hCT-MSC:t lapsille, joilla on autismispektrihäiriö (ASD) (hCT-MSCs)

Sisällyttämiskriteerit:

1. Ikä ≥ 2 vuotta ≤ 12 vuotta (11 vuotta, 364 päivää) suostumushetkellä
2. Vahvistettu autismispektrihäiriön kliininen DSM-5-diagnoosi käyttämällä DSM-5-tarkistuslistaa, jossa ASD:n keskivaikeusaste on SRS-pisteet ≥ 66 ja CGI-S-vakavuuspisteet ≥ 4.
3. Fragile X -testi suoritettu ja negatiivinen; CMA ja/tai koko exome-sekvensointi suoritettu ja tulokset eivät liity autismidiagnoosiin
4. Stabiili nykyisellä psykiatrisella lääkitysohjelmalla (annos ja annosteluohjelma) vähintään 2 kuukautta ennen tutkimustuotteen infuusiota
5. Normaali absoluuttinen lymfosyyttimäärä (≥1500/uL)
6. Osallistuja ja vanhempi/huoltaja puhuvat englantia
7. Pystyy matkustamaan Duke Universityyn jopa neljä kertaa (perustilanne, kahden kuukauden välein myöhempiä infuusioita varten ja 6 kuukautta ensimmäisen infuusion jälkeen), ja vanhempi/huoltaja voi osallistua välitutkimuksiin ja haastatteluihin.
8. Vanhempien suostumus

Poissulkemiskriteerit:

1. Yleistä:

   1. Lääketieteellisten asiakirjojen tarkastelu osoittaa, että ASD-diagnoosi ei ole todennäköinen
   2. Tunnettu diagnoosi jostakin seuraavista rinnakkaisista psykiatrisista sairauksista: masennus, kaksisuuntainen mielialahäiriö, skitsofrenia, kaksisuuntaiseen mielialahäiriöön liittyvä pakko-oireinen häiriö, Touretten oireyhtymä
   3. Seulontatiedot viittaavat siihen, että osallistuja ei pystyisi noudattamaan tutkimusryhmän arvioimia tutkimusmenettelyjen vaatimuksia
   4. Perhe ei halua tai ei pysty sitoutumaan kaikkiin tutkimukseen liittyviin arviointeihin, mukaan lukien protokollaseuranta
   5. Sisarus on mukana tässä (Duke hCT-MSC) tutkimuksessa

2. Geneettinen:

   1. Tiedot osoittavat, että lapsella on tunnettu geneettinen oireyhtymä, kuten (mutta ei rajoittuen) Fragile X -oireyhtymä, neurofibromatoosi, Rett-oireyhtymä, tuberouskleroosi, PTEN-mutaatio, kystinen fibroosi, lihasdystrofia tai geneettinen vika, jonka tiedetään liittyvän ASD:hen.
   2. Geneetikko-arviointi (suorittaa paikallisesti hoidon vakiona tai tutkimusgeneetikko etänä tarkastelemalla saatavilla olevia tietoja - vähintään potilastiedot, valokuvat, Fragile X- ja CMA-testit) osoittaa ASD:n geneettisen syyn.

3. Tarttuva:

   1. Tunnettu aktiivinen keskushermostotulehdus
   2. Todisteet hallitsemattomasta infektiosta tietueiden tai kliinisen arvioinnin perusteella
   3. Tunnettu HIV-positiivisuus

4. Lääketieteellinen:

   1. Tunnettu aineenvaihduntahäiriö
   2. Tunnettu epänormaali kilpirauhasen toiminta (potilaat, joilla on hoidettu kilpirauhasen vajaatoiminta normaalilla TSH:lla, voidaan ottaa mukaan)
   3. Tunnettu mitokondrioiden toimintahäiriö
   4. Epästabiili epilepsia tai hallitsematon kohtaushäiriö, infantiilit kouristukset, Lennox Gastaut -oireyhtymä, Dravetin oireyhtymä tai muu vastaava krooninen kohtaushäiriö
   5. Aktiivinen pahanlaatuisuus tai aiempi pahanlaatuisuus, jota on hoidettu kemoterapialla
   6. Primaarisen immuunikatohäiriön historia
   7. Aiemmat autoimmuunisytopeniat (eli ITP, AIHA)
   8. Samanaikainen sairaus, joka lisää lapsen riskiä tutkimustoimenpiteiden komplikaatioille
   9. Samanaikainen geneettinen tai hankittu sairaus tai samanaikaiset sairaudet, jotka saattavat vaatia tulevaa kantasolusiirtoa
   10. Merkittävä sensorinen (esim. sokeus, kuurous, korjaamaton kuulovaurio) tai motorinen (esim. aivohalvaus) heikkeneminen
   11. Munuaisten tai maksan vajaatoiminta määritettynä seerumin kreatiniinilla > 1,5 mg/dl tai kokonaisbilirubiinilla > 1,3 mg/dl, paitsi potilailla, joilla on tunnettu Gilbertin tauti
   12. Merkittävät hematologiset poikkeavuudet määritellään seuraavasti: hemoglobiini <10,0 g/dl, valkosolut < 3000 solua/ml, ALC <1000/ul, verihiutaleet <150 x 10e9/ul
   13. Todisteet kliinisesti merkityksellisestä fysikaalisesta dysmorfologiasta, joka viittaa geneettiseen oireyhtymään, kuten PI:t tai muut tutkijat, mukaan lukien lääketieteen geneetikko ja psykiatrit, jotka on koulutettu tunnistamaan hermoston kehitystiloihin liittyviä dysmorfisia piirteitä, ovat arvioineet.

5. Nykyinen/aiempi hoito:

   a. Aikaisempi soluterapiahistoria b. IVIG:n tai muiden anti-inflammatoristen lääkkeiden nykyinen tai aiempi käyttö tulehduskipulääkkeitä lukuun ottamatta c. Nykyinen tai aikaisempi immunosuppressiivinen hoito i. Ei systeemistä steroidihoitoa, joka on kestänyt yli 2 viikkoa, eikä systeemisiä steroideja 3 kuukauden aikana ennen ilmoittautumista. Paikalliset ja inhaloitavat steroidit ovat sallittuja.