Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie profilu „kompetencji naczyniowych” i aktywacji śródbłonka w zespole hemolityczno-mocznicowym u dzieci i dorosłych (SHU)

27 lipca 2023 zaktualizowane przez: Assistance Publique Hopitaux De Marseille
Zespół hemolityczno-mocznicowy (HUS) to rzadka mikroangiopatia zakrzepowa (TMA), dotykająca zarówno dzieci, jak i dorosłych. HUS charakteryzuje się nieprawidłowym występowaniem rozlanej zakrzepicy w mikrokrążeniu skutkującej występowaniem incydentów niedokrwiennych dotyczących zwłaszcza nerek i jest związana z niedokrwistością hemolityczną. Jednym z głównych problemów napotykanych w leczeniu HUS jest brak wiarygodnego wskaźnika odpowiedzi na leczenie lub nawrotu choroby; konwencjonalne markery hematologiczne są zbyt nieczułe, aby ocenić skuteczność terapeutyczną lub wykryć wczesny nawrót choroby. Dane z piśmiennictwa sugerują, że komórka śródbłonka jest głównym celem tego zespołu. Nasza hipoteza jest taka, że ​​początkowa aktywacja mikrośródbłonka odgrywa kluczową rolę w inicjacji i/lub nawrocie choroby. Głównym celem tego badania jest określenie profilu „kompetencji naczyniowej” w populacji pacjentów z typowym lub nietypowym HUS ; zarówno w fazie ostrej, jak i w fazie remisji choroby.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Zespół hemolityczno-mocznicowy (HUS) to rzadka mikroangiopatia zakrzepowa (TMA), dotykająca zarówno dzieci, jak i dorosłych. HUS charakteryzuje się nieprawidłowym występowaniem rozlanej zakrzepicy w mikrokrążeniu skutkującej występowaniem epizodów niedokrwiennych dotykających zwłaszcza nerek i wiąże się z niedokrwistością hemolityczną. Rokowanie jest ciężkie, śmiertelność u dzieci wynosi 1%, u dorosłych 10%, a u dorosłych 10%. występowanie niewydolności nerek w 50% przypadków. W swojej typowej postaci HUS występuje w następstwie biegunkowej infekcji jelitowej przez bakterie wytwarzające toksynę Shiga. W swoim nietypowym kształcie, który dotyka zarówno dzieci, jak i dorosłych, istnieją nieprawidłowości genetyczne alternatywnego sposobu regulacji białek dopełniacza, wyjaśniające częste nawroty. Jednym z głównych problemów napotykanych w leczeniu HUS jest brak wiarygodnego markera odpowiedzi na leczenie lub nawrotu; konwencjonalne markery hematologiczne są zbyt nieczułe, aby ocenić skuteczność terapeutyczną lub wykryć wczesny nawrót choroby. Dane z piśmiennictwa sugerują, że komórka śródbłonka jest głównym celem tego zespołu. Nasza hipoteza jest taka, że ​​początkowa aktywacja mikrośródbłonka odgrywa kluczową rolę w inicjacji i/lub nawrocie choroby poprzez nagłe uwolnienie ultradużego czynnika von Willebranda o dużej masie cząsteczkowej (UL-vWHf) i prokoagulujących mikrocząsteczek śródbłonka. niniejsze badanie ma na celu określenie profilu „kompetencji naczyniowej” w populacji pacjentów z typowym lub atypowym HUS; zarówno w fazie ostrej, jak i w fazie remisji choroby.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

19

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Marseille, Francja
        • Assistance Publique Hopitaux de Marseille

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci z rozpoznaniem klinicznym typowego lub atypowego HUS w ostrej fazie

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjent z dodatnim wynikiem serologicznego testu przesiewowego w kierunku zakażenia wirusem HIV.
  • Pacjenci z historią raka.
  • Pacjenci po przeszczepieniu narządu lub szpiku kostnego.
  • Pacjent z wyraźnym obrazem autoimmunologicznej zakrzepowej plamicy małopłytkowej

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Diagnostyczny
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: pacjentów z HUSem
Biologiczny: Dodatkowe próbki krwi

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
liczba krążących komórek śródbłonka (CEC) i komórek progenitorowych śródbłonka (EPC)
Ramy czasowe: 36 miesięcy
36 miesięcy
liczba komórek progenitorowych śródbłonka (EPC)
Ramy czasowe: 36 miesięcy
36 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Assistance Publique Hopitaux De Marseille

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Urielle DESALBRES, Assistance Publique Hopitaux de Marseille

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

11 lutego 2013

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

7 kwietnia 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

27 lipca 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 września 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 września 2016

Pierwszy wysłany (Szacowany)

19 września 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

28 lipca 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

27 lipca 2023

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2012-03
  • 2012-A00217-36 (Inny identyfikator: ANSM)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół hemolityczno-mocznicowy

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Türkiye

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj