AML-02: Omacetaxin standard ellátással, citarabinnal és idarubicinnel újonnan diagnosztizált AML-betegeknél

Bevételi kritériumok:

1. Újonnan diagnosztizált, nem kezelt AML-ben szenvedő betegek a WHO AML-osztályozása szerint. Korábbi rövid távú (≤7 nap) terápia hidroxi-karbamiddal, szteroidokkal, biológiai vagy célzott terápia (pl. FLT3 inhibitorok, egyéb kináz inhibitorok, azacitidin, ATRA) vagy hematopoietikus növekedési faktorok megengedettek. Előzetes terápiaként megengedett a citarabin egyszeri vagy kétnapos adagja (legfeljebb 3 g/m2) sürgősségi használatra.
2. 18 és 70 év közötti betegek, akik megfelelnek az AML diagnosztikai kritériumainak a WHO AML osztályozása szerint.
3. Korábban kezeletlen AML (≥20% blastok). Vegye figyelembe, hogy korábbi rövid távú (≤7 nap) terápia hidroxi-karbamiddal, szteroidokkal, biológiai vagy célzott terápia (pl. FLT3 inhibitorok, egyéb kináz inhibitorok, azacitidin, ATRA) vagy hematopoietikus növekedési faktorok megengedettek. A citarabin egyszeri vagy kétnapos adagja (legfeljebb 3 g/m2) sürgősségi használatra is megengedett előzetes terápiaként.
4. ECOG teljesítmény állapota 0-3

5. Megfelelő szervműködés, ha nem gyanítható, hogy az AML-nek köszönhető, a vizsgálat regisztrációjától számított 14 napon belül, a következőképpen definiálva:

   Összes bilirubin ≤ 2,0 x ULN (kivéve, ha hemolízis miatt) AST és ALT ≤ 3 X ULN (kivéve, ha feltételezhető, hogy daganatos érintettség miatt van) Szérum kreatinin ≤ 1,5 x ULN Kreatinin clearance > 30 ml/perc

6. Negatív vizelet vagy szérum terhességi teszt nőknél. A reproduktív potenciállal rendelkező betegeknek (férfiak és nők) bele kell egyezniük a kettős korlátú fogamzásgátlási módszerbe, és alkalmazniuk kell a kezelés alatt és az utolsó Omacetaxine adag bevételét követő 12 héten keresztül. A megfelelő fogamzásgátlás a kettős korlát elleni védelem (azaz óvszer plusz spermicid rekeszizommal, nyaki/boltozati sapkával vagy méhen belüli eszközzel kombinálva). A fogamzásgátló tabletták, fogamzásgátló tapaszok és/vagy hormoninjekciók a terhesség megelőzésére nem tekinthetők megfelelő módszernek a terhesség megelőzésére, és kettős korlát elleni védelem szükséges a vizsgálat ideje alatt és az utolsó adag után 12 hétig. A betegeket utasítják, hogy értesítsék a vizsgálót, ha az Omacetaxine-kezelés alatt vagy az azt követő 12 héten belül terhességet fedeznek fel. Ez vonatkozik azokra a férfi betegekre is, akiknek partnerei teherbe esnek a vizsgálat alatt vagy a vizsgált gyógyszer utolsó adagját követő 12 hetes időszakban.
7. A betegeknek hajlandónak és képesnek kell lenniük arra, hogy áttekintsék, megértsék és írásos beleegyezést adjanak a terápia megkezdése előtt.

Kizárási kritériumok:

1. Akut promielocitás leukémia.
2. Vizsgálati gyógyszer a vizsgálatba lépést követő 4 héten belül.
3. III. vagy IV. fokozatú szívelégtelenség New York Heart Association (NYHA)
4. Női alanyok, akik terhesek vagy szoptatnak.
5. HIV pozitív betegek.
6. Aktív kontrollálatlan fertőzés vagy súlyos szisztémás fertőzés (a fertőzés ellenőrzése után lehetséges).
7. Egyidejű rosszindulatú daganat (az AML kivételével), amelynek becsült élettartama kevesebb, mint két év, és aktív terápiát igényel.
8. Pszichológiai, családi, szociológiai vagy földrajzi állapot, amely kizárja a tanulmányi megfelelést és a nyomon követést.
9. Kontrollálatlan angina, súlyos, kontrollálatlan kamrai aritmiák vagy az akut ischaemia elektrokardiográfiás bizonyítéka vagy orvosilag releváns aktív vezetési rendszer rendellenességek. A vizsgálatba való belépés előtt a vizsgálónak dokumentálnia kell minden EKG-eltérést a szűrés során, mint orvosilag nem releváns.
10. Terhesség vagy szoptatás: Az Omacetaxine D terhességi kategóriájú gyógyszer, és állatokban embrió-magzati elhullást okozott. A szűrés során kapott negatív vizelet β-humán koriongonadotropin (β-hCG) terhességi teszttel kell megerősíteni, hogy az alany nem terhes. A menopauza utáni vagy műtétileg sterilizált nők esetében nincs szükség terhességi tesztre.
11. Egyéb súlyos akut vagy krónikus egészségügyi vagy pszichiátriai állapot, vagy laboratóriumi eltérés, amely növelheti a vizsgálatban való részvétellel vagy a vizsgálati termék beadásával kapcsolatos kockázatot, vagy megzavarhatja a vizsgálati eredmények értelmezését, és a vizsgáló megítélése szerint alkalmatlanná teheti a beteget beiratkozás ebbe a tanulmányba.