Talidomid w leczeniu choroby Leśniowskiego-Crohna

Choroba Leśniowskiego-Crohna (CD) jest przewlekłą chorobą zapalną przewodu pokarmowego charakteryzującą się nawrotami i progresją. Częstość występowania i rozpowszechnienie IBD wzrasta w różnych regionach świata, co wskazuje na pojawienie się tej choroby jako choroby globalnej. Chociaż nowoczesne terapie medyczne, w tym immunomodulatory i środki biologiczne, zrewolucjonizowały leczenie CD, występowanie uzależnienia od sterydów i oporności lub nietolerancji na terapię medyczną jest dość powszechne. Ograniczenia obecnego postępowania terapeutycznego i wysokie koszty leków biologicznych prowadzą do tego, że leczenie CD staje się „opornością”. Częstość występowania uzależnienia od sterydów oraz oporności lub nietolerancji na terapię tiopuryną jest dość wysoka w przebiegu CD. Około 38% przypadków wymagało operacji w ciągu 10 lat. Dlatego też leczenie takiej opornej na leczenie CD pozostaje wielkim wyzwaniem terapeutycznym dla klinicystów.

Talidomid jest lekiem doustnym, który ma działanie immunomodulujące, antyangiogenne i tłumiące TNF (czynnik martwicy nowotworu)-α. Potencjalna rola talidomidu w leczeniu opornej na leczenie CD u dzieci i dorosłych była badana w coraz większej liczbie małych badań otwartych i retrospektywnych serii przypadków. Ostatnio w randomizowanym kontrolowanym badaniu wykazano, że talidomid poprawia remisję kliniczną po 8 tygodniach leczenia i długoterminowe utrzymanie remisji w opornej na leczenie pediatrycznej postaci CD. Gerich i wsp. donieśli w badaniu retrospektywnym, że talidomid poprawił długoterminowe wyniki u 37 dorosłych osób z CD opornych na leczenie, które obserwowano średnio przez 58 miesięcy. Jednak dawka talidomidu stosowana w tych badaniach wahała się od 50 mg/d do 150 mg/d, a częstość występowania działań niepożądanych była różna, ale wszystkie dość wysokie. Skutki uboczne związane z dawką talidomidu były głównymi obawami związanymi ze stosowaniem go w CD. Ponadto rzadko opisywano wpływ talidomidu na odpowiedź endoskopową, w tym gojenie błony śluzowej, co jest bardziej obiektywnym i ważnym wynikiem w CD. Dlatego celem tego badania jest zbadanie skuteczności odpowiedzi klinicznej i endoskopowej oraz skutków ubocznych stosowania małych dawek talidomidu u aktywnych dorosłych pacjentów z CD.