Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

VTS-270 a Niemann-Pick C1 típusú (NPC1) betegség kezelésére

2023. február 20. frissítette: Mandos LLC

A VTS-270 (2-hidroxipropil-β-ciklodextrin) 2b/3. fázisú prospektív, véletlenszerű, kettős vak, színlelt kontrollált 3-részes vizsgálata Niemann-Pick C1 típusú (NPC1) betegség neurológiai megnyilvánulásaiban szenvedő alanyokon

Az eltérő vizsgálati tervek miatt a szponzor a C részt külön regisztrációba osztotta (NCT04958642), így az A/B részt itt hagyta az NCT02534844-ben.

Ennek a tanulmánynak az a célja, hogy megtudja, mennyire biztonságos és hatékony a VTS-270 a Niemann-Pick C1 típusú (NPC1) betegségben szenvedő betegek számára, akiknél neurológiai tünetek jelentkeznek (a kulcsszavak alatt található).

Az A/B részben minden harmadik betegből kettő megkapja a vizsgálati gyógyszert. A harmadik beteg 1-2 kis tűszúrást kap azon a helyen, ahol az LP és IT injekciót általában beadják (álkontroll).

A C részben minden résztvevő vizsgálati gyógyszert kap, a C. rész regisztrációs nyilvántartásában leírtak szerint.

A rekord kezdő dátuma az az első nap, amikor egy résztvevőt beiratkoztak az A/B részbe. A kísérlet valójában mindaddig folytatódik, amíg a biztonsági adatok utolsó elsődleges kimenetelét össze nem gyűjtik a C. rész résztvevőitől. A biztonság utolsó elsődleges kimeneti mérőszáma, valamint a végső nemkívánatos események eredményei a különálló C. rész regisztrációs rekordjában lesznek közzétéve.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A nem klinikai vizsgálatok és egy fázis 1 klinikai vizsgálat azt sugallja, hogy a VTS-270 intratekális beadása Niemann-Pick C1 típusú (NPC1) betegség neurológiai megnyilvánulásaiban szenvedő betegeknél lelassíthatja neurológiai betegségük progresszióját.

A Niemann-Pick C1 típusú (NPC1) betegség egy ritka, neurodegeneratív, öröklődő, autoszomális recesszív lizoszómális lipidraktározási rendellenesség, elsősorban gyermekeknél és tinédzsereknél. A betegséget az jellemzi, hogy az NPC1 gén mutációi miatt nem képes megfelelően metabolizálni a koleszterint és más lipideket a sejten belül, ami az észterezetlen koleszterin felhalmozódását okozza az agyban, a májban és a lépben.

Ez a tanulmány körülbelül 51, NPC1-betegségben szenvedő résztvevő felvételét tervezi. Három részből áll majd: A, B és C rész.

  • Az A rész a VTS-270 3 különböző dózisszintjét értékeli 12 résztvevőnél, hogy meghatározza a B és C rész dózisszintjét.
  • A B részben további 39 résztvevő csatlakozik az eredeti 12 résztvevőhöz, hogy értékelje az A részből kiválasztott adag biztonságosságát és hatékonyságát az álkontrollhoz képest.
  • A C. rész a vizsgálat nyílt elrendezésű kiterjesztése lesz a B. részben résztvevők számára, akik teljesítik a B részt, vagy teljesítették a mentőterápiás kritériumokat, valamint a C részbe más vizsgálatokból belépő résztvevők számára.

A C rész résztvevői VTS-270-es kezelésben részesülnek a termék engedélyezéséig vagy a program leállításáig (előreláthatólag 5 éven belül).

A végső eredmények a C rész regisztrációs rekordjában (NCT04958642) lesznek közzétéve.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

56

Fázis

  • 2. fázis
  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Ausztrália, 2031
        • The Prince of Wales Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Ausztrália, 3168
        • Monash Medical Centre
      • Parkville, Victoria, Ausztrália, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Ausztrália, 6000
        • Royal Perth Hospital
  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Egyesült Királyság, B4 6NH
        • Birmingham Women's and Children's NHS Trust
  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35223
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Orange, California, Egyesült Államok, 92867
        • Children's Hospital of Orange County
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94143-0780
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • University of Colorado Denver
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32608
        • Shands Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Egyesült Államok, 20892-2425
        • Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • Bronx, New York, Egyesült Államok, 10467
        • Montefiore Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Egyesült Államok, 27514
        • University of North Carolina
    • Pennsylvania
      • Allentown, Pennsylvania, Egyesült Államok, 18101
        • Lehigh Valley Health Network
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Austin, Texas, Egyesült Államok, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Egyesült Államok, 98405
        • MultiCare Institute for Research and Innovation
  • Franciaország
    • Cedex 12
      • Paris, Cedex 12, Franciaország, 75 571
        • CHU Paris Est - Hospital d'Enfants Armand-Trousseau
  • Németország
      • Bochum, Németország, 44791
        • Katholisches Klinikim Bochum gGmbH
      • Mainz, Németország, 55131
        • Universitaetsklinikum Mainz
      • Münster, Németország, 48149
        • Universitaetsklinikum Muenster
  • Pulyka
    • Ankara
      • Altındağ, Ankara, Pulyka, 06230
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Çankaya, Ankara, Pulyka, 06570
        • Gazi University Medical Faculty
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország, 08035
        • Hospital Universitario del Valle Hebron
  • Szingapúr
      • Singapore, Szingapúr, 119074
        • National University Hospital (Singapore) Pte, Ltd
  • Új Zéland
      • Hamilton West, Új Zéland, 3204
        • Waikato Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

4 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Főbb felvételi kritériumok:

A/B rész:

  1. Neurológiai tünetei 15 éves koruk előtt jelentkeztek

  2. Megerősítette az NPC1 diagnózisát, amelyet a következők határoztak meg:

    1. két NPC1 mutáció
    2. pozitív filipin festődés és legalább egy NPC1 mutáció
    3. vertikális szupranukleáris pillantásbénulás (VSNGP) kombinálva: egy NPC1 mutációval, VAGY pozitív filipin festéssel vagy az NPC betegséggel konzisztens oxiszterinszintekkel, és nincs Niemann-Pick C2 típusú (NPC2) betegség mutáció
  3. A felnőtt résztvevő vagy szülő/gondviselő írásos beleegyezését adta, megfelelő korú kiskorúak beleegyezésével
  4. Tudatos szedáció vagy általános érzéstelenítés mellett képes lumbálpunkcióra (LP) és informatikai gyógyszerbeadására
  5. NPC klinikai súlyossági skála pontszáma 1-től 4-ig terjed, a következő összetevők közül kettőben vagy többben: mozgás, finom motoros készségek vagy nyelés; és 0-tól 4-ig terjed a kogníciós komponens pontszáma
  6. A teljes NPC klinikai súlyossági skála pontszáma 10 vagy nagyobb
  7. Ha miglusztátot szed, stabil adagot kell szednie az elmúlt 6-8 hétben, és hajlandónak kell maradnia a stabil adag mellett.
  8. Ha a résztvevőnek görcsrohamai vannak, akkor 3 hónapon keresztül megfelelően kontrollálták az adag vagy a kezelési rend megváltoztatása nélkül
  9. beleegyezett abba, hogy az első adag (0. vizsgálati nap) előtt legalább 1 hónappal abbahagyja az összes vény nélkül kapható étrend-kiegészítőt
  10. beleegyezett abba, hogy az NPC minden egyéb vizsgálati kezelését, beleértve a vorinosztátot vagy az arimoklomolt, az első adag előtt legalább 3 hónappal (0. vizsgálati nap) leállítja
  11. Ha fogamzóképes (nem műtétileg steril), beleegyezik egy orvosilag elfogadható módszer folyamatos használatába, a vizsgálatban való részvételt követő legalább 30 napig

Főbb kizárási kritériumok:

  1. Kizárási kritériumokkal rendelkezik az NPC klinikai súlyossági skála szerint:

    1. Nem tud járni, tolószékfüggő (ambulációs NPC pontszám = 5)
    2. Szüksége van nazogasztrikus szondára a nyelési nehézségek leküzdéséhez (nyelési NPC pontszám = 5), hacsak nem kiegészítő táplálásra vagy gyógyszeres kezelésre használják
    3. súlyos dysmetria (finommotoros pontszám =5) ill
    4. minimális kognitív funkció (kogníciós NPC pontszám = 5)
  2. Súlya kevesebb, mint 15 kg
  3. Korábban intravénás 2-hidroxipropil-β-ciklodextrinnel (HP-β-CD) kezelték NPC1 betegség miatt, kivéve, ha az alany a 0. vizsgálati nap előtt legalább 3 hónapos kimosási időszakon esett át, vagy korábban intratekális (IT) kezelésen esett át. ) HP-β-CD beadása
  4. antipszichotikumokat szed pszichózis kezelésére; antipszichotikus gyógyszerek alkalmazása más rendellenességek (pl. figyelemhiányos hiperaktivitási zavar) kezelésére nem zárja ki a vizsgálatban való részvételt
  5. Korábban előfordult túlérzékenységi reakciója bármely HP-β-CD-t tartalmazó termékkel szemben
  6. Olyan gerincdeformitása van, amely befolyásolhatja a lumbálpunkció végrehajtásának képességét
  7. Bőrfertőzése volt az ágyéki régióban a vizsgálatba lépést követő 2 hónapon belül
  8. Neutropeniája van, amelyet úgy határoznak meg, hogy az abszolút neutrofilszám (ANC) kevesebb, mint 1,5 x 10^9/l
  9. Thrombocytopeniája van (a vérlemezkeszám kevesebb, mint 75 x 10^9/l)
  10. Aktivált parciális tromboplasztin ideje (aPTT) vagy protrombin ideje (PT) a normálérték felső határának (ULN) > 1,5-szeresével megnyúlt, vagy ismert vérzési rendellenesség
  11. Status epilepticus volt a szűrést követő 3 hónapon belül, és/vagy a rohamok gyakorisága nem mérhető
  12. Obstruktív hydrocephalusra vagy normál nyomású hydrocephalusra utal
  13. Nemrég használt véralvadásgátló szereket [az első adag beadása előtti 2 hétben (0. vizsgálati nap); re: lumbálpunkciós biztonság].
  14. Nem tud megfelelni a vizsgálati eljárásoknak, vagy olyan klinikai betegsége vagy laboratóriumi eltérése van, amely a vizsgáló véleménye szerint potenciálisan növelné a részvétel kockázatát

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Kettős

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: A/B részek: Hamis vezérlés
A résztvevők nem kapnak vizsgálati gyógyszert
Egyéb: A/B részek: Hamis vezérlés
A résztvevőknek nem adnak be kísérleti gyógyszert – az intratekális beadást bőrszúrással szimulálják
Más nevek:
  • Eljárás ellenőrzése
  • Bőrszúrás
Egyéb: A/B alkatrészek: Adrabetadex
A résztvevők adrabetadexet kapnak
Drog: A/B alkatrészek: Adrabetadex
900-1800 milligramm (mg) adrabetadex 2 hetente beadva lumbális intratekális infúzióval
Más nevek:
  • VTS-270
  • 2-hidroxi-propil-β-ciklodextrin
  • Ciklodextrin
  • Adrabetadex

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A/B rész: Változás az alapvonalról az 52. hétre a Niemann Pick C típusú súlyossági skála (NPC-SS) pontszámának 4 elemes összetett pontszámában
Időkeret: Alapállapot, 52. hét
Az NPC-SS összetett pontszám az NPC-SS mozgási, kognitív, finommotorikus és nyelési tartományainak összege. A négy NPC-SS komponens (ambuláció, megismerés, finommotorika és nyelés) mindegyikét egy 0-tól (jobb) 5-ig (rosszabb) terjedő skálán értékelik. Az összpontszám az egyes összetevők pontszámainak összege volt, amely 0 (legjobb) és 20 (legrosszabb) között mozog, a magasabb pontszámok pedig súlyosabb klinikai károsodást jeleznek.
Alapállapot, 52. hét
A/B rész: Azon résztvevők száma, akiket a klinikusok változásának globális benyomása (CGIC) minden pontjával minősítettek az 52. héten
Időkeret: 52. hét
A Clinician CGIC egy 7 pontos Likert skála. A skála megköveteli a változás értékelését a betegség aktivitásának alapszintjéhez képest, ahol a horgonyok a markánsan javult, közepesen javult és minimálisan javulttól a változás nélküliig és ennek megfelelő rosszabbodásig (minimálisan, közepesen, jelentős mértékben) terjednek. A vizsgáló értékeli az egyes résztvevők állapotának változásáról alkotott benyomását az 52. héten a markáns javulástól (1) a jelentős romlásig (7) terjedő skálán.
52. hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A/B rész: Változás az alapvonalról az 52. hétre az NPC-SS összpontszámában (kivéve a hallás és a hallás agytörzsi válaszát [ABR])
Időkeret: Alapállapot, 52. hét
Az NPC-SS összpontszáma 9 tartományon alapul, beleértve a mozgást, a finom motoros készségeket, a megismerést, a nyelést, a memóriát, a beszédet, a szemmozgást, a hallást (szenzorineurális) és a rohamokat. A hallási tartományt és a halló agytörzsi válasz módosítókat eltávolítjuk a teljes NPC-SS összpontszámból ennél a mérésnél. Egy Likert-szerű skálát használnak a fennmaradó 8 fő tartomány 0-tól 5-ig (jobbtól-rosszabbul) pontozására. A teljes pontszám az egyes komponensek pontszámainak összege volt, amely 0 (legjobb) és 40 (legrosszabb) között mozog, a magasabb pontszámok pedig súlyosabb klinikai károsodást jeleznek.
Alapállapot, 52. hét
A/B rész: CGIC-válaszadónak minősített résztvevők száma az 52. héten
Időkeret: 52. hét
A Clinician CGIC egy 7 pontos Likert skála. A skála megköveteli a változás értékelését a betegség aktivitásának alapszintjéhez képest, ahol a horgonyok a markánsan javult, közepesen javult és minimálisan javulttól a változás nélküliig és ennek megfelelő rosszabbodásig (minimálisan, közepesen, jelentős mértékben) terjednek. A vizsgáló értékeli az egyes résztvevők állapotának változásáról alkotott benyomását az 52. héten a markáns javulástól (1) a jelentős romlásig (7) terjedő skálán. A CGIC válaszadók azok a résztvevők, akik a gondozó értékelése szerint nem változott, minimálisan javult, közepesen javult, vagy jelentősen javult a kiindulási állapothoz képest az 52. hétig.
52. hét
A/B rész: Az NPC-SS összpontszám alapján válaszolónak minősített résztvevők száma (kivéve a hallást és az ABR-t) az 52. héten
Időkeret: 52. hét
Az NPC-SS összpontszáma 9 tartományon alapul, beleértve a mozgást, a finom motoros készségeket, a megismerést, a nyelést, a memóriát, a beszédet, a szemmozgást, a hallást (szenzorineurális) és a rohamokat. A hallási tartományt és az ABR módosítókat eltávolítjuk a teljes NPC-SS összpontszámból ehhez az intézkedéshez. Egy Likert-szerű skálát használnak a fennmaradó 8 fő tartomány 0-tól 5-ig (jobbtól-rosszabbul) pontozására. Az összpontszám az egyes összetevők pontszámainak összege volt, amely 0 (legjobb) és 40 (legrosszabb) között mozog, a magasabb pontszámok pedig súlyosabb klinikai károsodást jeleznek. Az NPC-SS összpontszámra válaszolók olyan résztvevők, akiknél az NPC-SS összpontszáma nem változott vagy javult az alapvonaltól az 52. hétig.
52. hét
A/B rész: EQ-5D-3L kérdőív vizuális analóg skála (VAS) pontszáma (az egészségi állapotra vonatkozóan) az alapvonalon és az 52. héten
Időkeret: Alapállapot, 52. hét
Az EQ-5D-3L értékelés egy önbeszámoló, egyszerű, leíró rendszer, amely 5 dimenziót mér, beleértve a mobilitást, az öngondoskodást, a szokásos tevékenységeket, a fájdalmat/kellemetlenséget és a szorongást/depressziót. A függőleges VAS lehetővé teszi a résztvevők számára, hogy jelezzék egészségi állapotukat aznap, és 0-tól (elképzelhető legrosszabb) 100-ig (elképzelhető legjobban) terjednek, a magasabb pontszámok pedig jobb egészségi állapotot jeleznek.
Alapállapot, 52. hét
A/B rész: A legalább 6 hónapig kezelt résztvevők száma, akik megfeleltek a mentési lehetőségnek
Időkeret: Alaphelyzet a 26. hétig
Azok a résztvevők, akiknél a betegség előre meghatározott klinikai kritériumok szerint jelentős előrehaladását észlelték 26 hetes vagy hosszabb kezelés után, lehetőségük volt a mentésre. Azon résztvevők számát elemezték, akik legalább 26 hetes kezelés után jogosultak voltak a mentési lehetőségre.
Alaphelyzet a 26. hétig
A/B rész: Változás az alaphelyzetről az 52. hétre az NPC-SS mind a 9 klinikai tartományában
Időkeret: Alapállapot, 52. hét
Az NPC-SS összpontszáma 9 tartományon alapul, beleértve a mozgást, a finom motoros készségeket, a megismerést, a nyelést, a memóriát, a beszédet, a szemmozgást, a hallást (szenzorineurális) és a rohamokat. A Likert-szerű skálát minden tartományhoz 0-tól 5-ig (jobbtól rosszabbig) rendelik, ahol a magasabb pontszámok súlyosabb klinikai károsodást jeleznek.
Alapállapot, 52. hét
A/B rész: Változás az alapvonalról az 52. hétre a Total NPC-SS-ben (hallási tartomány és ABR módosítóval együtt)
Időkeret: Alapállapot, 52. hét
Az NPC-SS összpontszáma 9 tartományon alapul, beleértve a mozgást, a finom motoros készségeket, a megismerést, a nyelést, a memóriát, a beszédet, a szemmozgást, a hallást (szenzorineurális) és a rohamokat. Egy Likert-szerű skálát használnak az egyes tartományokhoz 0-tól 5-ig (jobbtól rosszabbig) tartozó pontszámok hozzárendelésére. Az összpontszám az egyes összetevők pontszámainak összege volt, amely 0 (legjobb) és 45 (legrosszabb) között mozog, a magasabb pontszámok pedig súlyosabb klinikai károsodást jeleznek.
Alapállapot, 52. hét
A/B rész: Egy pontig tartó idő növekedés (rosszabbodás) az NPC-SS összetett pontszámban
Időkeret: Alaphelyzet az 52. hétig
Az NPC-SS összetett pontszám az NPC-SS mozgási, kognitív, finommotorikus és nyelési tartományainak összege. A négy NPC-SS komponens (ambuláció, megismerés, finommotorika és nyelés) mindegyikét egy 0-tól (jobb) 5-ig (rosszabb) terjedő skálán értékelik. Az összpontszám az egyes összetevők pontszámainak összege volt, amely 0 (legjobb) és 20 (legrosszabb) között mozog, a magasabb pontszámok pedig súlyosabb klinikai károsodást jeleznek. A termék-limit túlélés elemzési módszert használják az NPC-SS összetett pontszám egypontos növekedéséig (rosszabbodásáig) eltelt idő becslésére. Az NPC-SS összetett pontszám romlásáig eltelt idő a vizsgálati gyógyszer beadásától az NPC-SS összetett pontszám egypontos növekedéséig eltelt idő. Ha egy alany az 52. hét előtt abbahagyta a vizsgálatot, akkor az alany a megszakítás időpontjában cenzúrázásra került. Ha egy alany befejezte az 52. heti látogatást, akkor a tárgyat az utolsó tanulmányi látogatáskor cenzúrázták.
Alaphelyzet az 52. hétig
A/B rész: Változás az alapvonalról a Timed Up and Go (TUG) tesztben az 52. héten
Időkeret: Alapállapot, 52. hét
A TUG az egyensúly és az esések kockázatának próbája. Ez a teszt azt az időt méri, amely alatt a résztvevő ülő helyzetből 3 métert tesz meg, és akkor ér véget, amikor a résztvevő ismét leül.
Alapállapot, 52. hét
A/B rész: Változás az alapvonalhoz képest a 9-lyukú rögzítési tesztben az 52. héten
Időkeret: Alapállapot, 52. hét
A 9-lyukú Peg Test egy rövid, standardizált, kvantitatív teszt a felső végtagok működésére. A résztvevő felvesz 9 csapot, egy kilenc üres lyukat tartalmazó blokkba helyezi, és miután a lyukakba került, egyenként a lehető leggyorsabban eltávolítja őket. A feladat elvégzéséhez szükséges teljes idő rögzítésre kerül.
Alapállapot, 52. hét
A/B rész: Azon résztvevők száma, akik kezelésben részesültek vészhelyzetben (TEAE)
Időkeret: Alaphelyzet az 52. hétig
A TEAE olyan nemkívánatos esemény (AE), amely a gyógyszer vizsgálatának megkezdésekor vagy azt követően kezdődik. A nemkívánatos eseményt minden olyan nemkívánatos orvosi eseményként határozták meg, aki vizsgálati gyógyszert kapott, tekintet nélkül az ok-okozati összefüggés lehetőségére. Az egyéb nem súlyos nemkívánatos események és az összes súlyos nemkívánatos esemény összefoglalása, az ok-okozati összefüggéstől függetlenül, a Jelentett AE részben található.
Alaphelyzet az 52. hétig
A/B rész: Változás az alapvonalról az 52. hétre az NPC-SS összetett pontszám átlagos éves változási arányában (lejtőjében)
Időkeret: Alapállapot, 52. hét
Az NPC-SS összetett pontszám az NPC-SS mozgási, kognitív, finommotorikus és nyelési tartományainak összege. A négy NPC-SS komponens (ambuláció, megismerés, finommotorika és nyelés) mindegyikét egy 0-tól (jobb) 5-ig (rosszabb) terjedő skálán értékelik. Az összpontszám az egyes összetevők pontszámainak összege volt, amely 0 (legjobb) és 20 (legrosszabb) között mozog, a magasabb pontszámok pedig súlyosabb klinikai károsodást jeleznek. Az évesített változási ráta (meredeksége) 365,25 *([mérés a kiindulási vizit után – mérés a kiinduláskor]/[a kiindulási vizit utáni időpont - az alaplátogatás dátuma + 1]).
Alapállapot, 52. hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Mandos LLC

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2015. október 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2018. március 28.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2018. március 28.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2015. augusztus 18.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. augusztus 27.

Első közzététel (Becslés)

2015. augusztus 28.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2023. február 22.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. február 20.

Utolsó ellenőrzés

2023. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • VTS301 (Parts A/B)
  • 2015-002548-15 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

IPD terv leírása

Az összefoglaló összesített (alap) eredmények (beleértve a nemkívánatos eseményekkel kapcsolatos információkat is) és a vizsgálati protokoll elérhető a klinikai vizsgálatok.gov oldalon. (NCT02534844), ha a rendelet előírja. Az azonosítás nélküli betegek egyedi adatait nem hozzák nyilvánosságra. További információkért a céghez kell fordulni a medinfo@mnk.com címen.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel