Talidomid a Crohn-betegség kezelésében

A Crohn-betegség (CD) egy krónikus gyomor-bélrendszeri gyulladásos betegség, amelyet relapszus és progresszió jellemez. Az IBD előfordulása és prevalenciája a világ különböző régióiban növekszik, ami azt jelzi, hogy globális betegséggé vált. Bár a modern orvosi terápiák, beleértve az immunmodulátorokat és a biológiai ágenseket, forradalmasították a CD kezelését, a szteroidfüggőség, valamint az orvosi terápiával szembeni rezisztencia vagy intolerancia előfordulása meglehetősen gyakori. A jelenlegi terápiás kezelés korlátozottsága és a biológiai szerek magas költsége a CD kezelésének „refrakteritássá” válásához vezet. A szteroid-dependencia és a tiopurin-kezeléssel szembeni rezisztencia vagy intolerancia előfordulási aránya meglehetősen magas a CD lefolyása alatt. Az esetek körülbelül 38%-ában 10 éven belül műtétre volt szükség. Ezért az ilyen refrakter CD kezelése továbbra is nagy terápiás kihívást jelent a klinikusok számára.

A talidomid egy orális szer, amely immunmoduláló, antiangiogén és TNF (tumor nekrózis faktor)-a-szuppresszív hatással rendelkezik. A talidomid potenciális szerepét a refrakter gyermek- és felnőttkori CD kezelésében egyre több kisméretű nyílt vizsgálatban és retrospektív esetsorozatban vizsgálták. A közelmúltban egy randomizált, kontrollos vizsgálat kimutatta, hogy a talidomid javította a klinikai remissziót a kezelés 8 hetes után, és hosszabb ideig fenntartotta a remissziót gyermekgyógyászati ​​refrakter CD-ben. Gerich és munkatársai egy retrospektív tanulmányban arról számoltak be, hogy a talidomid javította a hosszú távú eredményeket 37 refrakter CD-s felnőttnél, akiket átlagosan 58 hónapig követtek. Az ezekben a vizsgálatokban alkalmazott talidomid dózisa azonban 50 mg/nap és 150 mg/nap között változott, és a mellékhatások előfordulási aránya különböző, de mindegyik meglehetősen magas. A talidomid dózisával kapcsolatos mellékhatások okozták a fő aggályokat a CD-ben történő alkalmazás során. Ezenkívül ritkán számoltak be a talidomid endoszkópos válaszreakcióra gyakorolt ​​hatásáról, beleértve a nyálkahártya gyógyulását, amely objektívebb és fontosabb eredmény CD-ben. Ezért ennek a tanulmánynak a célja a klinikai és endoszkópos válaszreakció hatékonyságának, valamint az alacsony dózisú talidomid alkalmazásának káros hatásainak vizsgálata aktív felnőtt CD-s betegeknél.