이전 ITI 요법에 실패한 억제제가 있는 혈우병 A 환자의 면역 관용 유도(ITI)를 위한 rFVIIIFc 연구 (ReITIrate)

포함 기준:

1. 환자 또는 법적 연령 미만 환자의 법적 권한을 위임받은 대리인이 제공한 서명 및 날짜가 기재된 동의서. 현지 규정에 따라 소아 환자의 동의를 얻어야 합니다.
2. 의료 기록에서 확인된 중증 혈우병 A로 진단된 모든 연령의 남성 환자
3. 혈장 유래 또는 재조합 재래식 또는 연장된 반감기 FVIII로 이전에 치료를 받은 적이 있는 자
4. 높은 역가 억제제로 진단됨(의료 기록에 따른 역사적 피크 ≥5 Bethesda 단위(BU)/mL)
5. 스크리닝 시 억제제 역가 >0.6 BU

6. 면역억제제 사용을 포함하여 혈장 유래 또는 재조합 기존 또는 반감기 연장 FVIII로 이전 ITI 시도에 실패했습니다. 시도는 의료 기록에 문서화되어야 하며 다음과 같은 특징이 있어야 합니다.

   • International ITI 연구의 저용량 부문과 동등한 최소 FVIII 용량(50 IU/kg, 주 3회)
   • 33개월의 최소 ITI 치료 기간 또는
   • ITI 치료 초기 3개월 후 6개월 동안 억제제 역가에서 최소 20%의 감소 추세가 없는 경우 33개월 미만
7. 모든 환자는 연구 기간 동안 및 연구 치료의 마지막 투여 후 3개월 동안 효과적인 피임법을 시행해야 합니다.

제외 기준:

1. 혈우병 A 이외의 기타 응고 장애
2. 임의의 rFVIIIFc 투여와 관련된 과민 반응의 병력
3. 연구자가 판단한 심혈관, 뇌혈관 또는 기타 혈전색전증의 고위험
4. 연구 완료 후 연기할 예정인 대수술. 발치 또는 중심 정맥 접근 장치의 삽입/교체와 같은 경미한 수술은 허용됩니다.
5. 스크리닝 전 12주 이내에 면역억제제로 동시 전신 치료. 이에 대한 예외는 다음과 같습니다. C형 간염 바이러스(HCV) 치료를 위한 리바비린 및/또는 전신 스테로이드(1일 전 12주 이내에 총 2코스의 맥박 치료가 7일 이상 지속되지 않음) 및/또는 흡입 스테로이드
6. 현지 실험실에서 평가한 비정상적인 신장 기능(혈청 크레아티닌 >2.0 mg/dL)
7. 혈청 알라닌 아미노전이효소(ALT) 또는 아스파르테이트 아미노전이효소(AST) >5 × 정상 상한치(ULN)
8. 현지 검사실에서 평가한 혈청 총 빌리루빈 >3 × ULN
9. 스크리닝에서 HIV 항체 양성으로 알려진 경우 분화 4(CD4) 림프구 ≤200 mm3 클러스터
10. 스크리닝 시 HIV 항체가 양성인 것으로 알려진 경우 바이러스 양 ≥400 copies/mL
11. 무작위 배정 전 12개월 이내에 알코올 또는 약물 남용 기록이 있는 환자
12. 이 연구에 이전에 포함
13. 해당 연구 약물의 5 반감기가 경과된 연구 약물의 스크리닝 또는 복용 30일 이내에 다른 동시 임상 개입 연구에 참여
14. 주어진 지시나 연구 절차에 협조하지 못하는 것으로 예상되는 무능력
15. 임상시험계획서 요건을 준수하는 환자의 능력을 방해하거나 rFVIIIFc를 사용한 연구 및 치료에 환자를 포함시키기에 적합하지 않게 만들 수 있다고 연구자가 판단하는 임의의 의학적 또는 심리적 상태 또는 실험실 결과의 존재