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자폐 스펙트럼 장애(ASD) 아동을 위한 hCT-MSC (hCT-MSCs)

2019년 12월 2일 업데이트: Joanne Kurtzberg, MD

자폐 스펙트럼 장애 아동을 대상으로 한 탯줄 유래 중간엽 간질 세포 제품인 hCT-MSC의 1상 연구

이 1상 연구의 목적은 자폐 스펙트럼 장애(ASD)가 있는 어린이에게 2개월마다 투여되는 인간 제대 조직 유래 중간엽 간질 세포(hCT-MSC)의 1회, 2회 및 3회 정맥 주입의 안전성을 결정하는 것입니다. ).

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 연구는 ASD가 있는 어린 소아에서 hCT-MSC의 1, 2, 3회 정맥 투여의 안전성을 평가하기 위해 고안된 1상 전향적 오픈 라벨 시험입니다. ASD가 있는 2세에서 11세 사이의 어린이가 참여할 수 있습니다. 모든 참가자는 CTC의 정맥 주사를 받습니다. 세 명의 환자로 구성된 첫 번째 코호트는 단일 용량을 받게 됩니다. 안전성 문제가 없는 경우 3명의 환자로 구성된 두 번째 코호트는 2개월 간격으로 2회 접종을 받게 됩니다. 세 번째 코호트는 6명의 환자로 구성되며 각 환자는 2개월 간격으로 3회 hCT-MSC 주입을 받게 됩니다. 모든 참가자는 ASD 진단을 확인하고 프로토콜 적격성을 확인하기 위해 초기 임상 평가를 받게 됩니다. 주요 종점은 급성 주입 반응과 감염 발생률을 평가할 안전성입니다. 아래에 설명된 ASD 특정 결과 측정은 기준선에서 평가되고 기준선으로부터 6개월 후 결과가 설명됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

12

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, 미국, 27705
        • Duke University Medical Center

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

2년 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  1. 동의 시점의 연령 ≥ 2세 ~ ≤ 12세(11세, 364일)
  2. SRS 점수 ≥ 66 및 CGI-S 중증도 점수 ≥ 4에 의해 반영되는 중간 정도의 ASD와 함께 DSM-5 체크리스트를 사용하여 자폐증 스펙트럼 장애의 임상 DSM-5 진단을 확인했습니다.
  3. Fragile X 테스트 수행 및 음성; CMA 및/또는 전체 엑솜 시퀀싱 수행 및 결과가 자폐증 진단과 연결되지 않음
  4. 연구 제품 주입 전 최소 2개월 동안 현재의 정신과 약물 요법(용량 및 투약 일정)에 안정적임
  5. 정상 절대 림프구 수(≥1500/uL)
  6. 참가자 및 학부모/보호자는 영어를 구사합니다.
  7. 최대 4회까지 듀크 대학교를 방문할 수 있으며(기준선, 후속 주입의 경우 2개월마다, 초기 주입 후 6개월), 학부모/보호자는 중간 설문 조사 및 인터뷰에 참여할 수 있습니다.
  8. 부모의 동의

제외 기준:

  1. 일반적인:

    1. 의료 기록 검토 결과 ASD 진단 가능성이 낮음
    2. 공존하는 다음 정신 질환 중 하나에 대한 알려진 진단: 우울증, 양극성 장애, 정신 분열증, 양극성 장애와 관련된 강박 장애, 뚜렛 증후군
    3. 스크리닝 데이터는 참가자가 연구 팀이 평가한 연구 절차의 요구 사항을 준수할 수 없음을 시사합니다.
    4. 가족이 프로토콜 후속 조치를 포함하여 모든 연구 관련 평가에 참여하기를 꺼리거나 할 수 없습니다.
    5. 형제자매가 이(Duke hCT-MSC) 연구에 등록되었습니다.

  2. 유전:

    1. 기록에 따르면 어린이는 취약 X 증후군, 신경섬유종증, 레트 증후군, 결절성 경화증, PTEN 돌연변이, 낭포성 섬유증, 근이영양증 또는 ASD와 관련이 있는 것으로 확실히 알려진 유전적 결함과 같은 알려진 유전적 증후군을 가지고 있습니다.
    2. 유전학자의 평가(최소한의 의료 기록, 사진, Fragile X 및 CMA 테스트)는 ASD의 유전적 원인을 나타냅니다.

  3. 전염성:

    1. 알려진 활동성 CNS 감염
    2. 기록 또는 임상 평가에 근거한 통제되지 않은 감염의 증거
    3. 알려진 HIV 양성

  4. 의료:

    1. 알려진 대사 장애
    2. 알려진 비정상적인 갑상선 기능(TSH가 정상인 갑상선기능저하증 치료를 받은 환자가 포함될 수 있음)
    3. 알려진 미토콘드리아 기능 장애
    4. 불안정 간질 또는 조절되지 않는 발작 장애, 영아 연축, 레녹스 가스토 증후군, 드라베 증후군 또는 기타 유사한 만성 발작 장애의 병력
    5. 활성 악성종양 또는 화학요법으로 치료받은 이전 악성종양
    6. 원발성 면역결핍 질환의 병력
    7. 자가면역성 혈구감소증(즉, ITP, AIHA) 병력
    8. 아동을 연구 절차의 합병증에 대한 증가된 위험에 처하게 하는 공존하는 의학적 상태
    9. 향후 줄기 세포 이식이 필요할 수 있는 동시 유전적 또는 후천적 질병 또는 동반이환
    10. 상당한 감각(예: 실명, 난청, 교정되지 않은 청력 손상) 또는 운동(예: 뇌성마비) 장애
    11. 길버트병이 있는 환자를 제외하고 혈청 크레아티닌 >1.5mg/dL 또는 총 빌리루빈 >1.3mg/dL로 결정되는 손상된 신장 또는 간 기능
    12. 다음과 같이 정의되는 중대한 혈액학적 이상: 헤모글로빈 <10.0 g/dL, WBC < 3,000 cells/mL, ALC <1000/uL, 혈소판 <150 x 10e9/uL
    13. 신경 발달 상태와 관련된 이형 특징을 식별하도록 훈련된 의료 유전학자 및 정신과 의사를 포함하여 PI 또는 다른 조사자가 평가한 유전 증후군을 나타내는 임상적으로 관련된 신체적 이형의 증거.

  5. 현재/이전 요법:

    ㅏ. 이전 세포 치료 이력 b. NSAID를 제외한 IVIG 또는 기타 항염증 약물의 현재 또는 이전 사용 c. 현재 또는 이전의 면역억제 요법 i. 2주 이상 지속된 전신 스테로이드 요법 및 등록 전 3개월 이내에 전신 스테로이드 요법 없음. 국소 및 흡입 스테로이드는 허용됩니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 단일 hCT-MSC 주입
피험자 1-3은 hCT-MSC의 단일 주입을 받습니다.
생물학적: hCT-MSC 주입
hCT-MSC는 소화된 제대 조직에서 제조된 동종이계 세포의 산물이며 배양에서 확장되고 동결 보존되고 보관됩니다.
실험적: 2개의 hCT-MSC 주입
피험자 4-6은 hCT-MSC를 2회 주입합니다.
생물학적: hCT-MSC 주입
hCT-MSC는 소화된 제대 조직에서 제조된 동종이계 세포의 산물이며 배양에서 확장되고 동결 보존되고 보관됩니다.
실험적: 3개의 hCT-MSC 주입
피험자 6-12는 hCT-MSC를 3회 주입받습니다.
생물학적: hCT-MSC 주입
hCT-MSC는 소화된 제대 조직에서 제조된 동종이계 세포의 산물이며 배양에서 확장되고 동결 보존되고 보관됩니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
주입 반응의 발생률
기간: 각 주입 시점, 각 주입 후 24시간, 각 주입 후 7-10일, 최종 주입 후 6개월 및 12개월에 유의한 변화를 평가했습니다.
주입 반응에 대해 환자를 평가할 것입니다.
각 주입 시점, 각 주입 후 24시간, 각 주입 후 7-10일, 최종 주입 후 6개월 및 12개월에 유의한 변화를 평가했습니다.
감염 발생률
기간: 각 주입 시점, 각 주입 후 24시간, 각 주입 후 7-10일, 최종 주입 후 6개월 및 12개월에 유의한 변화를 평가했습니다.
환자는 감염 여부를 평가받게 됩니다.
각 주입 시점, 각 주입 후 24시간, 각 주입 후 7-10일, 최종 주입 후 6개월 및 12개월에 유의한 변화를 평가했습니다.

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Joanne Kurtzberg, MD

협력자

The Marcus Foundation

수사관

  • 수석 연구원: Geraldine Dawson, PhD, Duke University
  • 수석 연구원: Jessica Sun, MD, Duke University

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2017년 6월 6일

기본 완료 (실제)

2019년 6월 10일

연구 완료 (실제)

2019년 6월 10일

연구 등록 날짜

최초 제출

2017년 3월 24일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2017년 3월 28일

처음 게시됨 (실제)

2017년 4월 4일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2019년 12월 3일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2019년 12월 2일

마지막으로 확인됨

2019년 12월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • Pro00079421

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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