Ocena bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności PTL201 podawanego doustnie pacjentom ze stwardnieniem rozsianym z objawami związanymi ze spastycznością

Kryteria przyjęcia:

1. Pacjent (mężczyzna lub kobieta), wiek 18-65 lat

2. Pewne rozpoznanie stwardnienia rozsianego, zgodnie z kryteriami McDonalda 2010, co najmniej 6 miesięcy przed włączeniem do badania, ze spastycznością towarzyszącą stwardnieniu rozsianym przez co najmniej 3 miesiące przed włączeniem

   1. Pacjenci cierpią na umiarkowaną do ciężkiej spastyczność związaną ze stwardnieniem rozsianym (≥4 sNRS), bez odpowiedniej odpowiedzi na tradycyjne leki przeciwskurczowe
   2. wynik EDSS: 4 ≤ EDSS ≤ 6; wynik czynnościowy motoryki ≥3,0 Bezpieczeństwo, tolerancja i skuteczność PTL201 w zmniejszaniu objawów spastyczności związanych ze stwardnieniem rozsianym
   3. Umiarkowana do ciężkiej spastyczność w co najmniej dwóch obszarach kończyn górnych i/lub dolnych
3. Leki przeciwspastyczne i/lub leki modyfikujące przebieg choroby utrzymywane w stałej dawce przez 30 dni przed i w trakcie badania
4. Pacjenci zdolni do samodzielnej oceny spastyczności
5. Brak nawrotów klinicznych lub neuroradiologicznych od co najmniej trzech miesięcy przed włączeniem do badania
6. Chęć i zdolność do udzielenia pisemnej świadomej zgody
7. Chęć i zdolność do spełnienia wszystkich wymagań dotyczących studiów
8. Kryteria włączenia do fazy leczenia kontrolowanej placebo:

Nie zarejestrowano żadnych poważnych naruszeń protokołu u pacjenta w fazie odpowiedzi i co najmniej 20% poprawy sNRS

Kryteria wyłączenia:

1. Współistniejąca choroba lub zaburzenie z objawami przypominającymi spastyczność lub mogące wpływać na poziom spastyczności u pacjenta lub historia medyczna sugerująca, że ​​nawrót/remisja prawdopodobnie wystąpi podczas badania lub może wpływać na spastyczność
2. Obecnie używa lub używał konopi indyjskich lub leków na bazie kannabinoidów w ciągu 30 dni od rozpoczęcia badania i nie chce powstrzymać się od ich używania na czas trwania badania.
3. Współistniejące istotne zaburzenia psychiczne, nerek, wątroby, układu sercowo-naczyniowego lub drgawki
4. Historia lub wywiad rodzinny w kierunku schizofrenii, innej choroby psychotycznej, ciężkiego zaburzenia osobowości lub innego istotnego zaburzenia psychicznego innego niż depresja związana ze spastycznością związaną ze stwardnieniem rozsianym/stwardnieniem rozsianym.
5. Jakakolwiek znana lub podejrzewana historia nadużywania substancji/zaburzeń uzależniających (w tym nadużywania opiatów), aktualnego intensywnego spożywania alkoholu, obecnego używania nielegalnych narkotyków lub bieżącego stosowania jakichkolwiek leków na receptę bez recepty.
6. Słabo kontrolowana padaczka lub nawracające napady (tj. jeden lub więcej napadów w ciągu ostatniego roku).
7. Znana lub podejrzewana nadwrażliwość na kannabinoidy lub na którąkolwiek substancję pomocniczą badanych leków.
8. Zawał mięśnia sercowego lub klinicznie istotna dysfunkcja serca w ciągu 12 miesięcy przed włączeniem do badania lub choroba serca, która w opinii badacza naraziłaby pacjenta na ryzyko wystąpienia klinicznie istotnej arytmii lub zawału mięśnia sercowego
9. Pacjentki w wieku rozrodczym i pacjenci płci męskiej, których partner może zajść w ciążę, chyba że chcą zapewnić, że one lub ich partner stosują skuteczną antykoncepcję w trakcie badania i przez trzy miesiące po jego zakończeniu
10. Pacjentka, która jest w ciąży, karmi piersią lub planuje ciążę w trakcie badania lub w ciągu 3 miesięcy po jego zakończeniu.
11. Wszelkie inne istotne choroby lub zaburzenia, które zdaniem badacza udział w badaniu mogą narazić pacjenta na ryzyko lub mogą wpłynąć na wynik badania lub zdolność pacjenta do udziału w badaniu.
12. Wyjazd poza granice kraju planowany w trakcie studiów.
13. Niechęć do powstrzymania się od oddawania krwi podczas badania.
14. Pacjenci wcześniej przydzieleni losowo do badania klinicznego opartego na kannabinoidach pod kątem bólu i spastyczności związanej ze stwardnieniem rozsianym w ciągu 6 miesięcy od włączenia do badania.