Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie rFVIIIFc pod kątem indukcji tolerancji immunologicznej (ITI) u pacjentów z hemofilią A z inhibitorami, u których poprzednie terapie ITI zakończyły się niepowodzeniem (ReITIrate)

17 września 2024 zaktualizowane przez: Swedish Orphan Biovitrum

Niekontrolowane, otwarte, wieloośrodkowe badanie indukcji tolerancji immunologicznej przeprowadzone za pomocą rFVIIIFc w ciągu 60 tygodni u pacjentów z ciężką hemofilią A Pacjenci z inhibitorami, u których poprzednie terapie indukujące tolerancję immunologiczną zawiodły

Głównym celem tego badania jest opisanie wyniku leczenia wywołanego tolerancją immunologiczną (ITI) przeprowadzonego za pomocą rFVIIIFc w ramach czasowych 60 tygodni u pacjentów z hemofilią A, u których poprzednie próby tolerancji nie powiodły się.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to otwarte, jednoramienne, interwencyjne wieloośrodkowe badanie mające na celu zbadanie ITI przeprowadzonego z rekombinowanym białkiem fuzyjnym czynnika krzepnięcia VIII Fc (rFVIIIFc) w ramach czasowych 60 tygodni u pacjentów z ciężką hemofilią A, u których poprzednie próby zakończyły się niepowodzeniem tolerancji, w tym stosowanie leków immunosupresyjnych.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

16

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Irlandia
      • Dublin, Irlandia
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
  • Kanada
      • Hamilton, Kanada
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
      • Vancouver, Kanada
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
  • Niemcy
      • Bonn, Niemcy
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
      • Frankfurt am Main, Niemcy
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
      • Mörfelden-Walldorf, Niemcy
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
  • Stany Zjednoczone
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010-2970
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
  • Szwecja
      • Gothenburg, Szwecja, 41345
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
  • Słowenia
      • Ljubljana, Słowenia, 1000
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
      • Liverpool, Zjednoczone Królestwo
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
        • Swedish Orphan Biovitrum Research site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Podpisana i opatrzona datą świadoma zgoda udzielona przez pacjenta lub prawnie upoważnionego przedstawiciela pacjenta w przypadku pacjentów niepełnoletnich. Należy uzyskać zgodę pacjentów pediatrycznych zgodnie z lokalnymi przepisami
  2. Pacjenci płci męskiej w każdym wieku, u których zdiagnozowano ciężką hemofilię A, potwierdzoną w dokumentacji medycznej
  3. Wcześniej leczony jakimkolwiek konwencjonalnym lub rekombinowanym FVIII pochodzącym z osocza lub o wydłużonym okresie półtrwania
  4. Zdiagnozowano obecność inhibitorów o wysokim mianie (historyczny szczyt ≥5 jednostek Bethesda (BU)/ml zgodnie z dokumentacją medyczną)
  5. Miano inhibitora >0,6 BU podczas badania przesiewowego

  6. Nieudane poprzednie próby ITI z jakimkolwiek pochodzącym z osocza lub rekombinowanym konwencjonalnym lub przedłużonym okresem półtrwania FVIII, w tym z zastosowaniem leku immunosupresyjnego Próba powinna być udokumentowana w dokumentacji medycznej i posiadać następujące cechy:

    • Minimalna dawka czynnika VIII odpowiadająca grupie otrzymującej małą dawkę w międzynarodowym badaniu ITI (50 j.m./kg, 3 razy w tygodniu)
    • Minimalny okres leczenia ITI wynoszący 33 miesiące lub
    • Krócej niż 33 miesiące, jeśli nie ma trendu spadkowego miana inhibitora o co najmniej 20% w okresie 6 miesięcy po pierwszych 3 miesiącach leczenia ZIT
  7. Wszyscy pacjenci muszą stosować skuteczną antykoncepcję podczas badania i przez 3 miesiące po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku

Kryteria wyłączenia:

  1. Inne zaburzenia krzepnięcia oprócz hemofilii A
  2. Historia reakcji nadwrażliwości związanych z jakimkolwiek podaniem rFVIIIFc
  3. Wysokie ryzyko incydentów sercowo-naczyniowych, mózgowo-naczyniowych lub innych zdarzeń zakrzepowo-zatorowych, według oceny badacza
  4. Planowana poważna operacja do odroczenia po zakończeniu badania. Dozwolone są drobne zabiegi chirurgiczne, takie jak ekstrakcja zęba lub wprowadzenie/wymiana urządzenia do centralnego dostępu żylnego.
  5. Jednoczesne leczenie ogólnoustrojowe lekami immunosupresyjnymi w ciągu 12 tygodni przed badaniem przesiewowym. Wyjątki od tej zasady obejmują: rybawirynę w leczeniu wirusa zapalenia wątroby typu C (HCV) i/lub steroidy ogólnoustrojowe (w sumie 2 cykle terapii impulsowej trwające nie dłużej niż 7 dni w ciągu 12 tygodni przed 1. dniem) i/lub steroidy wziewne
  6. Nieprawidłowa czynność nerek (stężenie kreatyniny w surowicy >2,0 mg/dl) oceniane przez lokalne laboratorium
  7. Aminotransferaza alaninowa (ALT) lub aminotransferaza asparaginianowa (AST) w surowicy >5 × górna granica normy (GGN) zgodnie z oceną lokalnego laboratorium
  8. Stężenie bilirubiny całkowitej w surowicy >3 × GGN według oceny lokalnego laboratorium
  9. Skupisko różnicowania 4 (CD4) limfocytów ≤200 mm3, jeśli jest znane jako dodatnie na obecność przeciwciał przeciwko HIV podczas badania przesiewowego
  10. Miano wirusa ≥400 kopii/ml, jeśli podczas badania przesiewowego wiadomo, że przeciwciała przeciwko HIV są dodatnie
  11. Pacjenci z udokumentowaną historią nadużywania alkoholu lub substancji psychoaktywnych w ciągu 12 miesięcy przed randomizacją
  12. Poprzednie włączenie do tego badania
  13. Udział w innym równoległym interwencyjnym badaniu klinicznym w ciągu 30 dni od badania przesiewowego lub przyjęcie badanego leku w ciągu pięciu okresów półtrwania tego badanego leku minęło
  14. Przewidywalna niezdolność do współpracy z podanymi instrukcjami lub procedurami badawczymi
  15. Występowanie jakiegokolwiek stanu medycznego lub psychologicznego lub wyniku badań laboratoryjnych, które w opinii badacza mogą zakłócać zdolność pacjenta do przestrzegania wymagań protokołu lub sprawiają, że pacjent nie nadaje się do włączenia do badania i leczenia rFVIIIFc

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Rekombinowany czynnik krzepnięcia VIII Fc (rFVIIIFc)
Uczestnicy będą otrzymywać rFVIIIFc w dawce 200 jednostek międzynarodowych (j.m.)/kilogram (kg) w postaci wstrzyknięć raz dziennie lub podzielonych na kilka wstrzyknięć dziennie według uznania badacza, począwszy od wizyty początkowej do maksymalnie 60 tygodni podczas ITI Okres. Uczestnicy, którzy spełniają kryteria powodzenia ZIT, przejdą 16-tygodniowy okres zmniejszania dawki, w którym dawka będzie stopniowo zmniejszana, aż do osiągnięcia dawki profilaktycznej, według oceny badacza, a następnie 32-tygodniowy okres obserwacji, w którym pacjent będzie kontynuować profilaktyczne leczenie rFVIIIFc.
Biologiczny: Rekombinowany czynnik krzepnięcia (rFVIIIFc)

rFVIIIFc 200 j.m./kg/dobę w okresie ITI, a następnie korygowane zgodnie z oceną badacza

podawać dożylnie.

Inne nazwy:
  • ELOCTATE
  • ELOKTA

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Sukces ITI
Ramy czasowe: do 60 tygodni

Liczba pacjentów, którzy osiągnęli sukces w ZIT, gdzie sukces w ZIT definiuje się jako spełnienie wszystkich 3 poniższych kryteriów:

  • Ujemne miano inhibitora (<0,6 jednostek Bethesda/ml w teście Bethesda zmodyfikowanym przez Nijmegen) podczas 2 kolejnych wizyt
  • Przyrostowa regeneracja FVIII (IR) >66% oczekiwanej IR podczas 2 kolejnych wizyt
  • Okres półtrwania czynnika VIII (t½) ≥7 godzin
do 60 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas na sukces ITI
Ramy czasowe: do 60 tygodni

Czas do osiągnięcia przez pacjenta sukcesu ZIT zgodnie z ustalonymi wcześniej kryteriami

Dla podgrupy pacjentów, którzy zostali sklasyfikowani jako częściowy sukces na koniec okresu ITI, przeanalizowano również opisowo czas do spełnienia kryteriów częściowego sukcesu.
do 60 tygodni
Występowanie nawrotu w okresie 48 tygodni po skutecznym leczeniu ZIT
Ramy czasowe: Do 48 tygodni
Nawrót zdefiniowano jako pozytywny inhibitor (≥0,6 BU/ml) w 2 kolejnych ocenach i stopniowy powrót do zdrowia ≤66% oczekiwanego stopniowego powrotu do zdrowia w 2 kolejnych ocenach
Do 48 tygodni
Liczba krwawień podczas leczenia ITI
Ramy czasowe: do 60 tygodni
Należy rejestrować tylko krwawienia wymagające leczenia rFVIIIFc lub środkami omijającymi. Epizod krwawienia rozpoczyna się od pierwszego znaku krwawienia i kończy się nie później niż 72 godziny po ostatnim wstrzyknięciu czynników omijających lub rFVIIIFc w celu leczenia epizodu krwawienia.
do 60 tygodni
Częstość krwawień w okresie 48 tygodni po skutecznym leczeniu ITI
Ramy czasowe: do 48 tygodni
Należy rejestrować tylko krwawienia wymagające leczenia rFVIIIFc lub środkami omijającymi. Epizod krwawienia rozpoczyna się od pierwszego znaku krwawienia i kończy się nie później niż 72 godziny po ostatnim wstrzyknięciu czynników omijających lub rFVIIIFc w celu leczenia epizodu krwawienia.
do 48 tygodni
Zdarzenia niepożądane (AE)
Ramy czasowe: SAE - około 166 tygodni AE - około 110 tygodni
Wszystkie obserwowane zdarzenia niepożądane jako miara tolerancji. (AE=zdarzenie niepożądane, SAE=poważne zdarzenie niepożądane, TEAE=zdarzenie niepożądane związane z leczeniem)
SAE - około 166 tygodni AE - około 110 tygodni
Zużycie rFVIIIFc
Ramy czasowe: Do 60 tygodni
Zużycie zostanie ocenione na podstawie ilości podanego badanego leku w okresie ITI.
Do 60 tygodni
Liczba dni nieobecności w szkole lub pracy podczas leczenia ZIT
Ramy czasowe: do 60 tygodni
Dni nieobecności w szkole lub pracy będą odnotowywane przez pacjenta w elektronicznym dzienniczku
do 60 tygodni
Liczba dni nieobecności w szkole lub pracy w okresie 48 tygodni po pomyślnym leczeniu ZIT
Ramy czasowe: do 48 tygodni
Dni nieobecności w szkole lub pracy będą odnotowywane przez pacjenta w elektronicznym dzienniczku
do 48 tygodni
Liczba hospitalizacji w trakcie leczenia ZIT
Ramy czasowe: do 60 tygodni
Dni pobytu w szpitalu będą zbierane przez Badacza podczas wizyt studyjnych
do 60 tygodni
Liczba hospitalizacji w okresie 48 tygodni po skutecznym leczeniu ZIT
Ramy czasowe: Do 48 tygodni
Dni pobytu w szpitalu będą zbierane przez Badacza podczas wizyt studyjnych
Do 48 tygodni
Przyczepność
Ramy czasowe: do 108 tygodni
Zdefiniowany jako procent podanych dawek w stosunku do planowanych dawek
do 108 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Swedish Orphan Biovitrum

Współpracownicy

Bioverativ Therapeutics Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Study Physician, Study Medical Director

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

29 sierpnia 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

4 września 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

31 sierpnia 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

31 marca 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

31 marca 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

6 kwietnia 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

19 września 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 września 2024

Ostatnia weryfikacja

1 września 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • Sobi.Elocta-003
  • 2017-000065-73 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Zgodnie z polityką udostępniania danych Sobi Sobi może udostępniać anonimowe dane z badań klinicznych wykwalifikowanym badaczom. Sobi zobowiązuje się do udostępniania danych z badań klinicznych na poziomie uczestników oraz danych podsumowujących dotyczących leków i wskazań zatwierdzonych przez EMA i/lub FDA. Dostęp do danych zostanie udzielony w odpowiedzi na kwalifikowane zapytania badawcze. Wszystkie wnioski są oceniane przez interdyscyplinarny panel ekspertów w ramach Sobi.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Oceniane indywidualnie dla każdego przypadku

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Decyzja o udostępnieniu danych zostanie podjęta na podstawie:

  • Wartość naukowa wniosku – tj. wniosek powinien być naukowo uzasadniony, etyczny i mieć potencjał przyczynienia się do rozwoju zdrowia publicznego.
  • Wykonalność propozycji badawczej – tj. wnioskujący zespół badawczy musi posiadać kwalifikacje naukowe i dysponować zasobami do przeprowadzenia proponowanego projektu.
  • Zachowanie integralności osobistej – tj. Sobi nie rozważy udostępnienia danych osobowych, jeżeli istnieje ryzyko ponownej identyfikacji osób pomimo prawidłowej anonimizacji. Ponadto świadoma zgoda pacjentów będzie zawsze respektowana. Sobi zastrzega sobie prawo do odrzucenia wniosku, jeśli proces anonimizacji spowoduje, że dane staną się bezużyteczne.
  • Publikacja wyników – wnioskodawcy powinni zobowiązać się do przedłożenia wyników swoich badań w recenzowanym czasopiśmie naukowym, ewentualnie do zaprezentowania wyników na kongresie (plakat lub podobny), niezależnie od wyniku badań

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Hemofilia A

Badania kliniczne na Rekombinowany czynnik krzepnięcia (rFVIIIFc)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj