Az „érrendszeri kompetencia” profil és az endothel aktiváció tanulmányozása a hemolitikus urémiás szindrómában gyermekeknél és felnőtteknél (SHU)

A hemolitikus urémiás szindróma (HUS) egy ritka thromboticus microangiopathia (TMA), amely gyermekeket és felnőtteket egyaránt érint. A HUS-t a mikrokeringésben előforduló diffúz trombózis kóros előfordulása jellemzi, ami különösen a veséket érintő ischaemiás események kialakulásához vezet, és hemolitikus anémiához kapcsolódik. Prognózisa súlyos, gyermekeknél 1%, felnőtteknél 10%, felnőtteknél 10% a halálozás. az esetek 50%-ában veseelégtelenség előfordulása. Jellemző formájában a HUS Shiga toxint termelő baktériumok által okozott hasmenéses bélfertőzés utóhatásaként fordul elő. Szokatlan alakjában, amely gyermekeket és felnőtteket egyaránt érint, genetikai rendellenességek váltakoznak a komplementfehérjék szabályozásában, amelyek magyarázatot adnak a gyakori relapszusokra. A HUS kezelésének egyik fő problémája a kezelésre adott válasz vagy relapszus megbízható markerének hiánya; a hagyományos hematológiai markerek túl érzéketlenek ahhoz, hogy megítéljék a terápiás hatékonyságot vagy azonosítsák a korai visszaesést. Az irodalomból származó adatok arra utalnak, hogy ennek a szindrómának a fő célpontja az endoteliális sejt. Hipotézisünk az, hogy a kezdeti mikro-endothel aktiváció kritikus szerepet játszik a betegség beindításában és/vagy visszaesésében a nagy molekulatömegű ultranagy von Willebrand-faktor (UL-vWHf) és a prokoaguláns endothel mikrorészecskék hirtelen felszabadulásával. ennek a tanulmánynak az a célja, hogy meghatározza az „érrendszeri kompetencia” profilt tipikus vagy atipikus HUS-ban szenvedő betegek populációjában; a betegség akut fázisában és remissziójában egyaránt.