- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT02534844
VTS-270 k léčbě Niemann-Pickovy choroby typu C1 (NPC1).
Fáze 2b/3 prospektivní, randomizovaná, dvojitě zaslepená, falešně kontrolovaná 3dílná studie VTS-270 (2-hydroxypropyl-β-cyklodextrin) u subjektů s neurologickými projevy Niemann-Pickovy choroby typu C1 (NPC1)
Kvůli odlišným návrhům studie sponzor oddělil část C do samostatné registrace (NCT04958642), přičemž části A/B zde ponechal v NCT02534844.
Tato studie má zjistit, jak bezpečný a účinný je VTS-270 pro pacienty s Niemann-Pickovou chorobou typu C1 (NPC1), kteří mají neurologické příznaky (uvedené v části Klíčová slova).
V části A/B dostanou studovaný lék dva z každých tří pacientů. Třetí pacient dostane 1 až 2 malé píchnutí jehlou v místě, kde se normálně provádí LP a IT injekce (falešná kontrola).
V části C obdrží všichni účastníci studovaný lék, jak je popsáno v registračním záznamu části C.
Počáteční datum pro tento záznam je první den, kdy byl účastník zapsán do částí A/B. Zkouška ve skutečnosti pokračuje, dokud se od účastníků části C neshromáždí poslední primární výstupní měření bezpečnostních dat. Poslední primární výsledné měření bezpečnosti bude spolu s konečnými výsledky nežádoucích účinků zveřejněno v samostatném registračním záznamu části C.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Neklinické studie a klinická studie fáze 1 naznačují, že intratekální podávání VTS-270 u pacientů s neurologickými projevy Niemann-Pickovy choroby typu C1 (NPC1) má potenciál zpomalit rychlost progrese jejich neurologického onemocnění.
Niemann-Pickova choroba typu C1 (NPC1) je vzácná, neurodegenerativní, dědičná, autozomálně recesivní lysozomální porucha ukládání lipidů především u dětí a dospívajících. Toto onemocnění je charakterizováno neschopností správně metabolizovat cholesterol a další lipidy v buňce v důsledku mutací v genu NPC1, což způsobuje hromadění neesterifikovaného cholesterolu v mozku, játrech a slezině.
Tato studie plánuje zapsat asi 51 účastníků s onemocněním NPC1. Bude probíhat ve třech částech: Část A, B a C.
- Část A vyhodnotí 3 různé úrovně dávek VTS-270 u 12 účastníků, aby se určila úroveň dávky pro části B a C.
- V části B se k původním 12 připojí dalších 39 účastníků, aby vyhodnotili bezpečnost a účinnost dávky vybrané z části A ve srovnání s falešnou kontrolou.
- Část C bude otevřenou rozšiřující fází studie pro účastníky části B, kteří buď dokončili část B, nebo splnili kritéria záchranné terapie, a také pro účastníky vstupující do části C z jiných studií.
Účastníci v části C budou léčeni VTS-270, dokud nebude produkt licencován nebo dokud nebude program ukončen (předpokládá se do 5 let).
Konečné výsledky budou zveřejněny v registračním záznamu části C (NCT04958642).
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
New South Wales
-
Sydney, New South Wales, Austrálie, 2031
- The Prince of Wales Hospital
-
-
Victoria
-
Clayton, Victoria, Austrálie, 3168
- Monash Medical Centre
-
Parkville, Victoria, Austrálie, 3050
- Royal Melbourne Hospital
-
-
Western Australia
-
Perth, Western Australia, Austrálie, 6000
- Royal Perth Hospital
-
-
-
-
Cedex 12
-
Paris, Cedex 12, Francie, 75 571
- CHU Paris Est - Hospital d'Enfants Armand-Trousseau
-
-
-
-
Ankara
-
Altındağ, Ankara, Krocan, 06230
- Hacettepe University Medical Faculty
-
Çankaya, Ankara, Krocan, 06570
- Gazi University Medical Faculty
-
-
-
-
-
Hamilton West, Nový Zéland, 3204
- Waikato Hospital
-
-
-
-
-
Bochum, Německo, 44791
- Katholisches Klinikim Bochum gGmbH
-
Mainz, Německo, 55131
- Universitaetsklinikum Mainz
-
Münster, Německo, 48149
- Universitaetsklinikum Muenster
-
-
-
-
-
Singapore, Singapur, 119074
- National University Hospital (Singapore) Pte, Ltd
-
-
-
-
-
London, Spojené království, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital
-
-
West Midlands
-
Birmingham, West Midlands, Spojené království, B4 6NH
- Birmingham Women's and Children's NHS Trust
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35223
- University of Alabama at Birmingham
-
-
California
-
Orange, California, Spojené státy, 92867
- Children's Hospital of Orange County
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94143-0780
- University of California San Francisco
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- University of Colorado Denver
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Spojené státy, 32608
- Shands Children's Hospital
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892-2425
- Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
New York
-
Bronx, New York, Spojené státy, 10467
- Montefiore Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27514
- University of North Carolina
-
-
Pennsylvania
-
Allentown, Pennsylvania, Spojené státy, 18101
- Lehigh Valley Health Network
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Spojené státy, 78723
- Dell Children's Medical Center of Central Texas
-
-
Washington
-
Tacoma, Washington, Spojené státy, 98405
- Multicare Institute for Research and Innovation
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko, 08035
- Hospital Universitario del Valle Hebron
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
Části A/B:
- Měl nástup neurologických příznaků před 15. rokem věku
Má potvrzenou diagnózu NPC1 stanovenou buď:
- dvě mutace NPC1
- pozitivní barvení filipinu a alespoň jedna mutace NPC1
- vertikální supranukleární obrna pohledu (VSNGP) v kombinaci buď s: jednou mutací NPC1, OR pozitivním barvením filipinu nebo hladinami oxysterolu v souladu s onemocněním NPC a bez mutací Niemann-Pickovy choroby typu C2 (NPC2)
- Dospělý účastník nebo rodič/opatrovník poskytl písemný informovaný souhlas se souhlasem získaným od nezletilých příslušného věku
- Je schopen podstoupit lumbální punkci (LP) a aplikaci IT léků pod sedací při vědomí nebo v celkové anestezii
- Má skóre klinické závažnosti NPC 1 až 4, včetně, ve dvou nebo více z následujících složek: chůze, jemná motorika nebo polykání; a má skóre 0 až 4 v kognitivní složce
- Má celkové skóre klinické závažnosti NPC 10 nebo vyšší
- Pokud užíváte miglustat, musíte být na stabilní dávce posledních 6-8 týdnů a být ochoten zůstat na stabilní dávce
- Pokud má účastník záchvaty, byl dostatečně kontrolován po dobu 3 měsíců bez změny dávky nebo režimu
- Souhlasil s ukončením všech volně prodejných doplňků stravy alespoň 1 měsíc před první dávkou (den studie 0)
- Souhlasil s ukončením jakékoli další hodnocené léčby NPC včetně vorinostatu nebo arimoklomolu nejméně 3 měsíce před první dávkou (den studie 0)
- Pokud je ve fertilním věku (není chirurgicky sterilní), souhlasí s tím, že bude nepřetržitě používat lékařsky přijatelnou metodu, a to nejméně 30 dnů po účasti ve studii
Klíčová kritéria vyloučení:
Má vylučovací kritéria podle hodnocení NPC Klinické stupnice závažnosti:
- Nemůže chodit, závislý na invalidním vozíku (skóre NPC při chůzi=5)
- Potřebuje nazogastrickou sondu k překonání potíží s polykáním (skóre NPC při polykání=5), pokud se nepoužívá pro doplňkovou výživu nebo podávání léků
- těžká dysmetrie (skóre jemné motoriky =5) popř
- minimální kognitivní funkce (kognitivní NPC skóre=5)
- Váží méně než 15 kg
- Podstoupil předchozí léčbu intravenózním 2-hydroxypropyl-β-cyklodextrinem (HP-β-CD) pro onemocnění NPC1, pokud subjekt neprošel minimálně 3měsíční vymývací periodou před 0. dnem studie nebo pokud předtím neprodělal intratekální (IT ) podání HP-β-CD
- užívá antipsychotika k léčbě psychózy; použití antipsychotické medikace k léčbě jiných poruch (např. poruchy pozornosti s hyperaktivitou) nevylučuje účast v této studii
- Má v anamnéze reakce přecitlivělosti na jakýkoli přípravek obsahující HP-β-CD
- Má deformitu páteře, která by mohla ovlivnit schopnost provést lumbální punkci
- Měl kožní infekci v bederní oblasti do 2 měsíců od vstupu do studie
- Má neutropenii definovanou jako absolutní počet neutrofilů (ANC) menší než 1,5 x 10^9/l
- Má trombocytopenii (počet krevních destiček menší než 75 x 10^9/l)
- Má aktivovaný parciální tromboplastinový čas (aPTT) nebo protrombinový čas (PT) prodloužený o > 1,5násobek horní hranice normy (ULN) nebo známou poruchu krvácení v anamnéze
- měl status epilepticus vyskytující se do 3 měsíců od screeningu a/nebo frekvenci záchvatů, kterou nelze kvantifikovat
- Má známky obstrukčního hydrocefalu nebo hydrocefalu s normálním tlakem
- nedávno užíval antikoagulancia [v posledních 2 týdnech před první dávkou (den studie 0); re: bezpečnost při lumbální punkci].
- Není schopen dodržet postupy studie nebo má klinické onemocnění nebo laboratorní abnormality, které by podle názoru zkoušejícího potenciálně zvýšily riziko účasti
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Dvojnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
---|---|
Experimentální: Části A/B: Sham Control
Účastníci nedostávají žádný studovaný lék
|
Účastníkům není podáváno žádné experimentální léčivo - intratekální podání je simulováno vpichem do kůže
Ostatní jména:
|
Jiný: Části A/B: Adrabetadex
Účastníci obdrží adrabetadex
|
900 - 1800 miligramů (mg) adrabetadexu podávaného každé 2 týdny prostřednictvím lumbální intratekální infuze
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Části A/B: Změna ze základního stavu na týden 52 ve 4-položkovém složeném skóre Niemannovy škály závažnosti typu C (NPC-SS)
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
|
Kompozitní skóre NPC-SS je součtem oblastí chůze, kognice, jemné motoriky a polykání NPC-SS.
Každá ze čtyř složek NPC-SS (chůze, poznávání, jemná motorika a polykání) je hodnocena na stupnici od 0 (lepší) do 5 (horší).
Celkové skóre bylo součtem skóre jednotlivých složek, které se pohybuje od 0 (nejlepší) do 20 (nejhorší), přičemž vyšší skóre ukazuje na závažnější klinické poškození.
|
Výchozí stav, týden 52
|
Části A/B: Počet účastníků klasifikovaných s každým skóre na klinickém globálním dojmu změny (CGIC) v 52. týdnu
Časové okno: 52. týden
|
CGIC klinického lékaře je 7bodová Likertova škála.
Škála vyžaduje posouzení změny od základní úrovně aktivity onemocnění, s kotvami v rozsahu od výrazně zlepšeného, středně zlepšeného a minimálně zlepšeného až po žádnou změnu a odpovídající zhoršení (minimálně, středně, výrazně).
Zkoušející hodnotí svůj dojem ze změny stavu každého účastníka v 52. týdnu na škále od výrazného zlepšení (1) po výrazné zhoršení (7).
|
52. týden
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Části A/B: Změna ze základního stavu na týden 52 v celkovém skóre NPC-SS (bez sluchové a sluchové odezvy mozkového kmene [ABR])
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
|
Celkové skóre NPC-SS je založeno na 9 doménách včetně chůze, jemné motoriky, kognice, polykání, paměti, řeči, pohybů očí, sluchu (senzorineurální) a záchvatů.
Sluchová doména a modifikátory odezvy sluchového mozkového kmene jsou odstraněny z celkového skóre NPC-SS pro toto měření.
Likertova škála se používá k přiřazení zbývajících 8 skóre hlavních domén od 0 do 5 (od lepšího k horšímu).
Celkové skóre bylo součtem skóre jednotlivých složek, které se pohybuje od 0 (nejlepší) do 40 (nejhorší), přičemž vyšší skóre ukazuje na závažnější klinické poškození.
|
Výchozí stav, týden 52
|
Části A/B: Počet účastníků klasifikovaných jako CGIC respondéry v 52. týdnu
Časové okno: 52. týden
|
CGIC klinického lékaře je 7bodová Likertova škála.
Škála vyžaduje posouzení změny od základní úrovně aktivity onemocnění, s kotvami v rozsahu od výrazně zlepšeného, středně zlepšeného a minimálně zlepšeného až po žádnou změnu a odpovídající zhoršení (minimálně, středně, výrazně).
Zkoušející hodnotí svůj dojem ze změny stavu každého účastníka v 52. týdnu na škále od výrazného zlepšení (1) po výrazné zhoršení (7).
Respondenti CGIC jsou definováni jako účastníci, kteří obdrželi od pečovatele hodnocení beze změny, minimálně zlepšení, středního zlepšení nebo výrazného zlepšení od výchozího stavu do 52. týdne.
|
52. týden
|
Části A/B: Počet účastníků klasifikovaných jako reagující na celkové skóre NPC-SS (kromě sluchu a ABR) v 52. týdnu
Časové okno: 52. týden
|
Celkové skóre NPC-SS je založeno na 9 doménách včetně chůze, jemné motoriky, kognice, polykání, paměti, řeči, pohybů očí, sluchu (senzorineurální) a záchvatů.
Doména sluchu a modifikátory ABR jsou odstraněny z celkového skóre NPC-SS pro toto měření.
Likertova škála se používá k přiřazení zbývajících 8 skóre hlavních domén od 0 do 5 (od lepšího k horšímu).
Celkové skóre bylo součtem skóre jednotlivých složek, které se pohybuje od 0 (nejlepší) do 40 (nejhorší), přičemž vyšší skóre ukazuje na závažnější klinické poškození.
Respondenti na celkovém skóre NPC-SS jsou definováni jako účastníci beze změny nebo zlepšení celkového skóre NPC-SS od výchozího stavu do 52. týdne.
|
52. týden
|
Části A/B: Dotazník EQ-5D-3L Skóre vizuální analogové škály (VAS) (pro zdravotní stav) na začátku a v týdnu 52
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
|
Hodnocení EQ-5D-3L je jednoduchý, popisný systém s vlastními údaji, který měří 5 dimenzí včetně mobility, péče o sebe, obvyklých činností, bolesti/nepohodlí a úzkosti/deprese.
Vertikální VAS umožňuje účastníkům uvést svůj zdravotní stav v daný den a pohybuje se od 0 (nejhorší představitelné) do 100 (nejlepší představitelné), přičemž vyšší skóre značí lepší zdravotní stav.
|
Výchozí stav, týden 52
|
Část A/B: Počet účastníků léčených alespoň 6 měsíců, kteří se kvalifikovali pro variantu Rescue
Časové okno: Základní stav do 26. týdne
|
Účastníci, kteří vykazovali významnou progresi onemocnění podle předem definovaných klinických kritérií po léčbě trvající 26 týdnů nebo déle, měli možnost se zachránit.
Byl analyzován počet účastníků, kteří se kvalifikovali pro záchrannou variantu po minimálně 26 týdnech léčby.
|
Základní stav do 26. týdne
|
Části A/B: Změna ze základního stavu na týden 52 v každé z 9 klinických domén NPC-SS
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
|
Celkové skóre NPC-SS je založeno na 9 doménách včetně chůze, jemné motoriky, kognice, polykání, paměti, řeči, pohybů očí, sluchu (senzorineurální) a záchvatů.
Likertova škála se používá k přiřazení skóre každé oblasti od 0 do 5 (lepší až horší), přičemž vyšší skóre ukazuje na závažnější klinické poškození.
|
Výchozí stav, týden 52
|
Části A/B: Změna ze základního stavu na 52. týden v celkovém NPC-SS (včetně sluchové domény a modifikátoru ABR)
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
|
Celkové skóre NPC-SS je založeno na 9 doménách včetně chůze, jemné motoriky, kognice, polykání, paměti, řeči, pohybů očí, sluchu (senzorineurální) a záchvatů.
Likertova škála se používá k přiřazení skóre každé oblasti od 0 do 5 (lepší až horší).
Celkové skóre bylo součtem skóre jednotlivých složek, které se pohybuje od 0 (nejlepší) do 45 (nejhorší), přičemž vyšší skóre ukazuje na závažnější klinické poškození.
|
Výchozí stav, týden 52
|
Části A/B: Čas do jednoho bodu zvýšení (zhoršení) v NPC-SS Composite skóre
Časové okno: Výchozí stav do 52. týdne
|
Kompozitní skóre NPC-SS je součtem oblastí chůze, kognice, jemné motoriky a polykání NPC-SS.
Každá ze čtyř složek NPC-SS (chůze, poznávání, jemná motorika a polykání) je hodnocena na stupnici od 0 (lepší) do 5 (horší).
Celkové skóre bylo součtem skóre jednotlivých složek, které se pohybuje od 0 (nejlepší) do 20 (nejhorší), přičemž vyšší skóre ukazuje na závažnější klinické poškození.
Metoda analýzy přežití na hranici produktu se používá k odhadu doby do zvýšení (zhoršení) o jeden bod v kompozitním skóre NPC-SS.
Doba do zhoršení složeného skóre NPC-SS definovaná jako interval od podání studovaného léku do jednobodového zvýšení složeného skóre NPC-SS.
Pokud subjekt přerušil studii před týdnem 52, pak byl subjekt v době přerušení cenzurován.
Pokud subjekt dokončil návštěvu v týdnu 52, pak byl subjekt cenzurován v době poslední studijní návštěvy.
|
Výchozí stav do 52. týdne
|
Části A/B: Změna od základního stavu v testu Timed Up and Go (TUG) v 52. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
|
TUG je test rovnováhy a rizika pádů.
Tento test měří čas, který účastník potřebuje k tomu, aby ušel 3 metry ze sedu a končí, když se účastník znovu posadí.
|
Výchozí stav, týden 52
|
Části A/B: Změna od základní linie v testu 9jamkových kolíků v 52. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
|
9-jamkový kolíkový test je krátký, standardizovaný, kvantitativní test funkce horních končetin.
Účastník zvedne 9 kolíků, vloží je do bloku obsahujícího devět prázdných otvorů, a jakmile jsou v otvorech, jeden po druhém je co nejrychleji opět vyjme.
Zaznamenává se celkový čas na dokončení úkolu.
|
Výchozí stav, týden 52
|
Části A/B: Počet účastníků s nežádoucími účinky vznikajícími při léčbě (TEAE)
Časové okno: Výchozí stav do 52. týdne
|
TEAE je definována jako nežádoucí příhoda (AE) s nástupem na nebo po zahájení studie léčiva.
AE byla definována jako jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníka, který dostal studovaný lék, bez ohledu na možnost kauzální souvislosti.
Souhrn ostatních nezávažných AE a všech závažných AE bez ohledu na kauzalitu se nachází v části Hlášená AE.
|
Výchozí stav do 52. týdne
|
Části A/B: Změna průměrné roční míry změny (sklon) složeného skóre NPC-SS ze základního stavu na týden 52
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
|
Kompozitní skóre NPC-SS je součtem oblastí chůze, kognice, jemné motoriky a polykání NPC-SS.
Každá ze čtyř složek NPC-SS (chůze, poznávání, jemná motorika a polykání) je hodnocena na stupnici od 0 (lepší) do 5 (horší).
Celkové skóre bylo součtem skóre jednotlivých složek, které se pohybuje od 0 (nejlepší) do 20 (nejhorší), přičemž vyšší skóre ukazuje na závažnější klinické poškození.
Roční míra změny (Sklon) se vypočítá jako 365,25 *([měření po základní návštěvě – měření při výchozím stavu]/[datum návštěvy po základním stavu – datum základní návštěvy + 1]).
|
Výchozí stav, týden 52
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Duševní poruchy
- Metabolické choroby
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Lymfatická onemocnění
- Neurokognitivní poruchy
- Genetické choroby, vrozené
- Metabolismus, vrozené chyby
- Lysozomální střádavá onemocnění
- Poruchy metabolismu lipidů
- Demence
- Nemoci mozku, Metabolické
- Nemoci mozku, metabolické, vrozené
- Sfingolipidózy
- Lysozomální střádavá onemocnění, nervový systém
- Lipidózy
- Metabolismus lipidů, vrozené chyby
- Frontotemporální lobární degenerace
- Histiocytóza, non-Langerhansovy buňky
- Histiocytóza
- Frontotemporální demence
- Vyberte si nemoc mozku
- Niemann-Pickovy choroby
- Niemann-Pickova choroba, typ A
- Niemann-Pickova choroba, typ C
Další identifikační čísla studie
- VTS301 (Parts A/B)
- 2015-002548-15 (Číslo EudraCT)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Popis plánu IPD
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Niemann-Pickova choroba, typ C
-
Eline C. B. EskesNáborAsmd, viscerální typHolandsko
-
Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University...NeznámýNiemann-Pickova choroba, typ C1Čína
-
National Eye Institute (NEI)DokončenoNiemann Pickovy chorobySpojené státy, Spojené království
-
Cyclo Therapeutics, Inc.NáborNiemann-Pickova choroba, typ C1Spojené státy, Španělsko, Izrael, Tchaj-wan, Brazílie, Německo, Austrálie, Polsko, Krocan, Itálie, Spojené království
-
Mandos LLCUkončenoNiemann-Pickova choroba typu CSpojené státy
-
ActelionDokončeno
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...UkončenoNiemann-Pickova choroba, typ C1Spojené státy
-
Cyclo Therapeutics, Inc.DokončenoNiemann-Pickova choroba, typ C1Izrael, Švédsko, Spojené království
-
Vtesse, LLC, a Mallinckrodt Pharmaceuticals CompanyDokončenoNiemann-Pickova choroba, typ C1Spojené státy
-
Cyclo Therapeutics, Inc.Aktivní, ne náborNiemann-Pickova choroba, typ C1Spojené státy
Klinické studie na Části A/B: Adrabetadex
-
Cambridge Health AllianceFoundation for Self LeadershipDokončenoPosttraumatická stresová poruchaSpojené státy
-
Cambridge Health AllianceFoundation for Self LeadershipAktivní, ne náborPosttraumatická stresová poruchaSpojené státy
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Dynavax Technologies CorporationAktivní, ne náborHIV infekce | Žloutenka typu BSpojené státy, Haiti, Botswana, Filipíny, Thajsko, Brazílie, Keňa, Malawi, Indie, Jižní Afrika, Uganda, Vietnam
-
BioNTech SEDokončenoCOVID-19 | Infekce SARS-CoV2 | SARS-CoV-2 Akutní respirační onemocnění | SARS (nemoc)Spojené státy, Německo, Krocan, Jižní Afrika
-
Indiana UniversityAlcon ResearchDokončenoKrátkozrakost | DalekozrakostSpojené státy
-
ChemoCentryxMedpace, Inc.DokončenoFokální segmentová glomeruloskleróza | FSGS | GlomerulosklerózaSpojené státy, Francie, Itálie, Austrálie, Spojené království, Kanada, Nový Zéland, Polsko
-
Epstein, Arthur B., OD, FAAOAlcon ResearchDokončeno
-
Wright State UniversityNábor
-
Sonova AGDokončenoZtráta sluchu, senzorineurálníŠvýcarsko
-
Marya Strand, MDDokončeno