo, sensação de plenitude, dor óssea ou muscular e grau de inatividade. Cada item é pontuado em uma escala de 0 (ausente) a 10 (pior imaginável), com pontuações mais altas indicando sintomas mais graves e maior inatividade. A pontuação total varia de 0 a 70, onde 0 indica ausente/tão bom quanto possível e 70 indica pior imaginável/tão ruim quanto possível.
Semana 24

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de participantes com resposta geral de acordo com o Grupo de Trabalho Internacional Modificado de 2013 - Critérios de Pesquisa e Tratamento de Neoplasias Mieloproliferativas (IWG-MRT)
Prazo: A cada 12 semanas até a semana 48 e depois a cada 24 semanas (aproximadamente até 2,3 anos)
Taxa de resposta geral: % de participantes com remissão completa (CR) ou remissão parcial (PR) por IWG-MRT.CR modificado: medula óssea: normocelular <5% de blastos, ≤Fibrose de grau 1; células mieloides imaturas no sangue periférico (PB):<2%;hemoglobina (Hb):10 g/dL-limite superior do normal (LSN); neutrófilos: 1*10^9/L-ULN; plaquetas: 100*10^9/L-ULN; baço:não palpável e volume ≤350ml; hematopoiese extramedular (EMH): sem HEM não hepatoesplênica; sintomas: >70% de melhora na pontuação dos sintomas por MFSAF v2.0 TSS modificado. PR: medula óssea: normocelular: <5% de blastos ≤ Fibrose de grau 1 ou não preenchendo os critérios de remissão da medula óssea; Células mielóides imaturas em PB: <2%; Hb: 8,5 -<10 g/dL-LSN ou 10 g/dL-LSN; neutrófilos: 1*10^9/L-LSN; plaquetas: 50 -<100*10^9/L-LSN; baço: ≥35% de redução volumétrica esplênica pela RM ou não palpável; EMH: sem EMH não hepatoesplênico; sintomas: >50% de melhora na pontuação de sintomas por MFSAF v2.0 TSS modificado. Todas as categorias de resposta, o benefício deve durar > 12 semanas para se qualificar como resposta.
A cada 12 semanas até a semana 48 e depois a cada 24 semanas (aproximadamente até 2,3 anos)
Porcentagem de participantes com melhora clínica (IC) de acordo com os critérios IWG-MRT modificados de 2013
Prazo: A cada 12 semanas até a semana 48 e depois a cada 24 semanas (aproximadamente até 2,3 anos)
IC de acordo com os critérios IWG-MRT modificados de 2013 definidos como a obtenção de anemia, baço ou resposta de sintomas sem doença progressiva ou aumento na gravidade da anemia, trombocitopenia ou neutropenia (o aumento na gravidade da anemia constitui a ocorrência de nova dependência de transfusão ou um ≥ Redução de 2,0 g/dL no nível de hemoglobina desde a linha de base pré-tratamento que dura pelo menos 12 semanas. O aumento na gravidade da trombocitopenia ou neutropenia é definido como um declínio de 2 graus, a partir da linha de base pré-tratamento, na contagem de plaquetas ou CAN, de acordo com o Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) Versão 4.03. Além disso, a atribuição de IC requer uma contagem mínima de plaquetas de ≥ 25.000*10^9/L e ANC de ≥ 0,5*10^9/L.) Para todas as categorias de resposta, o benefício deve durar >12 semanas para se qualificar como uma resposta.
A cada 12 semanas até a semana 48 e depois a cada 24 semanas (aproximadamente até 2,3 anos)
Porcentagem de participantes com resposta clínica por IWG-MRT 2013 modificado
Prazo: A cada 12 semanas até a semana 48 e depois a cada 24 semanas (aproximadamente até 2,3 anos)
A taxa de resposta clínica (CRR) foi definida como a porcentagem de participantes que atingiram CR, PR ou CI de acordo com os critérios modificados do IWG-MRT de 2013. CR: medula óssea: normocelular <5% de blastos, ≤ Fibrose de grau 1; células mielóides imaturas em PB: <2%; Hb: 10 g/dL-LSN; neutrófilos: 1*10^9/L-LSN; plaquetas: 100*10^9/L-ULN; baço: não palpável e volume ≤350ml; EMH: sem EMH não hepatoesplênica; sintomas: >70% de melhora na pontuação dos sintomas por MFSAF v2.0 TSS modificado. PR: medula óssea: normocelular: <5% de blastos ≤ Fibrose de grau 1 ou não preenchendo os critérios de remissão da medula óssea; Células mielóides imaturas em PB: <2%; Hb: 8,5 -<10 g/dL-LSN ou 10 g/dL-LSN; neutrófilos: 1*10^9/L-LSN; plaquetas: 50 -<100*10^9/L-LSN; baço: ≥35% de redução volumétrica esplênica pela RM ou não palpável; EMH: sem EMH não hepatoesplênica; sintomas: >50% de melhora na pontuação dos sintomas por MFSAF v2.0 TSS modificado. IC: obtenção de resposta de anemia, baço ou sintomas sem DP ou aumento da gravidade da anemia, trombocitopenia ou neutropenia.
A cada 12 semanas até a semana 48 e depois a cada 24 semanas (aproximadamente até 2,3 anos)
Porcentagem de participantes com resposta do baço de acordo com os critérios IWG-MRT modificados de 2013
Prazo: A cada 12 semanas até a semana 48 e depois a cada 24 semanas (aproximadamente até 2,3 anos)
Resposta do baço de acordo com os critérios modificados do IWG-MRT de 2013. Resposta do baço: uma esplenomegalia basal que é palpável a 5-10 cm, abaixo da margem costal esquerda (LCM), torna-se não palpável ou uma esplenomegalia basal que é palpável a >10 cm, abaixo da LCM, diminui em ≥50%; Uma resposta do baço requer confirmação por ressonância magnética mostrando > 35% de redução do volume do baço (SVR). Para categorias de resposta, o benefício deve durar >12 semanas para se qualificar como uma resposta. Os participantes que atingiram o IC de acordo com os critérios IWG-MRT modificados foram considerados como resposta com melhora clínica. Os participantes que preencheram os critérios para resposta do baço, mas tiveram piora das citopenias (e, portanto, não preencheram os critérios para melhora clínica) foram considerados como tendo uma resposta sem melhora clínica. A melhora clínica no IWG-MRT é definida como a obtenção de anemia, baço ou resposta dos sintomas sem doença progressiva ou aumento da gravidade da anemia, trombocitopenia ou neutropenia.
A cada 12 semanas até a semana 48 e depois a cada 24 semanas (aproximadamente até 2,3 anos)
Porcentagem de participantes com resposta de sintomas por critérios IWG-MRT modificados de 2013
Prazo: A cada 12 semanas até a semana 48 e depois a cada 24 semanas (aproximadamente até 2,3 anos)
Resposta dos sintomas de acordo com os critérios modificados do IWG-MRT de 2013. Sintomas Resposta: uma redução de ≥50% no MFSAF v2.0 TSS modificado. Para categoria de resposta, o benefício deve durar > 12 semanas para se qualificar como uma resposta. Os participantes que atingiram o IC de acordo com os critérios IWG-MRT modificados foram considerados como resposta com melhora clínica. Os participantes que preencheram os critérios para resposta aos sintomas, mas apresentaram piora das citopenias (e, portanto, não preencheram os critérios para melhora clínica) foram considerados como tendo uma resposta sem melhora clínica. A melhora clínica no IWG-MRT é definida como a obtenção de anemia, baço ou resposta dos sintomas sem doença progressiva ou aumento da gravidade da anemia, trombocitopenia ou neutropenia.
A cada 12 semanas até a semana 48 e depois a cada 24 semanas (aproximadamente até 2,3 anos)
Porcentagem de participantes com resposta à anemia de acordo com os critérios modificados do IWG-MRT de 2013
Prazo: A cada 12 semanas até a semana 48 e depois a cada 24 semanas (aproximadamente até 2,3 anos)
Resposta à anemia de acordo com os critérios modificados do IWG-MRT de 2013. A resposta à anemia é definida como participantes com Hb basal <10 g/dL, mas que não atendem aos critérios estritos para dependência de transfusão: um aumento de ≥ 2 g/dL na Hb; Participantes dependentes de transfusão no início do estudo: tornando-se independentes de transfusão. A independência transfusional é definida como a ausência de qualquer transfusão de eritrócitos por pelo menos 12 semanas "contínuas". Para categorias de resposta, o benefício deve durar >12 semanas para se qualificar como uma resposta. Os participantes que atingiram o IC de acordo com os critérios IWG-MRT modificados foram considerados como resposta com melhora clínica. Os participantes que preencheram os critérios para resposta à anemia, mas apresentaram piora das citopenias (e, portanto, não preencheram os critérios para melhora clínica) foram considerados como tendo uma resposta sem melhora clínica. A melhora clínica no IWG-MRT é definida como a obtenção de anemia, baço ou resposta dos sintomas sem doença progressiva ou aumento da gravidade da anemia, trombocitopenia ou neutropenia.
A cada 12 semanas até a semana 48 e depois a cada 24 semanas (aproximadamente até 2,3 anos)
Duração da resposta (PR/CI/RWCI) de acordo com os critérios do IWG-MRT
Prazo: Da data da documentação inicial de uma resposta até a data da primeira evidência documentada de DP ou morte, o que ocorrer primeiro (aproximadamente até 2,3 anos)
A duração da resposta (PR/CI/RWCI) é a duração desde a data da documentação inicial de uma resposta até a data da primeira evidência documentada de DP ou morte, o que ocorrer primeiro. RP: BM: normocelular: <5% de blastos ≤ Fibrose de grau 1/não preenche os critérios de remissão de BM; IMC em PB: <2%; Hb: 8,5 -<10 g/dL-ULN ou 10 g/dL-ULN; neutrófilos: 1*10^9/L-LSN; plaquetas: 50 -<100*10^9/L-LSN; baço: ≥35% de redução volumétrica esplênica pela RM/não palpável; EMH: sem EMH não hepatoesplênica; sintomas: >50% de melhora na pontuação dos sintomas. IC: obtenção de anemia, resposta do baço ou dos sintomas sem DP ou aumento da gravidade da anemia, trombocitopenia, neutropenia. RWCI: Participantes que preencheram os critérios de resposta, mas tiveram piora das citopenias. DP: Esplenomegalia requer ressonância magnética mostrando aumento ≥25% no volume do baço.
Da data da documentação inicial de uma resposta até a data da primeira evidência documentada de DP ou morte, o que ocorrer primeiro (aproximadamente até 2,3 anos)
Sobrevivência geral
Prazo: Dia 1 do Ciclo 1 (cada ciclo foi de 21 dias), até a data da morte do participante (aproximadamente até 4,1 anos)
A sobrevida geral é medida a partir da data do ciclo 1, dia 1 até a data da morte do participante. Se o participante estivesse vivo ou o estado vital fosse desconhecido, o OS era censurado na data em que o participante estava vivo pela última vez.
Dia 1 do Ciclo 1 (cada ciclo foi de 21 dias), até a data da morte do participante (aproximadamente até 4,1 anos)
Porcentagem de participantes com melhora clinicamente significativa no Questionário de Qualidade de Vida da Organização Européia para Pesquisa e Tratamento do Câncer (EORTC)-30 (QLQ-C30): Status de saúde global
Prazo: Até o final do tratamento (aproximadamente até 2,3 anos)
O EORTC QLQ-C30 é um questionário para avaliar a qualidade de vida de pacientes com câncer. O EORTC QLQ-C30 incluiu 30 itens resultando em 5 escalas funcionais (função física, função funcional, função emocional, função cognitiva e função social), 3 escalas de sintomas (fadiga, náusea e vômito e dor) e 6 itens individuais ( dispnéia, insônia, perda de apetite, constipação, diarreia e dificuldades financeiras) que são baseados em escala de 4 pontos (1= Nada a 4= Muito); e 1 escala de estado de saúde global baseada em escala de 7 pontos (1= Muito ruim a 7= Excelente). Todas as escalas e itens são calculados, transformados em escala de 0-100; maior pontuação=melhor nível de funcionamento. Melhora clinicamente significativa definida como alteração maior que a metade do desvio padrão na linha de base no QLQ-C30 Global Health Status.
Até o final do tratamento (aproximadamente até 2,3 anos)
EuroQol 5 Dimensão 5 Nível (EQ-5D-5L): Pontuação de Utilidade e Escala Visual Analógica (VAS)
Prazo: No final do tratamento, até aproximadamente 2,3 anos
O EQ-5D-5L é um questionário padronizado de qualidade de vida relacionado à saúde desenvolvido pelo EuroQol Group para fornecer uma medida simples e genérica de saúde para avaliação clínica e econômica. EQ-5D-5L consiste em dois componentes: um perfil de estado de saúde e VAS. O perfil do estado de saúde EQ-5D compreende 5 dimensões: mobilidade, autocuidado, atividades habituais, dor/desconforto e ansiedade/depressão. Cada dimensão tem 5 níveis: 1=sem problemas, 2=problemas leves, 3=problemas moderados, 4=problemas graves e 5=problemas extremos. Os sistemas 5D-5L são convertidos em um único índice de pontuação de utilidade entre 0 a 1, onde a pontuação mais alta indica um melhor estado de saúde. O EQ-5D-5L-VAS é projetado para classificar o estado de saúde atual do participante em uma escala de 0 a 100, onde 0 representa o pior estado de saúde imaginável e 100 representa o melhor estado de saúde imaginável.
No final do tratamento, até aproximadamente 2,3 anos
Porcentagem de participantes com melhora clinicamente significativa no inventário breve de dor (BPI)
Prazo: Até o final do tratamento (aproximadamente até 2,3 anos)
O BPI classifica a intensidade da dor em 4 itens (agora, pior, menos e média) e a interferência em 7 áreas (atividade geral, humor, capacidade de caminhar, trabalho normal, relações, sono, prazer da vida). Valor mínimo = 0; valor máximo = 10. Pontuações mais altas indicam maior gravidade dos sintomas/piores resultados. Melhora clinicamente significativa no BPI definida como alteração maior que a metade do desvio padrão na linha de base.
Até o final do tratamento (aproximadamente até 2,3 anos)
Impressão Global de Mudança do Paciente (PGIC)
Prazo: No final do tratamento, até aproximadamente 2,3 anos
O PGIC foi usado para capturar a perspectiva do participante de melhora ou declínio nos sintomas de MF ao longo do tempo. O PGIC tinha uma escala de resposta de 7 pontos variando de 1 a 7 onde, (1 = muito melhor, 2 = um pouco melhor, 3 = um pouco melhor, 4 = sem mudança, 5 = um pouco pior, 6 = um pouco pior, 7=muito pior).
No final do tratamento, até aproximadamente 2,3 anos
Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs)
Prazo: Até ao final da fase de extensão (aproximadamente até 4,2 anos)
Um EA é qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante ou participantes de investigação clínica administrados com um produto farmacêutico e que não tem necessariamente uma relação causal com esse tratamento. TEAEs foram EAs com início durante ou após a primeira dose do medicamento do estudo e dentro de 30 dias após a última dose do medicamento do estudo.
Até ao final da fase de extensão (aproximadamente até 4,2 anos)
Concentração plasmática máxima observada (Cmax) de Imetelstat
Prazo: 0 (antes do início da infusão), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 e 18-24 horas após a dose no Dia 1 do Ciclo 1 (cada ciclo foi de 21 dias)
0 (antes do início da infusão), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 e 18-24 horas após a dose no Dia 1 do Ciclo 1 (cada ciclo foi de 21 dias)
Tempo para atingir a concentração plasmática máxima observada (Tmax) de Imetelstat
Prazo: 0 (antes do início da infusão), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 e 18-24 horas após a dose no Dia 1 do Ciclo 1 (cada ciclo foi de 21 dias)
0 (antes do início da infusão), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 e 18-24 horas após a dose no Dia 1 do Ciclo 1 (cada ciclo foi de 21 dias)
Área sob a curva de concentração de plasma-tempo do tempo zero a 24 horas (AUC 0-24) de Imetelstat
Prazo: 0 (antes do início da infusão), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 e 18-24 horas após a dose no Dia 1 do Ciclo 1 (cada ciclo foi de 21 dias)
0 (antes do início da infusão), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 e 18-24 horas após a dose no Dia 1 do Ciclo 1 (cada ciclo foi de 21 dias)
Área sob o perfil de tempo de concentração de plasma do tempo zero ao infinito (AUC0-inf) de Imetelstat
Prazo: 0 (antes do início da infusão), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 e 18-24 horas após a dose no Dia 1 do Ciclo 1 (cada ciclo foi de 21 dias)
0 (antes do início da infusão), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 e 18-24 horas após a dose no Dia 1 do Ciclo 1 (cada ciclo foi de 21 dias)
Meia-vida de eliminação (t1/2) de Imetelstat
Prazo: 0 (antes do início da infusão), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 e 18-24 horas após a dose no Dia 1 do Ciclo 1 (cada ciclo foi de 21 dias)
A meia-vida de eliminação (t 1/2) está associada à inclinação terminal (lambda [z]) da curva semilogarítmica de concentração-tempo do fármaco, calculada como 0,693/lambda(z).
0 (antes do início da infusão), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 e 18-24 horas após a dose no Dia 1 do Ciclo 1 (cada ciclo foi de 21 dias)
Depuração Sistêmica Total (CL) de Imetelstat
Prazo: 0 (antes do início da infusão), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 e 18-24 horas após a dose no Dia 1 do Ciclo 1 (cada ciclo foi de 21 dias)
0 (antes do início da infusão), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 e 18-24 horas após a dose no Dia 1 do Ciclo 1 (cada ciclo foi de 21 dias)
Volume de Distribuição (Vd) de Imetelstat
Prazo: 0 (antes do início da infusão), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 e 18-24 horas após a dose no Dia 1 do Ciclo 1 (cada ciclo foi de 21 dias)
0 (antes do início da infusão), 1, 2, 3-5, 6-10, 12-16 e 18-24 horas após a dose no Dia 1 do Ciclo 1 (cada ciclo foi de 21 dias)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Geron Corporation

Investigadores

  • Diretor de estudo: Study Clinical Team, Geron Corporation

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

28 de agosto de 2015

Conclusão Primária (Real)

26 de abril de 2018

Conclusão do estudo (Real)

7 de fevereiro de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

21 de abril de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

21 de abril de 2015

Primeira postagem (Estimativa)

24 de abril de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

14 de setembro de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

17 de agosto de 2021

Última verificação

1 de agosto de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CR107170
  • 63935937MYF2001 (Outro identificador: Geron Corporation)
  • 2015-000946-41 (Número EudraCT)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Imetelstat 4,7 mg/kg

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