Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studium profilu 'vaskulární kompetence' a endoteliální aktivace u hemolytického uremického syndromu u dětí a dospělých (SHU)

27. července 2023 aktualizováno: Assistance Publique Hopitaux De Marseille
Hemolyticko-uremický syndrom (HUS) je vzácná trombotická mikroangiopatie (TMA), postihující děti i dospělé. HUS je charakterizován abnormálním výskytem difuzní trombózy v mikrocirkulaci vedoucí k výskytu ischemických příhod postihujících zejména ledviny a je spojen s hemolytickou anémií. Jedním z hlavních problémů při léčbě HUS je absence spolehlivého markeru léčebné odpovědi nebo relapsu; konvenční hematologické markery jsou příliš necitlivé na posouzení terapeutické účinnosti nebo identifikaci časného relapsu. Údaje z literatury naznačují, že endoteliální buňka je hlavním cílem tohoto syndromu. Naší hypotézou je, že počáteční mikroendoteliální aktivace hraje kritickou roli v iniciaci a/nebo relapsu onemocnění. Hlavním cílem této studie je definovat profil „vaskulární kompetence“ v populaci pacientů s typickým nebo atypickým HUS ; jak v akutní fázi, tak v remisi onemocnění.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Hemolyticko-uremický syndrom (HUS) je vzácná trombotická mikroangiopatie (TMA), postihující děti i dospělé. HUS je charakterizován abnormálním výskytem difuzní trombózy v mikrocirkulaci vedoucí ke vzniku ischemických příhod postihujících zejména ledviny a je spojen s hemolytickou anémií. Jeho prognóza je těžká, s mortalitou 1 % u dětí, 10 % u dospělých a výskyt selhání ledvin v 50 % případů. Ve své typické formě se HUS vyskytuje v důsledku průjmové střevní infekce bakteriemi produkujícími Shiga toxin. V jeho neobvyklém tvaru, který postihuje děti i dospělé, existují genetické abnormality alternativního způsobu regulace proteinů komplementu vysvětlující časté recidivy. Jedním z hlavních problémů, s nimiž se při léčbě HUS setkáváme, je absence spolehlivého markeru léčebné odpovědi nebo relapsu; konvenční hematologické markery jsou příliš necitlivé na posouzení terapeutické účinnosti nebo identifikaci časného relapsu. Údaje z literatury naznačují, že endoteliální buňka je hlavním cílem tohoto syndromu. Naší hypotézou je, že počáteční mikroendoteliální aktivace hraje kritickou roli v iniciaci a/nebo relapsu onemocnění prostřednictvím náhlého uvolnění vysokomolekulárního ultravelkého von Willebrandova faktoru (UL-vWHf) a prokoagulačních endoteliálních mikročástic. tato studie má definovat profil "vaskulární kompetence" v populaci pacientů s typickým nebo atypickým HUS; jak v akutní fázi, tak v remisi onemocnění.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

19

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Marseille, Francie
        • Assistance Publique Hopitaux de Marseille

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti s klinickou diagnózou typického nebo atypického HUS v akutní fázi

Kritéria vyloučení:

  • Pacient s pozitivním sérologickým screeningovým testem na infekci HIV.
  • Pacienti s rakovinou v anamnéze.
  • Pacienti, kteří podstoupili transplantaci orgánů nebo kostní dřeně.
  • Pacient s živým obrazem autoimunitní trombotické trombocytopenické purpury

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Diagnostický
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: pacientů s HUS
Biologický: Extra vzorky krve

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
počet cirkulujících endoteliálních buněk (CEC) a endoteliálních progenitorových buněk (EPC)
Časové okno: 36 měsíců
36 měsíců
počet endoteliálních progenitorových buněk (EPC)
Časové okno: 36 měsíců
36 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Assistance Publique Hopitaux De Marseille

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Urielle DESALBRES, Assistance Publique Hopitaux de Marseille

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

11. února 2013

Primární dokončení (Aktuální)

7. dubna 2017

Dokončení studie (Aktuální)

27. července 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. září 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. září 2016

První zveřejněno (Odhadovaný)

19. září 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

28. července 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

27. července 2023

Naposledy ověřeno

1. července 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2012-03
  • 2012-A00217-36 (Jiný identifikátor: ANSM)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Hemolyticko-uremický syndrom

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit