Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

VTS-270 Niemann-Pickin tyypin C1 (NPC1) taudin hoitoon

maanantai 20. helmikuuta 2023 päivittänyt: Mandos LLC

Vaiheen 2b/3 mahdollinen, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, näennäiskontrolloitu 3-osainen VTS-270:n (2-hydroksipropyyli-β-syklodekstriini) koe potilailla, joilla on Niemann-Pick-tyypin C1 (NPC1) -taudin neurologisia ilmenemismuotoja

Erilaisten tutkimussuunnitelmien vuoksi sponsori erotti osan C erilliseksi rekisteröinniksi (NCT04958642), jolloin osat A/B jätettiin tähän kohtaan NCT02534844.

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, kuinka turvallinen ja tehokas VTS-270 on potilaille, joilla on Niemann-Pickin tyyppi C1 (NPC1) -tauti ja joilla on neurologisia oireita (lueteltu Avainsanoissa).

Osassa A/B kaksi kolmesta potilaasta saa tutkimuslääkkeen. Kolmas potilas saa 1–2 pientä neulanpistoa kohtaan, jossa LP- ja IT-injektio tavallisesti tehdään (huijauskontrolli).

Osassa C kaikki osallistujat saavat tutkimuslääkkeen osan C rekisteröintitietueessa kuvatulla tavalla.

Tämän tietueen aloituspäivä on ensimmäinen päivä, jolloin osallistuja ilmoittautui osiin A/B. Koe jatkuu itse asiassa, kunnes viimeinen ensisijainen turvallisuustietojen mittaustulos on kerätty osan C osallistujilta. Viimeinen ensisijainen turvallisuuden mittaustulos sekä lopulliset haittatapahtumatulokset julkaistaan ​​erillisessä osan C rekisteröintitietueessa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Ei-kliiniset tutkimukset ja vaiheen 1 kliininen tutkimus viittaavat siihen, että VTS-270:n intratekaalinen antaminen potilaille, joilla on Niemann-Pickin tyypin C1 (NPC1) -taudin neurologisia oireita, voi hidastaa heidän neurologisen sairaudensa etenemisnopeutta.

Niemann-Pickin tyyppi C1 (NPC1) -tauti on harvinainen, hermostoa rappeuttava, perinnöllinen, autosomaalinen resessiivinen lysosomaalisten lipidien varastointihäiriö pääasiassa lapsilla ja nuorilla. Taudille on ominaista kyvyttömyys metaboloida kunnolla kolesterolia ja muita lipidejä solussa NPC1-geenin mutaatioiden vuoksi, mikä aiheuttaa esteröimättömän kolesterolin kerääntymisen aivoihin, maksaan ja pernaan.

Tässä tutkimuksessa on tarkoitus ottaa mukaan noin 51 osallistujaa, joilla on NPC1-tauti. Se toteutetaan kolmessa osassa: osat A, B ja C.

  • Osassa A arvioidaan 3 erilaista VTS-270:n annostasoa 12 osallistujalla määrittääkseen annostason osille B ja C.
  • Osassa B 39 muuta osallistujaa liittyy alkuperäisen 12 osallistujan joukkoon arvioimaan osasta A valitun annoksen turvallisuutta ja tehokkuutta valekontrolliin verrattuna.
  • Osa C on tutkimuksen avoin laajennusvaihe osan B osallistujille, jotka joko suorittavat osan B tai ovat täyttäneet pelastushoidon kriteerit, sekä osallistujille, jotka tulevat osaan C muista kokeista.

Osaan C osallistujat saavat VTS-270-hoitoa, kunnes tuote on lisensoitu tai ohjelma lopetetaan (oletettu 5 vuoden sisällä).

Lopulliset tulokset julkaistaan ​​osan C rekisteröintitietueessa (NCT04958642).

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

56

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2031
        • The Prince of Wales Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Medical Centre
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia, 6000
        • Royal Perth Hospital
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08035
        • Hospital Universitario del Valle Hebron
  • Ranska
    • Cedex 12
      • Paris, Cedex 12, Ranska, 75 571
        • CHU Paris Est - Hospital d'Enfants Armand-Trousseau
  • Saksa
      • Bochum, Saksa, 44791
        • Katholisches Klinikim Bochum gGmbH
      • Mainz, Saksa, 55131
        • Universitaetsklinikum Mainz
      • Münster, Saksa, 48149
        • Universitaetsklinikum Muenster
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 119074
        • National University Hospital (Singapore) Pte, Ltd
  • Turkki
    • Ankara
      • Altındağ, Ankara, Turkki, 06230
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Çankaya, Ankara, Turkki, 06570
        • Gazi University Medical Faculty
  • Uusi Seelanti
      • Hamilton West, Uusi Seelanti, 3204
        • Waikato Hospital
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Yhdistynyt kuningaskunta, B4 6NH
        • Birmingham Women's and Children's NHS Trust
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35223
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92867
        • Children's Hospital of Orange County
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143-0780
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • University of Colorado Denver
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32608
        • Shands Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892-2425
        • Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • Bronx, New York, Yhdysvallat, 10467
        • Montefiore Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27514
        • University of North Carolina
    • Pennsylvania
      • Allentown, Pennsylvania, Yhdysvallat, 18101
        • Lehigh Valley Health Network
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Austin, Texas, Yhdysvallat, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Yhdysvallat, 98405
        • MultiCare Institute for Research and Innovation

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

4 vuotta - 21 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

Osat A/B:

  1. Neurologiset oireet ovat alkaneet ennen 15 vuoden ikää

  2. On vahvistanut NPC1-diagnoosin, joka on määritetty joko:

    1. kaksi NPC1-mutaatiota
    2. positiivinen filipiinivärjäys ja vähintään yksi NPC1-mutaatio
    3. vertikaalinen supranukleaarinen katsehalvaus (VSNGP) yhdistettynä joko yhteen NPC1-mutaatioon, TAI positiiviseen filipiinivärjäykseen tai NPC-taudin mukaisiin oksisterolitasoihin eikä Niemann-Pick Type C2 (NPC2) -tautimutaatioita
  3. Aikuinen osallistuja tai vanhempi/huoltaja on antanut kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen sopivan ikäisiltä alaikäisiltä kerätyllä suostumuksella
  4. Pystyy tekemään lumbaalipunktion (LP) ja IT-lääkityksen tietoisessa sedaatiossa tai yleisanestesiassa
  5. NPC:n kliinisen vakavuusasteikon pistemäärä on 1–4, kahdessa tai useammassa seuraavista osista: liikkuminen, hienomotoriset taidot tai nieleminen; ja sen pistemäärä on 0–4 kognitiokomponentista
  6. NPC:n kliinisen vakavuusasteikon kokonaispistemäärä on 10 tai suurempi
  7. Jos käytät miglustaattia, sinun on täytynyt olla vakaalla annoksella viimeiset 6-8 viikkoa ja olla valmis jatkamaan vakaalla annoksella
  8. Jos osallistujalla on kohtauksia, ne ovat olleet riittävästi hallinnassa 3 kuukauden ajan ilman, että annosta tai hoito-ohjelmaa on muutettu
  9. on suostunut lopettamaan kaikkien ilman reseptiä saatavien lisäravinteiden käytön vähintään 1 kuukausi ennen ensimmäistä annosta (tutkimuspäivä 0)
  10. on suostunut lopettamaan kaikki muut NPC:n tutkimushoidot, mukaan lukien vorinostaatin tai arimoklomolin, vähintään 3 kuukautta ennen ensimmäistä annosta (tutkimuspäivä 0)
  11. Jos on hedelmällisessä iässä (ei kirurgisesti steriili), suostuu käyttämään lääketieteellisesti hyväksyttävää menetelmää jatkuvasti vähintään 30 päivään tutkimukseen osallistumisen jälkeen

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  1. Sillä on poissulkemiskriteerit NPC:n kliinisen vakavuusasteikon mukaan:

    1. Ei pysty kävelemään, riippuvainen pyörätuolista (ambulation NPC-pisteet = 5)
    2. Hän tarvitsee nenämahaletkua nielemisvaikeuksien voittamiseksi (nielemisen NPC-pistemäärä = 5), ellei sitä käytetä lisäruokintaan tai lääkkeiden antamiseen
    3. vaikea dysmetria (hienomotorinen pistemäärä = 5) tai
    4. minimaalinen kognitiivinen toiminta (kognition NPC-pisteet = 5)
  2. Paino alle 15 kg
  3. Hän on saanut aiempaa hoitoa suonensisäisellä 2-hydroksipropyyli-β-syklodekstriinillä (HP-β-CD) NPC1-sairauteen, ellei koehenkilölle ole tehty vähintään 3 kuukauden huuhtoutumisjakso ennen tutkimuspäivää 0, tai hänelle on tehty intratekaalinen (IT) ) HP-β-CD:n antaminen
  4. Käyttääkö antipsykoottisia lääkkeitä psykoosin hoitoon; antipsykoottisten lääkkeiden käyttö muiden sairauksien (esim. tarkkaavaisuus-hyperaktiivisuushäiriö) hoitoon ei sulje pois osallistumista tähän tutkimukseen
  5. Hänellä on ollut yliherkkyysreaktioita kaikista HP-β-CD:tä sisältävistä tuotteista
  6. Hänellä on selkärangan epämuodostuma, joka voi vaikuttaa kykyyn suorittaa lannepunktio
  7. Hänellä on ollut lannerangan ihotulehdus 2 kuukauden sisällä tutkimukseen saapumisesta
  8. Hänellä on neutropenia, joka määritellään absoluuttiseksi neutrofiilimääräksi (ANC) alle 1,5 x 10^9/l
  9. Onko sinulla trombosytopenia (verihiutaleiden määrä alle 75 x 10^9/l)
  10. On aktivoinut osittaisen tromboplastiiniajan (aPTT) tai protrombiiniajan (PT), joka on pidentynyt > 1,5 kertaa normaalin ylärajalla (ULN) tai hänellä on tunnettu verenvuotohäiriö
  11. hänellä on ollut status epilepticus 3 kuukauden sisällä seulonnasta ja/tai kohtausten esiintymistiheys, jota ei voida mitata
  12. On todisteita joko obstruktiivisesta vesipäästä tai normaalipaineisesta vesipäästä
  13. on äskettäin käyttänyt antikoagulantteja [viimeisten 2 viikon aikana ennen ensimmäistä annosta (tutkimuspäivä 0); Re: lannepunktioturvallisuus].
  14. Ei pysty noudattamaan tutkimusmenettelyjä tai hänellä on kliininen sairaus tai laboratoriopoikkeavuus, joka tutkijan mielestä mahdollisesti lisäisi osallistumisriskiä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Osat A/B: Huijauksenhallinta
Osallistujat eivät saa tutkimuslääkettä
Muut: Osat A/B: Huijausohjaus
Osallistujille ei anneta kokeellista lääkettä - intratekaalista antoa simuloidaan ihopistoksella
Muut nimet:
  • Menettelyn valvonta
  • Ihon pisto
Muut: Osat A/B: Adrabetadex
Osallistujat saavat adrabetadexia
Lääke: Osat A/B: Adrabetadex
900-1800 milligrammaa (mg) adrabetadexia joka toinen viikko lannerangan intratekaalisella infuusiolla
Muut nimet:
  • VTS-270
  • 2-hydroksipropyyli-p-syklodekstriini
  • Syklodekstriini
  • Adrabetadex

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osat A/B: Muutos lähtötasosta viikolle 52 Niemann Pick Type C -vakavuusasteikon (NPC-SS) pistemäärän 4-pisteen yhdistelmäpisteissä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
NPC-SS-yhdistelmäpistemäärä on NPC-SS:n liikkumis-, kognitio-, hienomotoriikka- ja nielemisalueiden summa. Jokainen neljästä NPC-SS-komponentista (liikkuminen, kognitio, hienomotoriikka ja nieleminen) on luokiteltu asteikolla 0 (parempi) 5 (huonompi). Kokonaispistemäärä oli yksittäisten komponenttien pisteiden summa, joka vaihtelee 0:sta (paras) 20:een (pahin), ja korkeammat pisteet osoittavat vakavampaa kliinistä vajaatoimintaa.
Perustaso, viikko 52
Osat A/B: Kliinikon globaalin muutoksen vaikutuksen (CGIC) kullekin pistemäärälle luokiteltujen osallistujien määrä viikolla 52
Aikaikkuna: Viikko 52
Kliinisen CGIC on 7-pisteinen Likert-asteikko. Asteikko edellyttää muutosten arviointia taudin aktiivisuuden perustasosta, ja ankkurit vaihtelevat selvästi parantuneesta, kohtalaisesti parantuneesta ja minimaalisesti parantuneesta ei-muutosta ja vastaavasta pahenemisesta (minimillisesti, kohtalaisesti, selvästi). Tutkija arvioi vaikutelmansa kunkin osallistujan tilan muutoksesta viikolla 52 asteikolla huomattavasta paranemisesta (1) huomattavaan huononemiseen (7).
Viikko 52

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osat A/B: NPC-SS-kokonaispisteiden muutos lähtötilanteesta viikkoon 52 (pois lukien kuulo- ja kuulo-aivorungon vaste [ABR])
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
NPC-SS:n kokonaispistemäärä perustuu 9 osa-alueeseen, mukaan lukien liikkuminen, hienomotoriset taidot, kognitio, nieleminen, muisti, puhe, silmien liike, kuulo (sensorineuraalinen) ja kohtaukset. Kuuloalueen ja kuulon aivorungon vasteen modifioijat poistetaan tämän mittauksen NPC-SS-kokonaispisteistä. Likertin kaltaista asteikkoa käytetään määrittämään loput 8 pääverkkoalueen pisteet 0–5 (parempi tai huonompi). Kokonaispistemäärä oli yksittäisten komponenttien pisteiden summa, joka vaihtelee 0:sta (paras) 40:een (pahin), ja korkeammat pisteet osoittivat vakavampaa kliinistä vajaatoimintaa.
Perustaso, viikko 52
Osat A/B: CGIC-vastaajiksi luokiteltujen osallistujien määrä viikolla 52
Aikaikkuna: Viikko 52
Kliinisen CGIC on 7-pisteinen Likert-asteikko. Asteikko edellyttää muutosten arviointia taudin aktiivisuuden perustasosta, ja ankkurit vaihtelevat selvästi parantuneesta, kohtalaisesti parantuneesta ja minimaalisesti parantuneesta ei-muutosta ja vastaavasta pahenemisesta (minimillisesti, kohtalaisesti, selvästi). Tutkija arvioi vaikutelmansa kunkin osallistujan tilan muutoksesta viikolla 52 asteikolla huomattavasta paranemisesta (1) huomattavaan huononemiseen (7). CGIC-vastaajiksi määritellään osallistujat, jotka saivat hoitajan arvion: ei muutosta, parantunut vähän, parantunut kohtalaisesti tai parantunut huomattavasti lähtötasosta viikkoon 52.
Viikko 52
Osat A/B: Vastaajiksi luokiteltujen osallistujien määrä NPC-SS-kokonaispisteissä (pois lukien kuulo ja ABR) viikolla 52
Aikaikkuna: Viikko 52
NPC-SS:n kokonaispistemäärä perustuu 9 osa-alueeseen, mukaan lukien liikkuminen, hienomotoriset taidot, kognitio, nieleminen, muisti, puhe, silmien liike, kuulo (sensorineuraalinen) ja kohtaukset. Kuuloalue ja ABR-muuntimet poistetaan tämän mittauksen NPC-SS-kokonaispisteistä. Likertin kaltaista asteikkoa käytetään määrittämään loput 8 pääverkkoalueen pisteet 0–5 (parempi tai huonompi). Kokonaispistemäärä oli yksittäisten komponenttien pisteiden summa, joka vaihtelee 0:sta (paras) 40:een (huonoin), ja korkeammat pisteet osoittivat vakavampaa kliinistä vajaatoimintaa. NPC-SS-kokonaispistemäärään vastaajat määritellään osallistujiksi, joiden NPC-SS-kokonaispistemäärä ei ole muuttunut tai parantunut lähtötasosta viikkoon 52.
Viikko 52
Osat A/B: EQ-5D-3L-kyselylomakkeen visuaalisen analogisen asteikon (VAS) pisteet (terveystilaa varten) lähtötasolla ja viikolla 52
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
EQ-5D-3L-arviointi on itseraportoitu, yksinkertainen, kuvaava järjestelmä, joka mittaa viittä ulottuvuutta, mukaan lukien liikkuvuus, itsehoito, tavalliset toiminnot, kipu/epämukavuus ja ahdistus/masennus. Pystysuuntaisen VAS:n avulla osallistujat voivat ilmoittaa terveydentilansa sinä päivänä, ja se vaihtelee 0:sta (pahin kuviteltavissa) 100:aan (paras kuviteltavissa oleva), korkeammat pisteet osoittavat parempaa terveydentilaa.
Perustaso, viikko 52
Osat A/B: Vähintään kuusi kuukautta hoidettujen osallistujien määrä, jotka päsivät pelastusvaihtoehtoon
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 26 asti
Osallistujilla, jotka osoittivat merkittävää sairauden etenemistä ennalta määritettyjen kliinisten kriteerien mukaisesti 26 viikon tai pidemmän hoidon jälkeen, oli mahdollisuus pelastaa. Niiden osallistujien lukumäärä, jotka olivat päteviä pelastusvaihtoehtoon vähintään 26 viikon hoidon jälkeen, analysoitiin.
Perustaso viikkoon 26 asti
Osat A/B: Muutos lähtötilanteesta viikkoon 52 jokaisessa NPC-SS:n 9 kliinisestä alueesta
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
NPC-SS:n kokonaispistemäärä perustuu 9 osa-alueeseen, mukaan lukien liikkuminen, hienomotoriset taidot, kognitio, nieleminen, muisti, puhe, silmien liike, kuulo (sensorineuraalinen) ja kohtaukset. Likertin kaltaista asteikkoa käytetään määrittämään kullekin alueelle pisteet 0–5 (parempi tai huonompi), ja korkeammat pisteet osoittavat vakavampaa kliinistä vajaatoimintaa.
Perustaso, viikko 52
Osat A/B: Muutos perustilasta viikkoon 52 Total NPC-SS:ssä (mukaan lukien kuuloverkkotunnus ja ABR-muokkaus)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
NPC-SS:n kokonaispistemäärä perustuu 9 osa-alueeseen, mukaan lukien liikkuminen, hienomotoriset taidot, kognitio, nieleminen, muisti, puhe, silmien liike, kuulo (sensorineuraalinen) ja kohtaukset. Likertin kaltaista asteikkoa käytetään antamaan kullekin verkkotunnukselle pisteet 0–5 (parempi tai huonompi). Kokonaispistemäärä oli yksittäisten komponenttien pisteiden summa, joka vaihtelee välillä 0 (paras) - 45 (pahin), ja korkeammat pisteet osoittavat vakavampaa kliinistä vajaatoimintaa.
Perustaso, viikko 52
Osat A/B: Aika yhden pisteen lisäys (paheneminen) NPC-SS-yhdistelmäpisteissä
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 52 asti
NPC-SS-yhdistelmäpistemäärä on NPC-SS:n liikkumis-, kognitio-, hienomotoriikka- ja nielemisalueiden summa. Jokainen neljästä NPC-SS-komponentista (liikkuminen, kognitio, hienomotoriikka ja nieleminen) on luokiteltu asteikolla 0 (parempi) 5 (huonompi). Kokonaispistemäärä oli yksittäisten komponenttien pisteiden summa, joka vaihtelee 0:sta (paras) 20:een (pahin), ja korkeammat pisteet osoittavat vakavampaa kliinistä vajaatoimintaa. Tuoterajan eloonjäämisanalyysimenetelmää käytetään arvioimaan NPC-SS-yhdistelmäpistemäärän yhden pisteen nousuun (pahenemiseen) kuluvaa aikaa. Aika NPC-SS-yhdistelmäpisteen huononemiseen on määritelty ajanjaksona tutkimuslääkkeen antamisesta NPC-SS-yhdistelmäpisteen yhden pisteen nousuun. Jos koehenkilö keskeytti tutkimuksen ennen viikkoa 52, koehenkilö sensuroitiin lopetushetkellä. Jos tutkittava suoritti viikon 52 vierailun, aihe sensuroitiin viimeisellä opintokäynnillä.
Perustaso viikkoon 52 asti
Osat A/B: Muutos lähtötilanteesta ajastettu ylös ja mene (TUG) -testissä viikolla 52
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
TUG on tasapainotesti ja putoamisriski. Tämä testi mittaa aikaa, jonka osallistuja kävelee 3 metriä istuma-asennosta alkaen ja se päättyy, kun osallistuja istuu uudelleen.
Perustaso, viikko 52
Osat A/B: Muutos lähtötilanteesta 9-reikäisessä tappitestissä viikolla 52
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
9-reikäinen tappitesti on lyhyt, standardoitu, kvantitatiivinen testi yläraajojen toiminnasta. Osallistuja poimii 9 tappia, laittaa ne lohkoon, jossa on yhdeksän tyhjää reikää, ja kun ne ovat reikissä, poistaa ne mahdollisimman nopeasti yksi kerrallaan. Tehtävän suorittamiseen kulunut kokonaisaika kirjataan.
Perustaso, viikko 52
Osat A/B: potilaiden lukumäärä, joilla on hoitoon liittyviä epäsuotuisia haittavaikutuksia (TEAE)
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 52 asti
TEAE määritellään haittatapahtumaksi (AE), joka alkaa lääketutkimuksen aloittamisen yhteydessä tai sen jälkeen. AE määriteltiin mitä tahansa ei-toivottua lääketieteellistä tapahtumaa osallistujalla, joka sai tutkimuslääkettä, ottamatta huomioon mahdollisuutta syy-yhteyteen. Yhteenveto muista ei-vakavista haittavaikutuksista ja kaikista vakavista haittavaikutuksista syy-yhteydestä riippumatta on Raportoitu AE -osiossa.
Perustaso viikkoon 52 asti
Osat A/B: NPC-SS-yhdistelmäpisteen keskimääräisen vuosittaisen muutosnopeuden (kaltevuuden) muutos lähtötasosta viikkoon 52
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 52
NPC-SS-yhdistelmäpistemäärä on NPC-SS:n liikkumis-, kognitio-, hienomotoriikka- ja nielemisalueiden summa. Jokainen neljästä NPC-SS-komponentista (liikkuminen, kognitio, hienomotoriikka ja nieleminen) on luokiteltu asteikolla 0 (parempi) 5 (huonompi). Kokonaispistemäärä oli yksittäisten komponenttien pisteiden summa, joka vaihtelee 0:sta (paras) 20:een (pahin), ja korkeammat pisteet osoittavat vakavampaa kliinistä vajaatoimintaa. Vuosittainen muutosnopeus (kaltevuus) on 365,25 *([mittaus lähtötilanteen jälkeisessä käynnissä - mittaus lähtötilanteessa]/[perustilanteen jälkeisen käynnin päivämäärä - lähtötilan käynnin päivämäärä + 1]).
Perustaso, viikko 52

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Mandos LLC

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 1. lokakuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 28. maaliskuuta 2018

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 28. maaliskuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 18. elokuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 27. elokuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 28. elokuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Keskiviikko 22. helmikuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 20. helmikuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. helmikuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • VTS301 (Parts A/B)
  • 2015-002548-15 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

IPD-suunnitelman kuvaus

Yhteenveto (perus)tuloksista (mukaan lukien tiedot haittavaikutuksista) ja tutkimuspöytäkirja ovat saatavilla osoitteessa klinikan.gov (NCT02534844), kun asetus vaatii. Yksittäisiä potilastietoja, joiden tunniste on poistettu, ei luovuteta. Lisätietopyynnöt tulee lähettää yritykselle osoitteeseen medinfo@mnk.com.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Niemann-Pickin tauti, tyyppi C

Kliiniset tutkimukset Osat A/B: Adrabetadex

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Spain

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa