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VTS-270 per il trattamento della malattia di Niemann-Pick di tipo C1 (NPC1).

20 febbraio 2023 aggiornato da: Mandos LLC

Uno studio prospettico di fase 2b/3, randomizzato, in doppio cieco, controllato in 3 parti con VTS-270 (2-idrossipropil-β-ciclodestrina) in soggetti con manifestazioni neurologiche della malattia di Niemann-Pick di tipo C1 (NPC1)

A causa dei diversi progetti di studio, lo sponsor ha separato la Parte C in una registrazione separata (NCT04958642), lasciando qui le Parti A/B in NCT02534844.

Questo studio ha lo scopo di scoprire quanto sia sicuro ed efficace VTS-270 per i pazienti con malattia di Niemann-Pick di tipo C1 (NPC1) che presentano sintomi neurologici (elencati in Parole chiave).

Nelle Parti A/B, due pazienti su tre riceveranno il farmaco oggetto dello studio. Il terzo paziente riceverà da 1 a 2 piccole punture con ago nel punto in cui viene normalmente effettuata l'iniezione di LP e IT (controllo fittizio).

Nella Parte C, tutti i partecipanti riceveranno il farmaco oggetto dello studio, come descritto nel registro di registrazione della Parte C.

La data di inizio per questo record è il primo giorno in cui un partecipante è stato iscritto alle Parti A/B. Lo studio continua effettivamente fino a quando l'ultima misura di esito primario dei dati sulla sicurezza non viene raccolta dai partecipanti alla Parte C. L'ultima misura di esito primario di sicurezza, insieme ai risultati finali degli eventi avversi, sarà pubblicata nel registro di registrazione della Parte C separato.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Studi non clinici e uno studio clinico di fase 1 suggeriscono che la somministrazione intratecale di VTS-270 in pazienti con manifestazioni neurologiche della malattia di Niemann-Pick di tipo C1 (NPC1) ha il potenziale per rallentare il tasso di progressione della loro malattia neurologica.

La malattia di Niemann-Pick di tipo C1 (NPC1) è una rara malattia neurodegenerativa, ereditaria, autosomica recessiva da accumulo di lipidi lisosomiali principalmente nei bambini e negli adolescenti. La malattia è caratterizzata dall'incapacità di metabolizzare correttamente il colesterolo e altri lipidi all'interno della cellula a causa di mutazioni nel gene NPC1, causando l'accumulo di colesterolo non esterificato nel cervello, nel fegato e nella milza.

Questo studio prevede di arruolare circa 51 partecipanti con malattia NPC1. Sarà condotto in tre parti: parti A, B e C.

  • La Parte A valuterà 3 diversi livelli di dose di VTS-270 in 12 partecipanti per determinare il livello di dose per le Parti B e C.
  • Nella Parte B, altri 39 partecipanti si uniranno ai 12 originali per valutare la sicurezza e l'efficacia della dose selezionata dalla Parte A rispetto al controllo fittizio.
  • La Parte C sarà una fase di estensione in aperto dello studio per i partecipanti alla Parte B che completano la Parte B o hanno soddisfatto i criteri della terapia di salvataggio, nonché per i partecipanti che accedono alla Parte C da altri studi.

I partecipanti alla Parte C riceveranno il trattamento con VTS-270 fino a quando il prodotto non sarà concesso in licenza o il programma sarà terminato (previsto entro 5 anni).

I risultati finali saranno pubblicati nel registro di registrazione della Parte C (NCT04958642).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

56

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2031
        • The Prince of Wales Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Medical Centre
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia, 6000
        • Royal Perth Hospital
  • Francia
    • Cedex 12
      • Paris, Cedex 12, Francia, 75 571
        • CHU Paris Est - Hospital d'Enfants Armand-Trousseau
  • Germania
      • Bochum, Germania, 44791
        • Katholisches Klinikim Bochum gGmbH
      • Mainz, Germania, 55131
        • Universitaetsklinikum Mainz
      • Münster, Germania, 48149
        • Universitaetsklinikum Muenster
  • Nuova Zelanda
      • Hamilton West, Nuova Zelanda, 3204
        • Waikato Hospital
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Regno Unito, B4 6NH
        • Birmingham Women's and Children's NHS Trust
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 119074
        • National University Hospital (Singapore) Pte, Ltd
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Hospital Universitario del Valle Hebron
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35223
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Orange, California, Stati Uniti, 92867
        • Children's Hospital of Orange County
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143-0780
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • University of Colorado Denver
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32608
        • Shands Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20892-2425
        • Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
        • Montefiore Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27514
        • University of North Carolina
    • Pennsylvania
      • Allentown, Pennsylvania, Stati Uniti, 18101
        • Lehigh Valley Health Network
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Stati Uniti, 98405
        • MultiCare Institute for Research and Innovation
  • Tacchino
    • Ankara
      • Altındağ, Ankara, Tacchino, 06230
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Çankaya, Ankara, Tacchino, 06570
        • Gazi University Medical Faculty

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 4 anni a 21 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

Parti A/B:

  1. Aveva insorgenza di sintomi neurologici prima dei 15 anni di età

  2. Ha una diagnosi confermata di NPC1 determinata da:

    1. due mutazioni NPC1
    2. colorazione filippina positiva e almeno una mutazione NPC1
    3. paralisi sopranucleare verticale dello sguardo (VSNGP) in combinazione con: una mutazione NPC1, OPPURE colorazione filippina positiva o livelli di ossisterolo compatibili con la malattia NPC e nessuna mutazione della malattia di Niemann-Pick di tipo C2 (NPC2)
  3. Il partecipante adulto o il genitore/tutore ha fornito il consenso informato scritto, con il consenso raccolto da minori di età adeguata
  4. È in grado di sottoporsi a puntura lombare (LP) e somministrazione di farmaci per via informatica in sedazione cosciente o anestesia generale
  5. Ha un punteggio della scala di gravità clinica NPC da 1 a 4, inclusi, in due o più dei seguenti componenti: deambulazione, abilità motorie fini o deglutizione; e ha un punteggio da 0 a 4 sulla componente cognitiva
  6. Ha un punteggio totale della scala di gravità clinica NPC di 10 o superiore
  7. Se si assume miglustat, deve essere stato a una dose stabile nelle ultime 6-8 settimane ed essere disposto a rimanere a una dose stabile
  8. Se il partecipante ha convulsioni, sono stati adeguatamente controllati per 3 mesi senza modificare la dose o il regime
  9. Ha accettato di interrompere tutti gli integratori non soggetti a prescrizione medica almeno 1 mese prima della prima dose (Giorno 0 dello studio)
  10. Ha accettato di interrompere qualsiasi altro trattamento sperimentale per NPC, inclusi vorinostat o arimoclomol, almeno 3 mesi prima della prima dose (giorno 0 dello studio)
  11. Se in età fertile (non chirurgicamente sterile), accetta di utilizzare un metodo clinicamente accettabile in modo continuativo, fino ad almeno 30 giorni dopo la partecipazione allo studio

Criteri chiave di esclusione:

  1. Ha criteri di esclusione valutati dalla scala di gravità clinica NPC:

    1. Incapace di camminare, dipendente dalla sedia a rotelle (punteggio NPC di deambulazione=5)
    2. Ha bisogno di un sondino nasogastrico per superare le difficoltà di deglutizione (punteggio NPC deglutizione=5) a meno che non venga utilizzato per alimentazione supplementare o somministrazione di farmaci
    3. dismetria grave (punteggio motorio fine = 5) o
    4. funzione cognitiva minima (punteggio cognitivo NPC=5)
  2. Pesa meno di 15 kg
  3. Ha avuto un precedente trattamento con 2-idrossipropil-β-ciclodestrina per via endovenosa (HP-β-CD) per la malattia NPC1, a meno che il soggetto non sia stato sottoposto a un periodo di washout minimo di 3 mesi prima del giorno 0 dello studio o abbia avuto qualsiasi precedente intratecale (IT ) somministrazione di HP-β-CD
  4. Sta assumendo antipsicotici per il trattamento della psicosi; l'uso di farmaci antipsicotici per il trattamento di altri disturbi (ad es. Disturbo da deficit di attenzione e iperattività) non escluderà la partecipazione a questo studio
  5. Ha una storia di reazioni di ipersensibilità a qualsiasi prodotto contenente HP-β-CD
  6. Ha una deformità della colonna vertebrale che potrebbe influire sulla capacità di eseguire una puntura lombare
  7. - Ha avuto un'infezione della pelle nella regione lombare entro 2 mesi dall'ingresso nello studio
  8. Ha neutropenia, definita come una conta assoluta dei neutrofili (ANC) inferiore a 1,5 X 10^9/L
  9. Presenta trombocitopenia (conta piastrinica inferiore a 75 X 10^9/L)
  10. Tempo di tromboplastina parziale attivato (aPTT) o tempo di protrombina (PT) prolungato di > 1,5 volte il limite superiore della norma (ULN) o anamnesi nota di disturbo della coagulazione
  11. - Ha avuto uno stato epilettico verificatosi entro 3 mesi dallo screening e/o una frequenza di crisi che non può essere quantificata
  12. Ha evidenza di idrocefalo ostruttivo o idrocefalo normoteso
  13. Ha usato di recente anticoagulanti [nelle ultime 2 settimane prima della prima dose (giorno 0 dello studio); re: sicurezza puntura lombare].
  14. Non è in grado di rispettare le procedure dello studio o ha una malattia clinica o un'anomalia di laboratorio che, a parere dello sperimentatore, potrebbe potenzialmente aumentare il rischio di partecipazione

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Parti A/B: controllo fittizio
I partecipanti non ricevono alcun farmaco in studio
Altro: Parti A/B: controllo fittizio
Nessun farmaco sperimentale viene somministrato ai partecipanti: le somministrazioni intratecali sono simulate mediante puntura cutanea
Altri nomi:
  • Controllo della procedura
  • Puntura della pelle
Altro: Parti A/B: Adrabetadex
I partecipanti ricevono adrabetadex
Droga: Parti A/B: Adrabetadex
900 - 1800 milligrammi (mg) di adrabetadex somministrato ogni 2 settimane tramite infusione intratecale lombare
Altri nomi:
  • VTS-270
  • 2-idrossipropil-β-ciclodestrina
  • Ciclodestrina
  • Adrabetadex

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parti A/B: modifica dal basale alla settimana 52 nel punteggio composito a 4 elementi del punteggio Niemann Pick Type C Severity Scale (NPC-SS)
Lasso di tempo: Basale, settimana 52
Il punteggio composito NPC-SS è la somma dei domini di deambulazione, cognizione, motricità fine e deglutizione dell'NPC-SS. Ognuna delle quattro componenti NPC-SS (deambulazione, cognizione, motricità fine e deglutizione) è valutata su una scala da 0 (migliore) a 5 (peggiore). Il punteggio totale era la somma dei punteggi dei singoli componenti che variava da 0 (migliore) a 20 (peggiore), con punteggi più alti che indicavano un danno clinico più grave.
Basale, settimana 52
Parti A/B: Numero di partecipanti classificati con ciascun punteggio sull'impressione di cambiamento globale del medico (CGIC) alla settimana 52
Lasso di tempo: Settimana 52
Il Clinician CGIC è una scala Likert a 7 punti. La scala richiede la valutazione del cambiamento da un livello basale di attività della malattia, con ancore che vanno da marcatamente migliorato, moderatamente migliorato e minimamente migliorato a nessun cambiamento e corrispondente peggioramento (minimo, moderato, marcato). Lo sperimentatore valuta la sua impressione del cambiamento nelle condizioni di ciascun partecipante alla settimana 52 su una scala da un netto miglioramento (1) a un netto peggioramento (7).
Settimana 52

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parti A/B: variazione dal basale alla settimana 52 nel punteggio totale NPC-SS (escluse le risposte uditive e del tronco encefalico [ABR])
Lasso di tempo: Basale, settimana 52
Il punteggio totale NPC-SS si basa su 9 domini tra cui deambulazione, abilità motorie fini, cognizione, deglutizione, memoria, parola, movimento degli occhi, udito (sensorineurale) e convulsioni. I modificatori del dominio uditivo e della risposta uditiva del tronco encefalico vengono rimossi dal punteggio totale NPC-SS totale per questa misura. Viene utilizzata una scala simile a Likert per assegnare i restanti 8 punteggi di dominio principale da 0 a 5 (da migliore a peggiore). Il punteggio totale era la somma dei punteggi dei singoli componenti che variava da 0 (migliore) a 40 (peggiore), con punteggi più alti che indicavano un danno clinico più grave.
Basale, settimana 52
Parti A/B: Numero di partecipanti classificati come CGIC Responder alla settimana 52
Lasso di tempo: Settimana 52
Il Clinician CGIC è una scala Likert a 7 punti. La scala richiede la valutazione del cambiamento da un livello basale di attività della malattia, con ancore che vanno da marcatamente migliorato, moderatamente migliorato e minimamente migliorato a nessun cambiamento e corrispondente peggioramento (minimo, moderato, marcato). Lo sperimentatore valuta la sua impressione del cambiamento nelle condizioni di ciascun partecipante alla settimana 52 su una scala da un netto miglioramento (1) a un netto peggioramento (7). I Responder CGIC sono definiti come partecipanti che hanno ricevuto la valutazione del caregiver di nessun cambiamento, miglioramento minimo, miglioramento moderato o miglioramento marcato dal basale alla settimana 52.
Settimana 52
Parti A/B: Numero di partecipanti classificati come responder sul punteggio totale NPC-SS (esclusi udito e ABR) alla settimana 52
Lasso di tempo: Settimana 52
Il punteggio totale NPC-SS si basa su 9 domini tra cui deambulazione, abilità motorie fini, cognizione, deglutizione, memoria, parola, movimento degli occhi, udito (sensorineurale) e convulsioni. I modificatori del dominio dell'udito e dell'ABR vengono rimossi dal punteggio totale NPC-SS totale per questa misura. Viene utilizzata una scala simile a Likert per assegnare i restanti 8 punteggi di dominio principale da 0 a 5 (da migliore a peggiore). Il punteggio totale era la somma dei punteggi dei singoli componenti che variava da 0 (migliore) a 40 (peggiore), con punteggi più alti che indicavano un danno clinico più grave. I responder sul punteggio totale NPC-SS sono definiti come partecipanti senza modifiche o miglioramenti sul punteggio totale NPC-SS dal basale alla settimana 52.
Settimana 52
Parti A/B: punteggio VAS (Visual Analog Scale) del questionario EQ-5D-3L (per lo stato di salute) al basale e alla settimana 52
Lasso di tempo: Basale, settimana 52
La valutazione EQ-5D-3L è un sistema auto-segnalato, semplice e descrittivo che misura 5 dimensioni tra cui mobilità, cura di sé, attività abituali, dolore/disagio e ansia/depressione. Un VAS verticale consente ai partecipanti di indicare il proprio stato di salute quel giorno e va da 0 (peggiore immaginabile) a 100 (migliore immaginabile), con punteggi più alti che indicano uno stato di salute migliore.
Basale, settimana 52
Parti A/B: Numero di partecipanti trattati per almeno 6 mesi che si sono qualificati per l'opzione Rescue
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 26
I partecipanti che hanno manifestato una progressione significativa della malattia secondo criteri clinici predefiniti dopo un trattamento di 26 settimane o più avevano la possibilità di essere soccorsi. È stato analizzato il numero di partecipanti che si sono qualificati per l'opzione di salvataggio dopo un minimo di 26 settimane di trattamento.
Basale fino alla settimana 26
Parti A/B: cambiamento dal basale alla settimana 52 in ciascuno dei 9 domini clinici dell'NPC-SS
Lasso di tempo: Basale, settimana 52
Il punteggio totale NPC-SS si basa su 9 domini tra cui deambulazione, abilità motorie fini, cognizione, deglutizione, memoria, parola, movimento degli occhi, udito (sensorineurale) e convulsioni. Viene utilizzata una scala simile a Likert per assegnare a ciascun dominio un punteggio da 0 a 5 (da migliore a peggiore) con punteggi più alti che indicano un danno clinico più grave.
Basale, settimana 52
Parti A/B: modifica dal basale alla settimana 52 nel totale NPC-SS (con dominio dell'udito e modificatore ABR inclusi)
Lasso di tempo: Basale, settimana 52
Il punteggio totale NPC-SS si basa su 9 domini tra cui deambulazione, abilità motorie fini, cognizione, deglutizione, memoria, parola, movimento degli occhi, udito (sensorineurale) e convulsioni. Viene utilizzata una scala simile a Likert per assegnare a ciascun dominio un punteggio da 0 a 5 (da migliore a peggiore). Il punteggio totale era la somma dei punteggi dei singoli componenti che variava da 0 (migliore) a 45 (peggiore), con punteggi più alti che indicavano un danno clinico più grave.
Basale, settimana 52
Parti A/B: Tempo per un aumento di un punto (peggioramento) nel punteggio composito NPC-SS
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 52
Il punteggio composito NPC-SS è la somma dei domini di deambulazione, cognizione, motricità fine e deglutizione dell'NPC-SS. Ognuna delle quattro componenti NPC-SS (deambulazione, cognizione, motricità fine e deglutizione) è valutata su una scala da 0 (migliore) a 5 (peggiore). Il punteggio totale era la somma dei punteggi dei singoli componenti che variava da 0 (migliore) a 20 (peggiore), con punteggi più alti che indicavano un danno clinico più grave. Il metodo di analisi della sopravvivenza limite del prodotto viene utilizzato per stimare il tempo di aumento di un punto (peggioramento) nel punteggio composito NPC-SS. Tempo al peggioramento del punteggio composito NPC-SS definito come l'intervallo dalla somministrazione del farmaco in studio a un aumento di un punto nel punteggio composito NPC-SS. Se un soggetto ha interrotto lo studio prima della settimana 52, allora il soggetto è stato censurato al momento dell'interruzione. Se un soggetto ha completato la visita della settimana 52, allora il soggetto è stato censurato al momento dell'ultima visita di studio.
Basale fino alla settimana 52
Parti A/B: variazione rispetto al basale nel test Timed Up and Go (TUG) alla settimana 52
Lasso di tempo: Basale, settimana 52
Il TUG è una prova di equilibrio e rischio di cadute. Questo test misura il tempo impiegato da un partecipante per percorrere 3 metri partendo da una posizione seduta e termina quando il partecipante è nuovamente seduto.
Basale, settimana 52
Parti A/B: variazione rispetto al basale nel test del piolo a 9 fori alla settimana 52
Lasso di tempo: Basale, settimana 52
Il 9-Hole Peg Test è un breve test quantitativo standardizzato della funzionalità degli arti superiori. Il partecipante raccoglie 9 pioli li mette in un blocco contenente nove fori vuoti e, una volta che sono nei fori, li rimuove di nuovo il più rapidamente possibile uno alla volta. Viene registrato il tempo totale per completare l'attività.
Basale, settimana 52
Parti A/B: Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 52
Un TEAE è definito come un evento avverso (AE) con insorgenza durante o dopo l'inizio del farmaco in studio. Un evento avverso è stato definito come qualsiasi evento medico sfavorevole in un partecipante che ha ricevuto il farmaco in studio senza tener conto della possibilità di una relazione causale. Un riepilogo di altri eventi avversi non gravi e di tutti gli eventi avversi gravi, indipendentemente dalla causalità, si trova nella sezione degli eventi avversi segnalati.
Basale fino alla settimana 52
Parti A/B: variazione dal basale alla settimana 52 nel tasso di variazione medio annualizzato (pendenza) del punteggio composito NPC-SS
Lasso di tempo: Basale, settimana 52
Il punteggio composito NPC-SS è la somma dei domini di deambulazione, cognizione, motricità fine e deglutizione dell'NPC-SS. Ognuna delle quattro componenti NPC-SS (deambulazione, cognizione, motricità fine e deglutizione) è valutata su una scala da 0 (migliore) a 5 (peggiore). Il punteggio totale era la somma dei punteggi dei singoli componenti che variava da 0 (migliore) a 20 (peggiore), con punteggi più alti che indicavano un danno clinico più grave. Il tasso di variazione annualizzato (Slope) è calcolato come 365,25 *([misurazione alla visita post-basale - misurazione al basale]/[data della visita post-basale - data della visita basale + 1]).
Basale, settimana 52

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Mandos LLC

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 ottobre 2015

Completamento primario (Effettivo)

28 marzo 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

28 marzo 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 agosto 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 agosto 2015

Primo Inserito (Stima)

28 agosto 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

22 febbraio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 febbraio 2023

Ultimo verificato

1 febbraio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • VTS301 (Parts A/B)
  • 2015-002548-15 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

I risultati sommari aggregati (di base) (comprese le informazioni sugli eventi avversi) e il protocollo dello studio sono resi disponibili su clinicaltrials.gov (NCT02534844) quando previsto dalla normativa. I dati dei singoli pazienti anonimizzati non saranno divulgati. Le richieste di ulteriori informazioni devono essere indirizzate all'azienda all'indirizzo medinfo@mnk.com.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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