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VTS-270 zur Behandlung der Niemann-Pick-Krankheit Typ C1 (NPC1).

20. Februar 2023 aktualisiert von: Mandos LLC

Eine prospektive, randomisierte, doppelblinde, scheinkontrollierte dreiteilige Phase-2b/3-Studie mit VTS-270 (2-Hydroxypropyl-β-Cyclodextrin) bei Patienten mit neurologischen Manifestationen der Niemann-Pick-Krankheit Typ C1 (NPC1).

Aufgrund unterschiedlicher Studiendesigns trennte der Sponsor Teil C in eine separate Registrierung (NCT04958642) und beließ Teil A/B hier in NCT02534844.

Diese Studie soll herausfinden, wie sicher und wirksam VTS-270 für Patienten mit der Niemann-Pick-Krankheit Typ C1 (NPC1) ist, die neurologische Symptome aufweisen (aufgelistet unter Schlüsselwörtern).

In den Teilen A/B erhalten zwei von drei Patienten das Studienmedikament. Der dritte Patient erhält 1 bis 2 kleine Nadelstiche an der Stelle, an der normalerweise die LP- und IT-Injektion erfolgt (Scheinkontrolle).

In Teil C erhalten alle Teilnehmer das Studienmedikament, wie im Registrierungsprotokoll von Teil C beschrieben.

Das Startdatum für diesen Datensatz ist der erste Tag, an dem ein Teilnehmer in Teil A/B eingeschrieben wurde. Die Studie wird tatsächlich fortgesetzt, bis die letzten primären Endpunkte der Sicherheitsdaten von Teilnehmern von Teil C erhoben wurden. Das letzte primäre Sicherheitsergebnis wird zusammen mit den endgültigen Ergebnissen zu unerwünschten Ereignissen im separaten Registrierungsprotokoll von Teil C veröffentlicht.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Nicht-klinische Studien und eine klinische Studie der Phase 1 deuten darauf hin, dass die intrathekale Verabreichung von VTS-270 bei Patienten mit neurologischen Manifestationen der Niemann-Pick-Krankheit Typ C1 (NPC1) das Potenzial hat, das Fortschreiten ihrer neurologischen Erkrankung zu verlangsamen.

Die Niemann-Pick-Krankheit Typ C1 (NPC1) ist eine seltene, neurodegenerative, vererbte, autosomal-rezessiv vererbte lysosomale Lipidspeicherkrankheit, die hauptsächlich bei Kindern und Jugendlichen auftritt. Die Krankheit ist gekennzeichnet durch die Unfähigkeit, Cholesterin und andere Lipide innerhalb der Zelle aufgrund von Mutationen im NPC1-Gen richtig zu metabolisieren, wodurch sich unverestertes Cholesterin im Gehirn, in der Leber und in der Milz ansammelt.

In diese Studie sollen etwa 51 Teilnehmer mit NPC1-Erkrankung aufgenommen werden. Es wird in drei Teilen durchgeführt: Teile A, B und C.

  • In Teil A werden 3 verschiedene Dosisstufen von VTS-270 bei 12 Teilnehmern bewertet, um die Dosisstufe für die Teile B und C zu bestimmen.
  • In Teil B werden 39 weitere Teilnehmer zu den ursprünglichen 12 hinzukommen, um die Sicherheit und Wirksamkeit der aus Teil A ausgewählten Dosis im Vergleich zur Scheinkontrolle zu bewerten.
  • Teil C wird eine Open-Label-Verlängerungsphase der Studie für Teil B-Teilnehmer sein, die entweder Teil B abgeschlossen haben oder die Rescue-Therapiekriterien erfüllt haben, sowie für Teilnehmer, die aus anderen Studien in Teil C aufgenommen werden.

Teilnehmer an Teil C erhalten eine Behandlung mit VTS-270, bis das Produkt lizenziert oder das Programm beendet wird (voraussichtlich innerhalb von 5 Jahren).

Die endgültigen Ergebnisse werden im Registrierungsdatensatz von Teil C (NCT04958642) veröffentlicht.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

56

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australien, 2031
        • The Prince of Wales Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australien, 3168
        • Monash Medical Centre
      • Parkville, Victoria, Australien, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australien, 6000
        • Royal Perth Hospital
  • Deutschland
      • Bochum, Deutschland, 44791
        • Katholisches Klinikim Bochum gGmbH
      • Mainz, Deutschland, 55131
        • Universitaetsklinikum Mainz
      • Münster, Deutschland, 48149
        • Universitaetsklinikum Muenster
  • Frankreich
    • Cedex 12
      • Paris, Cedex 12, Frankreich, 75 571
        • CHU Paris Est - Hospital d'Enfants Armand-Trousseau
  • Neuseeland
      • Hamilton West, Neuseeland, 3204
        • Waikato Hospital
  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 119074
        • National University Hospital (Singapore) Pte, Ltd
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitario del Valle Hebron
  • Truthahn
    • Ankara
      • Altındağ, Ankara, Truthahn, 06230
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Çankaya, Ankara, Truthahn, 06570
        • Gazi University Medical Faculty
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35223
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92867
        • Children's Hospital of Orange County
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143-0780
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • University of Colorado Denver
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32608
        • Shands Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20892-2425
        • Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10467
        • Montefiore Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27514
        • University of North Carolina
    • Pennsylvania
      • Allentown, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 18101
        • Lehigh Valley Health Network
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Austin, Texas, Vereinigte Staaten, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Vereinigte Staaten, 98405
        • MultiCare Institute for Research and Innovation
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Vereinigtes Königreich, B4 6NH
        • Birmingham Women's and Children's NHS Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

4 Jahre bis 21 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

Teile A/B:

  1. Beginn der neurologischen Symptome vor dem 15. Lebensjahr

  2. Hat eine bestätigte Diagnose von NPC1, bestimmt durch:

    1. zwei NPC1-Mutationen
    2. positive Filipin-Färbung und mindestens eine NPC1-Mutation
    3. Vertikale supranukleäre Blickparese (VSNGP) in Kombination mit entweder: einer NPC1-Mutation ODER positiver Filipin-Färbung oder Oxysterol-Spiegeln im Einklang mit der NPC-Krankheit und keinen Mutationen der Niemann-Pick-Typ-C2-Krankheit (NPC2).
  3. Der erwachsene Teilnehmer oder Elternteil/Erziehungsberechtigte hat eine schriftliche Einverständniserklärung abgegeben, wobei die Zustimmung von Minderjährigen im entsprechenden Alter eingeholt wurde
  4. Kann sich einer Lumbalpunktion (LP) und IT-Medikamentenverabreichung unter bewusster Sedierung oder Vollnarkose unterziehen
  5. Hat einen NPC Clinical Severity Scale Score von 1 bis 4, einschließlich, in zwei oder mehr der folgenden Komponenten: Gehen, Feinmotorik oder Schlucken; und hat eine Punktzahl von 0 bis 4 in der Kognitionskomponente
  6. Hat eine Gesamtpunktzahl auf der NPC-Klinischen Schweregradskala von 10 oder höher
  7. Wenn Sie Miglustat einnehmen, müssen Sie in den letzten 6-8 Wochen eine stabile Dosis eingenommen haben und bereit sein, eine stabile Dosis beizubehalten
  8. Wenn der Teilnehmer Krampfanfälle hat, wurden diese 3 Monate lang ohne Änderung der Dosis oder des Regimes angemessen kontrolliert
  9. Hat zugestimmt, alle nicht verschreibungspflichtigen Nahrungsergänzungsmittel mindestens 1 Monat vor der ersten Dosis (Studientag 0) abzusetzen
  10. Hat zugestimmt, alle anderen Prüfbehandlungen für NPC, einschließlich Vorinostat oder Arimoclomol, mindestens 3 Monate vor der ersten Dosis (Studientag 0) einzustellen
  11. Wenn Sie gebärfähig sind (nicht chirurgisch steril), erklären Sie sich damit einverstanden, eine medizinisch akzeptable Methode kontinuierlich bis mindestens 30 Tage nach Teilnahme an der Studie anzuwenden

Wichtige Ausschlusskriterien:

  1. Hat Ausschlusskriterien gemäß NPC Clinical Severity Scale:

    1. Gehunfähig, rollstuhlabhängig (Geh-NPC-Punktzahl = 5)
    2. Benötigt eine nasogastrale Sonde zur Überwindung von Schluckbeschwerden (Schluck-NPC-Score = 5), es sei denn, es wird zur ergänzenden Ernährung oder Verabreichung von Medikamenten verwendet
    3. schwere Dysmetrie (Feinmotorikwert = 5) oder
    4. minimale kognitive Funktion (Kognitions-NPC-Wert = 5)
  2. Wiegt weniger als 15 kg
  3. Hatte eine vorherige Behandlung mit intravenösem 2-Hydroxypropyl-β-Cyclodextrin (HP-β-CD) für die NPC1-Erkrankung, es sei denn, das Subjekt hat sich vor dem Studientag 0 einer mindestens 3-monatigen Auswaschphase unterzogen oder hatte zuvor eine intrathekale (IT ) Verabreichung von HP-β-CD
  4. Antipsychotika zur Behandlung von Psychosen einnimmt; Die Verwendung von Antipsychotika zur Behandlung anderer Störungen (z. B. Aufmerksamkeitsdefizit-Hyperaktivitätsstörung) schließt die Teilnahme an dieser Studie nicht aus
  5. Hat eine Vorgeschichte von Überempfindlichkeitsreaktionen auf alle Produkte, die HP-β-CD enthalten
  6. Hat eine Wirbelsäulendeformität, die die Fähigkeit zur Durchführung einer Lumbalpunktion beeinträchtigen könnte
  7. Hat innerhalb von 2 Monaten nach Studienbeginn eine Hautinfektion in der Lendengegend gehabt
  8. Hat Neutropenie, definiert als absolute Neutrophilenzahl (ANC) von weniger als 1,5 x 10^9/l
  9. Hat Thrombozytopenie (Blutplättchenzahl von weniger als 75 x 10^9/L)
  10. Hat eine aktivierte partielle Thromboplastinzeit (aPTT) oder Prothrombinzeit (PT), die um das > 1,5-fache der oberen Normgrenze (ULN) verlängert ist, oder eine bekannte Vorgeschichte einer Blutungsstörung
  11. Hat einen Status epilepticus, der innerhalb von 3 Monaten nach dem Screening aufgetreten ist, und/oder eine Anfallshäufigkeit, die nicht quantifiziert werden kann
  12. Hat Hinweise auf obstruktiven Hydrozephalus oder Normaldruckhydrozephalus
  13. Hat kürzlich Antikoagulanzien verwendet [in den letzten 2 Wochen vor der ersten Dosis (Studientag 0); Betreff: Lumbalpunktionssicherheit].
  14. Ist nicht in der Lage, die Studienverfahren einzuhalten oder hat eine klinische Krankheit oder Laboranomalie, die nach Ansicht des Prüfarztes das Teilnahmerisiko potenziell erhöhen würde

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Teile A/B: Scheinkontrolle
Die Teilnehmer erhalten kein Studienmedikament
Sonstiges: Teile A/B: Scheinkontrolle
Den Teilnehmern wird kein experimentelles Medikament verabreicht – intrathekale Verabreichungen werden durch Hautstich simuliert
Andere Namen:
  • Verfahrenssteuerung
  • Hautstich
Sonstiges: Teile A/B: Adrabetadex
Teilnehmer erhalten Adrabetadex
Arzneimittel: Teile A/B: Adrabetadex
900 – 1800 Milligramm (mg) Adrabetadex, verabreicht alle 2 Wochen über eine lumbale intrathekale Infusion
Andere Namen:
  • VTS-270
  • 2-Hydroxypropyl-β-Cyclodextrin
  • Cyclodextrin
  • Adrabetadex

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Teile A/B: Änderung von Baseline zu Woche 52 im 4-Punkte-Composite-Score des Niemann-Pick-Typ-C-Schweregradskalen-Scores (NPC-SS).
Zeitfenster: Baseline, Woche 52
Der zusammengesetzte NPC-SS-Score ist die Summe der Bereiche Gehfähigkeit, Kognition, Feinmotorik und Schlucken des NPC-SS. Jede der vier NPC-SS-Komponenten (Gehen, Kognition, Feinmotorik und Schlucken) wird auf einer Skala von 0 (besser) bis 5 (schlechter) bewertet. Die Gesamtpunktzahl war die Summe der Punktzahlen der einzelnen Komponenten, die von 0 (am besten) bis 20 (am schlechtesten) reichen, wobei höhere Punktzahlen eine schwerere klinische Beeinträchtigung anzeigen.
Baseline, Woche 52
Teile A/B: Anzahl der Teilnehmer, die in Woche 52 mit jeder Punktzahl auf dem Clinician Global Impression of Change (CGIC) klassifiziert wurden
Zeitfenster: Woche 52
Die Clinician CGIC ist eine 7-Punkte-Likert-Skala. Die Skala erfordert die Bewertung der Veränderung von einem Ausgangsniveau der Krankheitsaktivität, wobei die Anker von deutlich verbessert, mäßig verbessert und minimal verbessert bis zu keiner Änderung und entsprechender Verschlechterung (minimal, mäßig, deutlich) reichen. Der Prüfarzt bewertet seinen/ihren Eindruck der Veränderung des Zustands jedes Teilnehmers in Woche 52 auf einer Skala von deutlicher Verbesserung (1) bis deutlicher Verschlechterung (7).
Woche 52

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Teile A/B: Änderung der NPC-SS-Gesamtpunktzahl vom Ausgangswert bis Woche 52 (ohne Hörvermögen und auditive Hirnstammreaktion [ABR])
Zeitfenster: Baseline, Woche 52
Der NPC-SS-Gesamtwert basiert auf 9 Bereichen, darunter Gehen, Feinmotorik, Kognition, Schlucken, Gedächtnis, Sprache, Augenbewegung, Hören (sensorineural) und Krampfanfälle. Die Hördomäne und die Modifikatoren der auditiven Hirnstammreaktion werden aus der NPC-SS-Gesamtpunktzahl für diese Messung entfernt. Eine Likert-ähnliche Skala wird verwendet, um die verbleibenden 8 Hauptdomänenbewertungen von 0 bis 5 (besser bis schlechter) zuzuweisen. Die Gesamtbewertung war die Summe der einzelnen Komponentenbewertungen, die von 0 (am besten) bis 40 (am schlechtesten) reichen, wobei höhere Bewertungen auf eine schwerere klinische Beeinträchtigung hindeuten.
Baseline, Woche 52
Teile A/B: Anzahl der Teilnehmer, die in Woche 52 als CGIC-Responder eingestuft wurden
Zeitfenster: Woche 52
Die Clinician CGIC ist eine 7-Punkte-Likert-Skala. Die Skala erfordert die Bewertung der Veränderung von einem Ausgangsniveau der Krankheitsaktivität, wobei die Anker von deutlich verbessert, mäßig verbessert und minimal verbessert bis zu keiner Änderung und entsprechender Verschlechterung (minimal, mäßig, deutlich) reichen. Der Prüfarzt bewertet seinen/ihren Eindruck der Veränderung des Zustands jedes Teilnehmers in Woche 52 auf einer Skala von deutlicher Verbesserung (1) bis deutlicher Verschlechterung (7). CGIC-Responder sind als Teilnehmer definiert, die vom Ausgangswert bis Woche 52 die Bewertung der Pflegekraft mit „keine Veränderung“, „minimal verbessert“, „mäßig verbessert“ oder „merklich verbessert“ erhalten haben.
Woche 52
Teile A/B: Anzahl der Teilnehmer, die in Woche 52 auf der NPC-SS-Gesamtpunktzahl (ohne Anhörung und ABR) als Responder eingestuft wurden
Zeitfenster: Woche 52
Der NPC-SS-Gesamtwert basiert auf 9 Bereichen, darunter Gehen, Feinmotorik, Kognition, Schlucken, Gedächtnis, Sprache, Augenbewegung, Hören (sensorineural) und Krampfanfälle. Die Hördomäne und die ABR-Modifikatoren werden aus der gesamten NPC-SS-Gesamtpunktzahl für diese Messung entfernt. Eine Likert-ähnliche Skala wird verwendet, um die verbleibenden 8 Hauptdomänenbewertungen von 0 bis 5 (besser bis schlechter) zuzuweisen. Die Gesamtpunktzahl war die Summe der Punktzahlen der einzelnen Komponenten, die von 0 (am besten) bis 40 (am schlechtesten) reichen, wobei höhere Punktzahlen eine schwerere klinische Beeinträchtigung anzeigen. Responder auf dem NPC-SS-Gesamtscore sind definiert als Teilnehmer ohne Veränderung oder Verbesserung des NPC-SS-Gesamtscores von der Baseline bis Woche 52.
Woche 52
Teile A/B: EQ-5D-3L Fragebogen Visual Analog Scale (VAS) Score (für den Gesundheitszustand) zu Studienbeginn und in Woche 52
Zeitfenster: Baseline, Woche 52
Das EQ-5D-3L-Assessment ist ein einfaches, beschreibendes System mit Selbstauskunft, das 5 Dimensionen misst, darunter Mobilität, Selbstversorgung, übliche Aktivitäten, Schmerzen/Unbehagen und Angst/Depression. Eine vertikale VAS ermöglicht es den Teilnehmern, ihren Gesundheitszustand an diesem Tag anzugeben und reicht von 0 (am schlechtesten vorstellbar) bis 100 (am besten vorstellbar), wobei höhere Werte einen besseren Gesundheitszustand anzeigen.
Baseline, Woche 52
Teile A/B: Anzahl der Teilnehmer, die mindestens 6 Monate lang behandelt wurden und sich für die Rettungsoption qualifizierten
Zeitfenster: Baseline bis Woche 26
Teilnehmer, die eine signifikante Krankheitsprogression gemäß vordefinierten klinischen Kriterien nach einer Behandlung von 26 Wochen oder mehr zeigten, hatten die Option zur Rettung. Die Anzahl der Teilnehmer, die sich nach mindestens 26-wöchiger Behandlung für die Rescue-Option qualifizierten, wurde analysiert.
Baseline bis Woche 26
Teile A/B: Änderung von Baseline bis Woche 52 in jedem der 9 klinischen Bereiche des NPC-SS
Zeitfenster: Baseline, Woche 52
Der NPC-SS-Gesamtwert basiert auf 9 Bereichen, darunter Gehen, Feinmotorik, Kognition, Schlucken, Gedächtnis, Sprache, Augenbewegung, Hören (sensorineural) und Krampfanfälle. Eine Likert-ähnliche Skala wird verwendet, um jedem Bereich eine Punktzahl von 0 bis 5 (besser bis schlechter) zuzuweisen, wobei höhere Punktzahlen eine schwerere klinische Beeinträchtigung anzeigen.
Baseline, Woche 52
Teile A/B: Änderung von Baseline zu Woche 52 im gesamten NPC-SS (mit Gehördomäne und ABR-Modifikator enthalten)
Zeitfenster: Baseline, Woche 52
Der NPC-SS-Gesamtwert basiert auf 9 Bereichen, darunter Gehen, Feinmotorik, Kognition, Schlucken, Gedächtnis, Sprache, Augenbewegung, Hören (sensorineural) und Krampfanfälle. Eine Likert-ähnliche Skala wird verwendet, um jeder Domäne eine Punktzahl von 0 bis 5 (besser bis schlechter) zuzuweisen. Die Gesamtpunktzahl war die Summe der Punktzahlen der einzelnen Komponenten, die von 0 (am besten) bis 45 (am schlechtesten) reichen, wobei höhere Punktzahlen eine schwerere klinische Beeinträchtigung anzeigen.
Baseline, Woche 52
Teile A/B: Zeit bis zu einem Punkt Anstieg (Verschlechterung) in der zusammengesetzten NPC-SS-Punktzahl
Zeitfenster: Baseline bis Woche 52
Der zusammengesetzte NPC-SS-Score ist die Summe der Bereiche Gehfähigkeit, Kognition, Feinmotorik und Schlucken des NPC-SS. Jede der vier NPC-SS-Komponenten (Gehen, Kognition, Feinmotorik und Schlucken) wird auf einer Skala von 0 (besser) bis 5 (schlechter) bewertet. Die Gesamtpunktzahl war die Summe der Punktzahlen der einzelnen Komponenten, die von 0 (am besten) bis 20 (am schlechtesten) reichen, wobei höhere Punktzahlen eine schwerere klinische Beeinträchtigung anzeigen. Die Produkt-Limit-Überlebensanalysemethode wird verwendet, um die Zeit bis zu einem Anstieg (Verschlechterung) des NPC-SS-Composite-Scores um einen Punkt abzuschätzen. Zeit bis zur Verschlechterung des zusammengesetzten NPC-SS-Scores, definiert als das Intervall von der Verabreichung des Studienmedikaments bis zu einem Anstieg des zusammengesetzten NPC-SS-Scores um einen Punkt. Wenn ein Proband die Studie vor Woche 52 abbrach, wurde der Proband zum Zeitpunkt des Abbruchs zensiert. Wenn ein Proband den Besuch in Woche 52 abgeschlossen hat, wurde der Proband zum Zeitpunkt des letzten Studienbesuchs zensiert.
Baseline bis Woche 52
Teile A/B: Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Timed Up and Go (TUG) Test in Woche 52
Zeitfenster: Baseline, Woche 52
Der TUG ist ein Gleichgewichts- und Sturzrisikotest. Dieser Test misst die Zeit, die ein Teilnehmer benötigt, um 3 Meter ausgehend von einer sitzenden Position zu gehen, und endet, wenn der Teilnehmer wieder sitzt.
Baseline, Woche 52
Teile A/B: Änderung gegenüber dem Ausgangswert im 9-Loch-Peg-Test in Woche 52
Zeitfenster: Baseline, Woche 52
Der 9-Loch-Peg-Test ist ein kurzer, standardisierter, quantitativer Test der Funktion der oberen Extremitäten. Der Teilnehmer nimmt 9 Stifte auf, steckt sie in einen Block mit neun leeren Löchern und entfernt sie, sobald sie in den Löchern sind, so schnell wie möglich einen nach dem anderen wieder. Die Gesamtzeit zur Erledigung der Aufgabe wird aufgezeichnet.
Baseline, Woche 52
Teile A/B: Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs)
Zeitfenster: Baseline bis Woche 52
Ein TEAE ist definiert als ein unerwünschtes Ereignis (AE) mit Beginn am oder nach Beginn des Studienmedikaments. Ein UE wurde als jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Teilnehmer definiert, der das Studienmedikament ohne Berücksichtigung der Möglichkeit eines kausalen Zusammenhangs erhielt. Eine Zusammenfassung anderer nicht schwerwiegender UE und aller schwerwiegenden UE, unabhängig von der Kausalität, befindet sich im Abschnitt Gemeldete UE.
Baseline bis Woche 52
Teile A/B: Änderung der mittleren annualisierten Änderungsrate (Steigung) des zusammengesetzten NPC-SS-Scores von der Baseline bis Woche 52
Zeitfenster: Baseline, Woche 52
Der zusammengesetzte NPC-SS-Score ist die Summe der Bereiche Gehfähigkeit, Kognition, Feinmotorik und Schlucken des NPC-SS. Jede der vier NPC-SS-Komponenten (Gehen, Kognition, Feinmotorik und Schlucken) wird auf einer Skala von 0 (besser) bis 5 (schlechter) bewertet. Die Gesamtpunktzahl war die Summe der Punktzahlen der einzelnen Komponenten, die von 0 (am besten) bis 20 (am schlechtesten) reichen, wobei höhere Punktzahlen eine schwerere klinische Beeinträchtigung anzeigen. Die annualisierte Änderungsrate (Steigung) wird berechnet als 365,25 * ([Messung bei Besuch nach der Baseline – Messung bei Baseline]/[Datum des Besuchs nach Baseline – Datum des Baseline-Besuchs + 1]).
Baseline, Woche 52

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Mandos LLC

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Oktober 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

28. März 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

28. März 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. August 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

27. August 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

28. August 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

22. Februar 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

20. Februar 2023

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • VTS301 (Parts A/B)
  • 2015-002548-15 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Die zusammengefassten (grundlegenden) Ergebnisse (einschließlich Informationen zu unerwünschten Ereignissen) und das Studienprotokoll werden auf clinicaltrials.gov zur Verfügung gestellt (NCT02534844), wenn dies gesetzlich vorgeschrieben ist. Individuelle anonymisierte Patientendaten werden nicht weitergegeben. Anfragen nach zusätzlichen Informationen sind an das Unternehmen unter medinfo@mnk.com zu richten.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Niemann-Pick-Krankheit, Typ C

Klinische Studien zur Teile A/B: Adrabetadex

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