Valutazione della sicurezza, tollerabilità ed efficacia del PTL201 somministrato per via orale in pazienti affetti da SM con sintomi correlati alla spasticità

Criterio di inclusione:

1. Paziente (maschio o femmina), età 18-65 anni

2. Diagnosi definitiva di SM, secondo i criteri McDonald 2010, almeno sei mesi prima dell'arruolamento, con spasticità associata alla SM per almeno 3 mesi prima dell'arruolamento

   1. I pazienti soffrono di spasticità associata alla SM da moderata a grave (≥4 sNRS), senza una risposta adeguata ai farmaci antispastici tradizionali
   2. Punteggio EDSS: 4 ≤ EDSS ≤ 6; punteggio motorio funzionale ≥3.0 Sicurezza, tollerabilità ed efficacia del PTL201 nella riduzione dei sintomi correlati alla spasticità associata alla sclerosi multipla
   3. Spasticità da moderata a grave in almeno due distretti degli arti superiori e/o inferiori
3. Agenti antispastici e/o farmaci modificanti la malattia mantenuti a una dose stabile per 30 giorni prima e durante lo studio
4. Pazienti in grado di valutare autonomamente la spasticità
5. Assenza di recidive cliniche o neuroradiologiche da almeno tre mesi prima dell'ingresso nello studio
6. Disponibilità e capacità di fornire il consenso informato scritto
7. Disponibilità e capacità di soddisfare tutti i requisiti di studio
8. Criteri di inclusione per la fase di trattamento controllata con placebo:

Non sono state registrate violazioni importanti del protocollo per il paziente nella fase di risposta e miglioramento di almeno il 20% nella sNRS

Criteri di esclusione:

1. Malattia o disturbo concomitante con sintomi simili alla spasticità o che possono influenzare il livello di spasticità del soggetto, o storia medica che suggerisce che è probabile che la recidiva/remissione si ripeta durante lo studio o che si prevede possa influenzare la spasticità
2. Attualmente utilizza o ha utilizzato cannabis o farmaci a base di cannabinoidi entro 30 giorni dall'ingresso nello studio e non è disposto ad astenersi dall'usarli per la durata dello studio.
3. Disturbi psichiatrici, renali, epatici, cardiovascolari o convulsivi concomitanti
4. Storia o storia familiare immediata di schizofrenia, altra malattia psicotica, disturbo grave della personalità o altro disturbo psichiatrico significativo diverso dalla depressione correlata alla spasticità associata a SM/SM.
5. Qualsiasi storia nota o sospetta di abuso di sostanze/disturbo da dipendenza (incluso l'abuso di oppiacei), attuale consumo di alcolici, uso attuale di droghe illecite o uso attuale non prescritto di farmaci soggetti a prescrizione medica.
6. Epilessia scarsamente controllata o convulsioni ricorrenti (cioè, una o più convulsioni nell'ultimo anno).
7. Ipersensibilità nota o sospetta ai cannabinoidi o a uno qualsiasi degli eccipienti dei farmaci in studio.
8. Infarto miocardico o disfunzione cardiaca clinicamente significativa entro 12 mesi dall'ingresso nello studio o un disturbo cardiaco che, secondo l'opinione dello sperimentatore, metterebbe il paziente a rischio di aritmia clinicamente significativa o infarto del miocardio
9. Pazienti di sesso femminile in età fertile e pazienti di sesso maschile il cui partner è in età fertile, a meno che non siano disposti a garantire che loro o il loro partner utilizzino una contraccezione efficace durante lo studio e per i tre mesi successivi
10. Paziente donna incinta, in allattamento o che sta pianificando una gravidanza durante il corso dello studio o entro i 3 mesi successivi.
11. Qualsiasi altra malattia o disturbo significativo che, a parere dello sperimentatore, la partecipazione allo studio possa mettere a rischio il paziente o possa influenzare il risultato dello studio o la capacità del paziente di partecipare allo studio.
12. Viaggi fuori dal paese pianificati durante lo studio.
13. Riluttanza ad astenersi dal donare il sangue durante lo studio.
14. Pazienti precedentemente randomizzati in uno studio clinico basato sui cannabinoidi per il dolore e la spasticità della SM entro 6 mesi dall'ingresso nello studio.