Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

VTS-270 til behandling af Niemann-Pick Type C1 (NPC1) sygdom

20. februar 2023 opdateret af: Mandos LLC

Et fase 2b/3 prospektivt, randomiseret, dobbeltblindt, sham-kontrolleret 3-delt forsøg med VTS-270 (2-hydroxypropyl-β-cyclodextrin) i forsøgspersoner med neurologiske manifestationer af Niemann-Pick Type C1 (NPC1) sygdom

På grund af forskellige undersøgelsesdesign adskilte sponsoren del C i en separat registrering (NCT04958642), hvilket efterlod dele A/B her i NCT02534844.

Denne undersøgelse skal finde ud af, hvor sikker og effektiv VTS-270 er for patienter med Niemann-Pick Type C1 (NPC1) sygdom, som har neurologiske symptomer (angivet under Nøgleord).

I del A/B vil to ud af tre patienter modtage undersøgelseslægemidlet. Den tredje patient vil modtage 1 til 2 små nålestik på det sted, hvor LP og IT-injektionen normalt foretages (sham control).

I del C vil alle deltagere modtage undersøgelseslægemiddel som beskrevet i del C registreringsjournalen.

Startdatoen for denne post er den første dag, en deltager blev tilmeldt del A/B. Forsøget fortsætter faktisk, indtil det sidste primære resultatmål af sikkerhedsdata er indsamlet fra del C-deltagere. Det sidste primære udfaldsmål for sikkerhed, sammen med de endelige resultater af uønskede hændelser, vil blive offentliggjort i den separate del C registreringspost.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Ikke-kliniske undersøgelser og et fase 1 klinisk forsøg tyder på, at intratekal administration af VTS-270 til patienter med neurologiske manifestationer af Niemann-Pick Type C1 (NPC1) sygdom har potentialet til at bremse progressionshastigheden af ​​deres neurologiske sygdom.

Niemann-Pick Type C1 (NPC1) sygdom er en sjælden, neurodegenerativ, arvelig, autosomal recessiv lysosomal lipidlagringssygdom, primært hos børn og teenagere. Sygdommen er karakteriseret ved manglende evne til korrekt at metabolisere kolesterol og andre lipider i cellen på grund af mutationer i NPC1-genet, hvilket får uesterificeret kolesterol til at akkumulere i hjernen, leveren og milten.

Denne undersøgelse planlægger at indskrive omkring 51 deltagere med NPC1-sygdom. Det vil blive gennemført i tre dele: Del A, B og C.

  • Del A vil evaluere 3 forskellige dosisniveauer af VTS-270 hos 12 deltagere for at bestemme dosisniveauet for del B og C.
  • I del B vil 39 flere deltagere slutte sig til de oprindelige 12 for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​den dosis, der er valgt fra del A sammenlignet med falsk kontrol.
  • Del C vil være en åben udvidelsesfase af undersøgelsen for del B-deltagere, som enten gennemfører del B eller har opfyldt kriterierne for redningsterapi, samt deltagere, der går ind i del C fra andre forsøg.

Deltagere i del C vil modtage behandling med VTS-270, indtil produktet er licenseret, eller programmet afsluttes (forventes inden for 5 år).

De endelige resultater vil blive offentliggjort i del C-registreringen (NCT04958642).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

56

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australien, 2031
        • The Prince of Wales Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australien, 3168
        • Monash Medical Centre
      • Parkville, Victoria, Australien, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australien, 6000
        • Royal Perth Hospital
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Det Forenede Kongerige, B4 6NH
        • Birmingham Women's and Children's NHS Trust
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35223
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Orange, California, Forenede Stater, 92867
        • Children's Hospital of Orange County
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143-0780
        • University of California San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • University of Colorado Denver
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32608
        • Shands Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892-2425
        • Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • Bronx, New York, Forenede Stater, 10467
        • Montefiore Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27514
        • University of North Carolina
    • Pennsylvania
      • Allentown, Pennsylvania, Forenede Stater, 18101
        • Lehigh Valley Health Network
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Forenede Stater, 98405
        • Multicare Institute for Research and Innovation
  • Frankrig
    • Cedex 12
      • Paris, Cedex 12, Frankrig, 75 571
        • CHU Paris Est - Hospital d'Enfants Armand-Trousseau
  • Kalkun
    • Ankara
      • Altındağ, Ankara, Kalkun, 06230
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Çankaya, Ankara, Kalkun, 06570
        • Gazi University Medical Faculty
  • New Zealand
      • Hamilton West, New Zealand, 3204
        • Waikato Hospital
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 119074
        • National University Hospital (Singapore) Pte, Ltd
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitario del Valle Hebron
  • Tyskland
      • Bochum, Tyskland, 44791
        • Katholisches Klinikim Bochum gGmbH
      • Mainz, Tyskland, 55131
        • Universitaetsklinikum Mainz
      • Münster, Tyskland, 48149
        • Universitaetsklinikum Muenster

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

4 år til 21 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

Dele A/B:

  1. Havde debut af neurologiske symptomer før 15 års alderen

  2. Har bekræftet diagnosen NPC1 bestemt af enten:

    1. to NPC1-mutationer
    2. positiv filipinfarvning og mindst én NPC1-mutation
    3. vertikal supranukleær blikparese (VSNGP) i kombination med enten: én NPC1-mutation, ELLER positiv filipinfarvning eller oxysterolniveauer i overensstemmelse med NPC-sygdom og ingen Niemann-Pick Type C2 (NPC2) sygdomsmutationer
  3. Voksen deltager eller forælder/værge har givet skriftligt informeret samtykke, med samtykke indsamlet fra mindreårige i passende alder
  4. Er i stand til at gennemgå en lumbalpunktur (LP) og administration af it-medicin under bevidst sedation eller generel anæstesi
  5. Har en NPC Clinical Severity Scale Score på 1 til 4, inklusive, i to eller flere af følgende komponenter: ambulation, finmotorik eller synkning; og har en score på 0 til 4 på kognitionskomponenten
  6. Har en samlet NPC Clinical Severity Scale Score på 10 eller højere
  7. Hvis du tager miglustat, skal du have været på en stabil dosis i de sidste 6-8 uger og være villig til at forblive på en stabil dosis
  8. Hvis deltageren har anfald, har de været tilstrækkeligt kontrolleret i 3 måneder uden at ændre dosis eller regime
  9. Har accepteret at seponere alle ikke-receptpligtige kosttilskud mindst 1 måned før første dosis (studiedag 0)
  10. Har accepteret at afbryde enhver anden undersøgelsesbehandling for NPC inklusive vorinostat eller arimoclomol mindst 3 måneder før første dosis (undersøgelsesdag 0)
  11. Hvis den er i den fødedygtige alder (ikke kirurgisk steril), accepterer at bruge en medicinsk acceptabel metode kontinuerligt, indtil mindst 30 dage efter deltagelse i undersøgelsen

Nøgleekskluderingskriterier:

  1. Har eksklusionskriterier som vurderet af NPC Clinical Severity Scale:

    1. Ude af stand til at gå, kørestolsafhængig (ambulation NPC-score=5)
    2. Har behov for en nasogastrisk sonde for at overvinde synkebesvær (synke NPC-score=5), medmindre det bruges til supplerende fodring eller administration af medicin
    3. svær dysmetri (finmotorisk score =5) el
    4. minimal kognitiv funktion (kognitions NPC-score=5)
  2. Vejer mindre end 15 kg
  3. Har tidligere haft behandling med intravenøs 2-hydroxypropyl-β-cyclodextrin (HP-β-CD) for NPC1-sygdom, medmindre forsøgspersonen har gennemgået en minimum 3-måneders udvaskningsperiode forud for undersøgelsesdag 0, eller har haft nogen tidligere intrathekal (IT) ) administration af HP-β-CD
  4. tager antipsykotika til behandling af psykose; brug af antipsykotisk medicin til behandling af andre lidelser (f.eks. Attention Deficit Hyperactivity Disorder) vil ikke udelukke deltagelse i dette forsøg
  5. Har en historie med overfølsomhedsreaktioner over for ethvert produkt, der indeholder HP-β-CD
  6. Har en spinal deformitet, der kan påvirke evnen til at udføre en lumbalpunktur
  7. Har haft en hudinfektion i lænden inden for 2 måneder efter studiestart
  8. Har neutropeni, defineret som et absolut neutrofiltal (ANC) på mindre end 1,5 X 10^9/L
  9. Har trombocytopeni (trombocyttal på mindre end 75 X 10^9/L)
  10. Har aktiveret partiel tromboplastintid (aPTT) eller protrombintid (PT) forlænget med > 1,5 gange den øvre grænse for normal (ULN) eller kendt historie om en blødningsforstyrrelse
  11. Har haft status epilepticus inden for 3 måneder efter screening og/eller anfaldshyppighed, som ikke kan kvantificeres
  12. Har tegn på enten obstruktiv hydrocephalus eller normal tryk hydrocephalus
  13. Har for nylig brugt antikoagulantia [i de sidste 2 uger før første dosis (undersøgelsesdag 0); vedr.: lumbal punktursikkerhed].
  14. Er ude af stand til at overholde undersøgelsesprocedurerne eller har en klinisk sygdom eller laboratorieabnormitet, som efter investigators mening potentielt ville øge risikoen for deltagelse

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Dele A/B: Sham Control
Deltagerne modtager intet studielægemiddel
Andet: Dele A/B: Sham Control
Intet eksperimentelt lægemiddel administreres til deltagerne - intratekale administrationer simuleres af hudprikker
Andre navne:
  • Procedure kontrol
  • Hudprik
Andet: Dele A/B: Adrabetadex
Deltagerne får adrabetadex
Medicin: Dele A/B: Adrabetadex
900 - 1800 milligram (mg) adrabetadex administreret hver anden uge via lumbal intratekal infusion
Andre navne:
  • VTS-270
  • 2-hydroxypropyl-β-cyclodextrin
  • Cyclodextrin
  • Adrabetadex

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Dele A/B: Skift fra baseline til uge 52 i 4-elements sammensat score af Niemann Pick Type C Sværhedsskala (NPC-SS) score
Tidsramme: Baseline, uge ​​52
NPC-SS sammensatte score er summen af ​​ambulation, kognition, finmotorik og synkedomæner af NPC-SS. Hver af de fire NPC-SS-komponenter (ambulering, kognition, finmotorik og synkning) er vurderet på en skala fra 0 (bedre) til 5 (dårligere). Den samlede score var summen af ​​individuelle komponentscores, der spænder fra 0 (bedst) til 20 (dårligst), med højere score, der indikerer mere alvorlig klinisk svækkelse.
Baseline, uge ​​52
Del A/B: Antal deltagere klassificeret med hver score på Clinician Global Impression of Change (CGIC) i uge 52
Tidsramme: Uge 52
Clinician CGIC er en 7-punkts Likert-skala. Skalaen kræver vurdering af ændring fra et baseline niveau af sygdomsaktivitet, med ankre, der spænder fra markant forbedret, moderat forbedret og minimalt forbedret til ingen ændring og tilsvarende forværring (minimalt, moderat, markant). Investigator vurderer sit indtryk af ændringen i hver deltagers tilstand i uge 52 på en skala fra markant forbedring (1) til markant forværring (7).
Uge 52

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Dele A/B: Ændring fra baseline til uge 52 i NPC-SS totalscore (eksklusive hørelse og auditiv hjernestammerespons [ABR])
Tidsramme: Baseline, uge ​​52
NPC-SS samlede score er baseret på 9 domæner, herunder ambulation, finmotorik, kognition, synke, hukommelse, tale, øjenbevægelser, hørelse (sensorineural) og anfald. Høredomænet og den auditive hjernestammeresponsmodifikator fjernes fra den samlede NPC-SS-totalscore for dette mål. En Likert-lignende skala bruges til at tildele de resterende 8 hoveddomænescores på 0 til 5 (bedre til værre). Den samlede score var summen af ​​individuelle komponentscores, som spænder fra 0 (bedst) til 40 (dårligst), med højere score, der indikerer mere alvorlig klinisk svækkelse.
Baseline, uge ​​52
Dele A/B: Antal deltagere klassificeret som CGIC-respondenter i uge 52
Tidsramme: Uge 52
Clinician CGIC er en 7-punkts Likert-skala. Skalaen kræver vurdering af ændring fra et baseline niveau af sygdomsaktivitet, med ankre, der spænder fra markant forbedret, moderat forbedret og minimalt forbedret til ingen ændring og tilsvarende forværring (minimalt, moderat, markant). Investigator vurderer sit indtryk af ændringen i hver deltagers tilstand i uge 52 på en skala fra markant forbedring (1) til markant forværring (7). CGIC-respondenter er defineret som deltagere, der modtog omsorgspersonens vurdering af ingen ændring, minimalt forbedret, moderat forbedret eller markant forbedret fra baseline til uge 52.
Uge 52
Del A/B: Antal deltagere klassificeret som respondenter på NPC-SS Total Score (ekskl. hørelse og ABR) i uge 52
Tidsramme: Uge 52
NPC-SS samlede score er baseret på 9 domæner, herunder ambulation, finmotorik, kognition, synke, hukommelse, tale, øjenbevægelser, hørelse (sensorineural) og anfald. Høredomænet og ABR-modifikatorerne fjernes fra den samlede NPC-SS-totalscore for dette mål. En Likert-lignende skala bruges til at tildele de resterende 8 hoveddomænescores på 0 til 5 (bedre til værre). Den samlede score var summen af ​​individuelle komponentscores, der spænder fra 0 (bedst) til 40 (dårligst), med højere score, der indikerer mere alvorlig klinisk svækkelse. Responders på NPC-SS Total Score er defineret som deltagere uden ændring eller forbedring af NPC-SS total score fra baseline til uge 52.
Uge 52
Dele A/B: EQ-5D-3L spørgeskema Visual Analog Scale (VAS)-score (for helbredsstatus) ved baseline og i uge 52
Tidsramme: Baseline, uge ​​52
EQ-5D-3L-vurderingen er et selvrapporteret, enkelt, beskrivende system, der måler 5 dimensioner, herunder mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depression. En vertikal VAS giver deltagerne mulighed for at angive deres helbredstilstand den dag, og spænder fra 0 (værst tænkelige) til 100 (bedst tænkelige), med højere score, der indikerer bedre helbredstilstand.
Baseline, uge ​​52
Dele A/B: Antal deltagere behandlet i mindst 6 måneder, som kvalificerede sig til redningsmuligheden
Tidsramme: Baseline op til uge 26
Deltagere, der viste signifikant sygdomsprogression i henhold til foruddefinerede kliniske kriterier efter behandling på 26 uger eller mere, havde mulighed for at redde. Antallet af deltagere, der kvalificerede sig til redningsmuligheden efter minimum 26 ugers behandling, blev analyseret.
Baseline op til uge 26
Dele A/B: Ændring fra baseline til uge 52 i hvert af de 9 kliniske domæner i NPC-SS
Tidsramme: Baseline, uge ​​52
NPC-SS samlede score er baseret på 9 domæner, herunder ambulation, finmotorik, kognition, synke, hukommelse, tale, øjenbevægelser, hørelse (sensorineural) og anfald. En Likert-lignende skala bruges til at tildele hvert domæne en score på 0 til 5 (bedre til værre) med højere score, der indikerer mere alvorlig klinisk svækkelse.
Baseline, uge ​​52
Dele A/B: Ændring fra baseline til uge 52 i den samlede NPC-SS (med høredomæne og ABR-modifikator inkluderet)
Tidsramme: Baseline, uge ​​52
NPC-SS samlede score er baseret på 9 domæner, herunder ambulation, finmotorik, kognition, synke, hukommelse, tale, øjenbevægelser, hørelse (sensorineural) og anfald. En Likert-lignende skala bruges til at tildele hvert domæne en score på 0 til 5 (bedre til værre). Den samlede score var summen af ​​individuelle komponentscores, som spænder fra 0 (bedst) til 45 (dårligst), med højere score, der indikerer mere alvorlig klinisk svækkelse.
Baseline, uge ​​52
Del A/B: Tid til et punkt stigning (forværring) i NPC-SS Composite Score
Tidsramme: Baseline op til uge 52
NPC-SS sammensatte score er summen af ​​ambulation, kognition, finmotorik og synkedomæner af NPC-SS. Hver af de fire NPC-SS-komponenter (ambulering, kognition, finmotorik og synkning) er vurderet på en skala fra 0 (bedre) til 5 (dårligere). Den samlede score var summen af ​​individuelle komponentscores, der spænder fra 0 (bedst) til 20 (dårligst), med højere score, der indikerer mere alvorlig klinisk svækkelse. Produkt-grænse overlevelsesanalysemetoden bruges til at estimere tiden til et point stigning (forværring) i NPC-SS sammensat score. Tid til forværring af NPC-SS Composite Score defineret som intervallet fra administration af undersøgelseslægemiddel til en stigning på et point i NPC-SS Composite-score. Hvis et forsøgsperson stoppede fra undersøgelsen før uge 52, blev forsøgspersonen censureret på tidspunktet for afbrydelsen. Hvis et forsøgsperson gennemførte besøget i uge 52, blev emnet censureret på tidspunktet for sidste studiebesøg.
Baseline op til uge 52
Dele A/B: Skift fra baseline i Timed Up and Go (TUG)-testen i uge 52
Tidsramme: Baseline, uge ​​52
TUG er en test af balance og risiko for fald. Denne test måler den tid, det tager en deltager at gå 3 meter fra siddende stilling, og den slutter, når deltageren sætter sig igen.
Baseline, uge ​​52
Dele A/B: Ændring fra baseline i 9-hullers pindetest i uge 52
Tidsramme: Baseline, uge ​​52
9-hullers pindetest er en kort, standardiseret, kvantitativ test af overekstremitetsfunktion. Deltageren samler 9 pløkker op, sætter dem i en blok med ni tomme huller, og når de er i hullerne, fjerner de dem igen så hurtigt som muligt én ad gangen. Den samlede tid til at fuldføre opgaven registreres.
Baseline, uge ​​52
Dele A/B: Antal deltagere med akutte behandlingshændelser (TEAE'er)
Tidsramme: Baseline op til uge 52
En TEAE er defineret som en uønsket hændelse (AE) med indtræden på eller efter start af undersøgelseslægemidlet. En AE blev defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, der modtog undersøgelseslægemiddel uden hensyntagen til muligheden for årsagssammenhæng. En oversigt over andre ikke-alvorlige AE'er og alle alvorlige AE'er, uanset årsagssammenhæng, findes i afsnittet Rapporteret AE.
Baseline op til uge 52
Dele A/B: Ændring fra baseline til uge 52 i gennemsnitlig årlig ændringsrate (hældning) af NPC-SS Composite Score
Tidsramme: Baseline, uge ​​52
NPC-SS sammensatte score er summen af ​​ambulation, kognition, finmotorik og synkedomæner af NPC-SS. Hver af de fire NPC-SS-komponenter (ambulering, kognition, finmotorik og synkning) er vurderet på en skala fra 0 (bedre) til 5 (dårligere). Den samlede score var summen af ​​individuelle komponentscores, der spænder fra 0 (bedst) til 20 (dårligst), med højere score, der indikerer mere alvorlig klinisk svækkelse. Den årlige ændringshastighed (hældning) beregnes som 365,25 *([måling ved post-baseline-besøg - måling ved baseline]/[dato for post-baseline-besøg - dato for baseline-besøg + 1]).
Baseline, uge ​​52

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Mandos LLC

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. oktober 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

28. marts 2018

Studieafslutning (Faktiske)

28. marts 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. august 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. august 2015

Først opslået (Skøn)

28. august 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

22. februar 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. februar 2023

Sidst verificeret

1. februar 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • VTS301 (Parts A/B)
  • 2015-002548-15 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Sammenfattende aggregerede (grundlæggende) resultater (inklusive oplysninger om bivirkninger) og undersøgelsesprotokollen er gjort tilgængelige på clinicaltrials.gov (NCT02534844), når det kræves af regulering. Individuelle afidentificerede patientdata vil ikke blive videregivet. Anmodninger om yderligere information skal rettes til virksomheden på medinfo@mnk.com.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Niemann-Pick sygdom, type C

Kliniske forsøg med Dele A/B: Adrabetadex

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Singapore

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner