Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

VTS-270 för behandling av Niemann-Pick Type C1 (NPC1) sjukdom

20 februari 2023 uppdaterad av: Mandos LLC

En fas 2b/3 prospektiv, randomiserad, dubbelblind, skenkontrollerad 3-delad studie av VTS-270 (2-hydroxipropyl-β-cyklodextrin) hos patienter med neurologiska manifestationer av Niemann-Pick typ C1 (NPC1) sjukdom

På grund av olika studiedesign separerade sponsorn del C i en separat registrering (NCT04958642), vilket lämnade delar A/B här ​​i NCT02534844.

Denna studie är för att ta reda på hur säker och effektiv VTS-270 är för patienter med Niemann-Pick Type C1 (NPC1) sjukdom som har neurologiska symtom (anges under Nyckelord).

I delarna A/B kommer två av tre patienter att få studieläkemedlet. Den tredje patienten kommer att få 1 till 2 små nålstick på den plats där LP- och IT-injektionen normalt görs (skenkontroll).

I del C kommer alla deltagare att få studieläkemedlet, enligt beskrivningen i del C registreringsposten.

Startdatum för denna post är den första dagen då en deltagare registrerades i Delarna A/B. Försöket fortsätter faktiskt tills det sista primära resultatmåttet av säkerhetsdata samlas in från del C-deltagare. Det sista primära utfallsmåttet för säkerhet, tillsammans med slutliga biverkningsresultat kommer att publiceras i den separata del C-registreringen.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Icke-kliniska studier och en klinisk fas 1-studie tyder på att intratekal administrering av VTS-270 till patienter med neurologiska manifestationer av Niemann-Pick Type C1 (NPC1)-sjukdom har potential att bromsa utvecklingen av deras neurologiska sjukdom.

Niemann-Pick Type C1 (NPC1) sjukdom är en sällsynt, neurodegenerativ, ärftlig, autosomal recessiv lysosomal lipidlagringsstörning, främst hos barn och tonåringar. Sjukdomen kännetecknas av oförmågan att korrekt metabolisera kolesterol och andra lipider i cellen på grund av mutationer i NPC1-genen, vilket gör att oförestrat kolesterol ackumuleras i hjärnan, levern och mjälten.

Denna studie planerar att registrera cirka 51 deltagare med NPC1-sjukdom. Det kommer att genomföras i tre delar: del A, B och C.

  • Del A kommer att utvärdera 3 olika dosnivåer av VTS-270 hos 12 deltagare för att bestämma dosnivån för delarna B och C.
  • I del B kommer ytterligare 39 deltagare att ansluta sig till de ursprungliga 12 för att utvärdera säkerheten och effektiviteten av den dos som valts från del A jämfört med skenkontroll.
  • Del C kommer att vara en öppen förlängningsfas av studien för del B-deltagare som antingen fullföljer del B eller har uppfyllt kriterierna för räddningsterapi, samt deltagare som går in i del C från andra försök.

Deltagare i del C kommer att få behandling med VTS-270 tills produkten är licensierad eller programmet avslutas (förväntas inom 5 år).

Slutliga resultat kommer att publiceras i del C registreringsposten (NCT04958642).

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

56

Fas

  • Fas 2
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australien, 2031
        • The Prince of Wales Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australien, 3168
        • Monash Medical Centre
      • Parkville, Victoria, Australien, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australien, 6000
        • Royal Perth Hospital
  • Frankrike
    • Cedex 12
      • Paris, Cedex 12, Frankrike, 75 571
        • CHU Paris Est - Hospital d'Enfants Armand-Trousseau
  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35223
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Orange, California, Förenta staterna, 92867
        • Children's Hospital of Orange County
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94143-0780
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • University of Colorado Denver
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32608
        • Shands Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Förenta staterna, 20892-2425
        • Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • Bronx, New York, Förenta staterna, 10467
        • Montefiore Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27514
        • University of North Carolina
    • Pennsylvania
      • Allentown, Pennsylvania, Förenta staterna, 18101
        • Lehigh Valley Health Network
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Austin, Texas, Förenta staterna, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Förenta staterna, 98405
        • MultiCare Institute for Research and Innovation
  • Kalkon
    • Ankara
      • Altındağ, Ankara, Kalkon, 06230
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Çankaya, Ankara, Kalkon, 06570
        • Gazi University Medical Faculty
  • Nya Zeeland
      • Hamilton West, Nya Zeeland, 3204
        • Waikato Hospital
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 119074
        • National University Hospital (Singapore) Pte, Ltd
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitario del Valle Hebron
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Storbritannien, B4 6NH
        • Birmingham Women's and Children's NHS Trust
  • Tyskland
      • Bochum, Tyskland, 44791
        • Katholisches Klinikim Bochum gGmbH
      • Mainz, Tyskland, 55131
        • Universitaetsklinikum Mainz
      • Münster, Tyskland, 48149
        • Universitaetsklinikum Muenster

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

4 år till 21 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

Delar A/B:

  1. Hade uppkomsten av neurologiska symtom före 15 års ålder

  2. Har bekräftat diagnosen NPC1 bestämt av antingen:

    1. två NPC1-mutationer
    2. positiv filipinfärgning och minst en NPC1-mutation
    3. vertikal supranukleär blickpares (VSNGP) i kombination med antingen: en NPC1-mutation, ELLER positiv filipinfärgning eller oxysterolnivåer förenliga med NPC-sjukdom och inga mutationer i Niemann-Pick Type C2 (NPC2) sjukdom
  3. Vuxen deltagare eller förälder/vårdnadshavare har lämnat skriftligt informerat samtycke, med samtycke inhämtat från minderåriga i lämplig ålder
  4. Kan genomgå en lumbalpunktion (LP) och IT-läkemedelsadministration under medveten sedering eller generell anestesi
  5. Har en NPC Clinical Severity Scale Score från 1 till 4, inklusive, i två eller flera av följande komponenter: ambulation, finmotorik eller sväljning; och har en poäng på 0 till 4 på kognitionskomponenten
  6. Har en total NPC Clinical Severity Scale Score på 10 eller högre
  7. Om du tar miglustat måste du ha haft en stabil dos under de senaste 6-8 veckorna och vara villig att stanna kvar på en stabil dos
  8. Om deltagaren har anfall, har de kontrollerats tillräckligt i 3 månader utan att ändra dos eller regim
  9. Har gått med på att avbryta alla receptfria kosttillskott minst 1 månad före första dosen (studiedag 0)
  10. Har gått med på att avbryta alla andra prövningsbehandlingar för NPC inklusive vorinostat eller arimoklomol minst 3 månader före första dosen (studiedag 0)
  11. Om av fertil ålder (inte kirurgiskt steril), samtycker till att använda en medicinskt acceptabel metod kontinuerligt, till minst 30 dagar efter deltagande i studien

Viktiga uteslutningskriterier:

  1. Har uteslutningskriterier som bedöms av NPC Clinical Severity Scale:

    1. Kan inte gå, rullstolsberoende (ambulation NPC-poäng=5)
    2. Har behov av en nasogastrisk sond för att övervinna sväljsvårigheter (svälja NPC-poäng=5) såvida den inte används för kompletterande matning eller administrering av medicin
    3. svår dysmetri (finmotorisk poäng =5) eller
    4. minimal kognitiv funktion (kognitiv NPC-poäng=5)
  2. Väger mindre än 15 kg
  3. Har tidigare haft behandling med intravenös 2-hydroxipropyl-β-cyklodextrin (HP-β-CD) för NPC1-sjukdom, såvida inte patienten har genomgått en minst 3-månaders tvättperiod före studiedag 0, eller har haft någon tidigare intratekal (IT) administrering av HP-p-CD
  4. tar antipsykotika för behandling av psykos; användning av antipsykotisk medicin för behandling av andra störningar (t.ex. Attention Deficit Hyperactivity Disorder) kommer inte att utesluta deltagande i denna prövning
  5. Har en historia av överkänslighetsreaktioner mot någon produkt som innehåller HP-β-CD
  6. Har en ryggradsdeformitet som kan påverka förmågan att utföra en lumbalpunktion
  7. Har haft en hudinfektion i ländryggen inom 2 månader från studiestart
  8. Har neutropeni, definierat som ett absolut neutrofilantal (ANC) på mindre än 1,5 X 10^9/L
  9. Har trombocytopeni (trombocytantal mindre än 75 X 10^9/L)
  10. Har aktiverad partiell tromboplastintid (aPTT) eller protrombintid (PT) förlängd med > 1,5 gånger den övre normalgränsen (ULN) eller känd historia av en blödningsrubbning
  11. Har haft status epilepticus inom 3 månader efter screening och/eller anfallsfrekvens som inte kan kvantifieras
  12. Har tecken på antingen obstruktiv hydrocefalus eller normaltryckshydrocefalus
  13. Har nyligen använt antikoagulantia [under de senaste 2 veckorna före första dosen (studiedag 0); re: lumbalpunktionssäkerhet].
  14. Är oförmögen att följa studieprocedurerna eller har en klinisk sjukdom eller laboratorieavvikelse som enligt utredarens åsikt potentiellt skulle öka risken för deltagande

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Dubbel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Delar A/B: Sham Control
Deltagarna får inget studieläkemedel
Övrig: Delar A/B: Sham Control
Inget experimentellt läkemedel administreras till deltagarna - intratekala administreringar simuleras genom hudstick
Andra namn:
  • Procedurkontroll
  • Hudstick
Övrig: Delar A/B: Adrabetadex
Deltagarna får adrabetadex
Läkemedel: Delar A/B: Adrabetadex
900 - 1800 milligram (mg) adrabetadex administrerat varannan vecka via lumbal intratekal infusion
Andra namn:
  • VTS-270
  • 2-hydroxipropyl-p-cyklodextrin
  • Cyklodextrin
  • Adrabetadex

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Delar A/B: Ändra från baslinje till vecka 52 i 4-Item Composite Score av Niemann Pick Type C Severity Scale (NPC-SS) Score
Tidsram: Baslinje, vecka 52
NPC-SS-kompositpoängen är summan av ambulations-, kognition-, finmotorik- och sväljdomänerna i NPC-SS. Var och en av de fyra NPC-SS-komponenterna (ambulering, kognition, finmotorik och sväljning) betygsätts på en skala från 0 (bättre) till 5 (sämre). Den totala poängen var summan av individuella komponenters poäng som sträcker sig från 0 (bäst) till 20 (sämst), med högre poäng som tyder på allvarligare klinisk funktionsnedsättning.
Baslinje, vecka 52
Delar A/B: Antal deltagare klassificerade med varje poäng på Clinician Global Impression of Change (CGIC) vid vecka 52
Tidsram: Vecka 52
Clinician CGIC är en 7-punkts Likert-skala. Skalan kräver bedömning av förändring från en baslinjenivå för sjukdomsaktivitet, med ankare som sträcker sig från markant förbättrade, måttligt förbättrade och minimalt förbättrade till ingen förändring och motsvarande försämring (minimalt, måttligt, markant). Utredaren betygsätter hans/hennes intryck av förändringen i varje deltagares tillstånd vecka 52 på en skala från markant förbättring (1) till markant försämring (7).
Vecka 52

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Delar A/B: Ändring från baslinje till vecka 52 i NPC-SS totalpoäng (exklusive hörsel och hörselsvar i hjärnstammen [ABR])
Tidsram: Baslinje, vecka 52
NPC-SS totalpoäng baseras på 9 domäner inklusive ambulation, finmotorik, kognition, svälja, minne, tal, ögonrörelser, hörsel (sensorineural) och anfall. Modifierare av hörseldomänen och hörselhjärnstammens svarsmodifierare tas bort från den totala NPC-SS totalpoängen för denna åtgärd. En Likert-liknande skala används för att tilldela de återstående 8 huvuddomänpoängen från 0 till 5 (bättre till sämre). Den totala poängen var summan av individuella komponentpoäng som sträcker sig från 0 (bäst) till 40 (sämst), med högre poäng som tyder på allvarligare klinisk funktionsnedsättning.
Baslinje, vecka 52
Delar A/B: Antal deltagare klassificerade som CGIC-svarare vid vecka 52
Tidsram: Vecka 52
Clinician CGIC är en 7-punkts Likert-skala. Skalan kräver bedömning av förändring från en baslinjenivå för sjukdomsaktivitet, med ankare som sträcker sig från markant förbättrade, måttligt förbättrade och minimalt förbättrade till ingen förändring och motsvarande försämring (minimalt, måttligt, markant). Utredaren betygsätter hans/hennes intryck av förändringen i varje deltagares tillstånd vecka 52 på en skala från markant förbättring (1) till markant försämring (7). CGIC-svarare definieras som deltagare som fick vårdgivarens betyg om ingen förändring, minimalt förbättrad, måttligt förbättrad eller markant förbättrad från baslinjen till vecka 52.
Vecka 52
Delar A/B: Antal deltagare klassificerade som svarande på NPC-SS totalpoäng (exklusive hörsel och ABR) vecka 52
Tidsram: Vecka 52
NPC-SS totalpoäng baseras på 9 domäner inklusive ambulation, finmotorik, kognition, svälja, minne, tal, ögonrörelser, hörsel (sensorineural) och anfall. Hörseldomänen och ABR-modifierare tas bort från den totala NPC-SS totalpoängen för denna åtgärd. En Likert-liknande skala används för att tilldela de återstående 8 huvuddomänpoängen från 0 till 5 (bättre till sämre). Den totala poängen var summan av individuella komponenters poäng som sträcker sig från 0 (bäst) till 40 (sämst), med högre poäng som tyder på allvarligare klinisk funktionsnedsättning. Responders på NPC-SS totalpoäng definieras som deltagare utan förändring eller förbättring av NPC-SS totalpoäng från baslinjen till vecka 52.
Vecka 52
Delar A/B: EQ-5D-3L Questionnaire Visual Analog Scale (VAS)-poäng (för hälsotillstånd) vid baslinjen och vecka 52
Tidsram: Baslinje, vecka 52
EQ-5D-3L-bedömningen är ett självrapporterat, enkelt, beskrivande system som mäter 5 dimensioner inklusive rörlighet, egenvård, vanliga aktiviteter, smärta/obehag och ångest/depression. En vertikal VAS tillåter deltagarna att indikera sitt hälsotillstånd den dagen och sträcker sig från 0 (sämsta tänkbara) till 100 (bäst tänkbara), med högre poäng som indikerar bättre hälsotillstånd.
Baslinje, vecka 52
Delar A/B: Antal deltagare som behandlats i minst 6 månader som kvalificerade sig för räddningsalternativet
Tidsram: Baslinje fram till vecka 26
Deltagare som visade signifikant sjukdomsprogression enligt fördefinierade kliniska kriterier efter behandling på 26 veckor eller mer hade möjlighet att rädda. Antalet deltagare som kvalificerade sig för räddningsalternativet efter minst 26 veckors behandling analyserades.
Baslinje fram till vecka 26
Delar A/B: Ändring från baslinje till vecka 52 i var och en av de 9 kliniska domänerna i NPC-SS
Tidsram: Baslinje, vecka 52
NPC-SS totalpoäng baseras på 9 domäner inklusive ambulation, finmotorik, kognition, svälja, minne, tal, ögonrörelser, hörsel (sensorineural) och anfall. En Likert-liknande skala används för att tilldela varje domänpoäng från 0 till 5 (bättre till sämre) med högre poäng som indikerar allvarligare klinisk funktionsnedsättning.
Baslinje, vecka 52
Delar A/B: Ändring från baslinje till vecka 52 i Total NPC-SS (med hördomän och ABR-modifierare ingår)
Tidsram: Baslinje, vecka 52
NPC-SS totalpoäng baseras på 9 domäner inklusive ambulation, finmotorik, kognition, svälja, minne, tal, ögonrörelser, hörsel (sensorineural) och anfall. En Likert-liknande skala används för att tilldela varje domän poäng från 0 till 5 (bättre till sämre). Den totala poängen var summan av individuella komponenters poäng som sträcker sig från 0 (bäst) till 45 (sämst), med högre poäng som tyder på allvarligare klinisk funktionsnedsättning.
Baslinje, vecka 52
Delar A/B: Tid till en punkts ökning (förvärring) i NPC-SS Composite Score
Tidsram: Baslinje fram till vecka 52
NPC-SS-kompositpoängen är summan av ambulations-, kognition-, finmotorik- och sväljdomänerna i NPC-SS. Var och en av de fyra NPC-SS-komponenterna (ambulering, kognition, finmotorik och sväljning) betygsätts på en skala från 0 (bättre) till 5 (sämre). Den totala poängen var summan av individuella komponenters poäng som sträcker sig från 0 (bäst) till 20 (sämst), med högre poäng som tyder på allvarligare klinisk funktionsnedsättning. Produktgränsöverlevnadsanalysmetoden används för att uppskatta tiden till en poängsökning (försämring) av NPC-SS-kompositpoäng. Tid till försämring av NPC-SS Composite Score definierat som intervallet från administrering av studieläkemedel till en ökning med en poäng i NPC-SS Composite-poäng. Om en försöksperson avbröt studien före vecka 52, censurerades försökspersonen vid tidpunkten för avbrottet. Om en försöksperson genomförde besöket vecka 52, censurerades ämnet vid tidpunkten för det senaste studiebesöket.
Baslinje fram till vecka 52
Delar A/B: Ändra från baslinjen i Timed Up and Go-testet (TUG) vid vecka 52
Tidsram: Baslinje, vecka 52
TUG är ett test av balans och risk för fall. Detta test mäter den tid det tar för en deltagare att gå 3 meter från sittande ställning och det slutar när deltagaren sätter sig igen.
Baslinje, vecka 52
Delar A/B: Ändring från baslinjen i 9-håls pinnetest vid vecka 52
Tidsram: Baslinje, vecka 52
9-håls Peg Test är ett kort, standardiserat, kvantitativt test av övre extremitetsfunktion. Deltagaren plockar upp 9 pinnar lägger dem i ett block som innehåller nio tomma hål och, när de väl är i hålen, tar de bort dem igen så snabbt som möjligt en i taget. Den totala tiden för att slutföra uppgiften registreras.
Baslinje, vecka 52
Delar A/B: Antal deltagare med behandling Emergent Adverse Events (TEAE)
Tidsram: Baslinje fram till vecka 52
En TEAE definieras som en biverkning (AE) som debuterar vid eller efter start av studieläkemedlet. En AE definierades som varje ogynnsam medicinsk händelse hos en deltagare som fick studieläkemedlet utan hänsyn till möjligheten till orsakssamband. En sammanfattning av andra icke-allvarliga biverkningar och alla allvarliga biverkningar, oavsett orsakssamband, finns i avsnittet Rapporterade biverkningar.
Baslinje fram till vecka 52
Delar A/B: Ändring från baslinje till vecka 52 i genomsnittlig årlig förändringshastighet (lutning) av NPC-SS Composite Score
Tidsram: Baslinje, vecka 52
NPC-SS-kompositpoängen är summan av ambulations-, kognition-, finmotorik- och sväljdomänerna i NPC-SS. Var och en av de fyra NPC-SS-komponenterna (ambulering, kognition, finmotorik och sväljning) betygsätts på en skala från 0 (bättre) till 5 (sämre). Den totala poängen var summan av individuella komponenters poäng som sträcker sig från 0 (bäst) till 20 (sämst), med högre poäng som tyder på allvarligare klinisk funktionsnedsättning. Den årliga förändringstakten (lutningen) beräknas som 365,25 *([mätning vid besök efter baslinje - mätning vid baslinje]/[datum för besök efter baslinje - datum för basbesök + 1]).
Baslinje, vecka 52

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Mandos LLC

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 oktober 2015

Primärt slutförande (Faktisk)

28 mars 2018

Avslutad studie (Faktisk)

28 mars 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

18 augusti 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

27 augusti 2015

Första postat (Uppskatta)

28 augusti 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

22 februari 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

20 februari 2023

Senast verifierad

1 februari 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • VTS301 (Parts A/B)
  • 2015-002548-15 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

IPD-planbeskrivning

Sammanfattning av aggregerade (grundläggande) resultat (inklusive information om biverkningar) och studieprotokollet görs tillgängliga på clinicaltrials.gov (NCT02534844) när så krävs enligt förordning. Individuella avidentifierade patientdata kommer inte att lämnas ut. Begäran om ytterligare information ska riktas till företaget på medinfo@mnk.com.

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Niemann-Picks sjukdom, typ C

Kliniska prövningar på Delar A/B: Adrabetadex

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Slovenia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera