Niemann-Pick Type C1(NPC1) 질병을 치료하기 위한 VTS-270
2023년 2월 20일 업데이트: Mandos LLC
Niemann-Pick Type C1(NPC1) 질병의 신경학적 징후가 있는 피험자에서 VTS-270(2-하이드록시프로필-β-사이클로덱스트린)의 2b/3상 전향적, 무작위, 이중맹검, 가짜 통제 3부 시험
다른 연구 설계로 인해 후원자는 파트 C를 별도의 등록(NCT04958642)으로 분리하고 파트 A/B는 NCT02534844에 남겨 두었습니다.
본 연구는 VTS-270이 신경학적 증상이 있는 NPC1(Niemann-Pick Type C1) 질환 환자(Keywords에 나열됨)에 대해 얼마나 안전하고 효과적인지 알아보기 위한 것입니다.
파트 A/B에서는 환자 3명 중 2명이 연구 약물을 받게 됩니다. 세 번째 환자는 LP 및 IT 주사가 일반적으로 수행되는 위치에서 1~2개의 작은 바늘 찌름을 받습니다(sham control).
파트 C에서 모든 참가자는 파트 C 등록 기록에 설명된 대로 연구 약물을 받습니다.
이 기록의 시작 날짜는 참가자가 파트 A/B에 등록한 첫날입니다. 시험은 실제로 파트 C 참가자로부터 안전성 데이터의 마지막 주요 결과 측정이 수집될 때까지 계속됩니다. 최종 부작용 결과와 함께 안전에 대한 마지막 주요 결과 측정은 별도의 파트 C 등록 기록에 게시됩니다.
연구 개요
상세 설명
비임상 연구 및 1상 임상 시험에서 NPC1(Niemann-Pick Type C1) 질환의 신경학적 징후가 있는 환자에게 VTS-270을 척수강내 투여하면 신경계 질환의 진행 속도를 늦출 가능성이 있음이 시사되었습니다.
Niemann-Pick Type C1(NPC1) 질병은 주로 어린이와 십대에서 발생하는 희귀한 신경퇴행성 유전성 상염색체 열성 리소좀 지질 축적 장애입니다. 이 질병은 NPC1 유전자의 돌연변이로 인해 세포 내에서 콜레스테롤 및 기타 지질을 적절하게 대사하지 못하여 에스테르화되지 않은 콜레스테롤이 뇌, 간 및 비장에 축적되는 것을 특징으로 합니다.
이 연구는 NPC1 질병이 있는 참가자 약 51명을 등록할 계획입니다. 파트 A, B, C의 세 부분으로 진행됩니다.
- 파트 A는 파트 B와 C의 용량 수준을 결정하기 위해 12명의 참가자에게서 VTS-270의 3가지 용량 수준을 평가합니다.
- 파트 B에서는 39명의 추가 참가자가 원래 12명에 합류하여 가짜 대조군과 비교하여 파트 A에서 선택한 용량의 안전성과 유효성을 평가합니다.
- 파트 C는 파트 B를 완료했거나 구조 요법 기준을 충족한 파트 B 참가자와 다른 시험에서 파트 C에 진입한 참가자를 위한 연구의 공개 확장 단계입니다.
파트 C 참가자는 제품이 허가되거나 프로그램이 종료될 때까지(5년 이내 예상) VTS-270으로 치료를 받습니다.
최종 결과는 파트 C 등록 기록(NCT04958642)에 게시됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
56
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Hamilton West, 뉴질랜드, 3204
- Waikato Hospital
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Bochum, 독일, 44791
- Katholisches Klinikim Bochum gGmbH
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Mainz, 독일, 55131
- Universitaetsklinikum Mainz
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Münster, 독일, 48149
- Universitaetsklinikum Muenster
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35223
- University of Alabama at Birmingham
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California
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Orange, California, 미국, 92867
- Children's Hospital of Orange County
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San Francisco, California, 미국, 94143-0780
- University of California San Francisco
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- University of Colorado Denver
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32608
- Shands Children's Hospital
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60612
- Rush University Medical Center
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Maryland
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Bethesda, Maryland, 미국, 20892-2425
- Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Boston Children's Hospital
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New York
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Bronx, New York, 미국, 10467
- Montefiore Medical Center
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27514
- University of North Carolina
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Pennsylvania
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Allentown, Pennsylvania, 미국, 18101
- Lehigh Valley Health Network
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Texas
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Austin, Texas, 미국, 78723
- Dell Children's Medical Center of Central Texas
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Washington
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Tacoma, Washington, 미국, 98405
- MultiCare Institute for Research and Innovation
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Barcelona, 스페인, 08035
- Hospital Universitario del Valle Hebron
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Singapore, 싱가포르, 119074
- National University Hospital (Singapore) Pte, Ltd
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London, 영국, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital
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West Midlands
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Birmingham, West Midlands, 영국, B4 6NH
- Birmingham Women's and Children's NHS Trust
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Ankara
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Altındağ, Ankara, 칠면조, 06230
- Hacettepe University Medical Faculty
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Çankaya, Ankara, 칠면조, 06570
- Gazi University Medical Faculty
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Cedex 12
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Paris, Cedex 12, 프랑스, 75 571
- CHU Paris Est - Hospital d'Enfants Armand-Trousseau
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New South Wales
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Sydney, New South Wales, 호주, 2031
- The Prince of Wales Hospital
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Victoria
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Clayton, Victoria, 호주, 3168
- Monash Medical Centre
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Parkville, Victoria, 호주, 3050
- Royal Melbourne Hospital
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Western Australia
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Perth, Western Australia, 호주, 6000
- Royal Perth Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
4년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
주요 포함 기준:
파트 A/B:
- 15세 이전에 신경학적 증상이 시작된 경우
다음 중 하나로 결정된 NPC1의 진단을 확인했습니다.
- 두 개의 NPC1 돌연변이
- 양성 필리핀 염색 및 적어도 하나의 NPC1 돌연변이
- 다음 중 하나와 조합된 수직 핵상 주시 마비(VSNGP): 하나의 NPC1 돌연변이, 또는 양성 필리핀 염색 또는 NPC 질병과 일치하는 옥시스테롤 수치 및 Niemann-Pick Type C2(NPC2) 질병 돌연변이 없음
- 성인 참가자 또는 부모/보호자는 적절한 연령의 미성년자로부터 수집된 동의와 함께 서면 동의서를 제공했습니다.
- 의식 진정 또는 전신 마취 하에서 요추 천자(LP) 및 IT 약물 투여를 받을 수 있습니다.
- 다음 구성 요소 중 2개 이상에서 1에서 4까지의 NPC 임상 심각도 척도 점수를 가짐: 보행, 미세 운동 기술 또는 삼키기; 인지 구성 요소에서 0에서 4까지의 점수를 가집니다.
- 총 NPC Clinical Severity Scale Score가 10 이상입니다.
- 미글루스타트를 복용하는 경우 지난 6-8주 동안 안정적인 용량을 유지해야 하며 안정적인 용량을 유지할 의향이 있어야 합니다.
- 참가자에게 발작이 있는 경우, 용량이나 요법을 변경하지 않고 3개월 동안 적절하게 조절되었습니다.
- 첫 번째 복용(연구일 0일) 최소 1개월 전에 모든 비처방 보조제를 중단하는 데 동의했습니다.
- 보리노스타트 또는 아리모클로몰을 포함한 NPC에 대한 모든 다른 시험적 치료를 첫 번째 투여(연구일 0일) 최소 3개월 전에 중단하기로 동의했습니다.
- 가임기(외과적 불임 아님)인 경우 연구 참여 후 최소 30일까지 의학적으로 허용되는 방법을 지속적으로 사용하는 데 동의합니다.
주요 제외 기준:
NPC Clinical Severity Scale로 평가한 제외 기준이 있습니다.
- 걸을 수 없음, 휠체어 의존(보행 NPC 점수=5)
- 보충 수유 또는 약물 투여를 위해 사용하지 않는 한 삼키기 어려움을 극복하기 위해 비위관이 필요합니다(삼킴 NPC 점수=5).
- 심한 운동 장애(미세 운동 점수 = 5) 또는
- 최소 인지 기능(인지 NPC 점수=5)
- 무게 15kg 미만
- 피험자가 연구 0일 전에 최소 3개월의 휴약 기간을 겪지 않았거나 사전 척수강내(IT ) HP-β-CD 투여
- 정신병 치료를 위해 항정신병약을 복용하고 있습니다. 다른 장애(예: 주의력 결핍 과잉 행동 장애) 치료를 위해 항정신병 약물을 사용한다고 해서 이 임상시험 참여가 배제되지는 않습니다.
- HP-β-CD를 포함하는 제품에 대한 과민 반응의 병력이 있습니다.
- 요추 천자를 수행하는 능력에 영향을 미칠 수 있는 척추 기형이 있는 경우
- 연구 시작 2개월 이내에 요추 부위에 피부 감염이 있음
- 1.5 X 10^9/L 미만의 절대 호중구 수(ANC)로 정의되는 호중구 감소증이 있음
- 혈소판 감소증이 있는 경우(혈소판 수가 75 X 10^9/L 미만)
- 활성화된 부분 트롬보플라스틴 시간(aPTT) 또는 프로트롬빈 시간(PT)이 정상 상한치(ULN)의 > 1.5배 연장되거나 알려진 출혈 장애 병력이 있는 경우
- 스크리닝 3개월 이내에 발생한 간질 지속증 및/또는 정량화할 수 없는 발작 빈도가 있음
- 폐쇄성 수두증 또는 정상압 수두증의 증거가 있음
- 최근에 항응고제를 사용함[최초 투여 전 지난 2주 동안(연구 0일); re: 요추 천자 안전].
- 연구 절차를 준수할 수 없거나 연구자의 의견에 잠재적으로 참여 위험을 증가시킬 수 있는 임상 질환 또는 검사실 이상이 있는 경우
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 파트 A/B: 가짜 컨트롤
참가자는 연구 약물을 받지 않습니다.
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참가자에게 실험 약물을 투여하지 않음 - 경막내 투여는 피부 찌름에 의해 시뮬레이션됨
다른 이름들:
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다른: 파트 A/B: 아드라베타덱스
참가자는 adrabetadex를받습니다.
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요추 경막내 주입을 통해 2주마다 900 - 1800mg의 아드라베타덱스 투여
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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파트 A/B: Niemann Pick Type C 심각도 척도(NPC-SS) 점수의 4개 항목 종합 점수에서 기준선에서 52주까지 변경
기간: 기준선, 52주차
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NPC-SS 종합 점수는 NPC-SS의 보행, 인지, 미세 운동 및 연하 영역의 합입니다.
4개의 NPC-SS 구성 요소(보행, 인지, 미세 운동 및 연하) 각각은 0(좋음)에서 5(나쁨)까지의 등급으로 평가됩니다.
총 점수는 0(최고)에서 20(최악) 범위의 개별 구성 요소 점수의 합계였으며, 점수가 높을수록 더 심각한 임상 장애를 나타냅니다.
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기준선, 52주차
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파트 A/B: 52주차에 임상의의 전반적인 변화 인상(CGIC)에 대한 각 점수로 분류된 참가자 수
기간: 52주차
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임상의 CGIC는 7점 리커트 척도입니다.
이 척도는 질병 활동의 기준선 수준에서 변화를 평가해야 하며 기준점은 현저하게 개선됨, 중간 정도 개선됨, 최소한으로 개선됨에서 변화 없음 및 이에 상응하는 악화(최소, 중간, 현저하게)까지입니다.
연구자는 현저한 개선(1)에서 현저한 악화(7)까지의 척도로 52주째에 각 참가자의 상태 변화에 대한 그의/그녀의 인상을 평가한다.
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52주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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파트 A/B: 기준선에서 52주차까지 NPC-SS 총점의 변화(청각 및 청각 뇌간 반응[ABR] 제외)
기간: 기준선, 52주차
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NPC-SS 총점은 보행, 미세 운동 기능, 인지, 삼키기, 기억, 언어, 안구 운동, 청각(감각 신경) 및 발작을 포함한 9개 영역을 기반으로 합니다.
청각 영역 및 청각 뇌간 반응 수정자는 이 측정에 대한 총 NPC-SS 총 점수에서 제거됩니다.
리커트와 같은 척도를 사용하여 나머지 8개의 주요 도메인 점수를 0에서 5까지(좋음에서 나쁨으로) 할당합니다.
총 점수는 0(최상)에서 40(최악) 범위의 개별 구성 요소 점수의 합계였으며, 점수가 높을수록 더 심각한 임상 장애를 나타냅니다.
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기준선, 52주차
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파트 A/B: 52주차에 CGIC 응답자로 분류된 참가자 수
기간: 52주차
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임상의 CGIC는 7점 리커트 척도입니다.
이 척도는 질병 활동의 기준선 수준에서 변화를 평가해야 하며 기준점은 현저하게 개선됨, 중간 정도 개선됨, 최소한으로 개선됨에서 변화 없음 및 이에 상응하는 악화(최소, 중간, 현저하게)까지입니다.
연구자는 현저한 개선(1)에서 현저한 악화(7)까지의 척도로 52주째에 각 참가자의 상태 변화에 대한 그의/그녀의 인상을 평가한다.
CGIC 응답자는 기준선에서 52주차까지 간병인의 평가에 변화 없음, 최소 개선, 중간 개선 또는 현저하게 개선된 참가자로 정의됩니다.
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52주차
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파트 A/B: 52주차에 NPC-SS 총점(청력 및 ABR 제외)에서 응답자로 분류된 참가자 수
기간: 52주차
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NPC-SS 총점은 보행, 미세 운동 기능, 인지, 삼키기, 기억, 언어, 안구 운동, 청각(감각 신경) 및 발작을 포함한 9개 영역을 기반으로 합니다.
청력 영역 및 ABR 수정자는 이 측정에 대한 총 NPC-SS 총점에서 제거됩니다.
리커트와 같은 척도를 사용하여 나머지 8개의 주요 도메인 점수를 0에서 5까지(좋음에서 나쁨으로) 할당합니다.
총 점수는 0(최상)에서 40(최악) 범위의 개별 구성 요소 점수의 합계였으며, 점수가 높을수록 더 심각한 임상 장애를 나타냅니다.
NPC-SS 총 점수에 대한 응답자는 기준선에서 52주차까지 NPC-SS 총 점수에 변화 또는 개선이 없는 참가자로 정의됩니다.
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52주차
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파트 A/B: EQ-5D-3L 설문지 VAS(Visual Analog Scale) 점수(건강 상태용) 기준선 및 52주차
기간: 기준선, 52주차
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EQ-5D-3L 평가는 이동성, 자가 관리, 일상 활동, 통증/불편, 불안/우울을 포함하는 5가지 차원을 측정하는 자가 보고식의 단순하고 기술적인 시스템입니다.
수직 VAS를 통해 참가자는 그날 자신의 건강 상태를 표시할 수 있으며 범위는 0(상상할 수 있는 최악)에서 100(상상할 수 있는 최고)까지이며 점수가 높을수록 더 나은 건강 상태를 나타냅니다.
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기준선, 52주차
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파트 A/B: 최소 6개월 동안 치료를 받고 구조 옵션 자격이 있는 참가자 수
기간: 26주까지의 기준선
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26주 이상의 치료 후 사전 정의된 임상 기준에 따라 유의미한 질병 진행을 나타낸 참가자는 구제할 수 있는 옵션이 있었습니다.
최소 26주의 치료 후 구조 옵션에 적합한 참가자 수를 분석했습니다.
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26주까지의 기준선
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파트 A/B: NPC-SS의 9개 임상 영역 각각에서 기준선에서 52주까지 변경
기간: 기준선, 52주차
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NPC-SS 총점은 보행, 미세 운동 기능, 인지, 삼키기, 기억, 언어, 안구 운동, 청각(감각 신경) 및 발작을 포함한 9개 영역을 기반으로 합니다.
리커트와 같은 척도를 사용하여 0에서 5까지(좋음에서 더 나쁨)의 각 영역 점수를 할당하며 점수가 높을수록 더 심각한 임상 장애를 나타냅니다.
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기준선, 52주차
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파트 A/B: 총 NPC-SS에서 기준선에서 52주까지 변경(청각 영역 및 ABR 수정자가 포함됨)
기간: 기준선, 52주차
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NPC-SS 총점은 보행, 미세 운동 기능, 인지, 삼키기, 기억, 언어, 안구 운동, 청각(감각 신경) 및 발작을 포함한 9개 영역을 기반으로 합니다.
리커트와 같은 척도를 사용하여 각 도메인 점수를 0에서 5까지(좋음에서 더 나쁨) 할당합니다.
총 점수는 0(최고)에서 45(최악) 범위의 개별 구성 요소 점수의 합계였으며, 점수가 높을수록 더 심각한 임상 장애를 나타냅니다.
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기준선, 52주차
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파트 A/B: NPC-SS 종합 점수의 1점 증가(악화)까지 걸리는 시간
기간: 52주까지의 기준선
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NPC-SS 종합 점수는 NPC-SS의 보행, 인지, 미세 운동 및 연하 영역의 합입니다.
4개의 NPC-SS 구성 요소(보행, 인지, 미세 운동 및 연하) 각각은 0(좋음)에서 5(나쁨)까지의 등급으로 평가됩니다.
총 점수는 0(최고)에서 20(최악) 범위의 개별 구성 요소 점수의 합계였으며, 점수가 높을수록 더 심각한 임상 장애를 나타냅니다.
제품 한계 생존 분석 방법은 NPC-SS 종합 점수에서 1점 증가(악화)까지의 시간을 추정하는 데 사용됩니다.
연구 약물 투여로부터 NPC-SS 종합 점수의 1점 증가까지의 간격으로 정의되는 NPC-SS 종합 점수의 악화까지의 시간.
피험자가 52주 이전에 연구를 중단한 경우, 피험자는 중단 시점에 검열되었습니다.
피험자가 52주차 방문을 완료한 경우 피험자는 마지막 연구 방문 시 검열되었습니다.
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52주까지의 기준선
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파트 A/B: 52주차에 TUG(Timed Up and Go) 테스트의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 52주차
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TUG는 균형과 낙상의 위험을 테스트합니다.
이 검사는 참가자가 앉은 자세에서 시작하여 3m를 걸은 후 참가자가 다시 앉을 때 끝나는 시간을 측정합니다.
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기준선, 52주차
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파트 A/B: 52주차에 9홀 페그 테스트의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 52주차
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9홀 페그 테스트는 상지 기능에 대한 간략하고 표준화된 정량적 테스트입니다.
참가자는 9개의 못을 집어 9개의 빈 구멍이 있는 블록에 넣고 구멍에 들어가면 한 번에 하나씩 가능한 한 빨리 다시 제거합니다.
작업을 완료하는 데 걸린 총 시간이 기록됩니다.
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기준선, 52주차
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파트 A/B: 치료 긴급 부작용(TEAE)이 있는 참여자 수
기간: 52주까지의 기준선
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TEAE는 연구 약물 시작 시 또는 이후에 발병하는 부작용(AE)으로 정의됩니다.
AE는 인과 관계의 가능성에 관계없이 연구 약물을 투여받은 참가자의 뜻하지 않은 의학적 사건으로 정의되었습니다.
인과관계에 관계없이 기타 심각하지 않은 AE 및 모든 심각한 AE의 요약은 보고된 AE 섹션에 있습니다.
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52주까지의 기준선
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파트 A/B: NPC-SS 종합 점수의 평균 연간 변화율(기울기)의 기준선에서 52주까지의 변화
기간: 기준선, 52주차
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NPC-SS 종합 점수는 NPC-SS의 보행, 인지, 미세 운동 및 연하 영역의 합입니다.
4개의 NPC-SS 구성 요소(보행, 인지, 미세 운동 및 연하) 각각은 0(좋음)에서 5(나쁨)까지의 등급으로 평가됩니다.
총 점수는 0(최고)에서 20(최악) 범위의 개별 구성 요소 점수의 합계였으며, 점수가 높을수록 더 심각한 임상 장애를 나타냅니다.
연간 변화율(기울기)은 365.25 *([기준선 방문 후 측정 - 기준선 측정치]/[기준선 후 방문 날짜 - 기준선 방문 날짜 + 1])로 계산됩니다.
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기준선, 52주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2015년 10월 1일
기본 완료 (실제)
2018년 3월 28일
연구 완료 (실제)
2018년 3월 28일
연구 등록 날짜
최초 제출
2015년 8월 18일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2015년 8월 27일
처음 게시됨 (추정)
2015년 8월 28일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2023년 2월 22일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 2월 20일
마지막으로 확인됨
2023년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- VTS301 (Parts A/B)
- 2015-002548-15 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
IPD 계획 설명
요약 집계(기본) 결과(부작용 정보 포함) 및 연구 프로토콜은 clinicaltrials.gov에서 제공됩니다.
(NCT02534844) 규정에 의해 요구되는 경우.
식별되지 않은 개별 환자 데이터는 공개되지 않습니다.
추가 정보 요청은 medinfo@mnk.com으로 회사에 전달해야 합니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
니만-픽병, C형에 대한 임상 시험
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...완전한Niemann-Pick 질병 유형 C1 | 청소년 신경세로이드 리포푸스증증 | 스미스-렘리-오피츠 증후군 | 크레아틴 수송체 결핍미국
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National Taiwan University Hospital완전한
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Masonic Cancer Center, University of Minnesota모집하지 않고 적극적으로헐러 증후군 | 스핑고지질증 | 과산화소체 장애 | 이색성 백질이영양증 | 알파-만노시다증 | 헌터 증후군 | 뮤코다당증 장애 | 마로토 라미 증후군 | 교활한 증후군 | 푸코시다증 | 아스파르글리코사민뇨증 | 당단백질 대사 장애 | 열성 백질이영양증 | 구형 세포 백질이영양증 | 니만-픽 B | Niemann-Pick C 하위 유형 2 | 스핑고미엘린 결핍 | 대뇌 관련 부신백질이영양증 | 젤위거 증후군 | 신생아 부신백질이영양증 | 영아 레프섬병 | 아실-CoA 산화 효소 결핍 | D-이기능성 효소 결핍증 | 다기능 효소 결핍 | 알파-메틸아실-CoA Racmase 결핍증 | 미토콘드리아 신경위장뇌병증 | 심한 골화석증 | Axonal 회전 타원체를... 그리고 다른 조건미국
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RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD); Juvenile Diabetes Research Foundation 그리고 다른 협력자들초대로 등록원발성 고산소뇨증 3형 | 진성 당뇨병 | 혈우병 A | 혈우병 B | 유전성 과당 불내성 | 낭포성 섬유증 | 인자 VII 결핍 | 페닐케톤뇨증 | 겸상 적혈구 질환 | 드라벳 증후군 | 뒤시엔 근이영양증 | 프래더-윌리 증후군 | 취약 X 증후군 | 만성 육아종증 | 레트 증후군 | 윌슨병 | 니만-피크병, C1형 | Niemann-Pick 질병 유형 A | 베타-지중해혈증 | 망막모세포종 | 오르니틴 트랜스카르바밀라아제 결핍증 | SCD | 척추 근육 위축 | 리소좀 산성 리파아제 결핍증 | 프로피온산혈증 | 엔젤만 증후군 | 이색성 백질이영양증 | 저인산증 | 크라베병 | 바르트 증후군 | 포도당 수송체 제1형 결핍 증후군 | 갈락토스혈증 | 원발성 고산소뇨증 2형 | 레버... 그리고 다른 조건미국
파트 A/B: 아드라베타덱스에 대한 임상 시험
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The Archer-Daniels-Midland CompanyUniversity of North Texas, Denton, TX종료됨
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CooperVision International Limited (CVIL)University of California, Berkeley모병