hCT-MSC-k autizmus spektrum zavarban (ASD) szenvedő gyermekek számára (hCT-MSCs)

Bevételi kritériumok:

1. Életkor ≥ 2 év és ≤ 12 év (11 év, 364 nap) a beleegyezés időpontjában
2. Az autizmus spektrum zavar klinikai DSM-5 diagnózisa a DSM-5 ellenőrzőlista segítségével, közepes súlyosságú ASD-vel, amelyet az SRS pontszám ≥ 66 és a CGI-S súlyossági pontszám ≥ 4 tükröz.
3. Törékeny X-tesztet végeztek, és negatív; CMA és/vagy teljes exome szekvenálást végeztek, és az eredmények nem kapcsolódnak az autizmus diagnózisához
4. Stabil a jelenlegi pszichiátriai gyógyszeres kezeléssel (adagolás és adagolási rend) legalább 2 hónapig a vizsgálati készítmény infúziója előtt
5. Normál abszolút limfocitaszám (≥1500/uL)
6. A résztvevő és a szülő/gondviselő angolul beszél
7. Legfeljebb négy alkalommal utazhat a Duke Egyetemre (alaphelyzetben, kéthavonta a következő infúzióknál, és 6 hónappal az első infúzió után), és a szülő/gondviselő részt vehet közbenső felmérésekben és interjúkban
8. Szülői beleegyezés

Kizárási kritériumok:

1. Tábornok:

   1. Az orvosi feljegyzések áttekintése azt jelzi, hogy az ASD diagnózisa nem valószínű
   2. A következő egyidejűleg fennálló pszichiátriai állapotok bármelyikének ismert diagnózisa: depresszió, bipoláris zavar, skizofrénia, bipoláris zavarhoz társuló rögeszmés-kényszeres rendellenesség, Tourette-szindróma
   3. A szűrési adatok azt sugallják, hogy a résztvevő nem tudna megfelelni a vizsgálati csoport által értékelt vizsgálati eljárások követelményeinek
   4. A család nem hajlandó vagy nem képes elköteleződni amellett, hogy részt vegyen a vizsgálattal kapcsolatos összes értékelésben, beleértve a protokoll nyomon követését
   5. Ebbe a (Duke hCT-MSC) vizsgálatba egy testvér is be van vonva

2. Genetikai:

   1. A feljegyzések azt mutatják, hogy a gyermeknek ismert genetikai szindrómája van, mint például (de nem kizárólagosan) Fragile X-szindróma, neurofibromatózis, Rett-szindróma, gumós szklerózis, PTEN-mutáció, cisztás fibrózis, izomdystrophia vagy olyan genetikai hiba, amelyről egyértelműen az ASD-vel összefüggésbe hozható.
   2. A genetikus által végzett értékelés (amelyet helyileg standard ellátásként, vagy távolról a vizsgálati genetikus végez a rendelkezésre álló adatok áttekintésével – minimálisan orvosi feljegyzések, fényképek, Fragile X és CMA-teszt) az ASD genetikai okát jelzi.

3. Fertőző:

   1. Ismert aktív központi idegrendszeri fertőzés
   2. Feljegyzések vagy klinikai értékelés alapján ellenőrizetlen fertőzés bizonyítéka
   3. Ismert HIV-pozitivitás

4. Orvosi:

   1. Ismert anyagcserezavar
   2. Ismert kóros pajzsmirigyműködés (a kezelt pajzsmirigy-alulműködésben és normál TSH-val rendelkező betegek is ide tartoznak)
   3. Ismert mitokondriális diszfunkció
   4. Instabil epilepszia vagy kontrollálatlan rohamzavar, csecsemőkori görcsök, Lennox Gastaut-szindróma, Dravet-szindróma vagy más hasonló krónikus görcsrohamos rendellenesség a kórtörténetben
   5. Aktív rosszindulatú vagy korábbi rosszindulatú daganat, amelyet kemoterápiával kezeltek
   6. Primer immunhiányos rendellenesség anamnézisében
   7. Autoimmun citopéniák (azaz ITP, AIHA) anamnézisében
   8. Egyidejűleg fennálló egészségügyi állapot, amely fokozott kockázatot jelent a gyermek számára a vizsgálati eljárások szövődményei számára
   9. Egyidejű genetikai vagy szerzett betegség vagy társbetegség(ek), amelyek jövőbeli őssejt-transzplantációt igényelhetnek
   10. Jelentős érzékszervi (pl. vakság, süketség, nem korrigált halláskárosodás) vagy motoros (pl. agyi bénulás) károsodás
   11. Károsodott vese- vagy májfunkció, amelyet a szérum kreatinin > 1,5 mg/dl vagy az összbilirubin > 1,3 mg/dl határoz meg, kivéve az ismert Gilbert-kórban szenvedő betegeket
   12. Jelentős hematológiai rendellenességek: hemoglobin <10,0 g/dl, WBC < 3000 sejt/ml, ALC <1000/uL, vérlemezkék <150 x 10e9/uL
   13. A genetikai szindrómára utaló, klinikailag releváns fizikai diszmorfológia bizonyítéka, amelyet a PI-k vagy más vizsgálók értékeltek, beleértve az orvosgenetikust és a pszichiátereket, akik képzettek az idegrendszeri fejlődési állapotokhoz kapcsolódó diszmorf jellemzők azonosítására.

5. Jelenlegi/korábbi terápia:

   a. Korábbi sejtterápia története b. IVIG vagy más gyulladáscsökkentő gyógyszerek jelenlegi vagy korábbi alkalmazása, az NSAID-ok kivételével c. Jelenlegi vagy korábbi immunszuppresszív terápia i. Nincs szisztémás szteroidterápia, amely több mint 2 hétig tartott, és nem adnak szisztémás szteroidokat a felvételt megelőző 3 hónapon belül. Helyi és inhalációs szteroidok megengedettek.