Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus rFVIIIFc:stä immuunitoleranssin induktioon (ITI) hemofilia A -potilailla, joilla on estäjiä ja jotka ovat epäonnistuneet aiemmissa ITI-hoidoissa (ReITIrate)

tiistai 17. syyskuuta 2024 päivittänyt: Swedish Orphan Biovitrum

Kontrolloimaton, avoin, monikeskustutkimus immuunitoleranssin induktiosta, joka suoritettiin rFVIIIFc:llä 60 viikon kuluessa vaikeassa hemofiliassa A Potilaat, joilla on estäjiä ja jotka ovat epäonnistuneet aiemmissa immuunitoleranssin induktiohoidoissa

Tämän tutkimuksen ensisijainen tarkoitus on kuvata rFVIIIFc:llä suoritetun immuunitoleranssin induktiohoidon (ITI) tuloksia 60 viikon kuluessa hemofilia A:ta sairastavilla potilailla, jotka ovat epäonnistuneet aiemmissa sietokykyyrityksissä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on avoin, yksihaarainen, interventio-monikeskustutkimus, jonka tarkoituksena on tutkia rekombinantilla hyytymistekijä VIII Fc -fuusioproteiinilla (rFVIIIFc) suoritettua ITI:tä 60 viikon kuluessa potilailla, joilla on vaikea hemofilia A ja jotka ovat epäonnistuneet aiemmissa yrityksissä. siedettävyyden yhteydessä, mukaan lukien immunosuppressanttien käyttö.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

16

Vaihe

  • Vaihe 4

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Irlanti
      • Dublin, Irlanti
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
  • Kanada
      • Hamilton, Kanada
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
      • Vancouver, Kanada
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
  • Ruotsi
      • Gothenburg, Ruotsi, 41345
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
  • Saksa
      • Bonn, Saksa
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
      • Frankfurt am Main, Saksa
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
      • Mörfelden-Walldorf, Saksa
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
  • Slovenia
      • Ljubljana, Slovenia, 1000
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
      • Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
  • Yhdysvallat
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010-2970
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Potilaan tai potilaan laillisesti valtuutetun edustajan antama allekirjoitettu ja päivätty tietoinen suostumus, jos potilas on alle lain. Lapsipotilaiden suostumus tulee saada paikallisten määräysten mukaisesti
  2. Kaiken ikäiset miespotilaat, joilla on diagnosoitu vaikea hemofilia A, kuten sairauskertomus vahvistaa
  3. Aiemmin käsitelty millä tahansa plasmaperäisellä tai rekombinantilla tavanomaisella tai pidennetyllä puoliintumisajalla FVIII:lla
  4. Diagnoosi korkeatiitteri-inhibiittorit (historiallinen huippu ≥5 Bethesda-yksikköä (BU)/ml lääketieteellisten tietojen mukaan)
  5. Inhibiittoritiitteri >0,6 BU seulonnassa

  6. Epäonnistuneet aiemmat ITI-yritykset millä tahansa plasmaperäisellä tai rekombinantilla tavanomaisella tai pidennetyn puoliintumisajan FVIII:lla, mukaan lukien immunosuppressantin käyttö. Yritys tulee dokumentoida lääketieteellisiin asiakirjoihin, ja sillä on oltava seuraavat ominaisuudet:

    • Pienin FVIII-annos, joka vastaa kansainvälisen ITI-tutkimuksen pieniannoksista ryhmää (50 IU/kg, 3 kertaa viikossa)
    • ITI-hoidon vähimmäiskesto 33 kuukautta tai
    • Lyhyempi kuin 33 kuukautta, jos inhibiittoritiitterin laskusuuntausta ei ole vähintään 20 % kuuden kuukauden aikana ensimmäisten 3 kuukauden ITI-hoidon jälkeen
  7. Kaikkien potilaiden on käytettävä tehokasta ehkäisyä tutkimuksen aikana ja 3 kuukauden ajan viimeisen tutkimushoidon annoksen jälkeen

Poissulkemiskriteerit:

  1. Muut hyytymishäiriöt hemofilia A:n lisäksi
  2. Aiemmat yliherkkyysreaktiot, jotka liittyvät mihin tahansa rFVIIIFc:n antamiseen
  3. Korkea kardiovaskulaaristen, aivoverenkiertohäiriöiden tai muiden tromboembolisten tapahtumien riski tutkijan arvioiden mukaan
  4. Suunniteltu suuri leikkaus siirrettäväksi tutkimuksen päätyttyä. Pienet leikkaukset, kuten hampaan poisto tai keskuslaskimolaitteen asennus/korvaus, ovat sallittuja.
  5. Samanaikainen systeeminen hoito immunosuppressiivisilla lääkkeillä 12 viikon sisällä ennen seulontaa. Poikkeuksia tähän ovat: ribaviriini hepatiitti C -viruksen (HCV) hoitoon ja/tai systeemiset steroidit (yhteensä 2 pulssihoitokurssia, jotka kestävät enintään 7 päivää päivää 1 edeltäneiden 12 viikon aikana) ja/tai inhaloitavat steroidit
  6. Epänormaali munuaisten toiminta (seerumin kreatiniini > 2,0 mg/dl) paikallisen laboratorion arvioiden mukaan
  7. Seerumin alaniiniaminotransferaasi (ALT) tai aspartaattiaminotransferaasi (AST) >5 × normaalin yläraja (ULN) paikallisen laboratorion arvioiden mukaan
  8. Seerumin kokonaisbilirubiini >3 × ULN paikallisen laboratorion arvioituna
  9. Erilaistumislymfosyyttien 4 (CD4) klusteri ≤200 mm3, jos se tunnetaan HIV-vasta-ainepositiivisena seulonnassa
  10. Viruskuorma ≥ 400 kopiota/ml, jos tiedetään HIV-vasta-ainepositiiviseksi seulonnassa
  11. Potilaat, joilla on dokumentoitu alkoholin tai päihteiden väärinkäyttö 12 kuukauden aikana ennen satunnaistamista
  12. Aikaisempi osallistuminen tähän tutkimukseen
  13. Osallistuminen toiseen samanaikaiseen kliiniseen interventiotutkimukseen 30 päivän sisällä seulonnasta tai tutkittavan lääkkeen nauttiminen viiden puoliintumisajan kuluessa kyseisen tutkimuslääkkeen jälkeen
  14. Ennakoitavissa oleva kyvyttömyys tehdä yhteistyötä annettujen ohjeiden tai opiskelumenetelmien mukaisesti
  15. Sellaisen lääketieteellisen tai psykologisen tilan tai laboratoriotuloksen olemassaolo, joka tutkijan mielestä voi häiritä potilaan kykyä noudattaa tutkimussuunnitelman vaatimuksia tai tehdä potilaasta sopimattomaksi tutkimukseen ja rFVIIIFc-hoitoon.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Rekombinantti hyytymistekijä VIII Fc (rFVIIIFc)
Osallistujat saavat rFVIIIFc:tä annoksena 200 kansainvälistä yksikköä (IU)/kg (kg) kerran vuorokaudessa annetuina injektioina tai jaettuna useaan injektioon päivässä tutkijan harkinnan mukaan alkaen lähtötilanteen käynnistä enintään 60 viikkoon ITI:n aikana. Kausi. Osallistujat, jotka täyttävät ITI:n onnistumisen kriteerit, siirtyvät 16 viikon kapenemisjaksoon, jossa annosta pienennetään, kunnes tutkijan arvioima profylaktinen annos on saavutettu, ja sen jälkeen 32 viikon seurantajaksoon, jossa potilas jatkaa profylaktista rFVIIIFc-hoitoa.
Biologinen: Rekombinantti hyytymistekijä (rFVIIIFc)

rFVIIIFc 200 IU/kg/vrk ITI-jakson aikana ja sen jälkeen mukautettu tutkijan arvion mukaan

annetaan suonensisäisesti.

Muut nimet:
  • ELOCTATE
  • ELOCTA

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
ITI menestys
Aikaikkuna: jopa 60 viikkoa

Niiden potilaiden lukumäärä, jotka saavuttavat ITI-menestyksen, jos ITI-menestys määritellään kaikkien kolmen seuraavan kriteerin saavuttamiseksi:

  • Inhibiittorin negatiivinen tiitteri (<0,6 Bethesda-yksikköä/ml Nijmegen-modifioidulla Bethesda-määrityksellä) kahdella peräkkäisellä käynnillä
  • FVIII:n inkrementaalinen palautuminen (IR) >66 % odotetusta IR:stä kahdella peräkkäisellä käynnillä
  • FVIII puoliintumisaika (t½) ≥7 tuntia
jopa 60 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Aika ITI-menestykseen
Aikaikkuna: jopa 60 viikkoa

Aika potilaaseen saavuttaa ITI-menestyksen ennalta määriteltyjen kriteerien mukaisesti

Niiden potilaiden alajoukolle, jotka luokiteltiin osittaiseksi onnistuneiksi ITI-jakson lopussa, osittaisen onnistumisen kriteerien täyttymiseen kulunut aika analysoitiin myös kuvailevasti.
jopa 60 viikkoa
Relapsin esiintyminen 48 viikon aikana onnistuneen ITI-hoidon jälkeen
Aikaikkuna: Jopa 48 viikkoa
Relapsi määriteltiin positiiviseksi inhibiittoriksi (≥0,6 BU/ml) kahdessa peräkkäisessä arvioinnissa ja asteittainen palautuminen ≤66 % odotetusta lisätoipumisesta kahdessa peräkkäisessä arvioinnissa.
Jopa 48 viikkoa
Verenvuotojen määrä ITI-hoidon aikana
Aikaikkuna: jopa 60 viikkoa
Vain verenvuodot, jotka vaativat hoitoa rFVIIIFc- tai ohitusaineilla, tulee rekisteröidä. Verenvuotojakso alkaa ensimmäisestä verenvuodon merkistä ja päättyy enintään 72 tunnin kuluttua viimeisestä ohituslääkkeiden tai rFVIIIFc-injektiosta vuotojakson hoitamiseksi.
jopa 60 viikkoa
Verenvuototiheys 48 viikon aikana onnistuneen ITI-hoidon jälkeen
Aikaikkuna: jopa 48 viikkoa
Vain verenvuodot, jotka vaativat hoitoa rFVIIIFc- tai ohitusaineilla, tulee rekisteröidä. Verenvuotojakso alkaa ensimmäisestä verenvuodon merkistä ja päättyy enintään 72 tunnin kuluttua viimeisestä ohituslääkkeiden tai rFVIIIFc-injektiosta vuotojakson hoitamiseksi.
jopa 48 viikkoa
Haittatapahtumat (AE)
Aikaikkuna: SAE - noin 166 viikkoa AE - noin 110 viikkoa
Kaikki havaitut haittatapahtumat siedettävyyden mittana. (AE = haittatapahtuma, SAE = vakava haittatapahtuma, TEAE = hoidon aiheuttama haittatapahtuma)
SAE - noin 166 viikkoa AE - noin 110 viikkoa
RFVIIIFc:n kulutus
Aikaikkuna: Jopa 60 viikkoa
Kulutus arvioidaan ITI-jakson aikana annetun tutkimushoidon määrän perusteella.
Jopa 60 viikkoa
Koulusta tai työstä poissa olevien päivien määrä ITI-hoidon aikana
Aikaikkuna: jopa 60 viikkoa
Poissaolopäivät koulusta tai työstä kirjataan sähköiseen päiväkirjaan
jopa 60 viikkoa
Koulusta tai työstä poissaolon päivien määrä 48 viikon aikana onnistuneen ITI-hoidon jälkeen
Aikaikkuna: jopa 48 viikkoa
Poissaolopäivät koulusta tai työstä kirjataan sähköiseen päiväkirjaan
jopa 48 viikkoa
Sairaalahoitojen määrä ITI-hoidon aikana
Aikaikkuna: jopa 60 viikkoa
Tutkija kerää sairaalassaolopäivät opintokäynneillä
jopa 60 viikkoa
Sairaalahoitojen määrä 48 viikon aikana onnistuneen ITI-hoidon jälkeen
Aikaikkuna: Jopa 48 viikkoa
Tutkija kerää sairaalassaolopäivät opintokäynneillä
Jopa 48 viikkoa
Sitoutuminen
Aikaikkuna: jopa 108 viikkoa
Määritelty prosenttiosuutena annetuista annoksista verrattuna suunniteltuihin annoksiin
jopa 108 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Swedish Orphan Biovitrum

Yhteistyökumppanit

Bioverativ Therapeutics Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Study Physician, Study Medical Director

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 29. elokuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 4. syyskuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 31. elokuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 31. maaliskuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 31. maaliskuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 6. huhtikuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 19. syyskuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 17. syyskuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. syyskuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • Sobi.Elocta-003
  • 2017-000065-73 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Sobin tiedonjakokäytännön mukaan Sobi voi jakaa anonymisoituja kliinisiä tutkimustietoja pätevien tutkijoiden kanssa. Sobi sitoutuu jakamaan osallistujatason kliiniset tutkimustiedot sekä EMA:n ja/tai FDA:n hyväksymien lääkkeiden ja käyttöaiheiden yhteenvetotiedot. Tietoihin pääsy myönnetään pätevien tutkimuspyyntöjen perusteella. Sobissa toimiva poikkitoiminnallinen asiantuntijapaneeli arvioi kaikki pyynnöt.

IPD-jaon aikakehys

Arvioidaan tapauskohtaisesti

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Tietojen jakamista koskeva päätös perustuu seuraaviin seikkoihin:

  • Ehdotuksen tieteellinen ansio – eli ehdotuksen tulee olla tieteellisesti perusteltu, eettinen ja sillä on oltava mahdollisuus edistää kansanterveyttä.
  • Tutkimusehdotuksen toteutettavuus – eli sitä pyytävän tutkimusryhmän on oltava tieteellisesti pätevä ja sillä on oltava resurssit ehdotetun hankkeen toteuttamiseen.
  • Henkilökohtaisen koskemattomuuden ylläpito - ts. Sobi ei harkitse yksittäisten tietojen jakamista, jos on olemassa vaara, että henkilöt tunnistetaan uudelleen asianmukaisesta anonymisoinnista huolimatta. Lisäksi potilaiden tietoista suostumusta kunnioitetaan aina. Sobi pidättää oikeuden hylätä ehdotus, jos anonymisointiprosessi tekee tiedoista käyttökelvottomia.
  • Tulosten julkaiseminen - hakijoiden tulee sitoutua toimittamaan havaintonsa vertaisarvioituun tieteelliseen julkaisuun tai vaihtoehtoisesti esittelemään tulokset kongressissa (juliste tai vastaava) tutkimustuloksesta riippumatta

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Hemofilia A

Kliiniset tutkimukset Rekombinantti hyytymistekijä (rFVIIIFc)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Luxembourg

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa