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以前の ITI 治療に失敗したインヒビターを有する血友病 A 患者における免疫寛容誘導 (ITI) のための rFVIIIFc の研究 (ReITIrate)

2024年9月17日 更新者：Swedish Orphan Biovitrum

重度の血友病患者において 60 週間以内に rFVIIIFc を用いて実施された免疫寛容誘導の非対照非盲検多施設研究 以前の免疫寛容誘導療法に失敗した阻害剤を有する患者

この研究の主な目的は、以前の寛容化の試みに失敗した血友病 A 患者に対して 60 週間の期間内に rFVIIIFc で実施された免疫寛容誘導 (ITI) 治療の結果を説明することです。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、以前の試みに失敗した重度の血友病 A 患者を対象に、組換え凝固第 VIII 因子 Fc 融合タンパク質 (rFVIIIFc) を用いて 60 週間以内に実施された ITI を調査するために設計された、非盲検、単群、介入的多施設研究です。免疫抑制剤の使用を含む寛容化。

研究の種類

介入

入学 (実際)

16

段階

  • フェーズ 4

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アイルランド
      • Dublin、アイルランド
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
  • アメリカ
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、アメリカ、20010-2970
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
  • イギリス
      • Birmingham、イギリス
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
      • Liverpool、イギリス
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
      • London、イギリス、WC1N 3JH
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
  • カナダ
      • Hamilton、カナダ
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
      • Vancouver、カナダ
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
  • スウェーデン
      • Gothenburg、スウェーデン、41345
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
  • スロベニア
      • Ljubljana、スロベニア、1000
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
  • ドイツ
      • Bonn、ドイツ
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
      • Frankfurt am Main、ドイツ
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
      • Mörfelden-Walldorf、ドイツ
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. -患者、または法定年齢未満の患者の法的に権限を与えられた代理人によって提供された、署名され、日付が記入されたインフォームドコンセント。 現地の規制に従って、小児患者から同意を得る必要があります
  2. 医療記録から確認された、重度の血友病Aと診断されたすべての年齢の男性患者
  3. -以前に血漿由来または組換えの従来のまたは延長された半減期のFVIIIで治療された
  4. -高力価阻害剤と診断されている（医療記録によると、過去のピークが5ベセスダ単位（BU）/ mL以上）
  5. -スクリーニング時の阻害剤力価> 0.6 BU

  6. 免疫抑制剤の使用を含む、血漿由来または組み換えの従来型または延長された半減期の FVIII を使用した以前の ITI 試行の失敗 試行は医療記録に記録され、次の特徴を備えている必要があります。

    • 国際 ITI 研究の低用量群に相当する最小 FVIII 用量 (50 IU/kg、週 3 回)
    • 最低33か月のITI治療期間または
    • ITI 治療の最初の 3 か月後、6 か月間にインヒビター力価の少なくとも 20% の下降傾向がない場合、33 か月より短い
  7. すべての患者は、研究中および研究治療の最終投与後3か月間、効果的な避妊を実践する必要があります

除外基準:

  1. 血友病A以外の凝固障害
  2. -任意のrFVIIIFc投与に関連する過敏反応の病歴
  3. -研究者によって判断された、心血管、脳血管、またはその他の血栓塞栓性イベントのリスクが高い
  4. -研究の完了後に延期される計画された大手術。 抜歯や中心静脈アクセスデバイスの挿入/交換などの軽微な手術は許可されています。
  5. -スクリーニング前12週間以内の免疫抑制薬による同時全身治療。 これに対する例外には、C 型肝炎ウイルス (HCV) の治療のためのリバビリン、および/または全身性ステロイド (1 日目の前の 12 週間以内に 7 日以内持続する合計 2 コースのパルス治療) および/または吸入ステロイドが含まれます。
  6. -ローカルラボによって評価された異常な腎機能（血清クレアチニン> 2.0 mg / dL）
  7. 血清アラニンアミノトランスフェラーゼ (ALT) またはアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (AST) > 5 × 正常値の上限 (ULN) ローカルラボによって評価
  8. -血清総ビリルビン> 3×ローカルラボによって評価されたULN
  9. -分化4（CD4）リンパ球のクラスター ≤200 mm3 スクリーニングでHIV抗体陽性として知られている場合
  10. -スクリーニング時にHIV抗体陽性であることがわかっている場合、ウイルス量は400コピー/ mL以上
  11. -無作為化前の12か月以内にアルコールまたは薬物乱用の記録された履歴を持つ患者
  12. この研究への以前の組み入れ
  13. -スクリーニングから30日以内の別の同時臨床介入研究への参加、または治験薬の5半減期以内の治験薬の摂取が経過した
  14. 与えられた指示または研究手順に協力することが予見できない
  15. -治験責任医師の意見では、プロトコル要件を遵守する患者の能力を妨げる可能性がある、または患者を研究への参加およびrFVIIIFcによる治療に適さないものにする可能性のある医学的または心理的状態または検査結果の存在

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：組換え凝固第 VIII 因子 Fc (rFVIIIFc)
参加者は、200国際単位（IU）/キログラム（kg）の用量でrFVIIIFcを1日1回の注射として、または治験責任医師の裁量で1日あたり数回の注射に分割して、ベースライン訪問から開始し、ITI中の最大60週間まで受け取ります。期間。 ITI成功の基準を満たす参加者は、16週間の漸減期間に入り、治験責任医師が判断した予防用量が達成されるまで用量が漸減され、その後、患者がrFVIIIFcによる予防的治療を受け続けます。
生物学的：組換え凝固因子 (rFVIIIFc)

rFVIIIFc ITI期間中は200 IU/kg/日、その後は治験責任医師の判断により調整

静脈内投与。

他の名前：
  • エロクテート
  • エロクタ

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ITIの成功
時間枠：60週まで

ITI の成功が以下の基準の 3 つすべてを達成することとして定義される ITI の成功を達成した患者の数:

  • -阻害剤の力価が陰性（Nijmegen-modified Bethesdaアッセイによる<0.6 Bethesda units/mL） 2回連続来院
  • FVIII 増分回復 (IR) > 2 回の連続来院で予想される IR の 66%
  • FVIII 半減期 (t½) ≥7 時間
60週まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ITI 成功までの時間
時間枠：60週まで

事前に定義された基準に従って、患者が ITI の成功に到達するまでの時間

ITI期間の終わりに部分的成功と分類された患者のサブセットについて、部分的成功の基準を満たすまでの時間も記述的に分析されました。
60週まで
ITI 治療の成功後 48 週間の期間中の再発の発生
時間枠：48週まで
再発は、2回の連続した評価で陽性の阻害剤（≥0.6 BU/mL）であり、増分回復は2回の連続した評価で予想される増分回復の≤66%と定義されました
48週まで
ITI治療中の出血回数
時間枠：60週まで
RFVIIIFc またはバイパス剤による治療が必要な出血のみを登録する必要があります。 出血エピソードは、出血の最初の徴候から始まり、出血エピソードを治療するためのバイパス剤または rFVIIIFc の最後の注射から 72 時間以内に終了します。
60週まで
ITI治療成功後の48週間の出血率
時間枠：48週まで
RFVIIIFc またはバイパス剤による治療が必要な出血のみを登録する必要があります。 出血エピソードは、出血の最初の徴候から始まり、出血エピソードを治療するためのバイパス剤または rFVIIIFc の最後の注射から 72 時間以内に終了します。
48週まで
有害事象（AE）
時間枠：SAE - 約 166 週間 AE - 約 110 週間
忍容性の尺度として観察されたすべての有害事象。 (AE=有害事象、SAE=重篤な有害事象、TEAE=治療緊急有害事象)
SAE - 約 166 週間 AE - 約 110 週間
RFVIIIFcの消費
時間枠：60週まで
消費量は、ITI 期間中に投与された試験治療の量に基づいて評価されます。
60週まで
ITI治療中に学校や仕事を休んだ日数
時間枠：60週まで
学校や仕事を休んだ日は、患者が電子日記に登録します。
60週まで
ITI 治療成功後 48 週間に学校や仕事を休んだ日数
時間枠：48週まで
学校や仕事を休んだ日は、患者が電子日記に登録します。
48週まで
ITI治療中の入院数
時間枠：60週まで
入院日数は、研究訪問時に治験責任医師によって収集されます
60週まで
ITI 治療成功後の 48 週間の入院数
時間枠：48週まで
入院日数は、研究訪問時に治験責任医師によって収集されます
48週まで
遵守
時間枠：108週まで
計画用量に対する投与用量のパーセンテージとして定義
108週まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Swedish Orphan Biovitrum

協力者

Bioverativ Therapeutics Inc.

捜査官

  • スタディディレクター：Study Physician、Study Medical Director

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2017年8月29日

一次修了 (実際)

2019年9月4日

研究の完了 (実際)

2020年8月31日

試験登録日

最初に提出

2017年3月31日

QC基準を満たした最初の提出物

2017年3月31日

最初の投稿 (実際)

2017年4月6日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年9月19日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年9月17日

最終確認日

2024年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • Sobi.Elocta-003
  • 2017-000065-73 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

Sobi のデータ共有ポリシーによると、Sobi は匿名化された臨床研究データを資格のある研究者と共有する場合があります。 Sobi は、参加者レベルの臨床試験データと、EMA および/または FDA によって承認された医薬品および適応症の要約データを共有することを約束します。 データへのアクセスは、適格な調査要求に応じて許可されます。 すべてのリクエストは、Sobi 内の部門横断的な専門家パネルによって評価されます。

IPD 共有時間枠

ケースバイケースで評価

IPD 共有アクセス基準

データ共有に関する決定は、以下に基づいて行われます。

  • 提案の科学的メリット - つまり、提案は科学的に健全で、倫理的であり、公衆衛生の向上に貢献する可能性を秘めている必要があります。
  • 研究提案の実現可能性-つまり、要求する研究チームは科学的に資格があり、提案されたプロジェクトを実施するためのリソースを持っている必要があります.
  • 個人の誠実さの維持 - すなわち Sobi は、適切な匿名化にもかかわらず、個人が再識別されるリスクがある場合、個人データの共有を検討しません。 さらに、患者のインフォームド コンセントは常に尊重されます。 Sobi は、匿名化プロセスによってデータが使用不能になる場合、提案を拒否する権利を留保します。
  • 結果の公開 - 申請者は、研究結果に関係なく、研究結果を査読済みの科学雑誌に提出するか、学会で結果を発表すること (ポスターまたは類似のもの) を約束する必要があります。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

はい

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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