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VTS-270 para tratar a doença de Niemann-Pick tipo C1 (NPC1)

20 de fevereiro de 2023 atualizado por: Mandos LLC

Um estudo de 3 partes prospectivo, randomizado, duplo-cego e controlado por farsa Fase 2b/3 de VTS-270 (2-hidroxipropil-β-ciclodextrina) em indivíduos com manifestações neurológicas da doença de Niemann-Pick tipo C1 (NPC1)

Devido a diferentes designs de estudo, o patrocinador separou a Parte C em um registro separado (NCT04958642), deixando as Partes A/B aqui em NCT02534844.

Este estudo é para descobrir o quão seguro e eficaz é o VTS-270 para pacientes com doença de Niemann-Pick Tipo C1 (NPC1) que apresentam sintomas neurológicos (listados em Palavras-chave).

Nas Partes A/B, dois em cada três pacientes receberão o medicamento do estudo. O terceiro paciente receberá 1 a 2 pequenas picadas de agulha no local onde a injeção LP e IT é normalmente feita (controle simulado).

Na Parte C, todos os participantes receberão o medicamento do estudo, conforme descrito no registro de registro da Parte C.

A data de início deste registro é o primeiro dia em que um participante foi inscrito nas Partes A/B. O estudo continua até que a última medida de resultado primário dos dados de segurança seja coletada dos participantes da Parte C. A última medida de desfecho primário de segurança, juntamente com os resultados finais dos eventos adversos, serão publicados no registro separado da Parte C.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Estudos não clínicos e um ensaio clínico de Fase 1 sugerem que a administração intratecal de VTS-270 em pacientes com manifestações neurológicas da doença de Niemann-Pick tipo C1 (NPC1) tem o potencial de diminuir a taxa de progressão de sua doença neurológica.

A doença de Niemann-Pick Tipo C1 (NPC1) é uma doença rara, neurodegenerativa, hereditária, autossômica recessiva do armazenamento de lipídios lisossômicos, principalmente em crianças e adolescentes. A doença é caracterizada pela incapacidade de metabolizar adequadamente o colesterol e outros lipídios dentro da célula devido a mutações no gene NPC1, fazendo com que o colesterol não esterificado se acumule no cérebro, fígado e baço.

Este estudo planeja inscrever cerca de 51 participantes com doença NPC1. Será conduzido em três partes: Partes A, B e C.

  • A Parte A avaliará 3 níveis de dose diferentes de VTS-270 em 12 participantes para determinar o nível de dose para as Partes B e C.
  • Na Parte B, mais 39 participantes se juntarão aos 12 originais para avaliar a segurança e a eficácia da dose selecionada na Parte A em comparação com o controle simulado.
  • A Parte C será uma fase de extensão aberta do estudo para os participantes da Parte B que concluírem a Parte B ou atenderem aos critérios da terapia de resgate, bem como para os participantes que entrarem na Parte C de outros estudos.

Os participantes da Parte C receberão tratamento com VTS-270 até que o produto seja licenciado ou o programa seja encerrado (previsto em 5 anos).

Os resultados finais serão publicados no registro de inscrição da Parte C (NCT04958642).

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

56

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Bochum, Alemanha, 44791
        • Katholisches Klinikim Bochum gGmbH
      • Mainz, Alemanha, 55131
        • Universitaetsklinikum Mainz
      • Münster, Alemanha, 48149
        • Universitaetsklinikum Muenster
  • Austrália
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Austrália, 2031
        • The Prince of Wales Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Austrália, 3168
        • Monash Medical Centre
      • Parkville, Victoria, Austrália, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Austrália, 6000
        • Royal Perth Hospital
  • Cingapura
      • Singapore, Cingapura, 119074
        • National University Hospital (Singapore) Pte, Ltd
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08035
        • Hospital Universitario del Valle Hebron
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35223
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Orange, California, Estados Unidos, 92867
        • Children's Hospital of Orange County
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143-0780
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • University of Colorado Denver
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32608
        • Shands Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892-2425
        • Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
        • Montefiore Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
        • University of North Carolina
    • Pennsylvania
      • Allentown, Pennsylvania, Estados Unidos, 18101
        • Lehigh Valley Health Network
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98405
        • MultiCare Institute for Research and Innovation
  • França
    • Cedex 12
      • Paris, Cedex 12, França, 75 571
        • CHU Paris Est - Hospital d'Enfants Armand-Trousseau
  • Nova Zelândia
      • Hamilton West, Nova Zelândia, 3204
        • Waikato Hospital
  • Peru
    • Ankara
      • Altındağ, Ankara, Peru, 06230
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Çankaya, Ankara, Peru, 06570
        • Gazi University Medical Faculty
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Reino Unido, B4 6NH
        • Birmingham Women's and Children's NHS Trust

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

4 anos a 21 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

Partes A/B:

  1. Teve início dos sintomas neurológicos antes dos 15 anos de idade

  2. Tem diagnóstico confirmado de NPC1 determinado por:

    1. duas mutações NPC1
    2. coloração filipina positiva e pelo menos uma mutação NPC1
    3. paralisia supranuclear vertical do olhar (VSNGP) em combinação com: uma mutação NPC1 OU coloração positiva de filipina ou níveis de oxisterol consistentes com doença NPC e sem mutações Niemann-Pick tipo C2 (NPC2)
  3. O participante adulto ou pai/responsável forneceu consentimento informado por escrito, com consentimento coletado de menores de idade apropriados
  4. É capaz de se submeter a uma punção lombar (LP) e administração de drogas IT sob sedação consciente ou anestesia geral
  5. Tem uma pontuação na escala de gravidade clínica NPC de 1 a 4, inclusive, em dois ou mais dos seguintes componentes: deambulação, habilidades motoras finas ou deglutição; e tem uma pontuação de 0 a 4 no componente de cognição
  6. Tem uma pontuação total na Escala de Gravidade Clínica do NPC de 10 ou mais
  7. Se estiver tomando miglustato, deve ter tomado uma dose estável nas últimas 6-8 semanas e estar disposto a continuar com uma dose estável
  8. Se o participante tiver convulsões, elas foram adequadamente controladas por 3 meses sem alterar a dose ou regime
  9. Concordou em descontinuar todos os suplementos não prescritos pelo menos 1 mês antes da primeira dose (dia do estudo 0)
  10. Concordou em descontinuar quaisquer outros tratamentos experimentais para NPC, incluindo vorinostat ou arimoclomol, pelo menos 3 meses antes da primeira dose (dia do estudo 0)
  11. Se tiver potencial para engravidar (não estéril cirurgicamente), concorda em usar um método clinicamente aceitável continuamente, até pelo menos 30 dias após a participação no estudo

Principais Critérios de Exclusão:

  1. Tem critérios de exclusão conforme avaliados pela Escala de Gravidade Clínica NPC:

    1. Incapaz de andar, dependente de cadeira de rodas (pontuação NPC de deambulação = 5)
    2. Necessita de sonda nasogástrica para superar as dificuldades de deglutição (pontuação NPC de deglutição = 5), a menos que seja usada para alimentação suplementar ou administração de medicamentos
    3. dismetria grave (pontuação motora fina = 5) ou
    4. função cognitiva mínima (pontuação NPC de cognição = 5)
  2. Pesa menos de 15kg
  3. Teve tratamento anterior com 2-hidroxipropil-β-ciclodextrina intravenosa (HP-β-CD) para a doença NPC1, a menos que o sujeito tenha passado por um período mínimo de washout de 3 meses antes do Dia de Estudo 0, ou tenha tido qualquer intratecal anterior (IT ) administração de HP-β-CD
  4. Está tomando antipsicóticos para tratamento de psicose; o uso de medicação antipsicótica para o tratamento de outros distúrbios (por exemplo, Transtorno de Déficit de Atenção e Hiperatividade) não excluirá a participação neste estudo
  5. Tem histórico de reações de hipersensibilidade a qualquer produto que contenha HP-β-CD
  6. Tem uma deformidade na coluna que pode afetar a capacidade de realizar uma punção lombar
  7. Teve uma infecção de pele na região lombar dentro de 2 meses após a entrada no estudo
  8. Tem neutropenia, definida como uma contagem absoluta de neutrófilos (ANC) inferior a 1,5 X 10^9/L
  9. Tem trombocitopenia (contagem de plaquetas inferior a 75 X 10^9/L)
  10. Tem tempo de tromboplastina parcial ativado (aPTT) ou tempo de protrombina (PT) prolongado > 1,5 vezes o limite superior do normal (LSN) ou história conhecida de distúrbio hemorrágico
  11. Teve estado de mal epiléptico ocorrendo dentro de 3 meses após a triagem e/ou frequência de convulsões que não pode ser quantificada
  12. Tem evidência de hidrocefalia obstrutiva ou hidrocefalia de pressão normal
  13. Usou anticoagulantes recentemente [nas últimas 2 semanas antes da primeira dose (dia do estudo 0); re: segurança da punção lombar].
  14. É incapaz de cumprir os procedimentos do estudo ou tem uma doença clínica ou anormalidade laboratorial que, na opinião do investigador, poderia potencialmente aumentar o risco de participação

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Dobro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Partes A/B: Controle Simulado
Os participantes não recebem nenhum medicamento do estudo
Outro: Partes A/B: Controle Simulado
Nenhuma droga experimental é administrada aos participantes - as administrações intratecais são simuladas por picada na pele
Outros nomes:
  • Controle de procedimento
  • Picada de pele
Outro: Partes A/B: Adrabetadex
Os participantes recebem adrabetadex
Medicamento: Partes A/B: Adrabetadex
900 - 1800 miligramas (mg) de adrabetadex administrados a cada 2 semanas via infusão intratecal lombar
Outros nomes:
  • VTS-270
  • 2-hidroxipropil-β-ciclodextrina
  • Ciclodextrina
  • Adrabetadex

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Partes A/B: Mudança da linha de base para a semana 52 na pontuação composta de 4 itens da pontuação da escala de gravidade de tipo C de Niemann Pick (NPC-SS)
Prazo: Linha de base, Semana 52
A pontuação composta do NPC-SS é a soma dos domínios de deambulação, cognição, motricidade fina e deglutição do NPC-SS. Cada um dos quatro componentes do NPC-SS (deambulação, cognição, motricidade fina e deglutição) é avaliado em uma escala de 0 (melhor) a 5 (pior). A pontuação total foi a soma das pontuações dos componentes individuais que varia de 0 (melhor) a 20 (pior), com pontuações mais altas indicando comprometimento clínico mais grave.
Linha de base, Semana 52
Partes A/B: Número de participantes classificados com cada pontuação na Impressão Global de Mudança do Clínico (CGIC) na Semana 52
Prazo: Semana 52
O Clinician CGIC é uma escala Likert de 7 pontos. A escala requer a avaliação da mudança a partir de um nível basal de atividade da doença, com âncoras variando de acentuadamente melhorada, moderadamente melhorada e minimamente melhorada a nenhuma alteração e piora correspondente (mínima, moderadamente, acentuadamente). O Investigador classifica sua impressão sobre a mudança na condição de cada participante na semana 52 em uma escala de melhora acentuada (1) a piora acentuada (7).
Semana 52

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Partes A/B: Mudança da linha de base para a semana 52 na pontuação total do NPC-SS (excluindo audição e resposta auditiva do tronco cerebral [ABR])
Prazo: Linha de base, Semana 52
A pontuação total do NPC-SS é baseada em 9 domínios, incluindo deambulação, habilidades motoras finas, cognição, deglutição, memória, fala, movimento dos olhos, audição (sensorial) e convulsões. O domínio auditivo e os modificadores de resposta auditiva do tronco cerebral são removidos da pontuação total total do NPC-SS para esta medida. Uma escala do tipo Likert é usada para atribuir as pontuações restantes dos 8 domínios principais de 0 a 5 (melhor a pior). A pontuação total foi a soma das pontuações dos componentes individuais que varia de 0 (melhor) a 40 (pior), com pontuações mais altas indicando comprometimento clínico mais grave.
Linha de base, Semana 52
Partes A/B: Número de participantes classificados como respondedores CGIC na semana 52
Prazo: Semana 52
O Clinician CGIC é uma escala Likert de 7 pontos. A escala requer a avaliação da mudança a partir de um nível basal de atividade da doença, com âncoras variando de acentuadamente melhorada, moderadamente melhorada e minimamente melhorada a nenhuma alteração e piora correspondente (mínima, moderadamente, acentuadamente). O Investigador classifica sua impressão sobre a mudança na condição de cada participante na semana 52 em uma escala de melhora acentuada (1) a piora acentuada (7). Os respondedores CGIC são definidos como participantes que receberam a classificação do cuidador de sem alteração, minimamente melhorada, moderadamente melhorada ou marcadamente melhorada desde o início até a Semana 52.
Semana 52
Partes A/B: Número de Participantes Classificados como Respondentes na Pontuação Total NPC-SS (Excluindo Audição e ABR) na Semana 52
Prazo: Semana 52
A pontuação total do NPC-SS é baseada em 9 domínios, incluindo deambulação, habilidades motoras finas, cognição, deglutição, memória, fala, movimento dos olhos, audição (sensorial) e convulsões. O domínio auditivo e os modificadores ABR são removidos da pontuação total NPC-SS total para esta medida. Uma escala do tipo Likert é usada para atribuir as pontuações restantes dos 8 domínios principais de 0 a 5 (melhor a pior). A pontuação total foi a soma das pontuações dos componentes individuais que varia de 0 (melhor) a 40 (pior), com pontuações mais altas indicando comprometimento clínico mais grave. Os respondentes na pontuação total do NPC-SS são definidos como participantes sem alteração ou melhoria na pontuação total do NPC-SS desde a linha de base até a semana 52.
Semana 52
Partes A/B: Pontuação da Escala Visual Analógica (VAS) do Questionário EQ-5D-3L (para o Estado de Saúde) na linha de base e na Semana 52
Prazo: Linha de base, Semana 52
A avaliação EQ-5D-3L é um sistema auto-relatado, simples e descritivo, medindo 5 dimensões, incluindo mobilidade, autocuidado, atividades habituais, dor/desconforto e ansiedade/depressão. Uma EVA vertical permite que os participantes indiquem seu estado de saúde naquele dia e varia de 0 (pior imaginável) a 100 (melhor imaginável), com pontuações mais altas indicando melhor estado de saúde.
Linha de base, Semana 52
Partes A/B: Número de participantes tratados por pelo menos 6 meses que se qualificaram para a opção de resgate
Prazo: Linha de base até a semana 26
Os participantes que manifestaram progressão significativa da doença de acordo com critérios clínicos pré-definidos após o tratamento de 26 semanas ou mais tiveram a opção de resgate. Foi analisado o número de participantes que se qualificaram para a opção de resgate após um mínimo de 26 semanas de tratamento.
Linha de base até a semana 26
Partes A/B: Mudança da linha de base para a semana 52 em cada um dos 9 domínios clínicos do NPC-SS
Prazo: Linha de base, Semana 52
A pontuação total do NPC-SS é baseada em 9 domínios, incluindo deambulação, habilidades motoras finas, cognição, deglutição, memória, fala, movimento dos olhos, audição (sensorial) e convulsões. Uma escala do tipo Likert é usada para atribuir a cada domínio pontuação de 0 a 5 (melhor a pior), com pontuações mais altas indicando comprometimento clínico mais grave.
Linha de base, Semana 52
Partes A/B: Mudança da linha de base para a semana 52 no NPC-SS total (com domínio de audição e modificador ABR incluídos)
Prazo: Linha de base, Semana 52
A pontuação total do NPC-SS é baseada em 9 domínios, incluindo deambulação, habilidades motoras finas, cognição, deglutição, memória, fala, movimento dos olhos, audição (sensorial) e convulsões. Uma escala do tipo Likert é utilizada para atribuir a cada domínio uma pontuação de 0 a 5 (melhor a pior). A pontuação total foi a soma das pontuações dos componentes individuais que varia de 0 (melhor) a 45 (pior), com pontuações mais altas indicando comprometimento clínico mais grave.
Linha de base, Semana 52
Partes A/B: Tempo para aumento de um ponto (piora) na pontuação composta NPC-SS
Prazo: Linha de base até a semana 52
A pontuação composta do NPC-SS é a soma dos domínios de deambulação, cognição, motricidade fina e deglutição do NPC-SS. Cada um dos quatro componentes do NPC-SS (deambulação, cognição, motricidade fina e deglutição) é avaliado em uma escala de 0 (melhor) a 5 (pior). A pontuação total foi a soma das pontuações dos componentes individuais que varia de 0 (melhor) a 20 (pior), com pontuações mais altas indicando comprometimento clínico mais grave. O método de análise de sobrevivência de limite de produto é usado para estimar o tempo para um aumento de um ponto (piora) na pontuação composta NPC-SS. Tempo para piora na pontuação composta NPC-SS definido como o intervalo desde a administração do medicamento do estudo até um aumento de um ponto na pontuação composta NPC-SS. Se um sujeito descontinuasse o estudo antes da Semana 52, então o sujeito era censurado no momento da descontinuação. Se um sujeito completou a visita da Semana 52, então o sujeito foi censurado no momento da última visita do estudo.
Linha de base até a semana 52
Partes A/B: mudança da linha de base no teste Timed Up and Go (TUG) na semana 52
Prazo: Linha de base, Semana 52
O TUG é um teste de equilíbrio e risco de quedas. Este teste mede o tempo gasto por um participante para caminhar 3 metros partindo da posição sentada e termina quando o participante se senta novamente.
Linha de base, Semana 52
Partes A/B: mudança da linha de base no teste de pino de 9 buracos na semana 52
Prazo: Linha de base, Semana 52
O 9-Hole Peg Test é um teste breve, padronizado e quantitativo da função da extremidade superior. O participante pega 9 pinos, coloca-os em um bloco contendo nove orifícios vazios e, uma vez inseridos nos orifícios, os remove novamente o mais rápido possível, um de cada vez. O tempo total para concluir a tarefa é registrado.
Linha de base, Semana 52
Partes A/B: Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs)
Prazo: Linha de base até a semana 52
Um TEAE é definido como um evento adverso (EA) com início ou após o início do medicamento em estudo. Um EA foi definido como qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante que recebeu o medicamento do estudo sem considerar a possibilidade de relação causal. Um resumo de outros EAs não graves e de todos os EAs graves, independentemente da causalidade, está localizado na seção de EAs relatados.
Linha de base até a semana 52
Partes A/B: Alteração da linha de base até a semana 52 na taxa média anualizada de variação (inclinação) da pontuação composta NPC-SS
Prazo: Linha de base, Semana 52
A pontuação composta do NPC-SS é a soma dos domínios de deambulação, cognição, motricidade fina e deglutição do NPC-SS. Cada um dos quatro componentes do NPC-SS (deambulação, cognição, motricidade fina e deglutição) é avaliado em uma escala de 0 (melhor) a 5 (pior). A pontuação total foi a soma das pontuações dos componentes individuais que varia de 0 (melhor) a 20 (pior), com pontuações mais altas indicando comprometimento clínico mais grave. A taxa de variação anualizada (Slope) é calculada como 365,25 *([medição na visita pós-linha de base - medição na linha de base]/[data da visita pós-linha de base - data da visita de linha de base + 1]).
Linha de base, Semana 52

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Mandos LLC

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de outubro de 2015

Conclusão Primária (Real)

28 de março de 2018

Conclusão do estudo (Real)

28 de março de 2018

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

18 de agosto de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

27 de agosto de 2015

Primeira postagem (Estimativa)

28 de agosto de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

22 de fevereiro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

20 de fevereiro de 2023

Última verificação

1 de fevereiro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • VTS301 (Parts A/B)
  • 2015-002548-15 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Descrição do plano IPD

Os resultados agregados resumidos (básicos) (incluindo informações sobre eventos adversos) e o protocolo do estudo estão disponíveis em Clinicaltrials.gov (NCT02534844) quando exigido por regulamento. Dados individuais de pacientes não identificados não serão divulgados. Solicitações de informações adicionais devem ser dirigidas à empresa em medinfo@mnk.com.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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