Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

VTS-270 for å behandle Niemann-Pick Type C1 (NPC1) sykdom

20. februar 2023 oppdatert av: Mandos LLC

En fase 2b/3 prospektiv, randomisert, dobbeltblind, sham-kontrollert 3-delt studie av VTS-270 (2-hydroksypropyl-β-cyklodekstrin) hos personer med nevrologiske manifestasjoner av Niemann-Pick Type C1 (NPC1) sykdom

På grunn av ulike studiedesign, delte sponsoren del C i en egen registrering (NCT04958642), og forlot deler A/B her i NCT02534844.

Denne studien skal finne ut hvor sikker og effektiv VTS-270 er for pasienter med Niemann-Pick Type C1 (NPC1) sykdom som har nevrologiske symptomer (oppført under Nøkkelord).

I deler A/B vil to av tre pasienter motta studiemedikamentet. Den tredje pasienten vil få 1 til 2 små nålestikk på stedet der LP og IT-injeksjonen vanligvis utføres (sham control).

I del C vil alle deltakere motta studiemedikamenter, som beskrevet i del C-registreringen.

Startdatoen for denne posten er den første dagen en deltaker ble registrert i deler A/B. Forsøket fortsetter faktisk til det siste primære utfallsmålet av sikkerhetsdata er samlet inn fra del C-deltakere. Det siste primære utfallsmålet for sikkerhet, sammen med endelige bivirkningsresultater vil bli lagt ut i den separate del C-registreringen.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Ikke-kliniske studier og en klinisk fase 1 studie tyder på at intratekal administrering av VTS-270 hos pasienter med nevrologiske manifestasjoner av Niemann-Pick Type C1 (NPC1) sykdom har potensial til å bremse progresjonshastigheten til deres nevrologiske sykdom.

Niemann-Pick Type C1 (NPC1) sykdom er en sjelden, nevrodegenerativ, arvelig, autosomal recessiv lysosomal lipidlagringsforstyrrelse primært hos barn og tenåringer. Sykdommen er preget av manglende evne til å metabolisere kolesterol og andre lipider i cellen på riktig måte på grunn av mutasjoner i NPC1-genet, noe som fører til at uesterifisert kolesterol samler seg i hjernen, leveren og milten.

Denne studien planlegger å registrere rundt 51 deltakere med NPC1-sykdom. Det vil bli gjennomført i tre deler: Del A, B og C.

  • Del A vil evaluere 3 forskjellige dosenivåer av VTS-270 hos 12 deltakere for å bestemme dosenivået for del B og C.
  • I del B vil 39 flere deltakere slutte seg til de originale 12 for å evaluere sikkerheten og effektiviteten til dosen valgt fra del A sammenlignet med falsk kontroll.
  • Del C vil være en åpen utvidelsesfase av studien for del B-deltakere som enten fullfører del B eller har oppfylt kriterier for redningsterapi, samt deltakere som går inn i del C fra andre forsøk.

Deltakere i del C vil motta behandling med VTS-270 til produktet er lisensiert eller programmet avsluttes (forventet innen 5 år).

Endelige resultater vil bli lagt ut i del C-registreringsposten (NCT04958642).

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

56

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2031
        • The Prince of Wales Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Medical Centre
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia, 6000
        • Royal Perth Hospital
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35223
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Orange, California, Forente stater, 92867
        • Children's Hospital of Orange County
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143-0780
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • University of Colorado Denver
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32608
        • Shands Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forente stater, 20892-2425
        • Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • Bronx, New York, Forente stater, 10467
        • Montefiore Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27514
        • University of North Carolina
    • Pennsylvania
      • Allentown, Pennsylvania, Forente stater, 18101
        • Lehigh Valley Health Network
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Austin, Texas, Forente stater, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Forente stater, 98405
        • MultiCare Institute for Research and Innovation
  • Frankrike
    • Cedex 12
      • Paris, Cedex 12, Frankrike, 75 571
        • CHU Paris Est - Hospital d'Enfants Armand-Trousseau
  • New Zealand
      • Hamilton West, New Zealand, 3204
        • Waikato Hospital
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 119074
        • National University Hospital (Singapore) Pte, Ltd
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08035
        • Hospital Universitario del Valle Hebron
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Storbritannia, B4 6NH
        • Birmingham Women's and Children's NHS Trust
  • Tyrkia
    • Ankara
      • Altındağ, Ankara, Tyrkia, 06230
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Çankaya, Ankara, Tyrkia, 06570
        • Gazi University Medical Faculty
  • Tyskland
      • Bochum, Tyskland, 44791
        • Katholisches Klinikim Bochum gGmbH
      • Mainz, Tyskland, 55131
        • Universitaetsklinikum Mainz
      • Münster, Tyskland, 48149
        • Universitaetsklinikum Muenster

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

4 år til 21 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

Deler A/B:

  1. Hadde debut av nevrologiske symptomer før 15 års alder

  2. Har bekreftet diagnose av NPC1 bestemt av enten:

    1. to NPC1-mutasjoner
    2. positiv filipinfarging og minst én NPC1-mutasjon
    3. vertikal supranukleær blikkparese (VSNGP) i kombinasjon med enten: én NPC1-mutasjon, ELLER positiv filipinfarging eller oksysterolnivåer forenlig med NPC-sykdom og ingen Niemann-Pick Type C2 (NPC2) sykdomsmutasjoner
  3. Voksen deltaker eller forelder/foresatt har gitt skriftlig informert samtykke, med samtykke innhentet fra mindreårige i passende alder
  4. Kan gjennomgå lumbalpunksjon (LP) og IT-medisinadministrasjon under bevisst sedasjon eller generell anestesi
  5. Har en NPC Clinical Severity Scale Score på 1 til 4, inklusive, i to eller flere av følgende komponenter: ambulasjon, finmotorikk eller svelging; og har en poengsum på 0 til 4 på kognisjonskomponenten
  6. Har en total NPC Clinical Severity Scale Score på 10 eller høyere
  7. Hvis du tar miglustat, må du ha vært på en stabil dose de siste 6-8 ukene og være villig til å forbli på en stabil dose
  8. Hvis deltakeren har anfall, har de vært tilstrekkelig kontrollert i 3 måneder uten å endre dose eller regime
  9. Har samtykket i å avslutte alle reseptfrie kosttilskudd minst 1 måned før første dose (studiedag 0)
  10. Har samtykket i å avbryte andre undersøkelsesbehandlinger for NPC inkludert vorinostat eller arimoklomol minst 3 måneder før første dose (studiedag 0)
  11. Hvis du er i fertil alder (ikke kirurgisk steril), godtar du å bruke en medisinsk akseptabel metode kontinuerlig, inntil minst 30 dager etter deltagelse i studien

Nøkkelekskluderingskriterier:

  1. Har eksklusjonskriterier som vurderes av NPC Clinical Severity Scale:

    1. Kan ikke gå, rullestolavhengig (ambulasjon NPC-score=5)
    2. Har behov for en nasogastrisk sonde for å overvinne svelgevansker (svelge NPC-score=5) med mindre det brukes til tilleggsmating eller administrering av medisiner
    3. alvorlig dysmetri (finmotorisk score =5) eller
    4. minimal kognitiv funksjon (kognisjon NPC-score=5)
  2. Veier mindre enn 15 kg
  3. Har hatt tidligere behandling med intravenøs 2-hydroksypropyl-β-cyklodekstrin (HP-β-CD) for NPC1-sykdom, med mindre forsøkspersonen har gjennomgått en minimum 3-måneders utvaskingsperiode før studiedag 0, eller har hatt noen tidligere intratekal (IT) ) administrering av HP-β-CD
  4. Tar antipsykotika for behandling av psykose; bruk av antipsykotisk medisin for behandling av andre lidelser (f.eks. Attention Deficit Hyperactivity Disorder) vil ikke utelukke deltakelse i denne studien
  5. Har en historie med overfølsomhetsreaksjoner på ethvert produkt som inneholder HP-β-CD
  6. Har en ryggradsdeformitet som kan påvirke evnen til å utføre en lumbalpunksjon
  7. Har hatt hudinfeksjon i korsryggen innen 2 måneder etter studiestart
  8. Har nøytropeni, definert som et absolutt nøytrofiltall (ANC) på mindre enn 1,5 X 10^9/L
  9. Har trombocytopeni (blodplatetall på mindre enn 75 X 10^9/L)
  10. Har aktivert partiell tromboplastintid (aPTT) eller protrombintid (PT) forlenget med > 1,5 ganger øvre normalgrense (ULN) eller kjent historie med en blødningsforstyrrelse
  11. Har hatt status epilepticus innen 3 måneder etter screening og/eller anfallsfrekvens som ikke kan kvantifiseres
  12. Har tegn på enten obstruktiv hydrocephalus eller normal trykk hydrocephalus
  13. Har nylig brukt antikoagulantia [i de siste 2 ukene før første dose (studiedag 0); re: lumbal punksjon sikkerhet].
  14. Er ikke i stand til å overholde studieprosedyrene eller har en klinisk sykdom eller laboratorieavvik som etter utforskerens mening potensielt vil øke risikoen for deltakelse

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Deler A/B: Sham Control
Deltakerne får ingen studiemedisin
Annen: Deler A/B: Sham Control
Ingen eksperimentelle medikamenter gis til deltakerne - intratekale administreringer simuleres ved hudstikk
Andre navn:
  • Prosedyrekontroll
  • Hudstikk
Annen: Deler A/B: Adrabetadex
Deltakerne får adrabetadex
Legemiddel: Deler A/B: Adrabetadex
900 - 1800 milligram (mg) adrabetadex administrert annenhver uke via lumbal intratekal infusjon
Andre navn:
  • VTS-270
  • 2-hydroksypropyl-β-cyklodekstrin
  • Cyclodextrin
  • Adrabetadex

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Deler A/B: Endring fra baseline til uke 52 i 4-elements sammensatt poengsum av Niemann Pick Type C alvorlighetsskala (NPC-SS) poengsum
Tidsramme: Grunnlinje, uke 52
NPC-SS sammensatte poengsum er summen av ambulasjons-, kognisjons-, finmotorikk- og svelgingdomenene til NPC-SS. Hver av de fire NPC-SS-komponentene (ambulering, kognisjon, finmotorikk og svelging) er vurdert på en skala fra 0 (bedre) til 5 (dårligere). Den totale skåren var summen av individuelle komponentskårer som varierer fra 0 (best) til 20 (dårligst), med høyere skårer som indikerer mer alvorlig klinisk svekkelse.
Grunnlinje, uke 52
Deler A/B: Antall deltakere klassifisert med hver poengsum på Clinician Global Impression of Change (CGIC) ved uke 52
Tidsramme: Uke 52
Clinician CGIC er en 7-punkts Likert-skala. Skalaen krever vurdering av endring fra et grunnlinjenivå av sykdomsaktivitet, med ankre som spenner fra markert forbedret, moderat forbedret og minimalt forbedret til ingen endring og tilsvarende forverring (minimalt, moderat, markert). Etterforskeren vurderer hans/hennes inntrykk av endringen i hver enkelt deltakers tilstand i uke 52 på en skala fra markert bedring (1) til markert forverring (7).
Uke 52

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Deler A/B: Endring fra baseline til uke 52 i NPC-SS totalscore (ekskludert hørsel og auditiv hjernestammerespons [ABR])
Tidsramme: Grunnlinje, uke 52
NPC-SS totalscore er basert på 9 domener inkludert ambulasjon, finmotorikk, kognisjon, svelging, hukommelse, tale, øyebevegelser, hørsel (sensorineural) og anfall. Modifikatorene for hørselsdomene og auditiv hjernestammerespons fjernes fra den totale NPC-SS-totalpoengsummen for dette tiltaket. En Likert-lignende skala brukes til å tildele de resterende 8 hoveddomene-skårene på 0 til 5 (bedre til dårligere). Den totale skåren var summen av individuelle komponentskårer som varierer fra 0 (best) til 40 (dårligst), med høyere skårer som indikerer mer alvorlig klinisk svekkelse.
Grunnlinje, uke 52
Deler A/B: Antall deltakere klassifisert som CGIC-respondenter ved uke 52
Tidsramme: Uke 52
Clinician CGIC er en 7-punkts Likert-skala. Skalaen krever vurdering av endring fra et grunnlinjenivå av sykdomsaktivitet, med ankre som spenner fra markert forbedret, moderat forbedret og minimalt forbedret til ingen endring og tilsvarende forverring (minimalt, moderat, markert). Etterforskeren vurderer hans/hennes inntrykk av endringen i hver enkelt deltakers tilstand i uke 52 på en skala fra markert bedring (1) til markert forverring (7). CGIC Responders er definert som deltakere som fikk omsorgspersonens vurdering av ingen endring, minimalt forbedret, moderat forbedret eller markant forbedret fra baseline til uke 52.
Uke 52
Deler A/B: Antall deltakere klassifisert som respondenter på NPC-SS totalscore (ekskludert hørsel og ABR) i uke 52
Tidsramme: Uke 52
NPC-SS totalscore er basert på 9 domener inkludert ambulasjon, finmotorikk, kognisjon, svelging, hukommelse, tale, øyebevegelser, hørsel (sensorineural) og anfall. Hørselsdomenet og ABR-modifikatorene fjernes fra den totale NPC-SS-totalpoengsummen for dette tiltaket. En Likert-lignende skala brukes til å tildele de resterende 8 hoveddomene-skårene på 0 til 5 (bedre til dårligere). Den totale skåren var summen av individuelle komponentskårer som varierer fra 0 (best) til 40 (dårligst), med høyere skåre som indikerer mer alvorlig klinisk svekkelse. Responders på NPC-SS totalscore er definert som deltakere uten endring eller forbedring av NPC-SS totalscore fra baseline til uke 52.
Uke 52
Deler A/B: EQ-5D-3L Questionnaire Visual Analog Scale (VAS)-poengsum (for helsestatus) ved baseline og ved uke 52
Tidsramme: Grunnlinje, uke 52
EQ-5D-3L-vurderingen er et selvrapportert, enkelt, beskrivende system som måler 5 dimensjoner, inkludert mobilitet, egenomsorg, vanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depresjon. En vertikal VAS lar deltakerne indikere sin helsetilstand den dagen, og varierer fra 0 (dårligst tenkelig) til 100 (best tenkelig), med høyere skåre som indikerer bedre helsetilstand.
Grunnlinje, uke 52
Deler A/B: Antall deltakere behandlet i minst 6 måneder som kvalifiserte seg for redningsalternativet
Tidsramme: Baseline frem til uke 26
Deltakere som viste signifikant sykdomsprogresjon i henhold til forhåndsdefinerte kliniske kriterier etter behandling på 26 uker eller mer, hadde muligheten til å redde. Antall deltakere som kvalifiserte seg til redningsalternativet etter minimum 26 ukers behandling ble analysert.
Baseline frem til uke 26
Deler A/B: Endring fra baseline til uke 52 i hvert av de 9 kliniske domene i NPC-SS
Tidsramme: Grunnlinje, uke 52
NPC-SS totalscore er basert på 9 domener inkludert ambulasjon, finmotorikk, kognisjon, svelging, hukommelse, tale, øyebevegelser, hørsel (sensorineural) og anfall. En Likert-lignende skala brukes til å tildele hvert domene score fra 0 til 5 (bedre til verre) med høyere score som indikerer mer alvorlig klinisk svekkelse.
Grunnlinje, uke 52
Deler A/B: Endring fra baseline til uke 52 i Total NPC-SS (med høredomene og ABR-modifikator inkludert)
Tidsramme: Grunnlinje, uke 52
NPC-SS totalscore er basert på 9 domener inkludert ambulasjon, finmotorikk, kognisjon, svelging, hukommelse, tale, øyebevegelser, hørsel (sensorineural) og anfall. En Likert-lignende skala brukes til å tildele hvert domene poengsum fra 0 til 5 (bedre til dårligere). Den totale poengsummen var summen av individuelle komponentskårer som varierer fra 0 (best) til 45 (dårligst), med høyere poengsum som indikerer mer alvorlig klinisk svekkelse.
Grunnlinje, uke 52
Deler A/B: Tid til ett poeng økning (forverring) i NPC-SS sammensatt poengsum
Tidsramme: Baseline frem til uke 52
NPC-SS sammensatte poengsum er summen av ambulasjons-, kognisjons-, finmotorikk- og svelgingdomenene til NPC-SS. Hver av de fire NPC-SS-komponentene (ambulering, kognisjon, finmotorikk og svelging) er vurdert på en skala fra 0 (bedre) til 5 (dårligere). Den totale skåren var summen av individuelle komponentskårer som varierer fra 0 (best) til 20 (dårligst), med høyere skårer som indikerer mer alvorlig klinisk svekkelse. Produktgrense overlevelsesanalysemetoden brukes til å estimere tiden til ett poengs økning (forverring) i NPC-SS sammensatt poengsum. Tid til forverring i NPC-SS Composite Score definert som intervallet fra studielegemiddeladministrasjon til en økning på ett poeng i NPC-SS Composite Score. Hvis et forsøksperson avsluttet studien før uke 52, ble forsøkspersonen sensurert på tidspunktet for seponering. Hvis et emne fullførte uke 52-besøket, ble emnet sensurert på tidspunktet for siste studiebesøk.
Baseline frem til uke 52
Deler A/B: Endring fra baseline i Timed Up and Go (TUG)-testen i uke 52
Tidsramme: Grunnlinje, uke 52
TUG er en test av balanse og risiko for fall. Denne testen måler tiden det tar en deltaker å gå 3 meter fra sittende stilling, og den avsluttes når deltakeren sitter igjen.
Grunnlinje, uke 52
Deler A/B: Endring fra baseline i 9-hulls pinnetest i uke 52
Tidsramme: Grunnlinje, uke 52
9-hulls pinnetest er en kort, standardisert, kvantitativ test av øvre ekstremitetsfunksjon. Deltakeren plukker opp 9 knagger setter dem i en blokk som inneholder ni tomme hull, og når de er i hullene, fjerner de dem igjen så raskt som mulig en om gangen. Den totale tiden for å fullføre oppgaven registreres.
Grunnlinje, uke 52
Deler A/B: Antall deltakere med behandlingsopptredende bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Baseline frem til uke 52
En TEAE er definert som en uønsket hendelse (AE) med utbrudd på eller etter start av studiemedikament. En AE ble definert som enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker som fikk studiemedisin uten hensyn til muligheten for årsakssammenheng. Et sammendrag av andre ikke-alvorlige bivirkninger og alle alvorlige bivirkninger, uavhengig av årsakssammenheng, er plassert i avsnittet Rapportert AE.
Baseline frem til uke 52
Deler A/B: Endring fra baseline til uke 52 i gjennomsnittlig årlig endringshastighet (helling) av NPC-SS Composite Score
Tidsramme: Grunnlinje, uke 52
NPC-SS sammensatte poengsum er summen av ambulasjons-, kognisjons-, finmotorikk- og svelgingdomenene til NPC-SS. Hver av de fire NPC-SS-komponentene (ambulering, kognisjon, finmotorikk og svelging) er vurdert på en skala fra 0 (bedre) til 5 (dårligere). Den totale skåren var summen av individuelle komponentskårer som varierer fra 0 (best) til 20 (dårligst), med høyere skårer som indikerer mer alvorlig klinisk svekkelse. Den årlige endringsraten (Slope) beregnes som 365,25 *([måling ved post-baseline-besøk - måling ved baseline]/[dato post-baseline-besøk - dato for baseline-besøk + 1]).
Grunnlinje, uke 52

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Mandos LLC

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. oktober 2015

Primær fullføring (Faktiske)

28. mars 2018

Studiet fullført (Faktiske)

28. mars 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. august 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

27. august 2015

Først lagt ut (Anslag)

28. august 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

22. februar 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

20. februar 2023

Sist bekreftet

1. februar 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • VTS301 (Parts A/B)
  • 2015-002548-15 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

IPD-planbeskrivelse

Sammendrag av aggregerte (grunnleggende) resultater (inkludert informasjon om bivirkninger) og studieprotokollen er gjort tilgjengelig på clinicaltrials.gov (NCT02534844) når det kreves av forskrift. Individuelle avidentifiserte pasientdata vil ikke bli offentliggjort. Forespørsler om tilleggsinformasjon rettes til selskapet på medinfo@mnk.com.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Niemann-Pick sykdom, type C

Kliniske studier på Deler A/B: Adrabetadex

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Qatar

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere