用于自闭症谱系障碍 (ASD) 儿童的 hCT-MSC (hCT-MSCs)
2019年12月2日 更新者：Joanne Kurtzberg, MD
HCT-MSC（一种脐带来源的间充质基质细胞产物）在自闭症谱系障碍儿童中的 I 期研究
这项 1 期研究的目的是确定每两个月一次、两次和三次静脉输注人脐带组织来源的间充质基质细胞 (hCT-MSC) 对患有自闭症谱系障碍 (ASD) 的儿童的安全性).
研究概览
详细说明
本研究是一项 I 期、前瞻性、开放标签试验，旨在评估在患有 ASD 的幼儿中静脉注射一剂、两剂和三剂 hCT-MSC 的安全性。
患有 ASD 的 2 至 11 岁儿童将有资格参加。
所有参与者都将接受 CTC 的静脉输注。
第一组三名患者将接受单次剂量。
如果没有安全问题，第二组三名患者将接受两次剂量，间隔两个月。
第三组将由六名患者组成，每名患者将接受三次 hCT-MSC 输注，两次给药之间的间隔为两个月。
所有参与者都将进行初步临床评估，以验证 ASD 的诊断并确认方案是否合格。
主要终点是安全性，为此将评估急性输液反应和感染发生率。
下文描述的 ASD 特定结果测量将在基线和基线后六个月进行评估，并将描述结果。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
12
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
North Carolina
-
Durham、North Carolina、美国、27705
- Duke University Medical Center
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2年 至 11年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 同意时年龄≥2岁至≤12岁（11岁364天）
- 使用 DSM-5 检查表确认自闭症谱系障碍的临床 DSM-5 诊断，具有中等严重程度的 ASD，如 SRS 评分 ≥ 66 和 CGI-S 严重程度评分 ≥ 4 所反映。
- 进行了脆性 X 测试且呈阴性；进行了 CMA 和/或全外显子组测序，结果与自闭症诊断无关
- 在输注研究产品前至少 2 个月在目前的精神科药物治疗方案（剂量和给药方案）上保持稳定
- 淋巴细胞绝对计数正常（≥1500/uL）
- 参与者和家长/监护人会说英语
- 能够前往杜克大学最多四次（基线，后续输液每两个月一次，初次输液后 6 个月一次），并且家长/监护人能够参与中期调查和访谈
- 家长同意
排除标准：
一般的：
- 医疗记录审查表明 ASD 诊断不太可能
- 已知诊断为以下任何并存的精神疾病：抑郁症、双相情感障碍、精神分裂症、与双相情感障碍相关的强迫症、图雷特综合征
- 筛选数据表明，参与者将无法遵守研究团队评估的研究程序要求
- 家人不愿意或不能承诺参与所有与研究相关的评估，包括方案跟进
- 兄弟姐妹参加了这项 (Duke hCT-MSC) 研究
遗传：
- 记录表明孩子患有已知的遗传综合征，例如（但不限于）脆性 X 综合征、神经纤维瘤病、Rett 综合征、结节性硬化症、PTEN 突变、囊性纤维化、肌肉萎缩症或明确已知与 ASD 相关的遗传缺陷
- 遗传学家的评估（作为护理标准在当地执行或由研究遗传学家通过审查可用数据（最低限度的医疗记录、照片、脆性 X 和 CMA 测试）远程执行）表明 ASD 的遗传原因。
传染性：
- 已知活动性中枢神经系统感染
- 基于记录或临床评估的不受控制的感染证据
- 已知的 HIV 阳性
医疗的：
- 已知代谢紊乱
- 已知的甲状腺功能异常（可能包括甲状腺功能减退症治疗后 TSH 正常的患者）
- 已知的线粒体功能障碍
- 不稳定癫痫或不受控制的癫痫病史、婴儿痉挛症、Lennox Gastaut 综合征、Dravet 综合征或其他类似的慢性癫痫病史
- 活动性恶性肿瘤或既往接受过化疗的恶性肿瘤
- 原发性免疫缺陷病史
- 自身免疫性血细胞减少史（即 ITP、AIHA）
- 合并症会使孩子在研究过程中出现并发症的风险增加
- 可能需要未来干细胞移植的并发遗传或获得性疾病或合并症
- 严重的感觉（例如，失明、耳聋、未矫正的听力障碍）或运动（例如，脑瘫）障碍
- 由血清肌酐 >1.5mg/dL 或总胆红素 >1.3mg/dL 确定的肾功能或肝功能受损，已知患有吉尔伯特病的患者除外
- 显着的血液学异常定义为：血红蛋白 <10.0 g/dL，WBC < 3,000 个细胞/mL，ALC <1000/uL，血小板 <150 x 10e9/uL
- 由 PI 或其他研究人员（包括接受过识别与神经发育状况相关的畸形特征培训的医学遗传学家和精神病学家）评估的表明遗传综合征的临床相关身体畸形证据。
当前/之前的治疗：
A。既往细胞治疗史 b. 当前或之前使用过 IVIG 或其他抗炎药物（非甾体抗炎药除外） c. 当前或之前的免疫抑制治疗 i. 没有持续超过 2 周的全身性类固醇治疗，并且在入组前 3 个月内没有全身性类固醇。 允许局部和吸入类固醇。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：单次 hCT-MSC 输注
受试者 1-3 将接受单次 hCT-MSC 输注。
|
hCT-MSC 是由消化的脐带组织制成的同种异体细胞的产物，该组织在培养物中扩增、冷冻保存和储存。
|
|
实验性的：两次 hCT-MSC 输注
受试者 4-6 将接受两次 hCT-MSC 输注。
|
hCT-MSC 是由消化的脐带组织制成的同种异体细胞的产物，该组织在培养物中扩增、冷冻保存和储存。
|
|
实验性的：三种 hCT-MSC 输注
受试者 6-12 将接受三次 hCT-MSC 输注。
|
hCT-MSC 是由消化的脐带组织制成的同种异体细胞的产物，该组织在培养物中扩增、冷冻保存和储存。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
输液反应的发生率
大体时间：在每次输注时、每次输注后 24 小时、每次输注后 7-10 天、最后一次输注后 6 和 12 个月评估显着变化。
|
将评估患者的输液反应。
|
在每次输注时、每次输注后 24 小时、每次输注后 7-10 天、最后一次输注后 6 和 12 个月评估显着变化。
|
|
感染率
大体时间：在每次输注时、每次输注后 24 小时、每次输注后 7-10 天、最后一次输注后 6 和 12 个月评估显着变化。
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将对患者进行感染评估。
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在每次输注时、每次输注后 24 小时、每次输注后 7-10 天、最后一次输注后 6 和 12 个月评估显着变化。
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Geraldine Dawson, PhD、Duke University
- 首席研究员：Jessica Sun, MD、Duke University
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2017年6月6日
初级完成 (实际的)
2019年6月10日
研究完成 (实际的)
2019年6月10日
研究注册日期
首次提交
2017年3月24日
首先提交符合 QC 标准的
2017年3月28日
首次发布 (实际的)
2017年4月4日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2019年12月3日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2019年12月2日
最后验证
2019年12月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- Pro00079421
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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