Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

VTS-270 voor de behandeling van de ziekte van Niemann-Pick Type C1 (NPC1).

20 februari 2023 bijgewerkt door: Mandos LLC

Een fase 2b/3 prospectieve, gerandomiseerde, dubbelblinde, schijngecontroleerde 3-delige studie van VTS-270 (2-hydroxypropyl-β-cyclodextrine) bij proefpersonen met neurologische manifestaties van de ziekte van Niemann-Pick Type C1 (NPC1)

Vanwege verschillende onderzoeksontwerpen heeft de sponsor deel C gescheiden in een afzonderlijke registratie (NCT04958642), waardoor delen A/B hier in NCT02534844 blijven.

Deze studie is bedoeld om erachter te komen hoe veilig en effectief VTS-270 is voor patiënten met de ziekte van Niemann-Pick Type C1 (NPC1) die neurologische symptomen hebben (vermeld onder Trefwoorden).

In deel A/B krijgen twee op de drie patiënten het onderzoeksgeneesmiddel. De derde patiënt krijgt 1 tot 2 kleine naaldprikjes op de plaats waar normaal gesproken de LP en IT-injectie wordt gegeven (schijncontrole).

In deel C krijgen alle deelnemers het onderzoeksgeneesmiddel, zoals beschreven in het registratiedossier van deel C.

De startdatum voor dit record is de eerste dag dat een deelnemer was ingeschreven voor deel A/B. De proef gaat eigenlijk door totdat de laatste primaire uitkomstmaat van veiligheidsgegevens is verzameld van deel C-deelnemers. De laatste primaire uitkomstmaat voor veiligheid, samen met de uiteindelijke resultaten van bijwerkingen, worden in het afzonderlijke Deel C-registratierecord geplaatst.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Niet-klinische onderzoeken en een klinische fase 1-studie suggereren dat intrathecale toediening van VTS-270 bij patiënten met neurologische manifestaties van de ziekte van Niemann-Pick type C1 (NPC1) de potentie heeft om de snelheid van progressie van hun neurologische ziekte te vertragen.

De ziekte van Niemann-Pick type C1 (NPC1) is een zeldzame, neurodegeneratieve, overgeërfde, autosomaal recessieve lysosomale lipidenstapelingsstoornis, die voornamelijk voorkomt bij kinderen en tieners. De ziekte wordt gekenmerkt door het onvermogen om cholesterol en andere lipiden in de cel goed te metaboliseren als gevolg van mutaties in het NPC1-gen, waardoor niet-veresterde cholesterol zich ophoopt in de hersenen, lever en milt.

Deze studie is van plan om ongeveer 51 deelnemers met de ziekte van NPC1 in te schrijven. Het zal in drie delen worden uitgevoerd: delen A, B en C.

  • Deel A evalueert 3 verschillende dosisniveaus van VTS-270 bij 12 deelnemers om het dosisniveau voor deel B en C te bepalen.
  • In Deel B zullen 39 extra deelnemers zich bij de oorspronkelijke 12 voegen om de veiligheid en effectiviteit van de dosis geselecteerd uit Deel A te evalueren in vergelijking met schijncontrole.
  • Deel C zal een open-label verlengingsfase van het onderzoek zijn voor deelnemers aan deel B die deel B hebben voltooid of aan de criteria voor reddingstherapie hebben voldaan, evenals deelnemers aan deel C vanuit andere onderzoeken.

Deelnemers aan Deel C zullen worden behandeld met VTS-270 totdat het product is gelicentieerd of het programma wordt beëindigd (verwacht binnen 5 jaar).

De definitieve resultaten worden gepost in het deel C-registratierecord (NCT04958642).

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

56

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australië, 2031
        • The Prince of Wales Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australië, 3168
        • Monash Medical Centre
      • Parkville, Victoria, Australië, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australië, 6000
        • Royal Perth Hospital
  • Duitsland
      • Bochum, Duitsland, 44791
        • Katholisches Klinikim Bochum gGmbH
      • Mainz, Duitsland, 55131
        • Universitaetsklinikum Mainz
      • Münster, Duitsland, 48149
        • Universitaetsklinikum Muenster
  • Frankrijk
    • Cedex 12
      • Paris, Cedex 12, Frankrijk, 75 571
        • CHU Paris Est - Hospital d'Enfants Armand-Trousseau
  • Kalkoen
    • Ankara
      • Altındağ, Ankara, Kalkoen, 06230
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Çankaya, Ankara, Kalkoen, 06570
        • Gazi University Medical Faculty
  • Nieuw-Zeeland
      • Hamilton West, Nieuw-Zeeland, 3204
        • Waikato Hospital
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 119074
        • National University Hospital (Singapore) Pte, Ltd
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08035
        • Hospital Universitario del Valle Hebron
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Verenigd Koninkrijk, B4 6NH
        • Birmingham Women's and Children's NHS Trust
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35223
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92867
        • Children's Hospital of Orange County
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143-0780
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • University of Colorado Denver
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32608
        • Shands Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20892-2425
        • Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • Bronx, New York, Verenigde Staten, 10467
        • Montefiore Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27514
        • University of North Carolina
    • Pennsylvania
      • Allentown, Pennsylvania, Verenigde Staten, 18101
        • Lehigh Valley Health Network
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Austin, Texas, Verenigde Staten, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Verenigde Staten, 98405
        • MultiCare Institute for Research and Innovation

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

4 jaar tot 21 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

Onderdelen A/B:

  1. Had neurologische symptomen vóór de leeftijd van 15 jaar

  2. Heeft bevestigde diagnose van NPC1 bepaald door ofwel:

    1. twee NPC1-mutaties
    2. positieve filipijnse kleuring en ten minste één NPC1-mutatie
    3. verticale supranucleaire blikverlamming (VSNGP) in combinatie met ofwel: één NPC1-mutatie, OF positieve filipinekleuring of oxysterolspiegels die overeenkomen met de ziekte van NPC en geen mutaties van de ziekte van Niemann-Pick Type C2 (NPC2)
  3. Volwassen deelnemer of ouder/voogd heeft schriftelijke geïnformeerde toestemming gegeven, met instemming van minderjarigen van de juiste leeftijd
  4. Is in staat om een ​​lumbaalpunctie (LP) en IT-drugtoediening te ondergaan onder bewuste sedatie of algehele anesthesie
  5. Heeft een NPC Clinical Severity Scale Score van 1 tot en met 4 in twee of meer van de volgende componenten: lopen, fijne motoriek of slikken; en heeft een score van 0 tot en met 4 op de cognitiecomponent
  6. Heeft een totale NPC Clinical Severity Scale Score van 10 of hoger
  7. Als u miglustat gebruikt, moet u de afgelopen 6-8 weken een stabiele dosis hebben gehad en bereid zijn om op een stabiele dosis te blijven
  8. Als de deelnemer epileptische aanvallen heeft, zijn deze gedurende 3 maanden voldoende onder controle gehouden zonder de dosis of het regime te veranderen
  9. Heeft ermee ingestemd om alle vrij verkrijgbare supplementen te stoppen ten minste 1 maand voorafgaand aan de eerste dosis (onderzoeksdag 0)
  10. Heeft ermee ingestemd om alle andere onderzoeksbehandelingen voor NPC, waaronder vorinostat of arimoclomol, ten minste 3 maanden voorafgaand aan de eerste dosis te staken (onderzoeksdag 0)
  11. Indien in de vruchtbare leeftijd (niet chirurgisch steriel), ermee instemt continu een medisch aanvaardbare methode te gebruiken, tot ten minste 30 dagen na deelname aan het onderzoek

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  1. Heeft uitsluitingscriteria zoals beoordeeld door NPC Clinical Severity Scale:

    1. Niet in staat om te lopen, afhankelijk van rolstoel (ambulation NPC score=5)
    2. Heeft een neussonde nodig om slikproblemen te verhelpen (slikken NPC-score = 5), tenzij gebruikt voor aanvullende voeding of het toedienen van medicatie
    3. ernstige dysmetrie (fijne motorische score =5) of
    4. minimale cognitieve functie (cognitie NPC-score=5)
  2. Weegt minder dan 15 kg
  3. Heeft een eerdere behandeling gehad met intraveneuze 2-hydroxypropyl-β-cyclodextrine (HP-β-CD) voor de ziekte van NPC1, tenzij de proefpersoon een wash-outperiode van minimaal 3 maanden heeft ondergaan voorafgaand aan Studiedag 0, of een eerdere intrathecale (IT ) toediening van HP-β-CD
  4. Gebruikt antipsychotica voor de behandeling van psychose; gebruik van antipsychotische medicatie voor de behandeling van andere stoornissen (bijv. Attention Deficit Hyperactivity Disorder) sluit deelname aan deze studie niet uit
  5. Heeft een voorgeschiedenis van overgevoeligheidsreacties op elk product dat HP-β-CD bevat
  6. Heeft een misvorming van de wervelkolom die van invloed kan zijn op het vermogen om een ​​lumbaalpunctie uit te voeren
  7. Heeft binnen 2 maanden na deelname aan de studie een huidinfectie in de lumbale regio gehad
  8. Heeft neutropenie, gedefinieerd als een absoluut aantal neutrofielen (ANC) van minder dan 1,5 x 10^9/l
  9. Heeft trombocytopenie (aantal bloedplaatjes van minder dan 75 x 10^9/l)
  10. Heeft een geactiveerde partiële tromboplastinetijd (aPTT) of protrombinetijd (PT) verlengd met > 1,5 keer de bovengrens van normaal (ULN) of een bekende voorgeschiedenis van een bloedingsstoornis
  11. Heeft status epilepticus gehad binnen 3 maanden na screening en/of aanvalsfrequentie die niet kan worden gekwantificeerd
  12. Heeft bewijs van obstructieve hydrocephalus of hydrocephalus onder normale druk
  13. Heeft onlangs antistollingsmiddelen gebruikt [in de afgelopen 2 weken voorafgaand aan de eerste dosis (onderzoeksdag 0); re: lumbale punctie veiligheid].
  14. Is niet in staat om te voldoen aan de onderzoeksprocedures of heeft een klinische ziekte of laboratoriumafwijking die naar de mening van de onderzoeker het risico op deelname zou kunnen verhogen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Onderdelen A/B: Sham Control
Deelnemers krijgen geen studiemedicatie
Ander: Onderdelen A/B: Sham Control
Er wordt geen experimenteel medicijn aan de deelnemers toegediend - intrathecale toedieningen worden gesimuleerd door middel van een huidprik
Andere namen:
  • Procedurecontrole
  • Huidprik
Ander: Delen A/B: Adrabetadex
Deelnemers ontvangen adrabetadex
Geneesmiddel: Delen A/B: Adrabetadex
900 - 1800 milligram (mg) adrabetadex elke 2 weken toegediend via lumbale intrathecale infusie
Andere namen:
  • VTS-270
  • 2-hydroxypropyl-β-cyclodextrine
  • Cyclodextrine
  • Adrabetadex

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Onderdelen A/B: Verandering van basislijn naar week 52 in 4-item samengestelde score van Niemann Pick Type C Severity Scale (NPC-SS) Score
Tijdsspanne: Basislijn, week 52
De samengestelde score van de NPC-SS is de som van de domeinen lopen, cognitie, fijne motoriek en slikken van de NPC-SS. Elk van de vier NPC-SS-componenten (lopen, cognitie, fijne motoriek en slikken) wordt beoordeeld op een schaal van 0 (beter) tot 5 (slechter). De totale score was de som van de scores van de afzonderlijke componenten, variërend van 0 (beste) tot 20 (slechtste), waarbij hogere scores duiden op een ernstigere klinische stoornis.
Basislijn, week 52
Delen A/B: Aantal deelnemers geclassificeerd met elke score op de Clinician Global Impression of Change (CGIC) in week 52
Tijdsspanne: Week 52
De Clinician CGIC is een 7-punts Likertschaal. De schaal vereist een beoordeling van verandering ten opzichte van een basisniveau van ziekteactiviteit, met ankers variërend van duidelijk verbeterd, matig verbeterd en minimaal verbeterd tot geen verandering en overeenkomstige verslechtering (minimaal, matig, aanzienlijk). De onderzoeker beoordeelt zijn/haar indruk van de verandering in de toestand van elke deelnemer in week 52 op een schaal van duidelijke verbetering (1) tot duidelijke verslechtering (7).
Week 52

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Onderdelen A/B: verandering van baseline naar week 52 in NPC-SS totaalscore (exclusief gehoor en auditieve hersenstamrespons [ABR])
Tijdsspanne: Basislijn, week 52
De totaalscore van de NPC-SS is gebaseerd op 9 domeinen, waaronder lopen, fijne motoriek, cognitie, slikken, geheugen, spraak, oogbewegingen, horen (perceptie) en toevallen. De modifiers voor gehoordomein en auditieve hersenstamrespons worden verwijderd uit de totale NPC-SS-totaalscore voor deze meting. Een Likert-achtige schaal wordt gebruikt om de resterende 8 hoofddomeinscores van 0 tot 5 (beter naar slechter) toe te wijzen. De totale score was de som van individuele componentscores die varieert van 0 (beste) tot 40 (slechtste), waarbij hogere scores duiden op een ernstigere klinische stoornis.
Basislijn, week 52
Deel A/B: Aantal deelnemers geclassificeerd als CGIC-responders in week 52
Tijdsspanne: Week 52
De Clinician CGIC is een 7-punts Likertschaal. De schaal vereist een beoordeling van verandering ten opzichte van een basisniveau van ziekteactiviteit, met ankers variërend van duidelijk verbeterd, matig verbeterd en minimaal verbeterd tot geen verandering en overeenkomstige verslechtering (minimaal, matig, aanzienlijk). De onderzoeker beoordeelt zijn/haar indruk van de verandering in de toestand van elke deelnemer in week 52 op een schaal van duidelijke verbetering (1) tot duidelijke verslechtering (7). CGIC-responders worden gedefinieerd als deelnemers die van de zorgverlener de beoordeling 'geen verandering', 'minimaal verbeterd', 'matig verbeterd' of 'aanzienlijk verbeterd' hebben ontvangen vanaf de basislijn tot week 52.
Week 52
Onderdelen A/B: Aantal deelnemers geclassificeerd als responders op NPC-SS totaalscore (exclusief gehoor en ABR) in week 52
Tijdsspanne: Week 52
De totaalscore van de NPC-SS is gebaseerd op 9 domeinen, waaronder lopen, fijne motoriek, cognitie, slikken, geheugen, spraak, oogbewegingen, horen (perceptie) en toevallen. Het gehoordomein en ABR-modifiers worden verwijderd uit de totale NPC-SS-totaalscore voor deze meting. Een Likert-achtige schaal wordt gebruikt om de resterende 8 hoofddomeinscores van 0 tot 5 (beter naar slechter) toe te wijzen. De totale score was de som van de scores van de afzonderlijke componenten, variërend van 0 (beste) tot 40 (slechtste), waarbij hogere scores een ernstigere klinische stoornis aanduidden. Responders op de NPC-SS-totaalscore worden gedefinieerd als deelnemers zonder verandering of verbetering op de NPC-SS-totaalscore vanaf baseline tot week 52.
Week 52
Onderdelen A/B: EQ-5D-3L Vragenlijst Visual Analog Scale (VAS) Score (voor gezondheidsstatus) bij baseline en in week 52
Tijdsspanne: Basislijn, week 52
De EQ-5D-3L-beoordeling is een zelfgerapporteerd, eenvoudig, beschrijvend systeem dat 5 dimensies meet, waaronder mobiliteit, zelfzorg, gebruikelijke activiteiten, pijn/ongemak en angst/depressie. Een verticale VAS stelt de deelnemers in staat om hun gezondheidstoestand die dag aan te geven, en varieert van 0 (slechtst denkbare) tot 100 (best denkbare), waarbij hogere scores een betere gezondheidstoestand aangeven.
Basislijn, week 52
Delen A/B: aantal deelnemers behandeld gedurende ten minste 6 maanden die in aanmerking kwamen voor de reddingsoptie
Tijdsspanne: Basislijn tot week 26
Deelnemers die significante ziekteprogressie vertoonden volgens vooraf gedefinieerde klinische criteria na een behandeling van 26 weken of langer hadden de mogelijkheid om te redden. Het aantal deelnemers dat na minimaal 26 weken behandeling in aanmerking kwam voor de reddingsoptie, werd geanalyseerd.
Basislijn tot week 26
Delen A/B: verandering van baseline naar week 52 in elk van de 9 klinische domeinen van de NPC-SS
Tijdsspanne: Basislijn, week 52
De totaalscore van de NPC-SS is gebaseerd op 9 domeinen, waaronder lopen, fijne motoriek, cognitie, slikken, geheugen, spraak, oogbewegingen, horen (perceptie) en toevallen. Een Likert-achtige schaal wordt gebruikt om aan elk domein een score van 0 tot 5 (van beter naar slechter) toe te kennen, waarbij hogere scores wijzen op een ernstigere klinische stoornis.
Basislijn, week 52
Delen A/B: wijziging van basislijn naar week 52 in de totale NPC-SS (inclusief gehoordomein en ABR-modifier)
Tijdsspanne: Basislijn, week 52
De totaalscore van de NPC-SS is gebaseerd op 9 domeinen, waaronder lopen, fijne motoriek, cognitie, slikken, geheugen, spraak, oogbewegingen, horen (perceptie) en toevallen. Een Likert-achtige schaal wordt gebruikt om aan elk domein een score van 0 tot 5 (beter naar slechter) toe te kennen. De totale score was de som van de scores van de afzonderlijke componenten, variërend van 0 (beste) tot 45 (slechtste), waarbij hogere scores een ernstigere klinische stoornis aanduidden.
Basislijn, week 52
Onderdelen A/B: Tijd tot één punt Toename (verslechtering) van NPC-SS Composite Score
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
De samengestelde score van de NPC-SS is de som van de domeinen lopen, cognitie, fijne motoriek en slikken van de NPC-SS. Elk van de vier NPC-SS-componenten (lopen, cognitie, fijne motoriek en slikken) wordt beoordeeld op een schaal van 0 (beter) tot 5 (slechter). De totale score was de som van de scores van de afzonderlijke componenten, variërend van 0 (beste) tot 20 (slechtste), waarbij hogere scores duiden op een ernstigere klinische stoornis. De productlimiet-overlevingsanalysemethode wordt gebruikt om de tijd tot één punt toename (verslechtering) van de samengestelde NPC-SS-score te schatten. Tijd tot verslechtering van de NPC-SS samengestelde score, gedefinieerd als het interval tussen de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel en een toename van één punt in de NPC-SS samengestelde score. Als een proefpersoon vóór week 52 stopte met het onderzoek, werd de proefpersoon gecensureerd op het moment van stopzetting. Als een proefpersoon het bezoek in week 52 voltooide, werd de proefpersoon gecensureerd op het moment van het laatste studiebezoek.
Basislijn tot week 52
Onderdelen A/B: Wijziging ten opzichte van baseline in de Timed Up and Go (TUG)-test in week 52
Tijdsspanne: Basislijn, week 52
De TUG is een test van het evenwicht en het risico op vallen. Deze test meet de tijd die een deelnemer nodig heeft om 3 meter te lopen vanuit een zittende positie en eindigt wanneer de deelnemer weer zit.
Basislijn, week 52
Onderdelen A/B: Verandering ten opzichte van baseline in de 9-gaats pinnentest in week 52
Tijdsspanne: Basislijn, week 52
De 9-Hole Peg Test is een korte, gestandaardiseerde, kwantitatieve test van de bovenste extremiteit. De deelnemer pakt 9 pinnen, plaatst ze in een blok met negen lege gaten, en als ze eenmaal in de gaten zitten, verwijdert ze ze zo snel mogelijk een voor een weer. De totale tijd om de taak te voltooien wordt geregistreerd.
Basislijn, week 52
Delen A/B: aantal deelnemers met opkomende ongewenste voorvallen (TEAE's) tijdens de behandeling
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
Een TEAE wordt gedefinieerd als een bijwerking (AE) die begint op of na de start van het studiegeneesmiddel. Een AE werd gedefinieerd als elke ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer die het onderzoeksgeneesmiddel kreeg zonder rekening te houden met de mogelijkheid van een oorzakelijk verband. Een samenvatting van andere niet-ernstige bijwerkingen en alle ernstige bijwerkingen, ongeacht de causaliteit, vindt u in de sectie Gerapporteerde bijwerkingen.
Basislijn tot week 52
Onderdelen A/B: verandering van baseline tot week 52 in gemiddelde jaarlijkse veranderingssnelheid (helling) van NPC-SS samengestelde score
Tijdsspanne: Basislijn, week 52
De samengestelde score van de NPC-SS is de som van de domeinen lopen, cognitie, fijne motoriek en slikken van de NPC-SS. Elk van de vier NPC-SS-componenten (lopen, cognitie, fijne motoriek en slikken) wordt beoordeeld op een schaal van 0 (beter) tot 5 (slechter). De totale score was de som van de scores van de afzonderlijke componenten, variërend van 0 (beste) tot 20 (slechtste), waarbij hogere scores duiden op een ernstigere klinische stoornis. De veranderingssnelheid op jaarbasis (Slope) wordt berekend als 365,25 *([meting bij bezoek na baseline - meting bij baseline]/[datum van bezoek na baseline - datum van baselinebezoek + 1]).
Basislijn, week 52

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Mandos LLC

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 oktober 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

28 maart 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

28 maart 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

18 augustus 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

27 augustus 2015

Eerst geplaatst (Schatting)

28 augustus 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

22 februari 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

20 februari 2023

Laatst geverifieerd

1 februari 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • VTS301 (Parts A/B)
  • 2015-002548-15 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Beschrijving IPD-plan

Samenvatting van de verzamelde (basis)resultaten (inclusief informatie over bijwerkingen) en het onderzoeksprotocol zijn beschikbaar op clinicaltrials.gov (NCT02534844) indien wettelijk vereist. Individuele geanonimiseerde patiëntgegevens worden niet openbaar gemaakt. Verzoeken om aanvullende informatie moeten worden gericht aan het bedrijf op medinfo@mnk.com.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Niemann-Pick-ziekte, type C

Klinische onderzoeken op Delen A/B: Adrabetadex

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Serbia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren