Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af 'vaskulær kompetence'-profil og endotelaktivering i hæmolytisk uræmisk syndrom hos børn og voksne (SHU)

27. juli 2023 opdateret af: Assistance Publique Hopitaux De Marseille
Hæmolytisk uræmisk syndrom (HUS) er en sjælden trombotisk mikroangiopati (TMA), der påvirker både børn og voksne. HUS er karakteriseret ved den unormale forekomst af diffus trombose i mikrocirkulationen, hvilket resulterer i forekomsten af ​​iskæmiske hændelser, der især påvirker nyrerne, og er forbundet med hæmolytisk anæmi. Et af de største problemer, man støder på i håndteringen af ​​HUS, er fraværet af pålidelig markør for behandlingsrespons eller tilbagefald; konventionelle hæmatologiske markører er for ufølsomme til at bedømme terapeutisk effekt eller identificere tidligt tilbagefald. Data fra litteraturen tyder på, at endotelcellen er et hovedmål for dette syndrom. Vores hypotese er, at en initial mikro-endotelaktivering spiller en kritisk rolle i initiering og/eller tilbagefald af sygdommen. Hovedformålet med denne undersøgelse er at definere en "vaskulær kompetence"-profil i en population af patienter med typisk eller atypisk HUS ; både i den akutte fase og i remission af sygdommen.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Hæmolytisk uræmisk syndrom (HUS) er en sjælden trombotisk mikroangiopati (TMA), der påvirker både børn og voksne. HUS er karakteriseret ved den unormale forekomst af diffus trombose i mikrocirkulationen, hvilket resulterer i forekomsten af ​​iskæmiske hændelser, der især påvirker nyrerne, og er forbundet med hæmolytisk anæmi. Dens prognose er alvorlig med en dødelighed på 1 % hos børn, 10 % hos voksne og forekomsten af ​​nyresvigt i 50 % af tilfældene. I sin typiske form opstår HUS i kølvandet på en diarré tarminfektion af bakterier, som producerer et Shiga-toksin. I sin usædvanlige form, som påvirker både børn og voksne, er der genetiske abnormiteter alternative måder at regulere komplementproteiner på, hvilket forklarer hyppige tilbagefald. Et af de største problemer, man støder på i håndteringen af ​​HUS, er fraværet af pålidelig markør for behandlingsrespons eller tilbagefald; konventionelle hæmatologiske markører er for ufølsomme til at bedømme terapeutisk effekt eller identificere tidligt tilbagefald. Data fra litteraturen tyder på, at endotelcellen er et hovedmål for dette syndrom. Vores hypotese er, at en indledende mikro-endotelaktivering spiller en kritisk rolle i initiering og/eller tilbagefald af sygdommen gennem den pludselige frigivelse af højmolekylært ultralarge von Willebrand-faktor (UL-vWHf) og prokoagulerende endotelmikropartikler. denne undersøgelse skal definere en "vaskulær kompetence"-profil i en population af patienter med typisk eller atypisk HUS; både i den akutte fase og i remission af sygdommen.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

19

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Marseille, Frankrig
        • Assistance Publique Hopitaux de Marseille

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter med en klinisk diagnose typisk eller atypisk HUS i akut fase

Ekskluderingskriterier:

  • Patient med positiv serologisk screeningstest for infektion med HIV.
  • Patienter med en historie med kræft.
  • Patienter, der har gennemgået organtransplantation eller knoglemarv.
  • Patient med et levende billede af autoimmun trombotisk trombocytopenisk purpura

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Diagnostisk
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: patienter med HUS
Biologisk: Ekstra blodprøver

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
antal cirkulerende endotelceller (CEC'er) og endotelprogenitorceller (EPC'er)
Tidsramme: 36 måneder
36 måneder
antallet af endotelstamceller (EPC'er)
Tidsramme: 36 måneder
36 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Assistance Publique Hopitaux De Marseille

Efterforskere

  • Studieleder: Urielle DESALBRES, Assistance Publique Hopitaux de Marseille

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

11. februar 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

7. april 2017

Studieafslutning (Faktiske)

27. juli 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. september 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. september 2016

Først opslået (Anslået)

19. september 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

28. juli 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

27. juli 2023

Sidst verificeret

1. juli 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2012-03
  • 2012-A00217-36 (Anden identifikator: ANSM)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmolytisk uræmisk syndrom

Kliniske forsøg med Ekstra blodprøver

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Panama

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner