Az rFVIIIFc vizsgálata az immuntolerancia-indukcióra (ITI) hemofília A-ban olyan gátlókkal rendelkező betegeknél, akiknél a korábbi ITI-terápia sikertelen volt (ReITIrate)
2024. szeptember 17. frissítette: Swedish Orphan Biovitrum
Nem kontrollált, nyílt, többközpontú, rFVIIIFc-vel végzett immuntolerancia-indukciós vizsgálat 60 héten belül súlyos hemofíliában A gátlókkal rendelkező betegeknél, akiknek korábbi immuntolerancia-indukciós terápiája sikertelen volt
Ennek a tanulmánynak az elsődleges célja az rFVIIIFc-vel végzett immuntolerancia-indukciós (ITI) kezelés eredményének leírása 60 héten belül olyan A-hemofíliában szenvedő betegeknél, akiknek korábbi toleranciakísérletei kudarcot vallottak.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez egy nyílt elrendezésű, egykarú, intervenciós, többközpontú vizsgálat, amelynek célja a rekombináns VIII-as véralvadási faktor Fc fúziós fehérjével (rFVIIIFc) végzett ITI feltárása 60 héten belül olyan súlyos hemofíliás A betegeknél, akik korábbi kísérletei kudarcot vallottak. tolerancia esetén, beleértve az immunszuppresszánsok használatát.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
16
Fázis
- 4. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Birmingham, Egyesült Királyság
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
Liverpool, Egyesült Királyság
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
London, Egyesült Királyság, WC1N 3JH
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
-
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20010-2970
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
-
-
-
-
Hamilton, Kanada
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
Vancouver, Kanada
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
-
-
-
-
Bonn, Németország
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
Frankfurt am Main, Németország
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
Mörfelden-Walldorf, Németország
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
-
-
-
-
Gothenburg, Svédország, 41345
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
-
-
-
-
Ljubljana, Szlovénia, 1000
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
-
-
-
-
Dublin, Írország
- Swedish Orphan Biovitrum Research site
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A beteg, illetve a törvényes életkor alatti betegek törvényes képviselője által adott aláírt és keltezett beleegyező nyilatkozat. A helyi előírásoknak megfelelően gyermekgyógyászati betegek hozzájárulását kell kérni
- Súlyos hemofília A-val diagnosztizált, bármely életkorú férfibeteg, az orvosi feljegyzések alapján
- Korábban bármilyen plazmából származó vagy rekombináns hagyományos vagy meghosszabbított felezési idejű FVIII-mal kezelték.
- Magas titerű inhibitorokkal diagnosztizáltak (kórtörténeti csúcs ≥5 Bethesda egység (BU)/ml az orvosi feljegyzések szerint)
- Inhibitor titer >0,6 BU szűréskor
Sikertelen korábbi ITI-kísérlet(ek) bármely plazmából származó vagy rekombináns hagyományos vagy meghosszabbított felezési idejű FVIII-mal, beleértve az immunszuppresszáns alkalmazását is. A kísérletet dokumentálni kell az orvosi nyilvántartásban, és a következő jellemzőkkel kell rendelkeznie:
- A Nemzetközi ITI-vizsgálat alacsony dózisú ágának megfelelő minimális FVIII dózis (50 NE/kg, 3-szor/hét)
- Minimális ITI kezelési időszak 33 hónap, ill
- 33 hónapnál rövidebb, ha nincs legalább 20%-os csökkenő tendencia az inhibitortiterben az ITI-kezelés kezdeti 3 hónapját követő 6 hónapos időszakban
- Minden betegnek hatékony fogamzásgátlást kell alkalmaznia a vizsgálat során és a vizsgálati kezelés utolsó adagja után 3 hónapig
Kizárási kritériumok:
- Egyéb véralvadási rendellenesség(ek) a hemofília A mellett
- Bármilyen rFVIIIFc beadásával összefüggő túlérzékenységi reakciók a kórtörténetben
- A szív- és érrendszeri, agyi érrendszeri vagy egyéb thromboemboliás események magas kockázata a vizsgáló megítélése szerint
- A tervezett nagy műtétet a tanulmány befejezése után elhalasztják. Kisebb műtétek, például foghúzás vagy központi vénás hozzáférési eszköz behelyezése/cseréje megengedett.
- Egyidejű szisztémás kezelés immunszuppresszív gyógyszerekkel a szűrést megelőző 12 héten belül. Ez alól kivételek a következők: ribavirin hepatitis C vírus (HCV) kezelésére és/vagy szisztémás szteroidok (összesen 2 pulzuskezelési kúra, amelyek legfeljebb 7 napig tartanak az 1. napot megelőző 12 héten belül) és/vagy inhalációs szteroidok
- Rendellenes veseműködés (szérum kreatinin > 2,0 mg/dl) a helyi laboratóriumban
- A szérum alanin-aminotranszferáz (ALT) vagy aszpartát-aminotranszferáz (AST) > 5-szöröse a normál felső határának (ULN) a helyi laboratóriumban
- A szérum összbilirubin > 3 × ULN, a helyi laboratórium által meghatározva
- Differenciálódó 4-es (CD4) limfociták csoportja ≤200 mm3, ha a szűréskor HIV-antitest-pozitívnak ismert
- A vírusterhelés ≥400 kópia/ml, ha a szűréskor ismert HIV antitest pozitív
- Olyan betegek, akiknek dokumentált anamnézisében alkohol- vagy kábítószer-visszaélés szerepel a randomizálást megelőző 12 hónapon belül
- Korábbi szerepeltetés ebben a tanulmányban
- Egy másik, egyidejű klinikai intervenciós vizsgálatban való részvétel a szűrést követő 30 napon belül, vagy egy vizsgált gyógyszer bevétele a vizsgált gyógyszer öt felezési idején belül
- Előreláthatóan képtelenség együttműködni adott utasításokkal vagy vizsgálati eljárásokkal
- Bármilyen orvosi vagy pszichológiai állapot vagy laboratóriumi eredmény jelenléte, amely a vizsgáló véleménye szerint megzavarhatja a beteg azon képességét, hogy megfeleljen a protokoll követelményeinek, vagy alkalmatlanná teszi a beteget az rFVIIIFc-vel végzett vizsgálatba és kezelésre.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Rekombináns VIII-as véralvadási faktor Fc (rFVIIIFc)
A résztvevők rFVIIIFc-t kapnak 200 nemzetközi egység (NE)/kilogramm (kg) dózisban, napi egyszeri injekció formájában, vagy a vizsgáló döntése szerint naponta több injekcióra osztva, a kiindulási vizittől kezdve, legfeljebb 60 hétig az ITI során. Időszak.
Azok a résztvevők, akik megfelelnek az ITI sikerének kritériumainak, egy 16 hetes fokozatos csökkentési időszakba lépnek, ahol a dózist addig csökkentik, amíg a vizsgáló megítélése szerint el nem érik a profilaktikus dózist, majd ezt követően egy 32 hetes követési időszakba lépnek. továbbra is kap profilaktikus kezelést az rFVIIIFc-vel.
|
rFVIIIFc 200 NE/kg/nap az ITI időszak alatt, majd ezt követően a vizsgáló ítélete szerint módosítva intravénásan adják be.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
ITI siker
Időkeret: 60 hétig
|
Azon betegek száma, akik sikeresen elérik az ITI-t, ahol az ITI sikere a következő 3 kritérium mind a három teljesítéseként definiálható:
|
60 hétig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Ideje az ITI sikeréhez
Időkeret: 60 hétig
|
A betegig eltelt idő eléri az ITI sikerét az előre meghatározott kritériumok szerint Az ITI periódus végén részleges sikeresnek minősített betegek alcsoportja esetében a részleges siker kritériumainak teljesüléséig eltelt időt is leíró jelleggel elemeztük. |
60 hétig
|
|
Relapszus előfordulása a sikeres ITI-kezelést követő 48 hetes időszakban
Időkeret: Akár 48 hétig
|
A visszaesést úgy határozták meg, hogy pozitív inhibitor (≥0,6 BU/mL) 2 egymást követő értékelésen, és növekményes felépülése a várt növekményes gyógyulás ≤66%-a 2 egymást követő értékelésnél
|
Akár 48 hétig
|
|
Vérzések száma ITI-kezelés alatt
Időkeret: 60 hétig
|
Csak az rFVIIIFc-vel vagy bypassing ágensekkel történő kezelést igénylő vérzéseket szabad regisztrálni.
A vérzéses epizód a vérzés első jelétől kezdődik, és legfeljebb 72 órával a vérzéses epizód kezelésére szolgáló bypassing szerek vagy rFVIIIFc utolsó injekciója után ér véget.
|
60 hétig
|
|
Vérzési arány a sikeres ITI-kezelést követő 48 hetes időszakban
Időkeret: 48 hétig
|
Csak az rFVIIIFc-vel vagy bypassing ágensekkel történő kezelést igénylő vérzéseket szabad regisztrálni.
A vérzéses epizód a vérzés első jelétől kezdődik, és legfeljebb 72 órával a vérzéses epizód kezelésére szolgáló bypassing szerek vagy rFVIIIFc utolsó injekciója után ér véget.
|
48 hétig
|
|
Nemkívánatos események (AE)
Időkeret: SAE - körülbelül 166 hét AE - körülbelül 110 hét
|
Az összes megfigyelt nemkívánatos esemény a tolerálhatóság mértékeként.
(AE = nemkívánatos esemény, SAE = súlyos nemkívánatos esemény, TEAE = kezelésből adódó nemkívánatos esemény)
|
SAE - körülbelül 166 hét AE - körülbelül 110 hét
|
|
Az rFVIIIFc fogyasztása
Időkeret: Akár 60 hétig
|
A fogyasztást az ITI időszakban alkalmazott vizsgálati kezelés mennyisége alapján kell értékelni.
|
Akár 60 hétig
|
|
Iskolából vagy munkából kimaradt napok száma az ITI-kezelés alatt
Időkeret: 60 hétig
|
Az iskolából vagy munkából hiányzó napokat a betegek elektronikus naplóba rögzítik
|
60 hétig
|
|
Iskolából vagy munkából hiányzó napok száma egy 48 hetes időszakban a sikeres ITI-kezelést követően
Időkeret: 48 hétig
|
Az iskolából vagy munkából hiányzó napokat a betegek elektronikus naplóba rögzítik
|
48 hétig
|
|
Kórházi kezelések száma ITI-kezelés alatt
Időkeret: 60 hétig
|
A kórházi tartózkodás napját a vizsgáló gyűjti össze a tanulmányutak alkalmával
|
60 hétig
|
|
Kórházi kezelések száma a sikeres ITI-kezelést követő 48 hetes időszakban
Időkeret: Akár 48 hétig
|
A kórházi tartózkodás napját a vizsgáló gyűjti össze a tanulmányutak alkalmával
|
Akár 48 hétig
|
|
Tapadás
Időkeret: 108 hétig
|
A beadott dózisok százalékos aránya a tervezett dózisokhoz viszonyítva
|
108 hétig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Study Physician, Study Medical Director
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2017. augusztus 29.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2019. szeptember 4.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2020. augusztus 31.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2017. március 31.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2017. március 31.
Első közzététel (Tényleges)
2017. április 6.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2024. szeptember 19.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. szeptember 17.
Utolsó ellenőrzés
2024. szeptember 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- Sobi.Elocta-003
- 2017-000065-73 (EudraCT szám)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IGEN
IPD terv leírása
A Sobi adatmegosztási politikája szerint a Sobi megoszthatja anonimizált klinikai vizsgálati adatait képzett kutatókkal.
A Sobi vállalja, hogy a résztvevők szintjén megosztja a klinikai vizsgálati adatokat, valamint az EMA és/vagy az FDA által jóváhagyott gyógyszerekre és indikációkra vonatkozó összefoglaló adatokat.
Az adatokhoz való hozzáférést minősített kutatási kérések esetén biztosítjuk.
Minden kérelmet a Sobin belül működő, többfunkciós szakértői testület értékel.
IPD megosztási időkeret
Eseti alapon értékelik
IPD-megosztási hozzáférési feltételek
Az adatmegosztásról szóló döntés a következőkön alapul:
- A javaslat tudományos érdeme – azaz a javaslatnak tudományosan megalapozottnak, etikusnak kell lennie, és képesnek kell lennie arra, hogy hozzájáruljon a közegészségügy fejlődéséhez.
- A kutatási javaslat megvalósíthatósága – vagyis a kérelmező kutatócsoportnak tudományosan képzettnek kell lennie, és rendelkeznie kell a javasolt projekt végrehajtásához szükséges erőforrásokkal.
- A személyes integritás megőrzése - i.e. A Sobi nem veszi fontolóra az egyéni adatok megosztását, ha fennáll az egyének újraazonosításának veszélye a megfelelő anonimizálás ellenére. Ezenkívül a betegek tájékozott beleegyezését mindig tiszteletben tartják. A Sobi fenntartja a jogot, hogy elutasítsa a javaslatot, ha az anonimizálási folyamat használhatatlanná teszi az adatokat.
- Eredmények közzététele - a pályázóknak vállalniuk kell, hogy eredményeiket egy lektorált tudományos folyóiratban benyújtják, vagy az eredményeket kongresszuson (poszteren vagy hasonló) mutatják be, függetlenül a kutatási eredménytől
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Igen
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a Rekombináns véralvadási faktor (rFVIIIFc)
-
Swedish Orphan BiovitrumPSI CROToborzásHaemophilia A (közepes vagy súlyos)Norvégia, Olaszország, Svédország, Bulgária, Franciaország, Görögország, Spanyolország