Az orálisan alkalmazott PTL201 biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának értékelése görcsös tünetekkel járó SM-betegeknél

Bevételi kritériumok:

1. Beteg (férfi vagy nő), 18-65 év közötti

2. Az SM határozott diagnózisa a McDonald 2010 kritériumai szerint, legalább hat hónappal a beiratkozás előtt, és az SM-hez kapcsolódó görcsösség a beiratkozás előtt legalább 3 hónapig

   1. A betegek közepesen súlyos vagy súlyos SM-hez kapcsolódó görcsösségben (≥4 sNRS) szenvednek, és nem reagálnak megfelelően a hagyományos görcsoldó gyógyszerekre
   2. EDSS pontszám: 4 ≤ EDSS ≤ 6; funkcionális motoros pontszám ≥3,0 A PTL201 biztonsága, tolerálhatósága és hatékonysága a szklerózis multiplexhez kapcsolódó spasticitással kapcsolatos tünetek csökkentésében
   3. Közepestől súlyosig terjedő görcsösség a felső és/vagy alsó végtagok legalább két körzetében
3. Görcsoldó szer(ek) és/vagy betegségmódosító gyógyszerek, amelyeket stabil dózisban tartottak 30 napig a vizsgálat előtt és a vizsgálat alatt
4. A görcsösség önértékelésére képes betegek
5. Klinikai vagy neuroradiológiai relapszusok hiánya a vizsgálatba való belépés előtt legalább három hónappal
6. Hajlandóság és képesség írásos beleegyezés megadására
7. Hajlandóság és képesség minden tanulmányi követelmény teljesítésére
8. Bevételi kritériumok a placebo-kontrollos kezelési fázisban:

Nem jegyeztek fel jelentősebb protokollsértést a páciensnél a reagáló fázisban, és az sNRS legalább 20%-os javulását

Kizárási kritériumok:

1. Egyidejű betegség vagy rendellenesség görcsösséghez hasonló tünetekkel, vagy amely befolyásolhatja az alany görcsösségi szintjét, vagy kórtörténetét, amely arra utal, hogy a relapszus/remisszió valószínűleg kiújul a vizsgálat során, vagy várhatóan befolyásolja a görcsösséget
2. Jelenleg kannabiszt vagy kannabinoid alapú gyógyszereket használ vagy használ a vizsgálatba való belépéstől számított 30 napon belül, és nem hajlandó tartózkodni ezek használatától a vizsgálat időtartama alatt.
3. Egyidejűleg jelentős pszichiátriai, vese-, máj-, szív- és érrendszeri vagy görcsös rendellenességek
4. A kórtörténetben vagy a közvetlen családban előfordult skizofrénia, más pszichotikus betegség, súlyos személyiségzavar, vagy a depressziótól eltérő egyéb jelentős pszichiátriai rendellenesség, amely SM/MS-hez kapcsolódó görcsösséghez kapcsolódik.
5. Bármilyen ismert vagy gyanított kórelőzményben szenvedő szerrel való visszaélés/függőségi rendellenesség (beleértve az opiáthasználatot is), jelenlegi erős alkoholfogyasztás, tiltott kábítószer-használat vagy bármely vényköteles gyógyszer jelenlegi vény nélkül történő használata.
6. Rosszul kontrollált epilepszia vagy visszatérő rohamok (azaz egy vagy több roham az elmúlt évben).
7. A kannabinoidokkal vagy a vizsgált gyógyszerek bármely segédanyagával szembeni ismert vagy feltételezett túlérzékenység.
8. Szívinfarktus vagy klinikailag jelentős szívműködési zavar a vizsgálatba való belépéstől számított 12 hónapon belül, vagy olyan szívbetegség, amely a vizsgáló véleménye szerint klinikailag jelentős aritmia vagy szívizominfarktus kockázatának tenné ki a beteget
9. Fogamzóképes nőbetegek és férfibetegek, akiknek partnere fogamzóképes, kivéve, ha hajlandóak gondoskodni arról, hogy ők vagy partnerük hatékony fogamzásgátlást alkalmazzon a vizsgálat során és három hónapig azt követően
10. Nőbeteg, aki terhes, szoptat vagy terhességet tervez a vizsgálat ideje alatt vagy az azt követő 3 hónapon belül.
11. Bármilyen egyéb jelentős betegség vagy rendellenesség, amely a vizsgáló véleménye szerint a vizsgálatban való részvétel veszélyeztetheti a beteget, vagy befolyásolhatja a vizsgálat eredményét, illetve a vizsgálatban való részvételi képességét.
12. A tanulmány során tervezett országon kívüli utazás.
13. Nem hajlandó tartózkodni a véradástól a vizsgálat alatt.
14. A betegeket korábban véletlenszerűen besorolták egy kannabinoid alapú klinikai vizsgálatba SM fájdalom és görcsösség miatt a vizsgálatba lépést követő 6 hónapon belül.