Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

VTS-270 w leczeniu choroby Niemanna-Picka typu C1 (NPC1).

20 lutego 2023 zaktualizowane przez: Mandos LLC

Prospektywne, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane 3-częściowe badanie fazy 2b/3 fazy 2b/3 dotyczące VTS-270 (2-hydroksypropylo-β-cyklodekstryny) z objawami neurologicznymi choroby Niemanna-Picka typu C1 (NPC1)

Ze względu na różne projekty badań sponsor wydzielił część C do oddzielnej rejestracji (NCT04958642), pozostawiając części A/B tutaj w NCT02534844.

Niniejsze badanie ma na celu sprawdzenie, jak bezpieczny i skuteczny jest VTS-270 u pacjentów z chorobą Niemanna-Picka typu C1 (NPC1), u których występują objawy neurologiczne (wymienione w części Słowa kluczowe).

W częściach A/B dwóch na trzech pacjentów otrzyma badany lek. Trzeci pacjent otrzyma 1 do 2 małych nakłuć igłą w miejscu, w którym zwykle wykonuje się zastrzyk LP i IT (kontrola pozorowana).

W części C wszyscy uczestnicy otrzymają badany lek zgodnie z opisem w rejestrze części C.

Data początkowa dla tego rekordu to pierwszy dzień rejestracji uczestnika w części A/B. Badanie faktycznie trwa do momentu zebrania ostatniej pierwotnej miary danych dotyczących bezpieczeństwa od uczestników części C. Ostatni główny wynik pomiaru bezpieczeństwa, wraz z ostatecznymi wynikami zdarzeń niepożądanych, zostanie zamieszczony w oddzielnym rejestrze rejestracyjnym Części C.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badania niekliniczne i badanie kliniczne I fazy sugerują, że dooponowe podawanie VTS-270 pacjentom z objawami neurologicznymi choroby Niemanna-Picka typu C1 (NPC1) może potencjalnie spowolnić postęp choroby neurologicznej.

Choroba Niemanna-Picka typu C1 (NPC1) jest rzadkim, neurodegeneracyjnym, dziedziczonym autosomalnie recesywnie lizosomalnym zaburzeniem spichrzania lipidów występującym głównie u dzieci i młodzieży. Choroba charakteryzuje się niezdolnością do prawidłowego metabolizowania cholesterolu i innych lipidów w komórce z powodu mutacji w genie NPC1, powodujących gromadzenie się niezestryfikowanego cholesterolu w mózgu, wątrobie i śledzionie.

Do tego badania planuje się włączenie około 51 uczestników z chorobą NPC1. Zostanie przeprowadzony w trzech częściach: część A, B i C.

  • Część A oceni 3 różne poziomy dawek VTS-270 u 12 uczestników, aby określić poziom dawki dla Części B i C.
  • W części B 39 kolejnych uczestników dołączy do pierwotnych 12, aby ocenić bezpieczeństwo i skuteczność dawki wybranej z części A w porównaniu z kontrolą pozorowaną.
  • Część C będzie otwartą fazą przedłużenia badania dla uczestników części B, którzy ukończą część B lub spełnią kryteria terapii ratunkowej, a także uczestników przystępujących do części C z innych badań.

Uczestnicy Części C będą leczeni VTS-270 do czasu uzyskania licencji na produkt lub zakończenia programu (przewidywane w ciągu 5 lat).

Ostateczne wyniki zostaną umieszczone w rejestrze części C (NCT04958642).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

56

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2031
        • The Prince of Wales Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Medical Centre
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia, 6000
        • Royal Perth Hospital
  • Francja
    • Cedex 12
      • Paris, Cedex 12, Francja, 75 571
        • CHU Paris Est - Hospital d'Enfants Armand-Trousseau
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Hospital Universitario del Valle Hebron
  • Indyk
    • Ankara
      • Altındağ, Ankara, Indyk, 06230
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Çankaya, Ankara, Indyk, 06570
        • Gazi University Medical Faculty
  • Niemcy
      • Bochum, Niemcy, 44791
        • Katholisches Klinikim Bochum gGmbH
      • Mainz, Niemcy, 55131
        • Universitaetsklinikum Mainz
      • Münster, Niemcy, 48149
        • Universitaetsklinikum Muenster
  • Nowa Zelandia
      • Hamilton West, Nowa Zelandia, 3204
        • Waikato Hospital
  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 119074
        • National University Hospital (Singapore) Pte, Ltd
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35223
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92867
        • Children's Hospital of Orange County
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143-0780
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • University of Colorado Denver
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32608
        • Shands Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20892-2425
        • Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10467
        • Montefiore Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27514
        • University of North Carolina
    • Pennsylvania
      • Allentown, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 18101
        • Lehigh Valley Health Network
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Stany Zjednoczone, 98405
        • MultiCare Institute for Research and Innovation
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Zjednoczone Królestwo, B4 6NH
        • Birmingham Women's and Children's NHS Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

4 lata do 21 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

Części A/B:

  1. Miał początek objawów neurologicznych przed 15 rokiem życia

  2. Ma potwierdzone rozpoznanie NPC1 określone przez:

    1. dwie mutacje NPC1
    2. dodatnie barwienie filipiną i co najmniej jedna mutacja NPC1
    3. pionowe porażenie nadjądrowe wzroku (VSNGP) w połączeniu z: jedną mutacją NPC1 LUB dodatnim odczynem filipiną lub poziomem oksysterolu zgodnym z chorobą NPC i brakiem mutacji choroby Niemanna-Picka typu C2 (NPC2)
  3. Pełnoletni uczestnik lub rodzic/opiekun wyraził pisemną świadomą zgodę, uzyskaną od osób niepełnoletnich w odpowiednim wieku
  4. Jest w stanie wykonać nakłucie lędźwiowe (LP) i podanie leków IT w stanie świadomej sedacji lub znieczuleniu ogólnym
  5. Ma wynik w skali NPC Clinical Severity Scale od 1 do 4 włącznie, w dwóch lub więcej z następujących elementów: poruszanie się, motoryka mała lub połykanie; i ma wynik od 0 do 4 na komponencie poznawczym
  6. Ma całkowity wynik w Skali Dotkliwości Klinicznej NPC wynoszący 10 lub więcej
  7. Jeśli przyjmujesz miglustat, musisz przyjmować stabilną dawkę przez ostatnie 6-8 tygodni i być gotowym pozostać na stałej dawce
  8. Jeśli uczestnik ma drgawki, był odpowiednio kontrolowany przez 3 miesiące bez zmiany dawki lub schematu leczenia
  9. Zgodził się na odstawienie wszystkich suplementów dostępnych bez recepty co najmniej 1 miesiąc przed pierwszą dawką (dzień badania 0)
  10. zgodził się przerwać jakiekolwiek inne eksperymentalne leczenie NPC, w tym worinostatu lub arimoklomolu, co najmniej 3 miesiące przed podaniem pierwszej dawki (dzień badania 0)
  11. Jeśli jest w wieku rozrodczym (nie jest sterylna chirurgicznie), wyraża zgodę na ciągłe stosowanie medycznie akceptowalnej metody, przez co najmniej 30 dni po wzięciu udziału w badaniu

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  1. Ma kryteria wykluczenia zgodnie z oceną NPC Clinical Severity Scale:

    1. Niezdolny do chodzenia, zależny od wózka inwalidzkiego (wynik NPC za chodzenie = 5)
    2. Potrzebuje sondy nosowo-żołądkowej, aby przezwyciężyć trudności w połykaniu (ocena NPC połykania = 5), chyba że jest używana do dodatkowego karmienia lub podawania leków
    3. ciężka dysmetria (ocena motoryki małej = 5) lub
    4. minimalne funkcje poznawcze (poznawczy wynik NPC = 5)
  2. Waży mniej niż 15 kg
  3. Był wcześniej leczony dożylnie 2-hydroksypropylo-β-cyklodekstryną (HP-β-CD) z powodu choroby NPC1, chyba że pacjent przeszedł co najmniej 3-miesięczny okres wymywania przed dniem 0 badania lub miał wcześniej jakiekolwiek dooponowe (IT ) podawanie HP-β-CD
  4. Przyjmuje leki przeciwpsychotyczne w leczeniu psychozy; stosowanie leków przeciwpsychotycznych w leczeniu innych zaburzeń (np. zespołu nadpobudliwości psychoruchowej z deficytem uwagi) nie wyklucza udziału w tym badaniu
  5. Ma historię reakcji nadwrażliwości na jakikolwiek produkt zawierający HP-β-CD
  6. Ma deformację kręgosłupa, która może mieć wpływ na możliwość wykonania nakłucia lędźwiowego
  7. Miał infekcję skóry w okolicy lędźwiowej w ciągu 2 miesięcy od włączenia do badania
  8. Ma neutropenię, zdefiniowaną jako bezwzględna liczba neutrofili (ANC) poniżej 1,5 X 10^9/l
  9. Ma trombocytopenię (liczba płytek krwi poniżej 75 X 10^9/l)
  10. Czas częściowej tromboplastyny ​​​​po aktywacji (aPTT) lub czas protrombinowy (PT) wydłużył się > 1,5 raza powyżej górnej granicy normy (GGN) lub stwierdzono skazę krwotoczną w wywiadzie
  11. Miał stan padaczkowy występujący w ciągu 3 miesięcy od badania przesiewowego i/lub częstość napadów, której nie można określić ilościowo
  12. Ma objawy wodogłowia obturacyjnego lub wodogłowia normalnego ciśnienia
  13. niedawno przyjmował leki przeciwzakrzepowe [w ciągu ostatnich 2 tygodni przed podaniem pierwszej dawki (dzień badania 0); dot. bezpieczeństwa nakłucia lędźwiowego].
  14. Nie jest w stanie przestrzegać procedur badania lub ma kliniczną chorobę lub nieprawidłowości laboratoryjne, które w opinii badacza potencjalnie zwiększają ryzyko udziału

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Części A/B: Kontrola pozorowana
Uczestnicy nie otrzymują badanego leku
Inny: Części A/B: Kontrola pozorowana
Uczestnikom nie podaje się żadnego eksperymentalnego leku - podawanie dokanałowe jest symulowane przez nakłucie skóry
Inne nazwy:
  • Kontrola procedur
  • Nakłucie skóry
Inny: Części A/B: Adrabetadex
Uczestnicy otrzymują adrabetadex
Lek: Części A/B: Adrabetadex
900 - 1800 miligramów (mg) adrabetadeksu podawane co 2 tygodnie we wlewie dooponowym lędźwiowym
Inne nazwy:
  • VTS-270
  • 2-hydroksypropylo-β-cyklodekstryna
  • Cyklodekstryna
  • Adrabetadex

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Części A/B: Zmiana od punktu początkowego do tygodnia 52 w 4-itemowej punktacji złożonej w skali dotkliwości Niemanna Picka typu C (NPC-SS)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 52
Złożony wynik NPC-SS jest sumą domen poruszania się, poznania, motoryki małej i połykania NPC-SS. Każdy z czterech komponentów NPC-SS (chodzenie, funkcje poznawcze, motoryka mała i połykanie) jest oceniany w skali od 0 (lepiej) do 5 (gorzej). Całkowity wynik był sumą wyników poszczególnych składników, która mieści się w zakresie od 0 (najlepszy) do 20 (najgorszy), przy czym wyższe wyniki wskazują na cięższe upośledzenie kliniczne.
Punkt wyjściowy, tydzień 52
Części A/B: Liczba uczestników sklasyfikowanych według każdego wyniku w Globalnym Wrażeniu Zmiany (CGIC) klinicysty w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 52
CGIC klinicysty to 7-punktowa skala Likerta. Skala wymaga oceny zmiany od poziomu wyjściowego aktywności choroby, z kotwicami w zakresie od wyraźnie poprawionych, umiarkowanie poprawionych i minimalnie poprawionych do braku zmian i odpowiedniego pogorszenia (minimalnie, umiarkowanie, wyraźnie). Badacz ocenia swoje wrażenie zmiany stanu każdego uczestnika w 52. tygodniu w skali od wyraźnej poprawy (1) do wyraźnego pogorszenia (7).
Tydzień 52

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Części A/B: Zmiana od punktu początkowego do 52. tygodnia w całkowitym wyniku NPC-SS (z wyłączeniem słuchu i odpowiedzi słuchowej z pnia mózgu [ABR])
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 52
Całkowity wynik NPC-SS opiera się na 9 domenach, w tym poruszaniu się, umiejętnościach motorycznych, poznaniu, połykaniu, pamięci, mowie, ruchach gałek ocznych, słuchu (zmysłowo-nerwowym) i drgawkach. Domena słuchu i modyfikatory odpowiedzi pnia mózgu są usuwane z całkowitego wyniku NPC-SS dla tego środka. Skala podobna do Likerta jest używana do przypisania pozostałych 8 ocen głównych dziedzin od 0 do 5 (od lepszego do gorszego). Całkowity wynik był sumą wyników poszczególnych składników, które wahały się od 0 (najlepszy) do 40 (najgorszy), przy czym wyższe wyniki wskazywały na cięższe upośledzenie kliniczne.
Punkt wyjściowy, tydzień 52
Części A/B: Liczba uczestników sklasyfikowanych jako osoby reagujące na leczenie CGIC w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 52
CGIC klinicysty to 7-punktowa skala Likerta. Skala wymaga oceny zmiany od poziomu wyjściowego aktywności choroby, z kotwicami w zakresie od wyraźnie poprawionych, umiarkowanie poprawionych i minimalnie poprawionych do braku zmian i odpowiedniego pogorszenia (minimalnie, umiarkowanie, wyraźnie). Badacz ocenia swoje wrażenie zmiany stanu każdego uczestnika w 52. tygodniu w skali od wyraźnej poprawy (1) do wyraźnego pogorszenia (7). Osoby reagujące na leczenie według CGIC to uczestnicy, którzy otrzymali od opiekuna ocenę braku zmian, minimalnej poprawy, umiarkowanej poprawy lub znacznej poprawy od wartości początkowej do tygodnia 52.
Tydzień 52
Części A/B: Liczba uczestników sklasyfikowanych jako respondenci na podstawie całkowitego wyniku NPC-SS (z wyłączeniem słuchu i ABR) w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 52
Całkowity wynik NPC-SS opiera się na 9 domenach, w tym poruszaniu się, umiejętnościach motorycznych, poznaniu, połykaniu, pamięci, mowie, ruchach gałek ocznych, słuchu (zmysłowo-nerwowym) i drgawkach. Domena słuchu i modyfikatory ABR są usuwane z całkowitego wyniku NPC-SS dla tego środka. Skala podobna do Likerta jest używana do przypisania pozostałych 8 ocen głównych dziedzin od 0 do 5 (od lepszego do gorszego). Całkowity wynik był sumą wyników poszczególnych składników, która mieści się w zakresie od 0 (najlepszy) do 40 (najgorszy), przy czym wyższe wyniki wskazują na cięższe upośledzenie kliniczne. Osoby reagujące na całkowity wynik NPC-SS są definiowane jako uczestnicy bez zmian lub poprawy całkowitego wyniku NPC-SS od wartości początkowej do tygodnia 52.
Tydzień 52
Części A/B: Wynik kwestionariusza EQ-5D-3L w wizualnej skali analogowej (VAS) (dla stanu zdrowia) na początku badania i w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 52
Ocena EQ-5D-3L to samoopisowy, prosty, opisowy system mierzący 5 wymiarów, w tym mobilność, samoopiekę, zwykłe czynności, ból/dyskomfort oraz niepokój/depresję. Pionowy VAS pozwala uczestnikom określić ich stan zdrowia tego dnia i mieści się w zakresie od 0 (najgorszy możliwy do wyobrażenia) do 100 (najlepszy, jaki można sobie wyobrazić), przy czym wyższe wyniki wskazują na lepszy stan zdrowia.
Punkt wyjściowy, tydzień 52
Części A/B: Liczba uczestników leczonych przez co najmniej 6 miesięcy, którzy zakwalifikowali się do opcji ratunkowej
Ramy czasowe: Linia bazowa do 26. tygodnia
Uczestnicy, którzy wykazali znaczną progresję choroby zgodnie z wcześniej określonymi kryteriami klinicznymi po leczeniu trwającym 26 tygodni lub dłużej, mieli opcję ratowania. Analizie poddano liczbę uczestników, którzy zakwalifikowali się do opcji ratunkowej po minimum 26 tygodniach leczenia.
Linia bazowa do 26. tygodnia
Części A/B: Zmiana od wartości początkowej do tygodnia 52. w każdej z 9 domen klinicznych NPC-SS
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 52
Całkowity wynik NPC-SS opiera się na 9 domenach, w tym poruszaniu się, umiejętnościach motorycznych, poznaniu, połykaniu, pamięci, mowie, ruchach gałek ocznych, słuchu (zmysłowo-nerwowym) i drgawkach. Skala podobna do Likerta jest używana do przypisania każdej domenie wyniku od 0 do 5 (od lepszego do gorszego), przy czym wyższe wyniki wskazują na poważniejsze upośledzenie kliniczne.
Punkt wyjściowy, tydzień 52
Części A/B: Zmiana od punktu początkowego do tygodnia 52 w całkowitym NPC-SS (z uwzględnioną domeną słuchu i modyfikatorem ABR)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 52
Całkowity wynik NPC-SS opiera się na 9 domenach, w tym poruszaniu się, umiejętnościach motorycznych, poznaniu, połykaniu, pamięci, mowie, ruchach gałek ocznych, słuchu (zmysłowo-nerwowym) i drgawkach. Skala podobna do Likerta jest używana do przypisania każdej domenie wyniku od 0 do 5 (od lepszego do gorszego). Całkowity wynik był sumą wyników poszczególnych składników, która mieści się w zakresie od 0 (najlepszy) do 45 (najgorszy), przy czym wyższe wyniki wskazują na cięższe upośledzenie kliniczne.
Punkt wyjściowy, tydzień 52
Części A/B: Czas do wzrostu o jeden punkt (pogorszenia) w wyniku złożonym NPC-SS
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Złożony wynik NPC-SS jest sumą domen poruszania się, poznania, motoryki małej i połykania NPC-SS. Każdy z czterech komponentów NPC-SS (chodzenie, funkcje poznawcze, motoryka mała i połykanie) jest oceniany w skali od 0 (lepiej) do 5 (gorzej). Całkowity wynik był sumą wyników poszczególnych składników, która mieści się w zakresie od 0 (najlepszy) do 20 (najgorszy), przy czym wyższe wyniki wskazują na cięższe upośledzenie kliniczne. Metodę analizy przeżycia granicznego produktu stosuje się do oszacowania czasu do wzrostu (pogorszenia) o jeden punkt wyniku złożonego NPC-SS. Czas do pogorszenia wyniku złożonego NPC-SS zdefiniowany jako odstęp od podania badanego leku do wzrostu o jeden punkt w wyniku złożonym NPC-SS. Jeśli osobnik przerwał badanie przed tygodniem 52, wtedy osobnik został ocenzurowany w momencie przerwania. Jeśli pacjent ukończył wizytę w 52. tygodniu, wówczas podmiot został ocenzurowany w czasie ostatniej wizyty studyjnej.
Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Części A/B: Zmiana w stosunku do linii podstawowej w teście Timed Up and Go (TUG) w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 52
TUG to test równowagi i ryzyka upadków. Ten test mierzy czas potrzebny uczestnikowi na przejście 3 metrów zaczynając od pozycji siedzącej i kończy się, gdy uczestnik ponownie usiądzie.
Punkt wyjściowy, tydzień 52
Części A/B: Zmiana od linii podstawowej w teście 9-dołkowym kołkiem w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 52
Test 9-dołkowych kołków jest krótkim, wystandaryzowanym, ilościowym testem funkcji kończyny górnej. Uczestnik podnosi 9 kołków i umieszcza je w bloku zawierającym dziewięć pustych dołków, a gdy znajdą się w dołkach, usuwa je tak szybko, jak to możliwe, pojedynczo. Rejestrowany jest całkowity czas wykonania zadania.
Punkt wyjściowy, tydzień 52
Części A/B: Liczba uczestników z nagłymi zdarzeniami niepożądanymi leczenia (TEAE)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 52
TEAE definiuje się jako zdarzenie niepożądane (AE) mające początek w momencie lub po rozpoczęciu badania leku. AE zdefiniowano jako każde niepożądane zdarzenie medyczne u uczestnika, który otrzymał badany lek bez względu na możliwość związku przyczynowego. Podsumowanie innych niepoważnych zdarzeń niepożądanych i wszystkich poważnych zdarzeń niepożądanych, niezależnie od związku przyczynowego, znajduje się w części Zgłoszone działania niepożądane.
Wartość wyjściowa do tygodnia 52
Części A/B: Zmiana od punktu początkowego do tygodnia 52 w średnim rocznym tempie zmian (nachylenia) wyniku złożonego NPC-SS
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 52
Złożony wynik NPC-SS jest sumą domen poruszania się, poznania, motoryki małej i połykania NPC-SS. Każdy z czterech komponentów NPC-SS (chodzenie, funkcje poznawcze, motoryka mała i połykanie) jest oceniany w skali od 0 (lepiej) do 5 (gorzej). Całkowity wynik był sumą wyników poszczególnych składników, która mieści się w zakresie od 0 (najlepszy) do 20 (najgorszy), przy czym wyższe wyniki wskazują na cięższe upośledzenie kliniczne. Roczne tempo zmian (nachylenie) oblicza się jako 365,25 *([pomiar podczas wizyty po wizycie początkowej - pomiar przed wizytą]/[data wizyty po wizycie początkowej - data wizyty podstawowej + 1]).
Punkt wyjściowy, tydzień 52

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Mandos LLC

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 października 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

28 marca 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

28 marca 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 sierpnia 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 sierpnia 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

28 sierpnia 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

22 lutego 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 lutego 2023

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • VTS301 (Parts A/B)
  • 2015-002548-15 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Podsumowanie zbiorczych (podstawowych) wyników (w tym informacje o zdarzeniach niepożądanych) oraz protokół badania są dostępne na stronie Clinicaltrials.gov (NCT02534844), jeśli wymagają tego przepisy. Indywidualne dane pacjentów pozbawione elementów umożliwiających identyfikację nie zostaną ujawnione. Prośby o dodatkowe informacje należy kierować do firmy na adres medinfo@mnk.com.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Części A/B: Adrabetadex

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Tanzania

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj